Estudio posterior a la autorización no intervencionista para documentar la inmunogenicidad, la seguridad y la eficacia de NUWIQ
27 de septiembre de 2021 actualizado por: Octapharma
Estudio prospectivo, multinacional, no intervencionista posterior a la autorización para documentar la inmunogenicidad, la seguridad y la eficacia a largo plazo del rhFVIII humano-cl (Simoctocog Alfa) en pacientes con hemofilia A tratados en la práctica clínica habitual
Estudio posautorización prospectivo, multinacional, no intervencionista para recopilar datos clínicos adicionales y garantizar la coherencia a largo plazo entre el resultado de los estudios clínicos previos a la autorización (en 135 pacientes pediátricos y adultos previamente tratados) y la práctica clínica habitual.
Además de aspectos como la seguridad y eficacia general del producto, habrá un enfoque en la inmunogenicidad, particularmente en el desarrollo de inhibidores.
El diagnóstico de inhibidor de FVIII se basará en observaciones clínicas y se confirmará mediante pruebas de inhibidor de FVIII en el laboratorio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
80
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Córdoba, Argentina
- Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
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Córdoba, Argentina
- CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
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Salta, Argentina
- Fundación de Hemofilia de Salta
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Santiago del Estero, Argentina
- Centro Mayo
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Borovlyany, Bielorrusia
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
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Brno, Chequia
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, Chequia
- Blood Centre, University Hospital
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Guayaquil, Ecuador, 090203
- Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
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Bratislava, Eslovaquia
- National Haemophilia Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Hemophilia Treatment Center of Nevada
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
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Nantes, Francia
- Chu Hotel Dieu
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Rennes, Francia
- Hôpital Pontchaillou
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Saint-Priest-en-Jarez, Francia
- CHRU Hôpital Nord
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Toulouse, Francia
- CRTH, Hopital Purpan
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Guatemala, Guatemala
- Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
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Bari, Italia
- L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
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Castelfranco Veneto, Italia
- U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
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Firenze, Italia
- UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Cà Granda
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Naples, Italia
- AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
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Naples, Italia
- Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
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Padova, Italia
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italia
- AOU Policlinico di Palermo
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Palermo, Italia
- Ospedale ARNAS Civico
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Perugia, Italia
- Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
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Rome, Italia
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
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Torino, Italia
- A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
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Torino, Italia
- S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
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Vilnius, Lituania
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital
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Covilhã, Portugal
- Centro Hospitalar Cova da Beira
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London, Reino Unido
- The Royal London Hospital
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London, Reino Unido
- St. Thomas' Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Nottingham, Reino Unido
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
El objetivo es recopilar datos de 200 pacientes varones de cualquier edad con hemofilia (FVIII:C ≤ 2 %) tratados previamente. Los pacientes de los estudios de preautorización pueden ser seguidos hasta al menos 100 ED. Los pacientes recién inscritos deben ser tratados y seguidos durante al menos 100 ED.
- De los 200 pacientes inscritos, al menos 100 pacientes deben tener hemofilia A grave (FVIII:C < 1%).
- De los 200 pacientes inscritos, aprox. 60 pacientes deben ser < 12 años de edad. Al menos 10 pacientes deben tener entre 14 y 18 años.
- También pueden incluirse pacientes con hemofilia A grave después de una inducción de inmunotolerancia (ITI) exitosa; la proporción de estos pacientes con ITI no debe exceder el 25% de toda la cohorte.
Descripción
Criterios de inclusión:
- hemofilia A (FVIII:C ≤ 2 %) según la historia clínica; al menos 100 pacientes deben tener hemofilia A grave (FVIII:C < 1 %)
- Pacientes masculinos de cualquier edad.
- Tratamiento previo con un concentrado de FVIII durante más de 150 DE
- Disponibilidad de documentación detallada (diario del paciente, libro de registro, etc.) que cubra los últimos 50 ED o los últimos 2 años por paciente para confirmar la modalidad de tratamiento (es decir, profilaxis, a pedido, cirugía reciente o inducción de inmunotolerancia)
- Inhibidor negativo (< 0,6 BU) al ingreso al estudio, según lo confirmado por una prueba de recuperación con un producto de FVIII anterior y una prueba de inhibidor en un laboratorio central
- Inmunocompetencia (recuento de CD4+ > 200/µL), VIH negativo o carga viral < 200 partículas/µL o < 400 000 copias/ml
- Decisión de prescribir Human-cl rhFVIII antes de la inscripción en el estudio
- Consentimiento informado por escrito del paciente o del padre o tutor legal del paciente
Criterio de exclusión:
- Los pacientes tratados con cualquier medicamento en investigación (IMP) excepto FVIII IMP dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o los pacientes que planean someterse a un tratamiento con cualquier IMP que no sea Human-cl rhFVIII no son elegibles para la inscripción en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con inhibidores del FVIII
Periodo de tiempo: Cribado hasta la finalización del estudio (mínimo 1,7 meses; máximo 31,6 meses)
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Los inhibidores de FVIII se determinarán en base a observaciones clínicas y se confirmarán mediante pruebas de inhibidores de FVIII en el laboratorio.
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Cribado hasta la finalización del estudio (mínimo 1,7 meses; máximo 31,6 meses)
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Número de pacientes con reacciones adversas a medicamentos
Periodo de tiempo: Registrado desde la selección hasta la finalización del estudio (mínimo 1,7 meses; máximo 31,6 meses)
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Los pacientes registrarán las reacciones adversas a medicamentos (RAM), incluidas las reacciones de hipersensibilidad, en diarios de tratamiento que se revisarán en cada visita de seguimiento.
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Registrado desde la selección hasta la finalización del estudio (mínimo 1,7 meses; máximo 31,6 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa anualizada de hemorragias intercurrentes para evaluar la eficacia del tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Supervisado durante todo el estudio desde la selección hasta la finalización del estudio (mínimo 3,7 meses; máximo 21,2 meses)
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Número total de episodios hemorrágicos en tratamiento profiláctico dividido por la duración de la fase profiláctica (en años)
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Supervisado durante todo el estudio desde la selección hasta la finalización del estudio (mínimo 3,7 meses; máximo 21,2 meses)
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Evaluación de la eficacia del tratamiento a demanda de los episodios hemorrágicos (EB) basada en una escala de eficacia de 4 puntos
Periodo de tiempo: Supervisado durante todo el estudio desde la selección hasta la finalización del estudio (mínimo 1,7 meses; máximo 31,6 meses)
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Al final de una EB, la eficacia del tratamiento debía ser evaluada por el paciente (o por el padre o tutor legal del paciente) o por el médico tratante en caso de tratamiento in situ utilizando una escala de 4 puntos que incluía los cuatro ítems "excelente". ', 'bueno', 'moderado' y 'ninguno'.
Un resultado excelente se definió como un alivio repentino del dolor y/o una mejoría inequívoca de los signos objetivos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección.
Bueno fue el alivio definitivo del dolor y/o la mejora en los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 a 12 horas después de una inyección que requirió hasta 2 inyecciones para una resolución completa.
El efecto benéfico probable o leve fue moderado dentro de aproximadamente 12 horas después de la primera inyección, lo que requirió más de dos inyecciones para una resolución completa.
Ninguno hubo mejoría después de 12 horas, o empeoramiento de los síntomas, requiriendo más de 2 inyecciones para la resolución completa.
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Supervisado durante todo el estudio desde la selección hasta la finalización del estudio (mínimo 1,7 meses; máximo 31,6 meses)
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Evaluación general de la eficacia de la profilaxis quirúrgica por parte de los médicos tratantes
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la cirugía hasta el final del postoperatorio
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Al final del período postoperatorio, se realizará una evaluación general de la eficacia del tratamiento en los períodos pre, peri y postoperatorio utilizando la escala 'excelente', 'buena', moderada' y 'ninguna' de forma conjunta por el cirujano y el hematólogo.
Según esta evaluación, las calificaciones de eficacia evaluadas como "excelente" o "buena" se considerarán "tratadas con éxito".
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Desde el inicio de la cirugía hasta el final del postoperatorio
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Evaluación de la eficacia del tratamiento de los episodios hemorrágicos (EB) basada en una escala de eficacia de 4 puntos
Periodo de tiempo: Registrado desde la selección hasta la finalización del estudio (mínimo 1,7 meses; máximo 31,6 meses)
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Al final de una EB, la eficacia del tratamiento debía ser evaluada por el paciente (o por el padre o tutor legal del paciente) o por el médico tratante en caso de tratamiento in situ utilizando una escala de 4 puntos que incluía los cuatro ítems "excelente". ', 'bueno', 'moderado' y 'ninguno'. Un resultado excelente se definió como un alivio repentino del dolor y/o una mejoría inequívoca de los signos objetivos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección. Bueno fue el alivio definitivo del dolor y/o la mejora en los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 a 12 horas después de una inyección que requirió hasta 2 inyecciones para una resolución completa. El efecto benéfico probable o leve fue moderado dentro de aproximadamente 12 horas después de la primera inyección, lo que requirió más de dos inyecciones para una resolución completa. Ninguno hubo mejoría después de 12 horas, o empeoramiento de los síntomas, requiriendo más de 2 inyecciones para la resolución completa. |
Registrado desde la selección hasta la finalización del estudio (mínimo 1,7 meses; máximo 31,6 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2015
Finalización primaria (Actual)
20 de agosto de 2020
Finalización del estudio (Actual)
20 de agosto de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GENA-99
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .