Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Icke-interventionsstudie efter auktorisation för att dokumentera immunogenicitet, säkerhet och effektivitet hos NUWIQ

27 september 2021 uppdaterad av: Octapharma

Prospektiv, multinationell, icke-interventionell post-auktorisationsstudie för att dokumentera den långsiktiga immunogeniciteten, säkerheten och effekten av human-cl rhFVIII (Simoctocog Alfa) hos patienter med hemofili A som behandlas i rutinmässig klinisk praxis

Prospektiv, multinationell, icke-interventionell post-auktorisationsstudie för att samla in ytterligare kliniska data och för att säkerställa överensstämmelse på lång sikt mellan resultatet från pre-authorization kliniska studier (i 135 tidigare behandlade pediatriska och vuxna patienter) och rutinmässig klinisk praxis. Förutom aspekter som generell produktsäkerhet och effekt kommer det att läggas fokus på immunogenicitet, särskilt på utveckling av inhibitorer. Diagnosen FVIII-hämmare kommer att baseras på kliniska observationer och bekräftas av FVIII-hämmartestning i laboratoriet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina
        • Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
      • Córdoba, Argentina
        • CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
      • Salta, Argentina
        • Fundación de Hemofilia de Salta
      • Santiago del Estero, Argentina
        • Centro Mayo
  • Belarus
      • Borovlyany, Belarus
        • Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
  • Ecuador
      • Guayaquil, Ecuador, 090203
        • Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Hotel Dieu
      • Rennes, Frankrike
        • Hopital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike
        • CHRU Hôpital Nord
      • Toulouse, Frankrike
        • CRTH, Hopital Purpan
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Nevada
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala
        • Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
  • Italien
      • Bari, Italien
        • L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
      • Castelfranco Veneto, Italien
        • U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
      • Firenze, Italien
        • UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca Granda
      • Naples, Italien
        • AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
      • Naples, Italien
        • Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Italien
        • AOU Policlinico di Palermo
      • Palermo, Italien
        • Ospedale ARNAS Civico
      • Perugia, Italien
        • Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
      • Rome, Italien
        • Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
      • Torino, Italien
        • A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italien
        • S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Covilhã, Portugal
        • Centro Hospitalar Cova da Beira
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien
        • National Haemophilia Center
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • The Royal London Hospital
      • London, Storbritannien
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Nottingham, Storbritannien
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Tjeckien
        • Blood Centre, University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Målet är att samla in data om 200 tidigare behandlade manliga patienter i alla åldrar med hemofili (FVIII:C ≤ 2%). Patienter från pre-auktorisationsstudier kan följas upp till minst 100 ED. Nyinskrivna patienter måste behandlas och följas under minst 100 akutmottagningar.

  • Av de 200 inkluderade patienterna bör minst 100 patienter ha svår hemofili A (FVIII:C < 1%).
  • Av de 200 inskrivna patienterna har ca. 60 patienter bör vara < 12 år gamla. Minst 10 patienter bör vara i åldern 14-18 år.
  • Patienter med svår hemofili A efter framgångsrik immuntoleransinduktion (ITI) kan också inkluderas; andelen av dessa ITI-patienter bör inte överstiga 25 % av hela kohorten.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hemofili A (FVIII:C ≤ 2%) baserat på medicinsk historia; minst 100 patienter bör ha svår hemofili A (FVIII:C < 1 %)
  • Manliga patienter i alla åldrar
  • Tidigare behandling med ett FVIII-koncentrat för mer än 150 ED
  • Tillgänglighet av detaljerad dokumentation (patientdagbok, loggbok, etc.) som täcker antingen de senaste 50 akutmottagningarna eller de senaste 2 åren per patient för att bekräfta behandlingsmodalitet (d.v.s. profylax, on-demand, nyligen genomförd operation eller induktion av immuntolerans)
  • Inhibitor negativ (< 0,6 BU) vid studiestart, bekräftad av ett återhämtningstest med tidigare FVIII-produkt och inhibitortest i ett centralt laboratorium
  • Immunokompetens (CD4+-antal > 200/µL), HIV-negativ eller med en virusmängd < 200 partiklar/µL eller < 400 000 kopior/ml
  • Beslut om att förskriva Human-cl rhFVIII före inskrivning i studien
  • Skriftligt informerat samtycke av patienten eller patientens förälder eller vårdnadshavare

Exklusions kriterier:

  • Patienter som behandlats med något prövningsläkemedel (IMP) förutom FVIII IMP inom 30 dagar före screeningbesöket eller patienter som planerar att genomgå behandling med någon annan IMP än Human-cl rhFVIII är inte berättigade att delta i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med FVIII-hämmare
Tidsram: Screening fram till avslutad studie (minst 1,7 månader; maximalt 31,6 månader)
FVIII-hämmare kommer att bestämmas baserat på kliniska observationer och bekräftas genom testning av FVIII-hämmare i laboratoriet.
Screening fram till avslutad studie (minst 1,7 månader; maximalt 31,6 månader)
Antal patienter med biverkningar
Tidsram: Spelas in från screening till studiens slutförande (minst 1,7 månader; maximalt 31,6 månader)
Biverkningar, inklusive överkänslighetsreaktioner, kommer att registreras av patienter i behandlingsdagböcker som kommer att granskas vid varje uppföljningsbesök.
Spelas in från screening till studiens slutförande (minst 1,7 månader; maximalt 31,6 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig frekvens av genombrottsblödningar för att bedöma effektiviteten vid profylaktisk behandling
Tidsram: Övervakas genom hela studien från screening till studiens slutförande (minst 3,7 månader; maximalt 21,2 månader)
Totalt antal blödningsepisoder under profylaxbehandling dividerat med varaktigheten av profylaktisk fas (i år)
Övervakas genom hela studien från screening till studiens slutförande (minst 3,7 månader; maximalt 21,2 månader)
Bedömning av effektiviteten av on-demand-behandling av blödningsepisoder (BEs) Baserat på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsram: Övervakas genom hela studien från screening till studiens slutförande (minst 1,7 månader; maximalt 31,6 månader)
I slutet av en BE skulle behandlingens effektivitet bedömas antingen av patienten (eller patientens förälder eller vårdnadshavare) eller av den behandlande läkaren vid behandling på plats med hjälp av en 4-gradig skala inklusive de fyra punkterna "utmärkt , 'bra', 'måttlig' och 'ingen'. Utmärkt resultat definierades som abrupt smärtlindring och/eller otvetydig förbättring av objektiva tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion. Bra var definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8-12 timmar efter en injektion som krävde upp till 2 injektioner för fullständig lösning. Måttlig var sannolik eller lätt gynnsam effekt inom cirka 12 timmar efter den första injektionen som krävde mer än två injektioner för fullständig upplösning. Ingen var ingen förbättring efter 12 timmar, eller förvärrade symtom, vilket krävde mer än 2 injektioner för fullständig lösning.
Övervakas genom hela studien från screening till studiens slutförande (minst 1,7 månader; maximalt 31,6 månader)
Övergripande bedömning av effektiviteten av kirurgisk profylax av behandlande läkare
Tidsram: Från operationsstart till slutet av postoperativ period
I slutet av den postoperativa perioden kommer en övergripande bedömning av behandlingens effektivitet i pre-, peri- och postoperativa perioder med hjälp av skalorna 'utmärkt', 'bra', måttlig och 'ingen' att göras gemensamt av kirurgen och hematologen. Baserat på denna bedömning kommer effektbetyg som bedöms som antingen "utmärkt" eller "bra" att betraktas som "framgångsrikt behandlade".
Från operationsstart till slutet av postoperativ period
Bedömning av effektiviteten av behandling av blödningsepisoder (BE) baserat på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsram: Spelas in från screening till studiens slutförande (minst 1,7 månader; maximalt 31,6 månader)

I slutet av en BE skulle behandlingens effektivitet bedömas antingen av patienten (eller patientens förälder eller vårdnadshavare) eller av den behandlande läkaren vid behandling på plats med hjälp av en 4-gradig skala inklusive de fyra punkterna "utmärkt ', 'bra', 'måttlig' och 'ingen'.

Utmärkt resultat definierades som abrupt smärtlindring och/eller otvetydig förbättring av objektiva tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion. Bra var definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8-12 timmar efter en injektion som krävde upp till 2 injektioner för fullständig lösning. Måttlig var sannolik eller lätt gynnsam effekt inom cirka 12 timmar efter den första injektionen som krävde mer än två injektioner för fullständig upplösning. Ingen var ingen förbättring efter 12 timmar, eller förvärrade symtom, vilket krävde mer än 2 injektioner för fullständig lösning.
Spelas in från screening till studiens slutförande (minst 1,7 månader; maximalt 31,6 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Octapharma

Utredare

  • Huvudutredare: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

20 augusti 2020

Avslutad studie (Faktisk)

20 augusti 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 november 2016

Första postat (Uppskatta)

11 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 september 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GENA-99

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera