Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-interventionsundersøgelse efter godkendelse for at dokumentere immunogeniciteten, sikkerheden og effektiviteten af ​​NUWIQ

27. september 2021 opdateret af: Octapharma

Prospektiv, multinational, ikke-interventionel post-godkendelsesundersøgelse for at dokumentere den langsigtede immunogenicitet, sikkerhed og effektivitet af human-cl rhFVIII (Simoctocog Alfa) hos patienter med hæmofili A behandlet i rutinemæssig klinisk praksis

Prospektiv, multinational, ikke-interventionsundersøgelse efter godkendelse for at indsamle yderligere kliniske data og sikre sammenhæng på lang sigt mellem resultatet fra kliniske undersøgelser før godkendelse (i 135 tidligere behandlede pædiatriske og voksne patienter) og rutinemæssig klinisk praksis. Udover aspekter som generel produktsikkerhed og effekt, vil der være fokus på immunogenicitet, især på udvikling af inhibitorer. Diagnosen af ​​FVIII-hæmmer vil være baseret på kliniske observationer og bekræftet ved FVIII-hæmmertest i laboratoriet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina
        • Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
      • Córdoba, Argentina
        • CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
      • Salta, Argentina
        • Fundación de Hemofilia de Salta
      • Santiago del Estero, Argentina
        • Centro Mayo
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • The Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Ecuador
      • Guayaquil, Ecuador, 090203
        • Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Nevada
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig
        • Chu Hotel Dieu
      • Rennes, Frankrig
        • Hôpital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrig
        • CHRU Hôpital Nord
      • Toulouse, Frankrig
        • CRTH, Hopital Purpan
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala
        • Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
  • Hviderusland
      • Borovlyany, Hviderusland
        • Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
  • Italien
      • Bari, Italien
        • L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
      • Castelfranco Veneto, Italien
        • U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
      • Firenze, Italien
        • UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Naples, Italien
        • AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
      • Naples, Italien
        • Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Italien
        • AOU Policlinico di Palermo
      • Palermo, Italien
        • Ospedale ARNAS Civico
      • Perugia, Italien
        • Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
      • Rome, Italien
        • Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
      • Torino, Italien
        • A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italien
        • S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Covilhã, Portugal
        • Centro Hospitalar Cova da Beira
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet
        • National Haemophilia Center
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Fakultni Nemocnice Brno
      • Ostrava, Tjekkiet
        • Blood Centre, University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Målet er at indsamle data om 200 tidligere behandlede mandlige patienter i alle aldre med hæmofili (FVIII:C ≤ 2%). Patienter fra præ-godkendelsesundersøgelser kan følges op til mindst 100 ED'er. Nytilmeldte patienter skal behandles og følges i mindst 100 ED'er.

  • Af de 200 tilmeldte patienter bør mindst 100 patienter have svær hæmofili A (FVIII:C < 1 %).
  • Af de 200 tilmeldte patienter er ca. 60 patienter bør være < 12 år. Mindst 10 patienter bør være i alderen 14-18 år.
  • Patienter med svær hæmofili A efter vellykket immuntoleranceinduktion (ITI) kan også inkluderes; andelen af ​​disse ITI-patienter bør ikke overstige 25 % af hele kohorten.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hæmofili A (FVIII:C ≤ 2%) baseret på sygehistorie; mindst 100 patienter bør have svær hæmofili A (FVIII:C < 1 %)
  • Mandlige patienter i alle aldre
  • Tidligere behandling med et FVIII-koncentrat til mere end 150 ED'er
  • Tilgængelighed af detaljeret dokumentation (patientdagbog, logbog osv.), der dækker enten de sidste 50 ED'er eller de sidste 2 år pr. patient for at bekræfte behandlingsmodalitet (dvs. profylakse, on-demand, nylig operation eller immuntoleranceinduktion)
  • Inhibitor negativ (< 0,6 BU) ved studiestart som bekræftet af en genfindingstest med tidligere FVIII-produkt og inhibitortest i et centralt laboratorium
  • Immunkompetence (CD4+-tal > 200/µL), HIV-negativ eller med en virusbelastning < 200 partikler/µL eller < 400.000 kopier/ml
  • Beslutning om at ordinere Human-cl rhFVIII før optagelse i undersøgelsen
  • Skriftligt informeret samtykke fra patienten eller patientens forælder eller værge

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter behandlet med ethvert forsøgslægemiddel (IMP) undtagen FVIII IMP inden for 30 dage før screeningbesøget eller patienter, der planlægger at gennemgå behandling med en anden IMP end Human-cl rhFVIII, er ikke kvalificerede til at blive optaget i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med FVIII-hæmmere
Tidsramme: Screening til studieafslutning (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)
FVIII-hæmmere vil blive bestemt baseret på kliniske observationer og bekræftet ved FVIII-hæmmertest i laboratoriet.
Screening til studieafslutning (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)
Antal patienter med bivirkninger
Tidsramme: Registreret fra screening til studieafslutning (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)
Bivirkninger (ADR), herunder overfølsomhedsreaktioner, vil blive registreret af patienterne i behandlingsdagbøger, som vil blive gennemgået ved hvert opfølgningsbesøg.
Registreret fra screening til studieafslutning (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig frekvens af gennembrudsblødninger for at vurdere effektiviteten i profylaktisk behandling
Tidsramme: Overvåget gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (minimum 3,7 måneder; maksimum 21,2 måneder)
Samlet antal blødningsepisoder under profylaksebehandling divideret med varigheden af ​​profylaktisk fase (i år)
Overvåget gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (minimum 3,7 måneder; maksimum 21,2 måneder)
Vurdering af effektiviteten af ​​on-demand-behandling af blødningsepisoder (BEs) baseret på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsramme: Overvåget gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)
Ved afslutningen af ​​en BE skulle behandlingens effektivitet vurderes enten af ​​patienten (eller patientens forælder eller værge) eller af den behandlende læge i tilfælde af behandling på stedet ved hjælp af en 4-punkts skala inklusive de fire punkter 'fremragende ,' 'god',' moderat' og 'ingen'. Fremragende resultat blev defineret som pludselig smertelindring og/eller utvetydig forbedring af objektive tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion. Godt var sikker smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for ca. 8-12 timer efter en injektion, der krævede op til 2 injektioner for fuldstændig løsning. Moderat var sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 12 timer efter den første injektion, hvilket krævede mere end to injektioner for fuldstændig opløsning. Ingen var ingen forbedring efter 12 timer eller forværring af symptomer, hvilket krævede mere end 2 injektioner for fuldstændig opløsning.
Overvåget gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)
Overordnet vurdering af effektiviteten af ​​kirurgisk profylakse af de behandlende læger
Tidsramme: Fra start af operation til afslutning af postoperativ periode
Ved afslutningen af ​​den postoperative periode vil der i fællesskab blive foretaget en samlet vurdering af behandlingens effektivitet i de præ-, peri- og postoperative perioder ved brug af 'fremragende', 'god', moderat' og 'ingen' kirurgen og hæmatologen. Baseret på denne vurdering vil effektvurderinger vurderet som enten 'fremragende' eller 'god' blive betragtet som 'behandlet med succes'.
Fra start af operation til afslutning af postoperativ periode
Vurdering af effektiviteten af ​​behandling af blødningsepisoder (BEs) baseret på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsramme: Registreret fra screening til studieafslutning (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)

Ved afslutningen af ​​en BE skulle behandlingens effektivitet vurderes enten af ​​patienten (eller patientens forælder eller værge) eller af den behandlende læge i tilfælde af behandling på stedet ved hjælp af en 4-punkts skala inklusive de fire punkter 'fremragende ', 'god', 'moderat' og 'ingen'.

Fremragende resultat blev defineret som pludselig smertelindring og/eller utvetydig forbedring af objektive tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion. Godt var sikker smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for ca. 8-12 timer efter en injektion, der krævede op til 2 injektioner for fuldstændig løsning. Moderat var sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 12 timer efter den første injektion, hvilket krævede mere end to injektioner for fuldstændig opløsning. Ingen var ingen forbedring efter 12 timer eller forværring af symptomer, hvilket krævede mere end 2 injektioner for fuldstændig opløsning.
Registreret fra screening til studieafslutning (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

20. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. november 2016

Først opslået (Skøn)

11. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GENA-99

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner