Estudo pós-autorização não intervencional para documentar a imunogenicidade, segurança e eficácia do NUWIQ
27 de setembro de 2021 atualizado por: Octapharma
Estudo de pós-autorização prospectivo, multinacional e não intervencional para documentar a imunogenicidade, segurança e eficácia a longo prazo do Human-cl rhFVIII (Simoctocog Alfa) em pacientes com hemofilia A tratados na prática clínica de rotina
Estudo prospectivo, multinacional e não intervencional pós-autorização para coletar dados clínicos adicionais e garantir a consistência a longo prazo entre os resultados dos estudos clínicos pré-autorização (em 135 pacientes pediátricos e adultos previamente tratados) e a prática clínica de rotina.
Além de aspectos como segurança e eficácia geral do produto, haverá foco na imunogenicidade, particularmente no desenvolvimento de inibidores.
O diagnóstico de inibidor de FVIII será baseado em observações clínicas e confirmado por testes de inibidores de FVIII em laboratório.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
80
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Córdoba, Argentina
- Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
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Córdoba, Argentina
- CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
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Salta, Argentina
- Fundación de Hemofilia de Salta
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Santiago del Estero, Argentina
- Centro Mayo
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Borovlyany, Bielorrússia
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
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Guayaquil, Equador, 090203
- Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
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Bratislava, Eslováquia
- National Haemophilia Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Hemophilia Treatment Center of Nevada
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
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Nantes, França
- Chu Hotel Dieu
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Rennes, França
- Hôpital Pontchaillou
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Saint-Priest-en-Jarez, França
- CHRU Hôpital Nord
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Toulouse, França
- CRTH, Hopital Purpan
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Guatemala, Guatemala
- Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
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Bari, Itália
- L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
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Castelfranco Veneto, Itália
- U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
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Firenze, Itália
- UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan, Itália
- Fondazione IRCCS Cà Granda
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Naples, Itália
- AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
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Naples, Itália
- Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
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Padova, Itália
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Itália
- AOU Policlinico di Palermo
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Palermo, Itália
- Ospedale ARNAS Civico
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Perugia, Itália
- Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
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Rome, Itália
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
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Torino, Itália
- A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
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Torino, Itália
- S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
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Vilnius, Lituânia
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital
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Covilhã, Portugal
- Centro Hospitalar Cova da Beira
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London, Reino Unido
- The Royal London Hospital
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London, Reino Unido
- St. Thomas' Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Nottingham, Reino Unido
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Brno, Tcheca
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, Tcheca
- Blood Centre, University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O objetivo é coletar dados de 200 pacientes do sexo masculino previamente tratados de qualquer idade com hemofilia (FVIII:C ≤ 2%). Os pacientes dos estudos de pré-autorização podem ser acompanhados até pelo menos 100 EDs. Os pacientes recém-cadastrados devem ser tratados e acompanhados por pelo menos 100 DEs.
- Dos 200 pacientes inscritos, pelo menos 100 pacientes deveriam ter hemofilia A grave (FVIII:C < 1%).
- Dos 200 pacientes inscritos, aprox. 60 pacientes devem ter < 12 anos de idade. Pelo menos 10 pacientes devem ter entre 14 e 18 anos.
- Pacientes com hemofilia A grave após indução de tolerância imunológica (ITI) bem-sucedida também podem ser incluídos; a proporção desses pacientes com ITI não deve exceder 25% de toda a coorte.
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A (FVIII:C ≤ 2%) com base no histórico médico; pelo menos 100 pacientes devem ter hemofilia A grave (FVIII:C < 1%)
- Pacientes do sexo masculino de qualquer idade
- Tratamento anterior com concentrado de FVIII para mais de 150 DEs
- Disponibilidade de documentação detalhada (diário do paciente, livro de registro, etc.) cobrindo os últimos 50 DEs ou os últimos 2 anos por paciente para confirmar a modalidade de tratamento (ou seja, profilaxia, sob demanda, cirurgia recente ou indução de tolerância imunológica)
- Inibidor negativo (< 0,6 BU) na entrada do estudo, conforme confirmado por um teste de recuperação com produto FVIII anterior e teste de inibidor em um laboratório central
- Imunocompetência (contagem de CD4+ > 200/µL), HIV negativo ou carga viral < 200 partículas/µL ou < 400.000 cópias/mL
- Decisão de prescrever Human-cl rhFVIII antes da inscrição no estudo
- Consentimento informado por escrito do paciente ou dos pais ou responsável legal do paciente
Critério de exclusão:
- Pacientes tratados com qualquer medicamento experimental (PIM), exceto FVIII IMP dentro de 30 dias antes da visita de triagem ou pacientes que planejam se submeter a tratamento com qualquer IMP diferente de Human-cl rhFVIII não são elegíveis para inclusão no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes com inibidores de FVIII
Prazo: Triagem até a conclusão do estudo (mínimo de 1,7 meses; máximo de 31,6 meses)
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Os inibidores de FVIII serão determinados com base em observações clínicas e confirmados por testes de inibidores de FVIII em laboratório.
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Triagem até a conclusão do estudo (mínimo de 1,7 meses; máximo de 31,6 meses)
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Número de pacientes com reações adversas a medicamentos
Prazo: Registrado desde a triagem até a conclusão do estudo (mínimo de 1,7 meses; máximo de 31,6 meses)
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As reações adversas a medicamentos (RAMs), incluindo reações de hipersensibilidade, serão registradas pelos pacientes em diários de tratamento que serão revisados em cada visita de acompanhamento.
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Registrado desde a triagem até a conclusão do estudo (mínimo de 1,7 meses; máximo de 31,6 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa anualizada de sangramentos de escape para avaliar a eficácia no tratamento profilático
Prazo: Monitorado durante todo o estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (mínimo 3,7 meses; máximo 21,2 meses)
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Número total de episódios hemorrágicos sob tratamento profilático dividido pela duração da fase profilática (em anos)
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Monitorado durante todo o estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (mínimo 3,7 meses; máximo 21,2 meses)
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Avaliação da eficácia do tratamento sob demanda de episódios hemorrágicos (BEs) com base em uma escala de eficácia de 4 pontos
Prazo: Monitorado durante todo o estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (mínimo de 1,7 meses; máximo de 31,6 meses)
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Ao final de um BE, a eficácia do tratamento deveria ser avaliada pelo paciente (ou pelos pais ou responsável legal do paciente) ou pelo médico assistente em caso de tratamento no local usando uma escala de 4 pontos incluindo os quatro itens 'excelente ', 'bom', 'moderado' e 'nenhum'.
Resultado excelente foi definido como alívio abrupto da dor e/ou melhora inequívoca nos sinais objetivos de sangramento em aproximadamente 8 horas após uma única injeção.
Bom foi o alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento dentro de aproximadamente 8-12 horas após uma injeção exigindo até 2 injeções para resolução completa.
Efeito benéfico moderado foi provável ou leve dentro de aproximadamente 12 horas após a primeira injeção, exigindo mais de duas injeções para resolução completa.
Nenhum houve melhora após 12 horas, ou piora dos sintomas, necessitando de mais de 2 injeções para resolução completa.
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Monitorado durante todo o estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (mínimo de 1,7 meses; máximo de 31,6 meses)
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Avaliação geral da eficácia da profilaxia cirúrgica pelos médicos assistentes
Prazo: Do início da cirurgia até o final do pós-operatório
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Ao final do período pós-operatório, uma avaliação global da eficácia do tratamento nos períodos pré, peri e pós-operatório usando a escala 'excelente', 'bom', 'moderado' e 'nenhum' será feita em conjunto por o cirurgião e o hematologista.
Com base nessa avaliação, as classificações de eficácia avaliadas como 'excelente' ou 'boa' serão consideradas 'tratadas com sucesso'.
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Do início da cirurgia até o final do pós-operatório
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Avaliação da eficácia do tratamento de episódios hemorrágicos (BEs) com base em uma escala de eficácia de 4 pontos
Prazo: Registrado desde a triagem até a conclusão do estudo (mínimo de 1,7 meses; máximo de 31,6 meses)
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Ao final de um BE, a eficácia do tratamento deveria ser avaliada pelo paciente (ou pelos pais ou responsável legal do paciente) ou pelo médico assistente em caso de tratamento no local usando uma escala de 4 pontos incluindo os quatro itens 'excelente ', 'bom', 'moderado' e 'nenhum'. Resultado excelente foi definido como alívio abrupto da dor e/ou melhora inequívoca nos sinais objetivos de sangramento em aproximadamente 8 horas após uma única injeção. Bom foi o alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento dentro de aproximadamente 8-12 horas após uma injeção exigindo até 2 injeções para resolução completa. Efeito benéfico moderado foi provável ou leve dentro de aproximadamente 12 horas após a primeira injeção, exigindo mais de duas injeções para resolução completa. Nenhum houve melhora após 12 horas, ou piora dos sintomas, necessitando de mais de 2 injeções para resolução completa. |
Registrado desde a triagem até a conclusão do estudo (mínimo de 1,7 meses; máximo de 31,6 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2015
Conclusão Primária (Real)
20 de agosto de 2020
Conclusão do estudo (Real)
20 de agosto de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
11 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de outubro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de setembro de 2021
Última verificação
1 de setembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GENA-99
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