Nem intervenciós, engedélyezés utáni tanulmány a NUWIQ immunogenitásának, biztonságosságának és hatékonyságának dokumentálására
2021. szeptember 27. frissítette: Octapharma
Prospektív, multinacionális, nem intervenciós, engedélyezés utáni tanulmány a humán-cl rhFVIII (Simoctocog Alfa) hosszú távú immunogenitásának, biztonságosságának és hatékonyságának dokumentálására rutin klinikai gyakorlatban kezelt hemofíliás A betegekben
Prospektív, multinacionális, nem intervenciós, engedélyezés utáni vizsgálat további klinikai adatok gyűjtésére, valamint az engedélyezést megelőző klinikai vizsgálatok eredménye (135 korábban kezelt gyermek- és felnőtt betegen) és a rutin klinikai gyakorlat közötti hosszú távú összhang biztosítására.
Az olyan szempontok mellett, mint az általános termékbiztonság és -hatékonyság, a hangsúly az immunogenitáson, különösen az inhibitorok kifejlesztésén lesz.
A FVIII-inhibitor diagnózisa klinikai megfigyeléseken alapul, és a laboratóriumban végzett FVIII-inhibitor-teszt igazolja.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
80
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Córdoba, Argentína
- Centro de Tratamiento de la Hemofilia Cordoba
-
Córdoba, Argentína
- CTH Centro de Tratamiento de Hematologia y Hemoterapia Córdoba S.A.
-
Salta, Argentína
- Fundación de Hemofilia de Salta
-
Santiago del Estero, Argentína
- Centro Mayo
-
-
-
-
-
Brno, Csehország
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava, Csehország
- Blood Centre, University Hospital
-
-
-
-
-
Guayaquil, Ecuador, 090203
- Hospital de Especialidades Teodoro Maldonado Carbo
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- The Royal London Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- St. Thomas' Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Nottingham, Egyesült Királyság
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Tulane University
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
- Hemophilia Treatment Center of Nevada
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia
-
-
-
-
-
Borovlyany, Fehéroroszország
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
-
-
-
-
-
Nantes, Franciaország
- Chu Hotel Dieu
-
Rennes, Franciaország
- Hôpital Pontchaillou
-
Saint-Priest-en-Jarez, Franciaország
- CHRU Hôpital Nord
-
Toulouse, Franciaország
- CRTH, Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Guatemala, Guatemala
- Pedias Inc. Centro Hospitalario La Paz
-
-
-
-
-
Vilnius, Litvánia
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos-Children's Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország
- L'Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico, U.O. di Medicina Trasfusionale, Centro Emofilia e Trombosi
-
Castelfranco Veneto, Olaszország
- U.O.C. Ematologia, Ospedale San Giacomo Apostolo
-
Firenze, Olaszország
- UOC Malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Olaszország
- Fondazione IRCCS Ca Granda
-
Naples, Olaszország
- AOU Federico II - Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgica
-
Naples, Olaszország
- Azienda Sanitaria Locale Napoli 1 Centro
-
Padova, Olaszország
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Olaszország
- AOU Policlinico di Palermo
-
Palermo, Olaszország
- Ospedale ARNAS Civico
-
Perugia, Olaszország
- Dipartimento Di Medicina dell'Universita degli Studi di Perugia
-
Rome, Olaszország
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia -"Sapienza" Università di Roma
-
Torino, Olaszország
- A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
-
Torino, Olaszország
- S.C. Ematologia U, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Covilhã, Portugália
- Centro Hospitalar Cova da Beira
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia
- National Haemophilia Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A cél 200 korábban kezelt, bármilyen életkorú hemofíliás (FVIII:C ≤ 2%) férfibeteg adatainak gyűjtése. Az engedélyezés előtti vizsgálatokból származó betegeket legalább 100 ED-ig lehet követni. Az újonnan bevont betegeket legalább 100 ED-ig kell kezelni és követni.
- A 200 bevont beteg közül legalább 100-nak súlyos hemofília A-ban kell szenvednie (FVIII:C < 1%).
- A 200 beiratkozott betegből kb. 60 betegnek 12 évesnél fiatalabbnak kell lennie. Legalább 10 betegnek 14-18 évesnek kell lennie.
- A sikeres immuntolerancia-indukciót (ITI) követően súlyos hemofíliás A-ban szenvedő betegek is beszámíthatók; ezen ITI-s betegek aránya nem haladhatja meg a teljes kohorsz 25%-át.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Haemophilia A (FVIII:C ≤ 2%) az anamnézis alapján; legalább 100 betegnek súlyos hemofíliás A-ban kell szenvednie (FVIII:C < 1%)
- Férfi betegek bármilyen életkorban
- Korábbi kezelés FVIII koncentrátummal több mint 150 ED-hez
- Részletes dokumentáció (betegnapló, napló stb.) rendelkezésre állása, amely betegenként az utolsó 50 ED-re vagy az elmúlt 2 évre vonatkozik a kezelési mód (azaz profilaxis, igény szerinti, közelmúltbeli műtét vagy immuntolerancia indukció) megerősítéséhez.
- Inhibitor negatív (< 0,6 BU) a vizsgálatba való belépéskor, amit a korábbi FVIII termékkel végzett helyreállítási teszt és egy központi laboratóriumban végzett inhibitor teszt igazolt
- Immunkompetencia (CD4+ szám > 200/µL), HIV-negatív, vagy vírusterhelése < 200 részecske/µL vagy < 400 000 kópia/ml
- Döntés a Human-cl rhFVIII felírásáról a vizsgálatba való felvétel előtt
- A beteg vagy a beteg szülője vagy törvényes gyámja írásos beleegyezése
Kizárási kritériumok:
- Nem vehetnek részt a vizsgálatban azok a betegek, akiket a Szűrőlátogatás előtt 30 napon belül FVIII IMP kivételével bármilyen vizsgálati gyógyszerrel (IMP) kezeltek, vagy olyan betegek, akik a Human-cl rhFVIII-tól eltérő IMP-vel kívánnak kezelést végezni.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII-gátlókkal kezelt betegek száma
Időkeret: Szűrés a vizsgálat befejezéséig (legalább 1,7 hónap; maximum 31,6 hónap)
|
A FVIII-inhibitorokat klinikai megfigyelések alapján határozzák meg, és laboratóriumi FVIII-inhibitor-teszttel erősítik meg.
|
Szűrés a vizsgálat befejezéséig (legalább 1,7 hónap; maximum 31,6 hónap)
|
|
A nemkívánatos gyógyszerreakcióban szenvedő betegek száma
Időkeret: Rögzítés a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (legalább 1,7 hónap; maximum 31,6 hónap)
|
A gyógyszermellékhatásokat (ADR), beleértve a túlérzékenységi reakciókat is, a betegek kezelési naplókban rögzítik, amelyeket minden egyes utóellenőrzési látogatás alkalmával felülvizsgálnak.
|
Rögzítés a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (legalább 1,7 hónap; maximum 31,6 hónap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az áttöréses vérzések éves aránya a profilaktikus kezelés hatékonyságának értékeléséhez
Időkeret: A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (legalább 3,7 hónap, maximum 21,2 hónap) figyelik
|
A profilaktikus kezelés alatti vérzéses epizódok teljes száma osztva a profilaktikus fázis időtartamával (években)
|
A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (legalább 3,7 hónap, maximum 21,2 hónap) figyelik
|
|
A vérzéses epizódok (BE) igény szerinti kezelésének hatékonyságának értékelése 4 pontos hatékonysági skála alapján
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt a szűréstől a vizsgálat befejezéséig figyelték (legalább 1,7 hónap; maximum 31,6 hónap)
|
A BE végén a kezelés hatékonyságát vagy a betegnek (vagy a beteg szülőjének vagy törvényes gyámjának), vagy helyszíni kezelés esetén a kezelőorvosnak kellett értékelnie egy 4 fokozatú skálán, amely a „kiváló” négy tételt tartalmazza. , "jó", "közepes" és "nincs".
A kiváló eredményt úgy határozták meg, mint a hirtelen fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés objektív jeleinek egyértelmű javulása az egyetlen injekció beadása után körülbelül 8 órán belül.
Jó volt a határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az injekció beadása után körülbelül 8-12 órán belül, amely legfeljebb 2 injekciót igényel a teljes megszűnéshez.
Mérsékelt vagy enyhe jótékony hatás az első injekció beadása után körülbelül 12 órán belül jelentkezett, és a teljes feloldáshoz kettőnél több injekcióra volt szükség.
Egyiknél sem volt javulás 12 óra elteltével, vagy a tünetek rosszabbodása miatt több mint 2 injekcióra volt szükség a teljes gyógyuláshoz.
|
A vizsgálat teljes időtartama alatt a szűréstől a vizsgálat befejezéséig figyelték (legalább 1,7 hónap; maximum 31,6 hónap)
|
|
A kezelőorvosok átfogó értékelése a sebészeti profilaxis hatékonyságáról
Időkeret: A műtét kezdetétől a posztoperatív időszak végéig
|
A posztoperatív időszak végén a pre-, peri- és posztoperatív időszakban a kezelés hatékonyságának átfogó értékelését a „kiváló”, „jó”, „közepes” és „nincs” skála használatával közösen végzik a sebész és a hematológus.
Ezen értékelés alapján a „kiváló” vagy „jó” hatásossági értékelések „sikeresen kezeltnek” minősülnek.
|
A műtét kezdetétől a posztoperatív időszak végéig
|
|
A vérzéses epizódok (BE) kezelésének hatékonyságának értékelése 4 pontos hatékonysági skála alapján
Időkeret: Rögzítés a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (legalább 1,7 hónap; maximum 31,6 hónap)
|
A BE végén a kezelés hatékonyságát vagy a betegnek (vagy a beteg szülőjének vagy törvényes gyámjának), vagy helyszíni kezelés esetén a kezelőorvosnak kellett értékelnie egy 4 fokozatú skálán, amely a „kiváló” négy tételt tartalmazza. ', 'jó', 'mérsékelt' és 'egyik sem'. A kiváló eredményt úgy határozták meg, mint a hirtelen fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés objektív jeleinek egyértelmű javulása az egyetlen injekció beadása után körülbelül 8 órán belül. Jó volt a határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az injekció beadása után körülbelül 8-12 órán belül, amely legfeljebb 2 injekciót igényel a teljes megszűnéshez. Mérsékelt vagy enyhe jótékony hatás az első injekció beadása után körülbelül 12 órán belül jelentkezett, és a teljes feloldáshoz kettőnél több injekcióra volt szükség. Egyiknél sem volt javulás 12 óra elteltével, vagy a tünetek rosszabbodása miatt több mint 2 injekcióra volt szükség a teljes gyógyuláshoz. |
Rögzítés a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (legalább 1,7 hónap; maximum 31,6 hónap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Kate Khair, PhD, Great Ormond Street Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. augusztus 20.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. augusztus 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. november 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. november 9.
Első közzététel (Becslés)
2016. november 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. október 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 27.
Utolsó ellenőrzés
2021. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GENA-99
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .