Neintervenční poregistrační studie k dokumentaci imunogenicity, bezpečnosti a účinnosti NUWIQ
27. září 2021 aktualizováno: Octapharma
Prospektivní, nadnárodní, neintervenční postregistrační studie k dokumentaci dlouhodobé imunogenicity, bezpečnosti a účinnosti lidského-cl rhFVIII (Simoctocog Alfa) u pacientů s hemofilií A léčených v běžné klinické praxi
Prospektivní, nadnárodní, neintervenční poregistrační studie ke sběru dalších klinických údajů a k zajištění dlouhodobé konzistence mezi výsledkem z klinických studií před registrací (u 135 dříve léčených dětských a dospělých pacientů) a běžnou klinickou praxí.
Kromě aspektů, jako je obecná bezpečnost a účinnost produktu, bude kladen důraz na imunogenicitu, zejména na vývoj inhibitorů.
Diagnóza inhibitoru FVIII bude založena na klinických pozorováních a potvrzena laboratorním testováním inhibitoru FVIII.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
80
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Córdoba, Argentina
- Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
-
Córdoba, Argentina
- CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
-
Salta, Argentina
- Fundación de Hemofilia de Salta
-
Santiago del Estero, Argentina
- Centro Mayo
-
-
-
-
-
Borovlyany, Bělorusko
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
-
-
-
-
-
Guayaquil, Ekvádor, 090203
- Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
-
-
-
-
-
Nantes, Francie
- Chu Hotel Dieu
-
Rennes, Francie
- Hôpital Pontchaillou
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francie
- CHRU Hôpital Nord
-
Toulouse, Francie
- CRTH, Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Guatemala, Guatemala
- Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
-
-
-
-
-
Bari, Itálie
- L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
-
Castelfranco Veneto, Itálie
- U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
-
Firenze, Itálie
- UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Itálie
- Fondazione IRCCS Cà Granda
-
Naples, Itálie
- AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
-
Naples, Itálie
- Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
-
Padova, Itálie
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Itálie
- AOU Policlinico di Palermo
-
Palermo, Itálie
- Ospedale ARNAS Civico
-
Perugia, Itálie
- Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
-
Rome, Itálie
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
-
Torino, Itálie
- A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
-
Torino, Itálie
- S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Covilhã, Portugalsko
- Centro Hospitalar Cova da Beira
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko
- National Haemophilia Center
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- The Royal London Hospital
-
London, Spojené království
- St. Thomas' Hospital
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Nottingham, Spojené království
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Tulane University
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
- Hemophilia Treatment Center of Nevada
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
-
-
-
-
-
Brno, Česko
- Fakultni Nemocnice Brno
-
Ostrava, Česko
- Blood Centre, University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Cílem je shromáždit data o 200 dříve léčených mužských pacientech jakéhokoli věku s hemofilií (FVIII:C ≤ 2 %). Pacienti z předregistračních studií mohou být sledováni až do alespoň 100 ED. Nově zařazení pacienti musí být léčeni a sledováni po dobu nejméně 100 ED.
- Z 200 zařazených pacientů by alespoň 100 pacientů mělo mít těžkou hemofilii A (FVIII:C < 1 %).
- Z 200 zařazených pacientů bylo cca. 60 pacientů by mělo být ve věku < 12 let. Alespoň 10 pacientů by mělo být ve věku 14-18 let.
- Mohou být zahrnuti i pacienti s těžkou hemofilií A po úspěšné indukci imunitní tolerance (ITI); podíl těchto pacientů s ITI by neměl překročit 25 % z celé kohorty.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Hemofilie A (FVIII:C ≤ 2 %) na základě anamnézy; alespoň 100 pacientů by mělo mít těžkou hemofilii A (FVIII:C < 1 %)
- Mužští pacienti jakéhokoli věku
- Předchozí léčba koncentrátem FVIII pro více než 150 ED
- Dostupnost podrobné dokumentace (pacientský deník, deník atd.) pokrývající buď posledních 50 ED nebo poslední 2 roky na pacienta pro potvrzení léčebné modality (tj. profylaxe, na vyžádání, nedávná operace nebo indukce imunitní tolerance)
- Inhibitor negativní (< 0,6 BU) při vstupu do studie, jak bylo potvrzeno testem zotavení s předchozím přípravkem FVIII a testem inhibitoru v centrální laboratoři
- Imunokompetence (počet CD4+ > 200/µL), HIV-negativní nebo s virovou zátěží < 200 částic/µL nebo < 400 000 kopií/ml
- Rozhodnutí předepsat Human-cl rhFVIII před zařazením do studie
- Písemný informovaný souhlas pacienta nebo rodiče či zákonného zástupce pacienta
Kritéria vyloučení:
- Pacienti léčení jakýmkoliv hodnoceným léčivým přípravkem (IMP) kromě FVIII IMP během 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo pacienti plánující podstoupit léčbu jakýmkoli jiným IMP než lidským-cl rhFVIII nejsou způsobilí pro zařazení do studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s inhibitory FVIII
Časové okno: Screening až po dokončení studie (minimálně 1,7 měsíce; maximálně 31,6 měsíce)
|
Inhibitory FVIII budou stanoveny na základě klinických pozorování a potvrzeny testováním inhibitoru FVIII v laboratoři.
|
Screening až po dokončení studie (minimálně 1,7 měsíce; maximálně 31,6 měsíce)
|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky léků
Časové okno: Zaznamenáno od screeningu až po dokončení studie (minimálně 1,7 měsíce; maximálně 31,6 měsíce)
|
Nežádoucí lékové reakce (ADR) včetně reakcí přecitlivělosti budou pacienty zaznamenány do léčebných deníků, které budou přezkoumány při každé následné návštěvě.
|
Zaznamenáno od screeningu až po dokončení studie (minimálně 1,7 měsíce; maximálně 31,6 měsíce)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra průlomového krvácení k posouzení účinnosti profylaktické léčby
Časové okno: Monitorováno po celou dobu studie od screeningu až po dokončení studie (minimálně 3,7 měsíce; maximálně 21,2 měsíce)
|
Celkový počet krvácivých epizod při profylaktické léčbě dělený délkou profylaktické fáze (v letech)
|
Monitorováno po celou dobu studie od screeningu až po dokončení studie (minimálně 3,7 měsíce; maximálně 21,2 měsíce)
|
|
Posouzení účinnosti on-demand léčby epizod krvácení (BE) na základě 4bodové stupnice účinnosti
Časové okno: Monitorováno po celou dobu studie od screeningu až po dokončení studie (minimálně 1,7 měsíce; maximálně 31,6 měsíce)
|
Na konci BE měla být účinnost léčby posouzena buď pacientem (nebo jeho rodičem či zákonným zástupcem), nebo ošetřujícím lékařem v případě ošetření na místě pomocí 4bodové škály zahrnující čtyři položky „výborně“. ,' 'dobrý', mírný' a 'žádný.'
Vynikající výsledek byl definován jako náhlá úleva od bolesti a/nebo jednoznačné zlepšení objektivních známek krvácení během přibližně 8 hodin po jedné injekci.
Dobrá byla definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8-12 hodin po injekci vyžadující až 2 injekce pro úplné vyřešení.
Střední byl pravděpodobný nebo mírně prospěšný účinek během přibližně 12 hodin po první injekci, což vyžadovalo více než dvě injekce pro úplné vyřešení.
Po 12 hodinách nedošlo k žádnému zlepšení ani ke zhoršení příznaků, které vyžadovaly více než 2 injekce pro úplné vyřešení.
|
Monitorováno po celou dobu studie od screeningu až po dokončení studie (minimálně 1,7 měsíce; maximálně 31,6 měsíce)
|
|
Celkové hodnocení účinnosti chirurgické profylaxe ošetřujícími lékaři
Časové okno: Od začátku operace do konce pooperačního období
|
Na konci pooperačního období bude společně provedeno celkové hodnocení účinnosti léčby v před-, peri- a pooperačním období pomocí stupnice „výborná“, „dobrá“, střední a „žádná“. chirurg a hematolog.
Na základě tohoto hodnocení budou hodnocení účinnosti hodnocená jako „výborná“ nebo „dobrá“ považována za „úspěšně ošetřená“.
|
Od začátku operace do konce pooperačního období
|
|
Hodnocení účinnosti léčby epizod krvácení (BE) na základě 4bodové stupnice účinnosti
Časové okno: Zaznamenáno od screeningu až po dokončení studie (minimálně 1,7 měsíce; maximálně 31,6 měsíce)
|
Na konci BE měla být účinnost léčby posouzena buď pacientem (nebo jeho rodičem nebo zákonným zástupcem), nebo ošetřujícím lékařem v případě ošetření na místě pomocí 4bodové škály zahrnující čtyři položky „výborně“. ', 'dobrý', 'umírněný' a 'žádný'. Vynikající výsledek byl definován jako náhlá úleva od bolesti a/nebo jednoznačné zlepšení objektivních známek krvácení během přibližně 8 hodin po jedné injekci. Dobrá byla definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8-12 hodin po injekci vyžadující až 2 injekce pro úplné vyřešení. Střední byl pravděpodobný nebo mírně prospěšný účinek během přibližně 12 hodin po první injekci, což vyžadovalo více než dvě injekce pro úplné vyřešení. Po 12 hodinách nedošlo k žádnému zlepšení ani ke zhoršení příznaků, které vyžadovaly více než 2 injekce pro úplné vyřešení. |
Zaznamenáno od screeningu až po dokončení studie (minimálně 1,7 měsíce; maximálně 31,6 měsíce)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
20. srpna 2020
Dokončení studie (Aktuální)
20. srpna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhad)
11. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. října 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. září 2021
Naposledy ověřeno
1. září 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GENA-99
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .