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予防におけるrVWF

2021年8月5日 更新者：Takeda

重度のフォン・ヴィレブランド病における rVWF による予防の有効性と安全性に関する前向き、第 3 相、非盲検、国際多施設研究

この第 3 相試験の目的は、免疫原性、血栓形成性、過敏反応、薬物動態 (PK)、健康関連の生活の質 (HRQoL)、組換えフォン・ヴィレブランド因子による予防的治療の薬剤経済学などの有効性と安全性を調査することです ( rVWF) (ボニコグ アルファ) を重度のフォン ヴィレブランド病 (VWD) の成人参加者に投与。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

29

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Loveland、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Aurora、Indiana、アメリカ、80045
        • University of Colorado Health
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma、イタリア、00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • カナダ
      • Hamilton、カナダ、L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
  • スペイン
      • Alicante、スペイン、03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • ドイツ
      • Duisburg、ドイツ、47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hannover、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover、ドイツ、30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • フランス
      • Bron cedex、フランス、69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen cedex 9、フランス、14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Dijon cedex、フランス、21079
        • Chu Dijon - Hopital Du Bocage
      • Lille Cedex、フランス、59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Finistere
      • Brest、Finistere、フランス、29609
        • Hopital Morvan
  • ロシア連邦
      • Barnaul、ロシア連邦、656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo、ロシア連邦、650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov、ロシア連邦、610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
      • Kirov、ロシア連邦、610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥、34098
        • Istanbul University Cerrahpasa - Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir、七面鳥、35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir、七面鳥、35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun、七面鳥、55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -参加者は、重度のフォン・ヴィレブランド病（VWD）の診断が文書化されています（ベースラインのフォン・ヴィレブランド因子：リストセチン補因子活性（VWF：RCo）が20未満（<）20国際単位/デシリットル[IU / dL]））必要な歴史フォン・ヴィレブランド因子濃縮製剤による出血抑制

    1. タイプ 1 (VWF:RCo <20 IU/dL) または、
    2. 2A型（多量体パターンで確認）、2B型（遺伝子型で診断）、2M型、または、
    3. 3型（フォン・ヴィレブランド因子抗原（VWF:Ag）が[<または=] 3 IU/dL以下）。
  2. 診断は、患者の病歴またはスクリーニングで文書化された遺伝子検査および多量体分析によって確認されます。
  3. オンデマンド患者グループの場合、現在オンデマンド治療を受けている参加者で、治験責任医師が予防的治療を推奨している者。
  4. 血漿由来フォンヴィレブランド因子（pdVWF）製品スイッチ患者グループの場合、参加者はスクリーニング前の12か月以上pdVWF製品の予防的治療を受けています。
  5. オンデマンドの患者グループの場合、参加者は、過去 12 か月間にフォン ヴィレブランド因子 (VWF) 治療を必要とする自然出血 (月経過多を除く) が 3 回以上記録されています。
  6. -登録前の少なくとも12か月間の出血エピソードのタイプ、頻度、および治療を確実に評価するための記録の入手可能性。 可能であれば、最大 24 か月の遡及データを収集する必要があります。 pdVWF スイッチ参加者には、登録前の 12 か月間 (最大 24 か月間) の治療中の投薬および因子消費の利用が必要であり、オンデマンド参加者には望ましい (ただし、要件ではありません)。
  7. -参加者は、スクリーニング時に>または= 18歳であり、ボディマス指数>または= 15であるが、平方メートルあたり40キログラム未満（kg / m ^ 2）です。
  8. -出産の可能性のある女性の場合、参加者はスクリーニングで血液/尿妊娠検査が陰性であり、調査期間中、適切な避妊措置を採用することに同意します。
  9. 参加者は、プロトコルの要件を喜んで順守することができます。

除外基準:

  1. -参加者は、2N型フォンヴィレブランド病（VWD）、偽VWD、またはVWD以外の別の遺伝性または後天性凝固障害（例：質的および量的血小板障害またはプロトロンビン時間[PT] /国際正規化比[INR]より大きい）と診断されています[>]1.4)。
  2. 参加者は現在、週に5回以上の注入による予防治療を受けています。
  3. 参加者は現在、毎週240 IU / kgを超える予防治療を受けています。
  4. -参加者は、スクリーニング時にVWF阻害剤の病歴または存在を持っています。
  5. -参加者は、力価≥0.4ベセスダ単位（BU）（ナイメーヘン修正ベセスダアッセイによる）または>または= 0.6ベセスダ単位（BU）（ベセスダアッセイによる）の第VIII因子（FVIII）阻害剤の病歴または存在を持っています。
  6. -参加者は、マウスやハムスターのタンパク質など、治験薬の成分のいずれかに対して既知の過敏症を持っています。
  7. -参加者は、季節性アレルギー性鼻炎/結膜炎、軽度の喘息、食物アレルギーまたは動物アレルギーを除く、免疫学的障害の病歴を持っています。
  8. -参加者には、血栓塞栓イベントの病歴があります。
  9. 参加者は、絶対ヘルパー T 細胞 (CD4) 数が 200/立方ミリメートル (mm^3) 未満のヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性です。
  10. 参加者は、研究者による参加者の現在の状態または病歴の医学的評価により、重大な肝疾患と診断されているか、次のいずれかによって証明されています。低アルブミン血症;門脈圧亢進症（例えば、原因不明の脾腫の存在、食道静脈瘤の病歴）。
  11. 参加者は、血清クレアチニン (CR) レベル > または = 2.5 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) の腎疾患と診断されています。
  12. -参加者は、スクリーニング時の血小板数が100,000 /ミリリットル（mL）未満です。
  13. -参加者は、インフォームドコンセントに署名する前の30日以内に、局所治療（軟膏、点鼻薬など）を除く免疫調節薬で治療されています。
  14. -参加者は登録時に妊娠中または授乳中です。
  15. 患者は、月経過多または子宮出血（感染症、異形成を含む）を引き起こす子宮頸部または子宮の状態を持っています。
  16. 参加者は、登録前30日以内に別の治験薬（IP）または治験機器を含む別の臨床研究に参加したか、この研究の過程でIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加する予定です。
  17. -参加者は、進行性の致命的な病気および/または平均余命が15か月未満です。
  18. -参加者は外科的介入が予定されています。
  19. -参加者は、研究手順に協力できない、または協力したくないと研究者によって識別されます。
  20. -参加者は、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できない精神状態を持っている、および/または非協力的な態度の証拠を持っています。
  21. 参加者は、規制および/または司法命令により刑務所または強制拘禁されています。
  22. 参加者は研究チームのメンバーであるか、研究チームのメンバーの 1 人と依存関係にあり、近親者 (すなわち、子供、パートナー/配偶者、兄弟、両親) と従業員が含まれます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：すべての研究参加者
参加者は、オンデマンド (OD) コホート (以前に OD で治療した) と pdVWF スイッチ コホート (pdVWF による予防治療から切り替える参加者) の 2 つのコホートで rVWF による予防を受けます。
生物学的：von Willebrand 因子 (組換え体)
OD 参加者は、静脈内（IV）rVWF:RCo を 50 +/- 10 国際単位/キログラム（IU/kg）の初期予防用量で週に 2 回（2 回注入）、少なくとも 12 か月から 15 か月まで受けます。 80 IU/kg まで増加しました。 pdVWFスイッチコホートの参加者は、pdVWFによる予防的治療中に受けた毎週のVWF用量に相当するrVWF:RCo (± 10%)を受け取ります。
他の名前：
  • バックス111
  • rVWF
  • ボニコグアルファ
  • ボンベンディ
  • BAX111
生物学的：抗血友病因子（組換え）
予防期間中、出血を制御するためにVWF濃縮液による補充療法が必要な出血エピソードは、ADVATEの有無にかかわらずrVWFで治療されます。 参加者は、破過出血のOD治療または周術期に必要な場合、rFVIII IVを受け取ります。 投与量は出血の種類と重症度に応じて決定され、臨床反応に合わせて調整されます。
他の名前：
  • アドバイス
  • rFVIII
  • 組換え第VIII因子

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12か月目までのrVWFによる予防的治療中に治験責任医師によって評価された、自然出血エピソード（BE）の年間出血率（ABR）の比率（研究中のABR /履歴ABR）
時間枠：12ヶ月まで
治療期間の 12 か月目までの rVWF による予防的治療中の自然発生性 BE の治療 / 観察期間 (年単位)、ここで、観察期間 = (完了日 / 終了日 - 初回投与日 + 1)/365.2425。 最初の出血の開始後 24 時間以内に同じ解剖学的位置で同じ病因で発生した出血は、単一の出血と見なされました。 同じ損傷に関連する複数の場所で発生した出血は、単一の出血エピソードと見なされました。 過去の BE の歴史的観察期間は、治験薬の初回投与の 365 日前でした。 治験中の観察期間は、治験薬の最初の投与日から始まり、治験の終了日/中止日まで続きます。 rVWFによる予防的治療中の自然出血エピソード（外傷とは関係ありません）の2つのABR（研究中および歴史的）の比較は、平均ABRの比率（研究中のABR：歴史的ABR）として報告されました。
12ヶ月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
以前のオンデマンド参加者の割合は、12 か月目までに自発的な ABR パーセント削減の成功を達成しました
時間枠：12ヶ月まで
以前のオンデマンド参加者の場合、自発的 ABR パーセント減少の成功は、参加者自身と比較して、rVWF (ボニコグ アルファ) 予防の最初の 12 か月間に治療された自発的 (外傷に関連しない) BE の ABR が少なくとも 25% 減少したこととして定義されました。歴史的に治療された自発的なABR。 オンデマンド コホートの ABR パーセント削減に成功した参加者の割合が報告されました。
12ヶ月まで
12 か月目までに自発的 ABR 保存に成功した切り替え参加者の割合
時間枠：12ヶ月まで
切り替え参加者の場合、自発 ABR 保存の成功は、rVWF (ボニコグ アルファ) 予防の最初の 12 か月間に、pdVWF による予防的治療中の自発 BE の治療に対する参加者自身の過去の ABR を超えない ABR を達成することとして定義されました。 スイッチ コホートで ABR 保存に成功した参加者の割合が報告されました。
12ヶ月まで
分類された自然発生ABR（sABR）に基づく参加者数（月12まで）
時間枠：12 か月目までのベースライン
SABR は、自然出血の数を観察期間で割った年数であり、観察期間 = (完了日/初回投与終了日 + 1)/365.2425.sABR rVWF (ボニコグ アルファ) による 12 か月間の予防的治療中の BE の数に基づいて、0、0 より大きい (>) 0 から 2、>2 から 5、>5 に分類されました。 同じ損傷に関連する複数の場所での出血は、単一の出血エピソードとしてカウントされました。 原因不明の BE は、自然出血としてカウントされました。 過去の BE の観察期間は、治験薬の初回投与の 365 日前でした。 治療を受けた BE のベースライン sABR は過去の BE データに基づいており、試験中の sABR は 12 か月目までの rVWF による予防中に治療された自然発症 BE に基づいていました。研究の完了/中断の。 分類されたsABRに基づく参加者の数が計算され、報告されました。
12 か月目までのベースライン
12か月までのrVWFによる予防的治療中に参加者ごとに投与された注入の総数
時間枠：12ヶ月まで
各参加者について、注入の総数は、投与の日時に関係なく、インフォームド コンセントの日から研究終了までの間に投与された rVWF の固有の注入の総数としてカウントされました。 研究中に投与された注入の総数は、電子症例記録フォーム (eCRF) に入力され、ERT システムに記録されました。 rVWFによる12ヶ月間の予防的治療中に参加者1人あたりに投与された注入の総数を計算した。
12ヶ月まで
12か月までのrVWFによる予防的治療中の参加者ごとの週あたりの平均注入回数
時間枠：12ヶ月まで
12ヶ月間にわたるrVWFによる予防的治療中の参加者1人あたりの週あたりの平均注入回数を計算した。
12ヶ月まで
12か月目までの予防的治療中の参加者あたりのrVWFの総重量調整消費量
時間枠：12ヶ月まで
各参加者について、体重調整用量 (IU/kg) は、注入前の最後の利用可能な体重 (キログラム [kg]) で割った rVWF 注入単位 (IU) として導出されました。 予防治療中の参加者 1 人あたりの rVWF（ボニコグ アルファ）の総重量調整消費量が報告されました。
12ヶ月まで
12か月までのrVWFによる予防的治療中の出血の場所別の治療された自然発生BEの数
時間枠：12ヶ月まで
RVWFによる予防的治療中の出血部位別の治療された自然発生BEの数（例：口腔および他の粘膜、月経過多、関節出血など）が報告されました。
12ヶ月まで
1つ以上の治療に起因する有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを報告した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
有害事象 (AE) は、必ずしも治療と因果関係があるとは限らない、IP を投与された参加者における不都合な医学的発生として定義されます。 TEAE は、治験薬の初回投与の日時以降に発生した事象でした。 TEAE には、重篤な AE と重篤でない AE の両方が含まれていました。 TEAE および重篤な TEAE を有する参加者の数が報告されました。
治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
TEAEの重症度に基づく参加者数
時間枠：治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
AE は、必ずしも治療と因果関係があるとは限らない、IP を投与された参加者における不都合な医学的発生として定義されます。 TEAE は、治験薬の初回投与の日時以降に発生した事象でした。 TEAE には、重篤な AE と重篤でない AE の両方が含まれていました。 TEAE の重症度は、次の定義によって決定されました。軽度: 通常の活動に制限はありません。中等度: 通常の活動にある程度の制限があり、治療介入が必要な場合があります。重度：後遺症で通常の活動ができず、治療介入が必要です。 TEAEの最大重症度を考慮して、参加者を数えました。
治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
TEAEベースの因果関係を持つ参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
AE は、必ずしも治療と因果関係があるとは限らない、IP を投与された参加者における不都合な医学的発生として定義されました。 TEAE は、治験薬の初回投与の日時以降に発生した事象でした。 TEAE には、重篤な AE と重篤でない AE の両方が含まれていました。 各 AE について、治験責任医師は、AE の次の状況に従って、臨床的専門知識と判断に基づいて、IP と AE の間の因果関係を評価しました。 関連する TEAE は、「おそらく関連する」または「おそらく関連する」と示される任意の TEAE として定義されました。 TEAEに基づく因果関係を持つ参加者の数が報告されました。
治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
血栓塞栓イベントのある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
血栓塞栓症は、血餅 (血栓) の血管内での形成と定義されます。この血塊 (血栓) は壊れて血流によって運ばれ、別の血管を塞ぐ可能性があります。 特に関心のある TEAE として血栓塞栓症を発症した参加者の数が報告されました。 広範な標準的な検索クエリ アプローチ (広範な SMQ) を使用して、関心のあるすべての潜在的な血栓塞栓イベントを特定し、それらを医学的に評価しました。 特に関心のある TEAE として血栓塞栓症を発症した参加者の数が報告されました。
治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
過敏反応のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
過敏症 (過敏反応または不耐性とも呼ばれます) は、アレルギーや自己免疫など、正常な免疫系によって引き起こされる望ましくない反応として定義されます。 潜在的な過敏症イベントは、幅広い検索基準によって特定され、医学的に評価されました。 特に関心のあるTEAEとして過敏症反応を有する参加者の数が計算されました。
治験薬の初回投与から治験終了まで（約32ヶ月）
フォン・ヴィレブランド因子 (rVWF) および第 VIII 因子 (FVIII) に対する中和抗体を開発した参加者の数
時間枠：12 か月目までのベースライン
フォン ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB)、フォン ヴィレブランド因子: リストセチン補因子 (VWF:RCo) およびフォン ヴィレブランド因子 VIII B (VWF:FVIIIB) の 3 つの機能的 VWF アッセイを使用して、中和抗 VWF 抗体の存在をテストしました。 . ＶＷＦ：ＲＣｏ、ＶＷＦ：ＣＢおよびＶＷＦ：ＦＶＩＩＩＢ活性に対する中和抗体を、ＦＶＩＩＩ阻害剤の定量分析のために確立されたベセスダアッセイ（ベセスダアッセイのナイメーヘン改変）に基づくアッセイによって測定した。 確認された中和抗ＶＷＦ抗体のみが阻害剤と見なされた。 rVWFおよびFVIIIに対する中和抗体を発症した参加者の数が評価されました。
12 か月目までのベースライン
フォン・ヴィレブランド因子（rVWF）および第VIII因子（FVIII）に対する総結合抗体を発症した参加者の数
時間枠：12 か月目までのベースライン
全結合抗ＶＷＦ抗体の存在は、ポリクローナル抗ヒト免疫グロブリン（Ｉｇ）抗体（ＩｇＧ、ＩｇＭおよびＩｇＡ）を使用する酵素結合免疫吸着アッセイ（ＥＬＩＳＡ）によって決定した。 FVIIIに対する結合抗体は、独自の酵素イムノアッセイを使用して分析されました。 ｒＶＷＦおよびＦＶＩＩＩに対する総結合抗体を発症した参加者の数を評価した。
12 か月目までのベースライン
チャイニーズハムスター卵巣 (CHO) タンパク質、マウス免疫グロブリン G (IgG) および/または rFurin に対する結合抗体を開発した参加者の数
時間枠：12 か月目までのベースライン
CHOタンパク質およびヒトフリンに対する総Ig抗体（IgG、IgA、IgM）をELISAを使用して分析しました。 ヒト血漿由来のIgG抗体の検出および定量化のために、マウスIgGに対する抗体（HAMA：ヒト抗マウス抗体）をELISA（Medac、ハンブルグ、ドイツ）を使用して評価した。 ＣＨＯタンパク質、マウスＩｇＧおよび／またはｒＦｕｒｉｎに対する結合抗体を開発した参加者の数が評価された。
12 か月目までのベースライン
バイタルサインがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン (約 32 か月)
バイタル サインには、血圧 (収縮期および拡張期)、脈拍数、呼吸数、および体温が含まれます。 バイタルサインがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数を評価した。
研究終了までのベースライン (約 32 か月)
臨床検査パラメータがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン (約 32 か月)
臨床検査パラメータには、血液学および臨床化学の評価が含まれていました。 臨床検査パラメータがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数が評価されました。
研究終了までのベースライン (約 32 か月)
薬物動態 (PK) 評価: フォン ヴィレブランド因子に基づく増分回復 (IR): リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
初期ＰＫ評価におけるＶＷＦ：ＲＣｏ活性の最大血漿濃度でのＩＲが報告された。 測定単位: デシリットルあたりの国際単位/キログラムあたりの国際単位 ([IU/dL]/[IU/kg])。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく増分回復 (IR)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:Ag 活性に基づく IR が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく増分回復 (IR)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
初期ＰＫ評価におけるＶＷＦ：ＣＢ活性の最大血漿濃度でのＩＲが報告された。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子に基づく終末半減期 (T1/2): リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
T1/2 は、薬物の濃度が元の値の半分に達するのに必要な時間 (時間) として定義されます。 最初の PK 評価での VWF:Rco 活性に基づく T1/2 が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価：フォン・ヴィレブランド因子抗原（VWF:Ag）活性に基づく終末半減期（T1/2）
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
T1/2 は、薬物の濃度が元の値の半分に達するのに必要な時間 (時間) として定義されます。 最初の PK 評価での VWF:Ag 活性に基づく T1/2 が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく終末半減期 (T1/2)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
T1/2 は、薬物の濃度が元の値の半分に達するのに必要な時間 (時間) として定義されます。 最初の PK 評価での VWF:CB 活性に基づく T1/2 が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子に基づく平均滞留時間 (MRT): リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
ＭＲＴは（ＡＵＭＣ０−∞／ＡＵＣ０−∞）−Ｔ１／２として計算され、ここでＴ１は注入の持続時間を表し、ＡＵＭＣは一次モーメント曲線下の面積を表した。 最初の PK 評価での VWF:Rco 活性に基づく MRT が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく平均滞留時間 (MRT)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
ＭＲＴは（ＡＵＭＣ０−∞／ＡＵＣ０−∞）−Ｔ１／２として計算され、ここでＴ１は注入の持続時間を表し、ＡＵＭＣは一次モーメント曲線下の面積を表した。 最初の PK 評価での VWF:Ag 活性に基づく MRT が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく平均滞留時間 (MRT)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
ＭＲＴは（ＡＵＭＣ０−∞／ＡＵＣ０−∞）−Ｔ１／２として計算され、ここでＴ１は注入の持続時間を表し、ＡＵＭＣは一次モーメント曲線下の面積を表した。 最初の PK 評価での VWF:CB 活性に基づく MRT が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子: リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性に基づく、時間 0 から無限大まで外挿された血漿濃度対時間曲線下の面積 (AUC0-∞)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
初期PK評価時のVWF:Rco活性に基づくAUC0-∞が報告された。 測定単位: 国際単位*時/デシリットル (IU*h/dL)。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく、時間 0 から無限大まで外挿された血漿濃度対時間曲線下の面積 (AUC0-∞)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
初期 PK 評価時の VWF:Ag 活性に基づく AUC0-∞ が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく、時間 0 から無限大まで外挿された血漿濃度対時間曲線下の面積 (AUC0-∞)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:CB 活性に基づく AUC0-∞ が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子: リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性に基づく、時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUC0-tlast) までの血漿濃度対時間曲線下の領域
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:Rco 活性に基づく AUC0-tlast が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく、時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUC0-tlast) までの血漿濃度対時間曲線下の領域
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:Ag 活性に基づく AUC0-tlast が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく、時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUC0-tlast) までの血漿濃度対時間曲線下の領域
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:CB 活性に基づく AUC0-tlast が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子に基づく最大血漿濃度 (Cmax): リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:Rco に基づく Cmax が報告されました。 測定単位: デシリットルあたりの国際単位 (IU/dL)。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:Ag 活性に基づく Cmax が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:CB 活性に基づく Cmax が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子: リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性に基づく最大血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの最短時間
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:Rco 活性に基づく Tmax が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく最大血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの最短時間
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:Ag 活性に基づく Tmax が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく最大血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの最短時間
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
最初の PK 評価での VWF:CB 活性に基づく Tmax が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子に基づく定常状態での分布量 (Vss): リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
分布容積は、薬物の所望の血漿濃度を生成するために、薬物の総量が均一に分布する必要がある理論的容積として定義される。 初期評価時の VWF:Rco 活性に基づく Vss が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく定常状態 (Vss) での分布量
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
分布容積は、薬物の所望の血漿濃度を生成するために、薬物の総量が均一に分布する必要がある理論的容積として定義される。 初期評価時のVWF:Ag活性に基づくVssが報告された。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価：フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合（VWF:CB）活性に基づく定常状態での分布量（Vss）
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
分布容積は、薬物の所望の血漿濃度を生成するために、薬物の総量が均一に分布する必要がある理論的容積として定義される。 初期評価時の VWF:CB 活性に基づく Vss が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子に基づくクリアランス (CL): リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
クリアランスは、原薬が体から除去される速度の定量的尺度として定義されます。 最初の PK 評価での VWF:Rco 活性に基づく CL が報告されました。 測定単位: デシリットル/キログラム/時 (dL/kg/h)。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づくクリアランス (CL)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
クリアランスは、原薬が体から除去される速度の定量的尺度として定義されます。 最初の PK 評価での VWF:Ag 活性に基づく CL が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬物動態評価：フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合（VWF:CB）活性に基づくクリアランス（CL）
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
クリアランスは、原薬が体から除去される速度の定量的尺度として定義されます。 初期 PK 評価時の VWF:CB 活性に基づく CL が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬力学 (PD) 評価: 第 VIII 因子凝固 (FVIII:C) 活性に基づく最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
1 段階凝固アッセイによる初回 PD 評価時の FVIII:C 活性に基づく Cmax が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬力学的評価: 第 VIII 因子凝固 (FVIII:C) 活性に基づく最大血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの最短時間
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
1 段階凝固アッセイによる初回 PD 評価時の FVIII:C 活性に基づく Tmax が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
薬力学的評価: 第 VIII 因子凝固 (FVIII:C) 活性に基づく、時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUC0-tlast) までの血漿濃度対時間曲線下の領域
時間枠：ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
1 段階凝固アッセイによる初期 PD 評価時の FVIII:C 活性に基づく AUC0-tlast が報告されました。
ベースライン時: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子: リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性に基づく、時間 0 から部分投与間隔の終わりまでの血漿濃度対時間曲線下面積 (AUC0-Tau;ss)
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時（12ヶ月目）の定常状態でのVWF:Rco活性に基づくAUC0-tau;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく、時間 0 から部分投与間隔 (AUC0-Tau;ss) の終了までの血漿濃度対時間曲線下の領域
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態におけるVWF:Ag活性に基づくAUC0-tau;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ウィルブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく、時間 0 から部分投与間隔 (AUC0-Tau;ss) の終了までの血漿濃度対時間曲線下の面積
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態でのVWF:CB活性に基づくAUC0-tau;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: 定常状態での部分投与間隔中の最大血漿濃度 (Cmax;ss) フォン・ヴィレブランド因子: リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性に基づく
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態におけるVWF:Rco活性に基づくCmax;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく、定常状態での部分投与間隔中の最大血漿濃度 (Cmax;ss)
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態でのVWF:Ag活性に基づくCmax;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく、定常状態での部分投与間隔中の最大血漿濃度 (Cmax;ss)
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態でのVWF:CB活性に基づくCmax;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: 定常状態での最大血漿濃度に達するまでの最小時間 (Tmax;ss) フォン・ヴィレブランド因子に基づく: リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態におけるVWF:Rco活性に基づくTmax;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく、定常状態での最大血漿濃度 (Tmax;ss) に到達するまでの最短時間
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態でのVWF:Ag活性に基づくTmax;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく、定常状態での最大血漿濃度 (Tmax;ss) に到達するまでの最短時間
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態でのVWF:CB活性に基づくTmax;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: 定常状態での部分投与間隔中の最小血漿濃度 (Cmin;ss) フォン・ヴィレブランド因子に基づく: リストセチン補因子 (VWF:Rco) 活性
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時（12ヶ月目）の定常状態におけるVWF:Rco活性に基づくCmin;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) 活性に基づく、定常状態での部分投与間隔中の最小血漿濃度 (Cmin;ss)
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時（12ヶ月目）の定常状態におけるVWF:Rco活性に基づくCmin;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬物動態評価: フォン・ヴィレブランド因子コラーゲン結合 (VWF:CB) 活性に基づく、定常状態での部分投与間隔中の最小血漿濃度 (Cmin;ss)
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態におけるVWF:CB活性に基づくCmin;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬力学的評価: 第 VIII 因子凝固 (FVIII:C) 活性に基づく、時間 0 から部分投与間隔 (AUC0-Tau;ss) の終了までの血漿濃度対時間曲線下面積
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態でのFVIII:C活性に基づくAUC0-tau;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬力学的評価: 第 VIII 因子凝固 (FVIII:C) 活性に基づく、定常状態での部分投与間隔中の最大血漿濃度 (Cmax;ss)
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
FVIII:C 活性に基づく Cmax;ss は、試験終了時 (12 か月目) に定常状態で評価され、報告されました。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬力学的評価: 第 VIII 因子凝固 (FVIII:C) 活性に基づく、定常状態での最大血漿濃度 (Tmax;ss) に到達するまでの最短時間
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態でのFVIII:C活性に基づくTmax;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
定常状態での薬力学的評価: 第 VIII 因子凝固 (FVIII:C) 活性に基づく、定常状態での部分投与間隔中の最小血漿濃度 (Cmin;ss)
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
試験終了時(12ヶ月目)の定常状態でのFVIII:C活性に基づくCmin;ssが報告された。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
第 VIII 因子 (FVIII) 凝固活性
時間枠：12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間
FVIII 凝固活性 (FVIII:C) レベルは、12 か月目に事前に指定された PK 時点に従って評価され、報告されました。
12 か月目: 注入前 30 分以内。注入後 15、30 分および 1、3、6、12、24、30、48、72、および 96 時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

協力者

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月16日

一次修了 (実際)

2020年7月6日

研究の完了 (実際)

2020年7月6日

試験登録日

最初に提出

2016年11月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年11月22日

最初の投稿 (見積もり)

2016年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年8月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年8月5日

最終確認日

2021年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 071301
  • 2016-001478-14 (EUDRACT_NUMBER)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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