Studio post-autorizzazione non interventistico per documentare l'immunogenicità, la sicurezza e l'efficacia di NUWIQ
27 settembre 2021 aggiornato da: Octapharma
Studio post-autorizzativo prospettico, multinazionale, non interventistico per documentare l'immunogenicità, la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del rhFVIII umano-cl (Simoctocog Alfa) in pazienti con emofilia A trattati nella pratica clinica di routine
Studio post-autorizzativo prospettico, multinazionale, non interventistico per raccogliere ulteriori dati clinici e garantire la coerenza a lungo termine tra l'esito degli studi clinici pre-autorizzativi (su 135 pazienti pediatrici e adulti trattati in precedenza) e la pratica clinica di routine.
Oltre ad aspetti quali la sicurezza generale e l'efficacia del prodotto, ci si concentrerà sull'immunogenicità, in particolare sullo sviluppo di inibitori.
La diagnosi di inibitore del FVIII sarà basata su osservazioni cliniche e confermata dal test dell'inibitore del FVIII in laboratorio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
80
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Córdoba, Argentina
- Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
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Córdoba, Argentina
- CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
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Salta, Argentina
- Fundación de Hemofilia de Salta
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Santiago del Estero, Argentina
- Centro Mayo
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Borovlyany, Bielorussia
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
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Brno, Cechia
- Fakultní Nemocnice Brno
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Ostrava, Cechia
- Blood Centre, University Hospital
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Guayaquil, Ecuador, 090203
- Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
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Nantes, Francia
- Chu Hotel Dieu
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Rennes, Francia
- Hôpital Pontchaillou
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Saint-Priest-en-Jarez, Francia
- CHRU Hôpital Nord
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Toulouse, Francia
- CRTH, Hopital Purpan
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Guatemala, Guatemala
- Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
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Bari, Italia
- L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
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Castelfranco Veneto, Italia
- U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
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Firenze, Italia
- UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ca Granda
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Naples, Italia
- AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
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Naples, Italia
- Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
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Padova, Italia
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italia
- AOU Policlinico di Palermo
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Palermo, Italia
- Ospedale ARNAS Civico
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Perugia, Italia
- Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
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Rome, Italia
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
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Torino, Italia
- A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
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Torino, Italia
- S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
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Vilnius, Lituania
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
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Oslo, Norvegia
- Oslo University Hospital
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Covilhã, Portogallo
- Centro Hospitalar Cova da Beira
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London, Regno Unito
- The Royal London Hospital
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London, Regno Unito
- St. Thomas' Hospital
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Nottingham, Regno Unito
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Bratislava, Slovacchia
- National Haemophilia Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane University
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
- Hemophilia Treatment Center of Nevada
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
L'obiettivo è raccogliere dati su 200 pazienti maschi precedentemente trattati di qualsiasi età affetti da emofilia (FVIII:C ≤ 2%). I pazienti provenienti da studi pre-autorizzativi possono essere seguiti fino ad almeno 100 PS. I pazienti appena arruolati devono essere trattati e seguiti per almeno 100 PS.
- Dei 200 pazienti arruolati, almeno 100 pazienti devono avere una grave emofilia A (FVIII:C < 1%).
- Dei 200 pazienti arruolati, ca. 60 pazienti devono avere < 12 anni di età. Almeno 10 pazienti devono avere un'età compresa tra 14 e 18 anni.
- Possono essere inclusi anche i pazienti con emofilia A grave dopo induzione di immunotolleranza (ITI) riuscita; la proporzione di questi pazienti con ITI non deve superare il 25% dell'intera coorte.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emofilia A (FVIII:C ≤ 2%) in base all'anamnesi; almeno 100 pazienti devono avere una grave emofilia A (FVIII:C < 1%)
- Pazienti maschi di qualsiasi età
- Precedente trattamento con un concentrato di FVIII per più di 150 ED
- Disponibilità di una documentazione dettagliata (diario del paziente, registro, ecc.) che copra gli ultimi 50 PS o gli ultimi 2 anni per paziente per confermare la modalità di trattamento (ad es. profilassi, on-demand, intervento chirurgico recente o induzione della tolleranza immunitaria)
- Inibitore negativo (< 0,6 BU) all'ingresso nello studio come confermato da un test di recupero con un precedente prodotto FVIII e test dell'inibitore in un laboratorio centrale
- Immunocompetenza (conta CD4+ > 200/µL), HIV negativo o con carica virale < 200 particelle/µL o < 400.000 copie/ml
- Decisione di prescrivere Human-cl rhFVIII prima dell'arruolamento nello studio
- Consenso informato scritto del paziente o del genitore o del tutore legale del paziente
Criteri di esclusione:
- I pazienti trattati con qualsiasi medicinale sperimentale (IMP) eccetto FVIII IMP entro 30 giorni prima della visita di screening o i pazienti che intendono sottoporsi a trattamento con qualsiasi IMP diverso da Human-cl rhFVIII non sono idonei per l'arruolamento nello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti con inibitori del FVIII
Lasso di tempo: Screening fino al completamento degli studi (minimo 1,7 mesi; massimo 31,6 mesi)
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Gli inibitori del FVIII saranno determinati sulla base di osservazioni cliniche e confermati dai test sugli inibitori del FVIII in laboratorio.
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Screening fino al completamento degli studi (minimo 1,7 mesi; massimo 31,6 mesi)
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Numero di pazienti con reazioni avverse al farmaco
Lasso di tempo: Registrato dallo screening fino al completamento dello studio (minimo 1,7 mesi; massimo 31,6 mesi)
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Le reazioni avverse al farmaco (ADR), comprese le reazioni di ipersensibilità, saranno registrate dai pazienti nei diari del trattamento che saranno rivisti ad ogni visita di follow-up.
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Registrato dallo screening fino al completamento dello studio (minimo 1,7 mesi; massimo 31,6 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso annualizzato di sanguinamenti rivoluzionari per valutare l'efficacia nel trattamento profilattico
Lasso di tempo: Monitorato durante lo studio dallo screening fino al completamento dello studio (minimo 3,7 mesi; massimo 21,2 mesi)
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Numero totale di episodi emorragici sottoposti a trattamento profilattico diviso per la durata della fase profilattica (in anni)
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Monitorato durante lo studio dallo screening fino al completamento dello studio (minimo 3,7 mesi; massimo 21,2 mesi)
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Valutazione dell'efficacia del trattamento al bisogno degli episodi di sanguinamento (BE) sulla base di una scala di efficacia a 4 punti
Lasso di tempo: Monitorato durante lo studio dallo screening fino al completamento dello studio (minimo 1,7 mesi; massimo 31,6 mesi)
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Al termine di un BE, l'efficacia del trattamento doveva essere valutata dal paziente (o dal genitore o dal tutore legale del paziente) o dal medico curante in caso di trattamento in loco utilizzando una scala a 4 punti comprendente i quattro elementi "eccellente ,' 'buono', moderato' e 'nessuno'.
Il risultato eccellente è stato definito come un brusco sollievo dal dolore e/o un inequivocabile miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione.
Buono era il sollievo definito dal dolore e/o il miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8-12 ore dopo un'iniezione che richiedeva fino a 2 iniezioni per una risoluzione completa.
Moderato era probabile o lieve effetto benefico entro circa 12 ore dopo la prima iniezione che richiedeva più di due iniezioni per una risoluzione completa.
Nessuno è stato un miglioramento dopo 12 ore, o un peggioramento dei sintomi, richiedendo più di 2 iniezioni per una risoluzione completa.
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Monitorato durante lo studio dallo screening fino al completamento dello studio (minimo 1,7 mesi; massimo 31,6 mesi)
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Valutazione complessiva dell'efficacia della profilassi chirurgica da parte dei medici curanti
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'intervento fino alla fine del periodo post-operatorio
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Al termine del periodo postoperatorio, una valutazione complessiva dell'efficacia del trattamento nei periodi pre, peri e postoperatorio utilizzando la scala "eccellente", "buono", "moderato" e "nessuno" sarà effettuata congiuntamente da il chirurgo e l'ematologo.
Sulla base di questa valutazione, le valutazioni di efficacia valutate come "eccellente" o "buono" saranno considerate "trattate con successo".
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Dall'inizio dell'intervento fino alla fine del periodo post-operatorio
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Valutazione dell'efficacia del trattamento degli episodi di sanguinamento (BE) basata su una scala di efficacia a 4 punti
Lasso di tempo: Registrato dallo screening fino al completamento dello studio (minimo 1,7 mesi; massimo 31,6 mesi)
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Al termine di un BE, l'efficacia del trattamento doveva essere valutata dal paziente (o dal genitore o dal tutore legale del paziente) o dal medico curante in caso di trattamento in loco utilizzando una scala a 4 punti comprendente i quattro elementi "eccellente ', 'buono', 'moderato' e 'nessuno'. Il risultato eccellente è stato definito come un brusco sollievo dal dolore e/o un inequivocabile miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione. Buono era il sollievo definito dal dolore e/o il miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8-12 ore dopo un'iniezione che richiedeva fino a 2 iniezioni per una risoluzione completa. Moderato era probabile o lieve effetto benefico entro circa 12 ore dopo la prima iniezione che richiedeva più di due iniezioni per una risoluzione completa. Nessuno è stato un miglioramento dopo 12 ore, o un peggioramento dei sintomi, richiedendo più di 2 iniezioni per una risoluzione completa. |
Registrato dallo screening fino al completamento dello studio (minimo 1,7 mesi; massimo 31,6 mesi)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2015
Completamento primario (Effettivo)
20 agosto 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
20 agosto 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 novembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 novembre 2016
Primo Inserito (Stima)
11 novembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 ottobre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 settembre 2021
Ultimo verificato
1 settembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GENA-99
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