NUWIQ の免疫原性、安全性、有効性を文書化するための非介入承認後研究
2021年9月27日 更新者：Octapharma
日常臨床診療で治療された血友病A患者におけるヒトcl rhFVIII（シモクトコグアルファ）の長期免疫原性、安全性、有効性を文書化するための前向き多国籍非介入承認後研究
追加の臨床データを収集し、（以前に治療を受けた小児および成人の患者135人を対象とした）承認前臨床研究の結果と日常的な臨床診療との間の長期的な一貫性を確保するための前向き多国籍非介入承認後研究。
一般的な製品の安全性や有効性などの側面に加えて、免疫原性、特に阻害剤の開発にも焦点が当てられます。
FVIII 阻害剤の診断は臨床観察に基づいて行われ、実験室での FVIII 阻害剤検査によって確認されます。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
80
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane University
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Hemophilia Treatment Center of Nevada
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
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Córdoba、アルゼンチン
- Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
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Córdoba、アルゼンチン
- CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
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Salta、アルゼンチン
- Fundación de Hemofilia de Salta
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Santiago del Estero、アルゼンチン
- Centro Mayo
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London、イギリス
- The Royal London Hospital
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London、イギリス
- St. Thomas' Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Nottingham、イギリス
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Bari、イタリア
- L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
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Castelfranco Veneto、イタリア
- U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
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Firenze、イタリア
- UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan、イタリア
- Fondazione IRCCS Cà Granda
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Naples、イタリア
- AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
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Naples、イタリア
- Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
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Padova、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo、イタリア
- AOU Policlinico di Palermo
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Palermo、イタリア
- Ospedale ARNAS Civico
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Perugia、イタリア
- Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
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Rome、イタリア
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
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Torino、イタリア
- A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
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Torino、イタリア
- S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
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Guayaquil、エクアドル、090203
- Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
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Guatemala、グアテマラ
- Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
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Bratislava、スロバキア
- National Haemophilia Center
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Brno、チェコ
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava、チェコ
- Blood Centre, University Hospital
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Oslo、ノルウェー
- Oslo University Hospital
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Nantes、フランス
- Chu Hotel Dieu
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Rennes、フランス
- Hôpital Pontchaillou
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Saint-Priest-en-Jarez、フランス
- CHRU Hôpital Nord
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Toulouse、フランス
- CRTH, Hopital Purpan
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Borovlyany、ベラルーシ
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
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Covilhã、ポルトガル
- Centro Hospitalar Cova da Beira
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Vilnius、リトアニア
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
目標は、以前に治療を受けたあらゆる年齢の血友病男性患者 200 人 (FVIII:C ≤ 2%) に関するデータを収集することです。 事前承認研究の患者は、少なくとも 100 件の ED まで追跡できます。 新規登録患者は治療を受け、少なくとも 100 回の ED にわたって経過観察する必要があります。
- 登録された 200 人の患者のうち、少なくとも 100 人の患者が重度の血友病 A (FVIII:C < 1%) を患っている必要があります。
- 登録された 200 人の患者のうち、約 60 人の患者は 12 歳未満でなければなりません。 少なくとも 10 人の患者は 14 ～ 18 歳でなければなりません。
- 免疫寛容誘導 (ITI) が成功した後の重度の血友病 A 患者も含めることができます。これらの ITI 患者の割合はコホート全体の 25% を超えてはなりません。
説明
包含基準:
- 病歴に基づく血友病 A (FVIII:C ≤ 2%)。少なくとも 100 人の患者が重度の血友病 A (FVIII:C < 1%) である必要がある
- あらゆる年齢の男性患者
- 150を超えるEDに対するFVIII濃縮物による以前の治療歴
- 治療法（予防、オンデマンド、最近の手術、免疫寛容導入など）を確認するための、患者ごとの過去50回のEDまたは過去2年間のいずれかを網羅する詳細な文書（患者日記、日誌など）の入手可能性
- 研究開始時に阻害剤陰性（< 0.6 BU）（以前の FVIII 製品を用いた回復試験および中央検査室での阻害剤試験により確認）
- 免疫能力 (CD4+ 数 > 200/μL)、HIV 陰性、またはウイルス量 < 200 粒子/μL または < 400,000 コピー/mL
- 研究への登録前にHuman-cl rhFVIIIを処方する決定
- 患者または患者の親または法定後見人による書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- スクリーニング来院前の30日以内にFVIII IMPを除く治験薬（IMP）で治療された患者、またはヒト-cl rhFVIII以外のIMPでの治療を受ける予定の患者は、研究への登録資格がありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FVIII 阻害剤を有する患者の数
時間枠：スクリーニングから研究完了まで（最短1.7か月、最長31.6か月）
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FVIII 阻害剤は臨床観察に基づいて決定され、実験室での FVIII 阻害剤検査によって確認されます。
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スクリーニングから研究完了まで（最短1.7か月、最長31.6か月）
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薬物副作用患者数
時間枠：スクリーニングから研究完了まで記録（最短1.7か月、最長31.6か月）
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過敏症反応を含む副作用（ADR）は、患者によって治療日記に記録され、フォローアップ来院ごとに見直されます。
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スクリーニングから研究完了まで記録（最短1.7か月、最長31.6か月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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予防治療の有効性を評価するための画期的出血の年間率
時間枠：スクリーニングから研究完了まで研究全体を通じてモニタリング（最短3.7か月、最長21.2か月）
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予防治療中の出血エピソードの総数を予防期間の期間で割った値（年）
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スクリーニングから研究完了まで研究全体を通じてモニタリング（最短3.7か月、最長21.2か月）
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4 段階の有効性スケールに基づく出血エピソード (BE) のオンデマンド治療の有効性の評価
時間枠：スクリーニングから研究完了まで研究全体を通じてモニタリング（最短1.7か月、最長31.6か月）
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BE の終了時に、治療効果は患者（または患者の親または法定後見人）、または現場での治療の場合は担当医師によって、「優れている」の 4 つの項目を含む 4 段階評価で評価されます。 」、「良い」、「中程度」、「なし」。
優れた結果とは、1 回の注射後約 8 時間以内に、突然の痛みの軽減および/または出血の客観的兆候の明確な改善として定義されました。
注射後約 8 ～ 12 時間以内に明らかな痛みの軽減および/または出血の兆候の改善が見られたのは良好で、完全に解消するには最大 2 回の注射が必要でした。
最初の注射後約 12 時間以内に中等度の有益な効果が見られたか、完全に解消するには 2 回以上の注射が必要でした。
12時間後に症状が改善しなかったり、完全に解消するには2回以上の注射が必要となる症状の悪化はありませんでした。
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スクリーニングから研究完了まで研究全体を通じてモニタリング（最短1.7か月、最長31.6か月）
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治療医師による外科的予防の有効性の全体的な評価
時間枠：手術開始から術後期間終了まで
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術後期間の終わりに、「非常に良い」、「良い」、「中程度」、「なし」のスケールを使用して、術前、術中、および術後の期間における治療の有効性の全体的な評価が共同で行われます。外科医と血液科医。
この評価に基づいて、「優れた」または「良好」と評価された有効性評価は「治療が成功した」とみなされます。
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手術開始から術後期間終了まで
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4 段階の有効性スケールに基づく出血エピソード (BE) の治療有効性の評価
時間枠：スクリーニングから研究完了まで記録（最短1.7か月、最長31.6か月）
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BE の終了時に、治療効果は患者（または患者の親または法定後見人）、または現場での治療の場合は担当医師によって、「優れている」の 4 つの項目を含む 4 段階評価で評価されます。 「」、「良い」、「中程度」、「なし」。 優れた結果とは、1 回の注射後約 8 時間以内に、突然の痛みの軽減および/または出血の客観的兆候の明確な改善として定義されました。 注射後約 8 ～ 12 時間以内に明らかな痛みの軽減および/または出血の兆候の改善が見られたのは良好で、完全に解消するには最大 2 回の注射が必要でした。 最初の注射後約 12 時間以内に中等度の有益な効果が見られたか、完全に解消するには 2 回以上の注射が必要でした。 12時間後に症状が改善しなかったり、完全に解消するには2回以上の注射が必要となる症状の悪化はありませんでした。 |
スクリーニングから研究完了まで記録（最短1.7か月、最長31.6か月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Kate Khair, PhD、Great Ormond Street Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年1月1日
一次修了 (実際)
2020年8月20日
研究の完了 (実際)
2020年8月20日
試験登録日
最初に提出
2016年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月9日
最初の投稿 (見積もり)
2016年11月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年10月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月27日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。