Étude post-autorisation non interventionnelle pour documenter l'immunogénicité, l'innocuité et l'efficacité de NUWIQ
27 septembre 2021 mis à jour par: Octapharma
Étude prospective, multinationale et non interventionnelle post-autorisation visant à documenter l'immunogénicité, l'innocuité et l'efficacité à long terme du FVIII humain-cl rhFVIII (Simoctocog Alfa) chez les patients atteints d'hémophilie A traités en pratique clinique courante
Étude prospective, multinationale, non interventionnelle post-autorisation pour collecter des données cliniques supplémentaires et assurer la cohérence à long terme entre les résultats des études cliniques pré-autorisation (chez 135 patients pédiatriques et adultes précédemment traités) et la pratique clinique de routine.
Outre des aspects tels que la sécurité et l'efficacité générales des produits, l'accent sera mis sur l'immunogénicité, en particulier sur le développement d'inhibiteurs.
Le diagnostic d'inhibiteur du FVIII sera basé sur des observations cliniques et confirmé par des tests d'inhibiteur du FVIII en laboratoire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
80
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Córdoba, Argentine
- Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
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Córdoba, Argentine
- CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
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Salta, Argentine
- Fundación de Hemofilia de Salta
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Santiago del Estero, Argentine
- Centro Mayo
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Borovlyany, Biélorussie
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
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Guayaquil, Equateur, 090203
- Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
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Nantes, France
- Chu Hotel Dieu
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Rennes, France
- Hôpital Pontchaillou
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Saint-Priest-en-Jarez, France
- CHRU Hôpital Nord
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Toulouse, France
- CRTH, Hopital Purpan
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Guatemala, Guatemala
- Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
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Bari, Italie
- L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
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Castelfranco Veneto, Italie
- U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
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Firenze, Italie
- UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan, Italie
- Fondazione IRCCS Cà Granda
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Naples, Italie
- AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
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Naples, Italie
- Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
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Padova, Italie
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italie
- AOU Policlinico di Palermo
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Palermo, Italie
- Ospedale ARNAS Civico
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Perugia, Italie
- Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
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Rome, Italie
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
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Torino, Italie
- A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
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Torino, Italie
- S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
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Covilhã, Le Portugal
- Centro Hospitalar Cova da Beira
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Vilnius, Lituanie
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
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Oslo, Norvège
- Oslo University Hospital
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London, Royaume-Uni
- The Royal London Hospital
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London, Royaume-Uni
- St. Thomas' Hospital
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London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Nottingham, Royaume-Uni
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Bratislava, Slovaquie
- National Haemophilia Center
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Brno, Tchéquie
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, Tchéquie
- Blood Centre, University Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Tulane University
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
- Hemophilia Treatment Center of Nevada
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
L'objectif est de collecter des données sur 200 patients masculins de tout âge précédemment traités atteints d'hémophilie (FVIII:C ≤ 2%). Les patients des études de pré-autorisation peuvent être suivis jusqu'à au moins 100 services d'urgence. Les patients nouvellement inscrits doivent être traités et suivis pendant au moins 100 services d'urgence.
- Sur les 200 patients inclus, au moins 100 patients doivent avoir une hémophilie A sévère (FVIII:C < 1%).
- Sur les 200 patients inscrits, env. 60 patients doivent être âgés de < 12 ans. Au moins 10 patients doivent être âgés de 14 à 18 ans.
- Les patients atteints d'hémophilie A sévère après une induction de tolérance immunitaire (ITI) réussie peuvent également être inclus ; la proportion de ces patients atteints d'ITI ne doit pas dépasser 25 % de l'ensemble de la cohorte.
La description
Critère d'intégration:
- Hémophilie A (FVIII:C ≤ 2%) basée sur les antécédents médicaux ; au moins 100 patients doivent avoir une hémophilie A sévère (FVIII:C < 1%)
- Patients masculins de tout âge
- Traitement antérieur avec un concentré de FVIII pour plus de 150 urgences
- Disponibilité d'une documentation détaillée (journal du patient, journal de bord, etc.) couvrant les 50 derniers services d'urgence ou les 2 dernières années par patient pour confirmer la modalité de traitement (c.-à-d., prophylaxie, à la demande, chirurgie récente ou induction de la tolérance immunitaire)
- Inhibiteur négatif (< 0,6 UB) à l'entrée dans l'étude, confirmé par un test de récupération avec un produit FVIII précédent et un test d'inhibiteur dans un laboratoire central
- Immunocompétence (taux de CD4+ > 200/µL), VIH négatif ou ayant une charge virale < 200 particules/µL ou < 400 000 copies/mL
- Décision de prescrire le Human-cl rhFVIII avant le recrutement dans l'étude
- Consentement éclairé écrit du patient ou du parent ou tuteur légal du patient
Critère d'exclusion:
- Les patients traités avec un médicament expérimental (IMP) à l'exception de l'IMP FVIII dans les 30 jours précédant la visite de sélection ou les patients prévoyant de suivre un traitement avec un IMP autre que le rhFVIII cl humain ne sont pas éligibles pour l'inscription à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients porteurs d'inhibiteurs du FVIII
Délai: Sélection jusqu'à la fin de l'étude (minimum 1,7 mois ; maximum 31,6 mois)
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Les inhibiteurs du FVIII seront déterminés sur la base d'observations cliniques et confirmés par des tests d'inhibiteurs du FVIII en laboratoire.
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Sélection jusqu'à la fin de l'étude (minimum 1,7 mois ; maximum 31,6 mois)
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Nombre de patients présentant des réactions indésirables aux médicaments
Délai: Enregistré depuis la sélection jusqu'à la fin de l'étude (minimum 1,7 mois ; maximum 31,6 mois)
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Les effets indésirables des médicaments (EIM), y compris les réactions d'hypersensibilité, seront consignés par les patients dans des journaux de traitement qui seront examinés à chaque visite de suivi.
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Enregistré depuis la sélection jusqu'à la fin de l'étude (minimum 1,7 mois ; maximum 31,6 mois)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux annualisé de saignements intermenstruels pour évaluer l'efficacité du traitement prophylactique
Délai: Suivi tout au long de l'étude, de la sélection à la fin de l'étude (minimum 3,7 mois ; maximum 21,2 mois)
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Nombre total d'épisodes hémorragiques sous traitement prophylactique divisé par la durée de la phase prophylactique (en années)
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Suivi tout au long de l'étude, de la sélection à la fin de l'étude (minimum 3,7 mois ; maximum 21,2 mois)
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Évaluation de l'efficacité du traitement à la demande des épisodes hémorragiques (ES) sur la base d'une échelle d'efficacité en 4 points
Délai: Suivi tout au long de l'étude, de la sélection à la fin de l'étude (minimum 1,7 mois ; maximum 31,6 mois)
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A l'issue d'un BE, l'efficacité du traitement devait être appréciée soit par le patient (ou le parent ou tuteur légal du patient) soit par le médecin traitant en cas de traitement sur place à l'aide d'une échelle en 4 points comprenant les quatre items « excellent ». », « bon », « modéré » et « aucun ».
Un excellent résultat a été défini comme un soulagement brutal de la douleur et/ou une amélioration sans équivoque des signes objectifs de saignement dans les 8 heures environ après une seule injection.
Bon était un soulagement définitif de la douleur et/ou une amélioration des signes de saignement dans les 8 à 12 heures environ après une injection nécessitant jusqu'à 2 injections pour une résolution complète.
Un effet bénéfique modéré était probable ou léger dans les 12 heures environ suivant la première injection nécessitant plus de deux injections pour une résolution complète.
Aucun n'a été d'amélioration après 12 heures, ou d'aggravation des symptômes, nécessitant plus de 2 injections pour une résolution complète.
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Suivi tout au long de l'étude, de la sélection à la fin de l'étude (minimum 1,7 mois ; maximum 31,6 mois)
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Évaluation globale de l'efficacité de la prophylaxie chirurgicale par les médecins traitants
Délai: Du début de la chirurgie jusqu'à la fin de la période postopératoire
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A la fin de la période postopératoire, une évaluation globale de l'efficacité du traitement dans les périodes pré-, péri- et postopératoires à l'aide des échelles « excellent », « bon », « moyen » et « aucun » sera effectuée conjointement par le chirurgien et l'hématologue.
Sur la base de cette évaluation, les cotes d'efficacité évaluées comme « excellentes » ou « bonnes » seront considérées comme « traitées avec succès ».
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Du début de la chirurgie jusqu'à la fin de la période postopératoire
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Évaluation de l'efficacité du traitement des épisodes hémorragiques (ES) sur la base d'une échelle d'efficacité en 4 points
Délai: Enregistré depuis la sélection jusqu'à la fin de l'étude (minimum 1,7 mois ; maximum 31,6 mois)
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A l'issue d'un BE, l'efficacité du traitement devait être appréciée soit par le patient (ou son parent ou tuteur légal) soit par le médecin traitant en cas de traitement sur place à l'aide d'une échelle en 4 points comprenant les quatre items « excellent ». ', 'bon', 'modéré' et 'aucun'. Un excellent résultat a été défini comme un soulagement brutal de la douleur et/ou une amélioration sans équivoque des signes objectifs de saignement dans les 8 heures environ après une seule injection. Bon était un soulagement définitif de la douleur et/ou une amélioration des signes de saignement dans les 8 à 12 heures environ après une injection nécessitant jusqu'à 2 injections pour une résolution complète. Un effet bénéfique modéré était probable ou léger dans les 12 heures environ suivant la première injection nécessitant plus de deux injections pour une résolution complète. Aucun n'a été d'amélioration après 12 heures, ou d'aggravation des symptômes, nécessitant plus de 2 injections pour une résolution complète. |
Enregistré depuis la sélection jusqu'à la fin de l'étude (minimum 1,7 mois ; maximum 31,6 mois)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2015
Achèvement primaire (Réel)
20 août 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
20 août 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 novembre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 novembre 2016
Première publication (Estimation)
11 novembre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 octobre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 septembre 2021
Dernière vérification
1 septembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GENA-99
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .