Ei-interventiivinen luvan myöntämisen jälkeinen tutkimus NUWIQ:n immunogeenisuuden, turvallisuuden ja tehon dokumentoimiseksi
maanantai 27. syyskuuta 2021 päivittänyt: Octapharma
Prospektiivinen, monikansallinen, ei-interventiivinen luvan myöntämisen jälkeinen tutkimus ihmis-cl rhFVIII:n (Simoctocog Alfa) pitkäaikaisen immunogeenisyyden, turvallisuuden ja tehokkuuden dokumentoimiseksi hemofilia A:ta sairastavilla potilailla, joita hoidetaan rutiinikliinisissä käytännöissä
Prospektiivinen, monikansallinen, ei-interventiivinen myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tutkimus, jonka tarkoituksena on kerätä kliinisiä lisätietoja ja varmistaa pitkällä aikavälillä johdonmukaisuus myyntiluvan myöntämistä edeltävien kliinisten tutkimusten tulosten (135 aiemmin hoidetulla lapsi- ja aikuispotilaalla) ja rutiininomaisen kliinisen käytännön välillä.
Yleisen tuoteturvallisuuden ja tehokkuuden kaltaisten näkökohtien lisäksi keskitytään immunogeenisuuteen, erityisesti inhibiittoreiden kehittämiseen.
FVIII-estäjän diagnoosi perustuu kliinisiin havaintoihin ja vahvistetaan laboratoriossa tehdyllä FVIII-inhibiittoritestillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Córdoba, Argentiina
- Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
-
Córdoba, Argentiina
- CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
-
Salta, Argentiina
- Fundación de Hemofilia de Salta
-
Santiago del Estero, Argentiina
- Centro Mayo
-
-
-
-
-
Guayaquil, Ecuador, 090203
- Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
-
-
-
-
-
Guatemala, Guatemala
- Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
-
Castelfranco Veneto, Italia
- U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
-
Firenze, Italia
- UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Cà Granda
-
Naples, Italia
- AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
-
Naples, Italia
- Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
-
Padova, Italia
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italia
- AOU Policlinico di Palermo
-
Palermo, Italia
- Ospedale ARNAS Civico
-
Perugia, Italia
- Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
-
Rome, Italia
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
-
Torino, Italia
- A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
-
Torino, Italia
- S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Vilnius, Liettua
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Covilhã, Portugali
- Centro Hospitalar Cova da Beira
-
-
-
-
-
Nantes, Ranska
- Chu Hotel Dieu
-
Rennes, Ranska
- Hôpital Pontchaillou
-
Saint-Priest-en-Jarez, Ranska
- CHRU Hôpital Nord
-
Toulouse, Ranska
- CRTH, Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia
- National Haemophilia Center
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava, Tšekki
- Blood Centre, University Hospital
-
-
-
-
-
Borovlyany, Valko-Venäjä
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Royal London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- St. Thomas' Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Hemophilia Treatment Center of Nevada
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tavoitteena on kerätä tietoja 200 aiemmin hoidetusta hemofiliasta (FVIII:C ≤ 2 %) kaiken ikäisestä miespotilaasta. Potilaita myyntilupaa edeltäneistä tutkimuksista voidaan seurata vähintään 100 ED:n ajan. Uusia potilaita on hoidettava ja seurattava vähintään 100 ED:n ajan.
- Tutkimukseen osallistuneista 200 potilaasta vähintään 100 potilaalla pitäisi olla vaikea hemofilia A (FVIII:C < 1 %).
- 200 ilmoittautuneesta potilaasta noin. 60 potilaan tulee olla alle 12-vuotiaita. Vähintään 10 potilasta tulee olla 14–18-vuotiaita.
- Myös potilaat, joilla on vaikea hemofilia A onnistuneen immuunitoleranssin induktion (ITI) jälkeen, voidaan ottaa mukaan. näiden ITI-potilaiden osuus ei saisi ylittää 25 % koko kohortista.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hemofilia A (FVIII:C ≤ 2 %) sairaushistorian perusteella; vähintään 100 potilaalla pitäisi olla vaikea hemofilia A (FVIII:C < 1 %)
- Miespotilaat kaiken ikäiset
- Aiempi hoito FVIII-konsentraatilla yli 150 ED:lle
- Saatavilla on yksityiskohtaiset asiakirjat (potilaspäiväkirja, lokikirja jne.), jotka kattavat joko viimeiset 50 ED-tapausta tai viimeiset 2 vuotta potilasta kohden, jotta voidaan vahvistaa hoitomuoto (esim. ennaltaehkäisy, tarpeen mukaan, äskettäin tehty leikkaus tai immuunitoleranssin induktio)
- Inhibiittori negatiivinen (< 0,6 BU) tutkimukseen tullessa, mikä vahvistettiin palautumistestillä edellisellä FVIII-tuotteella ja inhibiittoritestillä keskuslaboratoriossa
- Immunokompetenssi (CD4+-määrä > 200/µL), HIV-negatiivinen tai viruskuorma < 200 hiukkasta/µL tai < 400 000 kopiota/ml
- Päätös määrätä Human-cl rhFVIII ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Potilaan tai potilaan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joita on hoidettu millä tahansa tutkimuslääkevalmisteella (IMP) paitsi FVIII IMP:llä 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä tai potilaat, jotka suunnittelevat hoitoa millä tahansa muulla IMP:llä kuin Human-cl rhFVIII:lla, eivät ole oikeutettuja mukaan tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, joilla on FVIII-estäjiä
Aikaikkuna: Seulonta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 1,7 kuukautta; enintään 31,6 kuukautta)
|
FVIII-estäjät määritetään kliinisten havaintojen perusteella ja vahvistetaan FVIII-inhibiittoritestauksella laboratoriossa.
|
Seulonta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 1,7 kuukautta; enintään 31,6 kuukautta)
|
|
Potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia lääkeaineista
Aikaikkuna: Tallennetaan seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 1,7 kuukautta; enintään 31,6 kuukautta)
|
Potilaat kirjaavat haittavaikutukset, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot, hoitopäiväkirjoihin, jotka tarkistetaan jokaisella seurantakäynnillä.
|
Tallennetaan seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 1,7 kuukautta; enintään 31,6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuisten vuotojen vuotuinen määrä profylaktisen hoidon tehokkuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Seurataan koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 3,7 kuukautta; enintään 21,2 kuukautta)
|
Ennaltaehkäisyhoidon alaisten verenvuotojaksojen kokonaismäärä jaettuna profylaktisen vaiheen kestolla (vuosina)
|
Seurataan koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 3,7 kuukautta; enintään 21,2 kuukautta)
|
|
Verenvuotojaksojen (BE) tarpeen mukaan tapahtuvan hoidon tehokkuuden arviointi 4-pisteen tehokkuusasteikon perusteella
Aikaikkuna: Seurataan koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 1,7 kuukautta; enintään 31,6 kuukautta)
|
BE:n lopussa joko potilaan (tai potilaan vanhemman tai laillisen huoltajan) tai hoitavan lääkärin oli arvioitava hoidon tehokkuus paikan päällä tapahtuvan hoidon tapauksessa käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa, jossa oli neljä kohtaa "erinomainen , 'hyvä,' kohtalainen' ja 'ei mitään'.
Erinomaiseksi tulokseksi määriteltiin äkillinen kivunlievitys ja/tai objektiivisten verenvuodon merkkien yksiselitteinen paraneminen noin 8 tunnin kuluessa kerta-injektiosta.
Hyvä oli selvä kivunlievitys ja/tai verenvuodon oireiden paraneminen noin 8-12 tunnin kuluessa injektiosta, joka vaati jopa 2 injektiota täydelliseen häviämiseen.
Keskivaikea oli todennäköinen tai lievä edullinen vaikutus noin 12 tunnin kuluessa ensimmäisestä injektiosta, mikä vaati yli kaksi injektiota täydelliseen häviämiseen.
Mikään ei parantunut 12 tunnin jälkeen tai oireiden paheneminen vaati yli 2 injektiota täydelliseen paranemiseen.
|
Seurataan koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 1,7 kuukautta; enintään 31,6 kuukautta)
|
|
Hoitavien lääkäreiden kokonaisarvio kirurgisen ennaltaehkäisyn tehokkuudesta
Aikaikkuna: Leikkauksen alusta leikkauksen jälkeisen ajanjakson loppuun
|
Leikkauksen jälkeisen jakson lopussa hoidon tehokkuuden kokonaisarviointi ennen leikkausta, peri- ja postoperatiivisia jaksoja käyttäen "erinomainen", "hyvä", kohtalainen ja "ei mitään" asteikkoja. kirurgi ja hematologi.
Tämän arvioinnin perusteella joko "erinomainen" tai "hyvä" arvioituja tehokkuusarvioita pidetään "onnistuneina käsiteltyinä".
|
Leikkauksen alusta leikkauksen jälkeisen ajanjakson loppuun
|
|
Verenvuotojaksojen (BE) hoidon tehokkuuden arviointi 4-pisteen tehokkuusasteikon perusteella
Aikaikkuna: Tallennetaan seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 1,7 kuukautta; enintään 31,6 kuukautta)
|
BE:n lopussa joko potilaan (tai potilaan vanhemman tai laillisen huoltajan) tai hoitavan lääkärin oli arvioitava hoidon tehokkuus paikan päällä tapahtuvan hoidon tapauksessa käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa, jossa oli neljä kohtaa "erinomainen ', 'hyvä', 'kohtalainen' ja 'ei mitään'. Erinomaiseksi tulokseksi määriteltiin äkillinen kivunlievitys ja/tai objektiivisten verenvuodon merkkien yksiselitteinen paraneminen noin 8 tunnin kuluessa kerta-injektiosta. Hyvä oli selvä kivunlievitys ja/tai verenvuodon oireiden paraneminen noin 8-12 tunnin kuluessa injektiosta, joka vaati jopa 2 injektiota täydelliseen häviämiseen. Keskivaikea oli todennäköinen tai lievä edullinen vaikutus noin 12 tunnin kuluessa ensimmäisestä injektiosta, mikä vaati yli kaksi injektiota täydelliseen häviämiseen. Mikään ei parantunut 12 tunnin jälkeen tai oireiden paheneminen vaati yli 2 injektiota täydelliseen paranemiseen. |
Tallennetaan seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (vähintään 1,7 kuukautta; enintään 31,6 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 20. elokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 20. elokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 11. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. lokakuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. syyskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GENA-99
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .