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Nicht-interventionelle Post-Autorisierungsstudie zur Dokumentation der Immunogenität, Sicherheit und Wirksamkeit von NUWIQ

27. September 2021 aktualisiert von: Octapharma

Prospektive, multinationale, nicht-interventionelle Post-Autorisierungsstudie zur Dokumentation der langfristigen Immunogenität, Sicherheit und Wirksamkeit von human-cl rhFVIII (Simoctocog Alfa) bei Patienten mit Hämophilie A, die in der klinischen Routinepraxis behandelt werden

Prospektive, multinationale, nicht-interventionelle Studie nach der Zulassung, um zusätzliche klinische Daten zu sammeln und langfristig die Konsistenz zwischen den Ergebnissen aus klinischen Studien vor der Zulassung (an 135 zuvor behandelten pädiatrischen und erwachsenen Patienten) und der klinischen Routinepraxis sicherzustellen. Neben Aspekten wie allgemeiner Produktsicherheit und -wirksamkeit wird ein Schwerpunkt auf der Immunogenität, insbesondere der Inhibitorentwicklung, liegen. Die Diagnose eines FVIII-Hemmers basiert auf klinischen Beobachtungen und wird durch Tests auf FVIII-Hemmer im Labor bestätigt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

80

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Córdoba, Argentinien
        • Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
      • Córdoba, Argentinien
        • CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
      • Salta, Argentinien
        • Fundación de Hemofilia de Salta
      • Santiago del Estero, Argentinien
        • Centro Mayo
  • Ecuador
      • Guayaquil, Ecuador, 090203
        • Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
  • Frankreich
      • Nantes, Frankreich
        • CHU Hotel Dieu
      • Rennes, Frankreich
        • Hopital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankreich
        • CHRU Hôpital Nord
      • Toulouse, Frankreich
        • CRTH, Hopital Purpan
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala
        • Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
  • Italien
      • Bari, Italien
        • L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
      • Castelfranco Veneto, Italien
        • U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
      • Firenze, Italien
        • UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca Granda
      • Naples, Italien
        • AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
      • Naples, Italien
        • Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Palermo, Italien
        • AOU Policlinico di Palermo
      • Palermo, Italien
        • Ospedale ARNAS Civico
      • Perugia, Italien
        • Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
      • Rome, Italien
        • Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
      • Torino, Italien
        • A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italien
        • S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Covilhã, Portugal
        • Centro Hospitalar Cova da Beira
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei
        • National Haemophilia Center
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Tschechien
        • Blood Centre, University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Nevada
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • The Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Nottingham University Hospitals Nhs Trust
  • Weißrussland
      • Borovlyany, Weißrussland
        • Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Ziel ist es, Daten von 200 vorbehandelten männlichen Patienten jeden Alters mit Hämophilie (FVIII:C ≤ 2 %) zu sammeln. Patienten aus Studien vor der Zulassung können bis zu mindestens 100 Notaufnahmen nachbeobachtet werden. Neu aufgenommene Patienten müssen mindestens 100 Notaufnahmen lang behandelt und beobachtet werden.

  • Von den 200 eingeschlossenen Patienten sollten mindestens 100 Patienten an schwerer Hämophilie A (FVIII:C < 1 %) leiden.
  • Von den 200 eingeschlossenen Patienten waren ca. 60 Patienten sollten < 12 Jahre alt sein. Mindestens 10 Patienten sollten zwischen 14 und 18 Jahren alt sein.
  • Patienten mit schwerer Hämophilie A nach erfolgreicher Immuntoleranzinduktion (ITI) können ebenfalls eingeschlossen werden; Der Anteil dieser ITI-Patienten sollte 25 % der gesamten Kohorte nicht überschreiten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hämophilie A (FVIII:C ≤ 2 %) basierend auf der Krankengeschichte; Mindestens 100 Patienten sollten an schwerer Hämophilie A (FVIII:C < 1 %) leiden.
  • Männliche Patienten jeden Alters
  • Vorherige Behandlung mit einem FVIII-Konzentrat über mehr als 150 EDs
  • Verfügbarkeit einer detaillierten Dokumentation (Patiententagebuch, Logbuch usw.), die entweder die letzten 50 EDs oder die letzten 2 Jahre pro Patient abdeckt, um die Behandlungsmodalität zu bestätigen (d. h. Prophylaxe, On-Demand, kürzliche Operation oder Immuntoleranzinduktion)
  • Inhibitor negativ (< 0,6 BU) bei Studieneintritt, bestätigt durch einen Erholungstest mit vorherigem FVIII-Produkt und Inhibitortest in einem Zentrallabor
  • Immunkompetenz (CD4+-Anzahl > 200/µL), HIV-negativ oder mit einer Viruslast < 200 Partikel/µL oder < 400.000 Kopien/ml
  • Entscheidung, Human-cl rhFVIII vor der Aufnahme in die Studie zu verschreiben
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder seines Elternteils oder Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch mit einem Prüfpräparat (IMP) außer FVIII IMP behandelt wurden, oder Patienten, die eine Behandlung mit einem anderen IMP als humanem rhFVIII planen, sind nicht für die Aufnahme in die Studie geeignet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit FVIII-Inhibitoren
Zeitfenster: Screening bis zum Studienabschluss (mindestens 1,7 Monate; höchstens 31,6 Monate)
FVIII-Inhibitoren werden anhand klinischer Beobachtungen bestimmt und durch FVIII-Inhibitortests im Labor bestätigt.
Screening bis zum Studienabschluss (mindestens 1,7 Monate; höchstens 31,6 Monate)
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Arzneimittelwirkungen
Zeitfenster: Aufgezeichnet vom Screening bis zum Studienabschluss (mindestens 1,7 Monate; höchstens 31,6 Monate)
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAW), einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen, werden von den Patienten in Behandlungstagebüchern aufgezeichnet, die bei jedem Nachuntersuchungsbesuch überprüft werden.
Aufgezeichnet vom Screening bis zum Studienabschluss (mindestens 1,7 Monate; höchstens 31,6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Rate von Durchbruchblutungen zur Beurteilung der Wirksamkeit einer prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Studienabschluss überwacht (mindestens 3,7 Monate; höchstens 21,2 Monate)
Gesamtzahl der Blutungsepisoden unter Prophylaxebehandlung geteilt durch die Dauer der Prophylaxephase (in Jahren)
Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Studienabschluss überwacht (mindestens 3,7 Monate; höchstens 21,2 Monate)
Bewertung der Wirksamkeit der Bedarfsbehandlung von Blutungsepisoden (BEs) basierend auf einer 4-Punkte-Wirksamkeitsskala
Zeitfenster: Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Studienabschluss überwacht (mindestens 1,7 Monate; höchstens 31,6 Monate)
Am Ende einer BE sollte die Wirksamkeit der Behandlung entweder vom Patienten (oder den Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten) oder im Falle einer Vor-Ort-Behandlung vom behandelnden Arzt anhand einer 4-Punkte-Skala mit den vier Punkten „ausgezeichnet“ beurteilt werden ,‘ ‚gut‘, ‚mäßig‘ und ‚keine‘. Ein hervorragendes Ergebnis wurde als abrupte Schmerzlinderung und/oder eindeutige Verbesserung der objektiven Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion definiert. Gut war eine deutliche Schmerzlinderung und/oder eine Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von etwa 8–12 Stunden nach einer Injektion, was bis zu 2 Injektionen zur vollständigen Auflösung erforderte. Innerhalb von etwa 12 Stunden nach der ersten Injektion war ein mäßiger oder leichter positiver Effekt zu erwarten, der mehr als zwei Injektionen erforderte, um vollständig abzuklingen. Keine Besserung nach 12 Stunden oder eine Verschlechterung der Symptome, so dass mehr als 2 Injektionen erforderlich waren, um vollständig abzuklingen.
Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Studienabschluss überwacht (mindestens 1,7 Monate; höchstens 31,6 Monate)
Gesamtbewertung der Wirksamkeit der chirurgischen Prophylaxe durch die behandelnden Ärzte
Zeitfenster: Vom Beginn der Operation bis zum Ende der postoperativen Phase
Am Ende der postoperativen Phase wird gemeinsam eine Gesamtbewertung der Wirksamkeit der Behandlung in der prä-, peri- und postoperativen Phase anhand der Skala „ausgezeichnet“, „gut“, „mäßig“ und „keine“ durchgeführt der Chirurg und der Hämatologe. Basierend auf dieser Beurteilung werden Wirksamkeitsbewertungen, die entweder mit „ausgezeichnet“ oder „gut“ bewertet wurden, als „erfolgreich behandelt“ betrachtet.
Vom Beginn der Operation bis zum Ende der postoperativen Phase
Bewertung der Wirksamkeit der Behandlung von Blutungsepisoden (BEs) basierend auf einer 4-Punkte-Wirksamkeitsskala
Zeitfenster: Aufgezeichnet vom Screening bis zum Studienabschluss (mindestens 1,7 Monate; höchstens 31,6 Monate)

Am Ende einer BE sollte die Wirksamkeit der Behandlung entweder vom Patienten (oder den Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten) oder im Falle einer Vor-Ort-Behandlung vom behandelnden Arzt anhand einer 4-Punkte-Skala mit den vier Punkten „ausgezeichnet“ beurteilt werden ', 'gut', 'mäßig' und 'keine'.

Ein hervorragendes Ergebnis wurde als abrupte Schmerzlinderung und/oder eindeutige Verbesserung der objektiven Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion definiert. Gut war eine deutliche Schmerzlinderung und/oder eine Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von etwa 8–12 Stunden nach einer Injektion, was bis zu 2 Injektionen zur vollständigen Auflösung erforderte. Innerhalb von etwa 12 Stunden nach der ersten Injektion war ein mäßiger oder leichter positiver Effekt zu erwarten, der mehr als zwei Injektionen erforderte, um vollständig abzuklingen. Keine Besserung nach 12 Stunden oder eine Verschlechterung der Symptome, so dass mehr als 2 Injektionen erforderlich waren, um vollständig abzuklingen.
Aufgezeichnet vom Screening bis zum Studienabschluss (mindestens 1,7 Monate; höchstens 31,6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GENA-99

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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