Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ikke-intervensjonsstudie etter godkjenning for å dokumentere immunogenisiteten, sikkerheten og effektiviteten til NUWIQ

27. september 2021 oppdatert av: Octapharma

Prospektiv, multinasjonal, ikke-intervensjonell postgodkjenningsstudie for å dokumentere langsiktig immunogenisitet, sikkerhet og effektivitet av human-cl rhFVIII (Simoctocog Alfa) hos pasienter med hemofili A behandlet i rutinemessig klinisk praksis

Prospektiv, multinasjonal, ikke-intervensjonsstudie etter godkjenning for å samle inn ytterligere kliniske data og for å sikre konsistens på lang sikt mellom resultatet fra kliniske studier før godkjenning (i 135 tidligere behandlede pediatriske og voksne pasienter) og rutinemessig klinisk praksis. Foruten aspekter som generell produktsikkerhet og effekt, vil det være fokus på immunogenisitet, spesielt på utvikling av inhibitorer. Diagnosen FVIII-hemmer vil være basert på kliniske observasjoner og bekreftet ved FVIII-hemmertesting i laboratoriet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

80

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina
        • Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
      • Córdoba, Argentina
        • CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
      • Salta, Argentina
        • Fundación de Hemofilia de Salta
      • Santiago del Estero, Argentina
        • Centro Mayo
  • Ecuador
      • Guayaquil, Ecuador, 090203
        • Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Nevada
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Hotel Dieu
      • Rennes, Frankrike
        • Hopital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike
        • CHRU Hôpital Nord
      • Toulouse, Frankrike
        • CRTH, Hopital Purpan
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala
        • Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
  • Hviterussland
      • Borovlyany, Hviterussland
        • Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
  • Italia
      • Bari, Italia
        • L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
      • Castelfranco Veneto, Italia
        • U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
      • Firenze, Italia
        • UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca Granda
      • Naples, Italia
        • AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
      • Naples, Italia
        • Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
      • Padova, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Italia
        • AOU Policlinico di Palermo
      • Palermo, Italia
        • Ospedale ARNAS Civico
      • Perugia, Italia
        • Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
      • Rome, Italia
        • Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
      • Torino, Italia
        • A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italia
        • S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Covilhã, Portugal
        • Centro Hospitalar Cova da Beira
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia
        • National Haemophilia Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • The Royal London Hospital
      • London, Storbritannia
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Nottingham, Storbritannia
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Fakultní Nemocnice Brno
      • Ostrava, Tsjekkia
        • Blood Centre, University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Målet er å samle inn data om 200 tidligere behandlede mannlige pasienter i alle aldre med hemofili (FVIII:C ≤ 2%). Pasienter fra forhåndsgodkjenningsstudier kan følges opp til minst 100 akuttmottak. Nyregistrerte pasienter må behandles og følges i minst 100 akuttmottak.

  • Av de 200 registrerte pasientene bør minst 100 pasienter ha alvorlig hemofili A (FVIII:C < 1 %).
  • Av de 200 påmeldte pasientene var ca. 60 pasienter bør være < 12 år. Minst 10 pasienter bør være i alderen 14-18 år.
  • Pasienter med alvorlig hemofili A etter vellykket immuntoleranseinduksjon (ITI) kan også inkluderes; andelen av disse ITI-pasientene bør ikke overstige 25 % av hele kohorten.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hemofili A (FVIII:C ≤ 2%) basert på sykehistorie; minst 100 pasienter bør ha alvorlig hemofili A (FVIII:C < 1 %)
  • Mannlige pasienter i alle aldre
  • Tidligere behandling med et FVIII-konsentrat for mer enn 150 ED
  • Tilgjengelighet av detaljert dokumentasjon (pasientdagbok, loggbok osv.) som dekker enten de siste 50 akuttmottakene eller de siste 2 årene per pasient for å bekrefte behandlingsmåten (dvs. profylakse, on-demand, nylig operasjon eller induksjon av immuntoleranse)
  • Inhibitor negativ (< 0,6 BU) ved studiestart som bekreftet av en gjenopprettingstest med tidligere FVIII-produkt og inhibitortest i et sentrallaboratorium
  • Immunkompetanse (CD4+-tall > 200/µL), HIV-negativ eller har en virusmengde < 200 partikler/µL eller < 400 000 kopier/ml
  • Beslutning om å foreskrive Human-cl rhFVIII før opptak til studien
  • Skriftlig informert samtykke fra pasienten eller pasientens forelder eller verge

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter behandlet med et hvilket som helst undersøkelsesmedisin (IMP) unntatt FVIII IMP innen 30 dager før screeningbesøket eller pasienter som planlegger å gjennomgå behandling med andre IMP enn Human-cl rhFVIII, er ikke kvalifisert for å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med FVIII-hemmere
Tidsramme: Screening frem til fullføring av studiet (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)
FVIII-hemmere vil bli bestemt basert på kliniske observasjoner og bekreftet ved FVIII-hemmertesting i laboratoriet.
Screening frem til fullføring av studiet (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)
Antall pasienter med bivirkninger
Tidsramme: Registrert fra screening til studiet er fullført (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)
Bivirkninger (ADR) inkludert overfølsomhetsreaksjoner vil bli registrert av pasienter i behandlingsdagbøker som vil bli gjennomgått ved hvert oppfølgingsbesøk.
Registrert fra screening til studiet er fullført (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert frekvens av gjennombruddsblødninger for å vurdere effektivitet i profylaktisk behandling
Tidsramme: Overvåkes gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (minimum 3,7 måneder; maksimum 21,2 måneder)
Totalt antall blødningsepisoder under profylaksebehandling delt på varigheten av profylaktisk fase (i år)
Overvåkes gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (minimum 3,7 måneder; maksimum 21,2 måneder)
Vurdering av effektiviteten av behandling på forespørsel av blødningsepisoder (BEs) basert på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsramme: Overvåkes gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (minimum 1,7 måneder; maksimalt 31,6 måneder)
På slutten av en BE, skulle behandlingseffektivitet vurderes enten av pasienten (eller pasientens forelder eller verge) eller av behandlende lege i tilfelle behandling på stedet ved bruk av en 4-punkts skala inkludert de fire elementene "utmerket". , 'bra', moderat' og 'ingen'. Utmerket resultat ble definert som brå smertelindring og/eller utvetydig forbedring av objektive tegn på blødning innen ca. 8 timer etter en enkelt injeksjon. Godt var klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning innen ca. 8-12 timer etter en injeksjon som krevde opptil 2 injeksjoner for fullstendig løsning. Moderat var sannsynlig eller svak gunstig effekt innen ca. 12 timer etter den første injeksjonen som krevde mer enn to injeksjoner for fullstendig oppløsning. Ingen var ingen bedring etter 12 timer, eller forverring av symptomene, som krevde mer enn 2 injeksjoner for fullstendig oppløsning.
Overvåkes gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (minimum 1,7 måneder; maksimalt 31,6 måneder)
Samlet vurdering av effektiviteten av kirurgisk profylakse av behandlende leger
Tidsramme: Fra start av operasjon til slutten av postoperativ periode
Ved slutten av den postoperative perioden vil en samlet vurdering av behandlingens effekt i pre-, peri- og postoperative perioder ved bruk av "utmerket", "god", moderat og "ingen" skala gjøres i fellesskap av kirurgen og hematologen. Basert på denne vurderingen vil effektvurderinger vurdert som enten "utmerket" eller "god" bli ansett som "vellykket behandlet".
Fra start av operasjon til slutten av postoperativ periode
Vurdering av effektiviteten av behandling av blødningsepisoder (BEs) basert på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsramme: Registrert fra screening til studiet er fullført (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)

På slutten av en BE, skulle behandlingseffektivitet vurderes enten av pasienten (eller pasientens forelder eller verge) eller av behandlende lege i tilfelle behandling på stedet ved bruk av en 4-punkts skala inkludert de fire elementene "utmerket". ', 'bra', 'moderat' og 'ingen.'

Utmerket resultat ble definert som brå smertelindring og/eller utvetydig forbedring av objektive tegn på blødning innen ca. 8 timer etter en enkelt injeksjon. Godt var klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning innen ca. 8-12 timer etter en injeksjon som krevde opptil 2 injeksjoner for fullstendig løsning. Moderat var sannsynlig eller svak gunstig effekt innen ca. 12 timer etter den første injeksjonen som krevde mer enn to injeksjoner for fullstendig oppløsning. Ingen var ingen bedring etter 12 timer, eller forverring av symptomene, som krevde mer enn 2 injeksjoner for fullstendig oppløsning.
Registrert fra screening til studiet er fullført (minimum 1,7 måneder; maksimum 31,6 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

20. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

20. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2016

Først lagt ut (Anslag)

11. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GENA-99

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere