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rVWF IN DER PROPHYLAXE

5. August 2021 aktualisiert von: Takeda

EINE PROSPEKTIVE, PHASE 3, OFFENE, INTERNATIONALE MULTIZENTRIER-STUDIE ZUR WIRKSAMKEIT UND SICHERHEIT DER PROPHYLAXE MIT rVWF BEI SCHWERER VON-WILLEBRAND-KRANKHEIT

Zweck dieser Phase-3-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit, einschließlich Immunogenität, Thrombogenität und Überempfindlichkeitsreaktionen, sowie Pharmakokinetik (PK), gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) und Pharmakoökonomie einer prophylaktischen Behandlung mit rekombinantem von-Willebrand-Faktor ( rVWF) (Vonicog alfa) bei erwachsenen Teilnehmern mit schwerer von-Willebrand-Krankheit (VWD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Duisburg, Deutschland, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Deutschland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Frankreich
      • Bron cedex, Frankreich, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen cedex 9, Frankreich, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Dijon cedex, Frankreich, 21079
        • Chu Dijon - Hopital Du Bocage
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Frankreich, 29609
        • Hopital Morvan
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Russische Föderation
      • Barnaul, Russische Föderation, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Russische Föderation, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Russische Föderation, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
      • Kirov, Russische Föderation, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa - Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Truthahn, 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Truthahn, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Loveland, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Aurora, Indiana, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Health
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose einer schweren Von-Willebrand-Krankheit (VWD) (Von-Willebrand-Faktor zu Studienbeginn: Ristocetin-Cofaktor-Aktivität (VWF:RCo) von weniger als (<) 20 Internationale Einheiten/Deziliter [IE/dl]) mit einer Vorgeschichte, in der eine Substitutionstherapie erforderlich war mit von-Willebrand-Faktor-Konzentrat zur Blutstillung

    1. Typ 1 (VWF:RCo < 20 IU/dL) oder,
    2. Typ 2A (wie durch Multimermuster bestätigt), Typ 2B (wie durch Genotyp diagnostiziert), Typ 2M oder,
    3. Typ 3 (Von-Willebrand-Faktor-Antigen (VWF:Ag) kleiner oder gleich [< oder =] 3 IE/dl).
  2. Die Diagnose wird durch Gentests und Multimeranalyse bestätigt, dokumentiert in der Krankengeschichte oder beim Screening.
  3. Für die On-Demand-Patientengruppe Teilnehmer, die derzeit eine On-Demand-Behandlung erhalten, für die der Prüfarzt eine prophylaktische Behandlung empfiehlt.
  4. Für die Produktwechsel-Patientengruppe mit von Willebrand-Faktor aus Plasma gewonnenem Faktor (pdVWF) hat der Teilnehmer mindestens 12 Monate vor dem Screening eine prophylaktische Behandlung mit pdVWF-Produkten erhalten.
  5. Bei der On-Demand-Patientengruppe hatte der Teilnehmer mehr als oder gleich (> oder =) 3 dokumentierte spontane Blutungen (ohne Menorrhagie), die eine Behandlung mit dem von-Willebrand-Faktor (VWF) in den letzten 12 Monaten erforderten.
  6. Verfügbarkeit von Aufzeichnungen zur zuverlässigen Bewertung von Art, Häufigkeit und Behandlung von Blutungsepisoden während mindestens 12 Monaten vor der Einschreibung. Sofern verfügbar, sollten bis zu 24 Monate retrospektive Daten erhoben werden. Die Verfügbarkeit der Dosierung und des Faktorverbrauchs während der 12-monatigen (bis zu 24-monatigen) Behandlung vor der Aufnahme ist für pdVWF-Switch-Teilnehmer erforderlich und für On-Demand-Teilnehmer erwünscht (aber nicht erforderlich).
  7. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings > oder = 18 Jahre alt und hat einen Body-Mass-Index > oder = 15, aber < 40 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2).
  8. Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin beim Screening mit einem negativen Blut-/Urin-Schwangerschaftstest vor und stimmt zu, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden.
  9. Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  1. Bei dem Teilnehmer wurde Typ 2N Von-Willebrand-Krankheit (VWD), Pseudo-VWD oder eine andere erbliche oder erworbene Gerinnungsstörung als VWD diagnostiziert (z. B. qualitative und quantitative Thrombozytenstörungen oder Prothrombinzeit [PT]/international normalisiertes Verhältnis [INR] größer als [>]1.4).
  2. Der Teilnehmer erhält derzeit eine prophylaktische Behandlung mit mehr als 5 Infusionen pro Woche.
  3. Der Teilnehmer erhält derzeit eine prophylaktische Behandlung mit einer wöchentlichen Dosis von mehr als 240 IE/kg.
  4. Der Teilnehmer hat beim Screening eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein eines VWF-Inhibitors.
  5. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte oder Anwesenheit eines Faktor VIII (FVIII)-Inhibitors mit einem Titer ≥ 0,4 Bethesda-Einheiten (BU) (durch Nijmegen modifizierter Bethesda-Assay) oder > oder = 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) (durch Bethesda-Assay).
  6. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Studienmedikamente, beispielsweise gegen Maus- oder Hamsterproteine.
  7. Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte mit immunologischen Erkrankungen, ausgenommen saisonale allergische Rhinitis/Konjunktivitis, leichtes Asthma, Nahrungsmittelallergien oder Tierallergien.
  8. Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte eines thromboembolischen Ereignisses.
  9. Der Teilnehmer ist positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) mit einer absoluten Helfer-T-Zellzahl (CD4) <200/ Kubikmillimeter (mm^3).
  10. Bei dem Teilnehmer wurde gemäß der medizinischen Beurteilung des aktuellen Zustands oder der Krankengeschichte des Teilnehmers durch den Prüfarzt oder gemäß einem der folgenden Hinweise eine signifikante Lebererkrankung diagnostiziert: Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) größer als das 5-fache der Obergrenze des Normalwerts; Hypoalbuminämie; Pfortaderhypertonie (z. B. Vorliegen einer ansonsten unerklärlichen Splenomegalie, Vorgeschichte von Ösophagusvarizen).
  11. Bei dem Teilnehmer wurde eine Nierenerkrankung mit einem Serumkreatininspiegel (CR) > oder = 2,5 Milligramm pro Deziliter (mg/dL) diagnostiziert.
  12. Der Teilnehmer hat beim Screening eine Thrombozytenzahl <100.000/ Milliliter (ml).
  13. Der Teilnehmer wurde innerhalb von 30 Tagen vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung mit einem immunmodulatorischen Medikament behandelt, mit Ausnahme einer topischen Behandlung (z. B. Salben, Nasensprays).
  14. Die Teilnehmerin ist zum Zeitpunkt der Anmeldung schwanger oder stillt.
  15. Die Patientin hat zervikale oder uterine Erkrankungen, die Menorrhagie oder Metrorrhagie verursachen (einschließlich Infektion, Dysplasie).
  16. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung an einer anderen klinischen Studie mit einem anderen Prüfprodukt (IP) oder Prüfgerät teilgenommen oder soll im Laufe dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder Prüfgerät teilnehmen.
  17. Der Teilnehmer hat eine fortschreitende tödliche Krankheit und/oder eine Lebenserwartung von weniger als 15 Monaten.
  18. Der Teilnehmer ist für einen chirurgischen Eingriff vorgesehen.
  19. Der Teilnehmer wird vom Prüfarzt als nicht in der Lage oder nicht bereit identifiziert, an den Studienverfahren mitzuarbeiten.
  20. Der Teilnehmer hat einen psychischen Zustand, der ihn/sie unfähig macht, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen und/oder Anzeichen einer unkooperativen Einstellung.
  21. Der Teilnehmer befindet sich aufgrund behördlicher und/oder gerichtlicher Anordnung im Gefängnis oder in Zwangshaft.
  22. Der Teilnehmer ist Mitglied des Studienteams oder in einem abhängigen Verhältnis zu einem Mitglied des Studienteams, das nahe Verwandte (d. h. Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister und Eltern) sowie Mitarbeiter umfasst.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Alle Studienteilnehmer
Die Teilnehmer erhalten eine Prophylaxe mit rVWF in zwei Kohorten: On-Demand (OD)-Kohorte (zuvor mit OD behandelt) und pdVWF-Switch-Kohorte (Teilnehmer, die von der prophylaktischen Behandlung mit pdVWF wechseln).
Biologisch: von-Willebrand-Faktor (rekombinant)
OD-Teilnehmer erhalten intravenös (IV) rVWF:RCo in einer anfänglichen prophylaktischen Dosis von 50 +/- 10 Internationalen Einheiten pro Kilogramm (IE/kg) zweimal (zwei Infusionen) pro Woche für mindestens 12 Monate bis zu 15 Monate und möglicherweise auf 80 IE/kg erhöht. Teilnehmer der pdVWF-Switch-Kohorte erhalten ein rVWF:RCo-Äquivalent (± 10 %) der wöchentlichen VWF-Dosis, die sie während der prophylaktischen Behandlung mit pdVWF erhalten.
Andere Namen:
  • BACH 111
  • rVWF
  • vonicog alfa
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologisch: Antihämophiler Faktor (rekombinant)
Während der Prophylaxeperiode werden alle Blutungsepisoden, die eine Substitutionstherapie mit VWF-Konzentrat zur Kontrolle der Blutung erfordern, mit rVWF mit oder ohne ADVATE behandelt. Die Teilnehmer erhalten rFVIII IV, falls erforderlich, zur OD-Behandlung von Durchbruchblutungen oder zur perioperativen Behandlung. Die Dosis richtet sich nach Art und Schwere der Blutung und wird an das klinische Ansprechen angepasst.
Andere Namen:
  • ANWENDEN
  • rFVIII
  • Rekombinanter Faktor VIII

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhältnis der annualisierten Blutungsrate (ABR) für spontane Blutungsepisoden (BEs) (ABR während der Studie / historische ABR), bewertet vom Prüfarzt während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
ABR für behandelte spontane BEs während einer prophylaktischen Behandlung mit rVWF bis zum 12. Monat des Behandlungszeitraums/Beobachtungszeitraums (in Jahren), wobei ein Beobachtungszeitraum = (Datum des Abschlusses/Beendigung – Datum der ersten Dosis + 1)/365,2425. Blutungen, die an derselben anatomischen Stelle mit derselben Ätiologie innerhalb von 24 Stunden nach Einsetzen der ersten Blutung auftraten, wurden als einzelne Blutung betrachtet. Blutungen, die an mehreren Stellen im Zusammenhang mit derselben Verletzung auftraten, wurden als eine einzige Blutungsepisode betrachtet. Der historische Beobachtungszeitraum für historische BEs betrug 365 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Der Beobachtungszeitraum während der Studie begann am Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments und dauerte bis zum Abschluss/Abbruch der Studie. Der Vergleich der beiden ABRs (in der Studie und historisch) für spontane Blutungsepisoden (nicht im Zusammenhang mit einem Trauma) während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF wurde als Verhältnis der mittleren ABRs (ABR in der Studie: historische ABR) angegeben.
Bis zu 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der vorherigen On-Demand-Teilnehmer, die bis zum 12. Monat eine spontane prozentuale ABR-Reduktion erreicht haben
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bei früheren On-Demand-Teilnehmern wurde der prozentuale Erfolg der spontanen ABR-Reduktion als mindestens 25 %ige Reduktion der ABR für behandelte spontane (nicht traumabedingte) BEs während der ersten 12 Monate der rVWF (Vonicog alfa)-Prophylaxe im Vergleich zu der eigenen des Teilnehmers definiert historisch behandelte spontane ABR. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit prozentualem ABR-Reduktionserfolg für die On-Demand-Kohorte wurde angegeben.
Bis zu 12 Monate
Prozentsatz der Switch-Teilnehmer mit spontanem ABR-Erhaltungserfolg bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bei Switch-Teilnehmern wurde der Erfolg der spontanen ABR-Erhaltung definiert als das Erreichen einer ABR für behandelte spontane BEs während der ersten 12 Monate der rVWF (Vonicog alfa)-Prophylaxe, die nicht größer war als die eigene historische ABR des Teilnehmers für behandelte spontane BEs während der prophylaktischen Behandlung mit pdVWF. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit ABR-Erhaltungserfolg in der Switch-Kohorte wurde angegeben.
Bis zu 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer basierend auf kategorisierter spontaner ABR (sABR) bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Die sABR war die Anzahl spontaner Blutungen geteilt durch den Beobachtungszeitraum in Jahren, wobei ein Beobachtungszeitraum = (Datum des Abschlusses/Enddatum der ersten Dosis + 1)/365,2425.sABR wurde basierend auf der Anzahl der BEs als 0, größer als (>) 0 bis 2, > 2 bis 5, > 5 während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF (Vonicog alfa) über 12 Monate kategorisiert. Blutungen an mehreren Stellen im Zusammenhang mit derselben Verletzung wurden als einzelne Blutungsepisode gezählt. BEs unbekannter Ursache wurden als spontane Blutungen gezählt. Der Beobachtungszeitraum für historische BEs betrug 365 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Die Baseline-sABR für behandelte BEs basierte auf historischen BE-Daten und die sABR während der Studie basierte auf behandelten spontanen BEs während der Prophylaxe mit rVWF bis Monat 12. Die Beobachtungsperiode während der Studie begann am Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments und dauerte bis zu diesem Datum Abschluss/Abbruch des Studiums. Die Anzahl der Teilnehmer basierend auf kategorisierten sABR wurde berechnet und berichtet.
Baseline bis Monat 12
Gesamtzahl der Infusionen, die pro Teilnehmer während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF bis Monat 12 verabreicht wurden
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Für jeden Teilnehmer wurde die Gesamtzahl der Infusionen als die Gesamtzahl der einmaligen rVWF-Infusionen gezählt, die zwischen den Daten der Einverständniserklärung und der Beendigung der Studie verabreicht wurden, einschließlich, unabhängig von Datum und Uhrzeit der Verabreichung. Die Gesamtzahl der während der Studie verabreichten Infusionen wurde in das elektronische Fallaufzeichnungsformular (eCRF) eingegeben und im ERT-System aufgezeichnet. Die Gesamtzahl der Infusionen, die pro Teilnehmer während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF über 12 Monate verabreicht wurden, wurde berechnet.
Bis zu 12 Monate
Durchschnittliche Anzahl von Infusionen pro Woche pro Teilnehmer während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF bis Monat 12
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Die durchschnittliche Anzahl von Infusionen pro Woche pro Teilnehmer während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF über 12 Monate wurde berechnet.
Bis zu 12 Monate
Gesamtgewichtsbereinigter rVWF-Verbrauch pro Teilnehmer während der prophylaktischen Behandlung bis Monat 12
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Für jeden Teilnehmer wurde die an das Körpergewicht angepasste Dosis (I.E./kg) als Anzahl der infundierten rVWF-Einheiten (I.E.) dividiert durch das letzte verfügbare Körpergewicht (Kilogramm [kg]) vor der Infusion abgeleitet. Der gewichtsbereinigte Gesamtverbrauch von rVWF (Vonicog alfa) pro Teilnehmer während der prophylaktischen Behandlung wurde berichtet.
Bis zu 12 Monate
Anzahl der behandelten spontanen BEs nach Ort der Blutung während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Anzahl der behandelten spontanen BEs nach Ort der Blutung (z. B.: Mund- und andere Schleimhäute, Menorrhagie, Hämarthrose usw.) während der prophylaktischen Behandlung mit rVWF wurde berichtet.
Bis zu 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die über ein oder mehrere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegende TEAEs berichteten
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem IP verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. TEAEs waren Ereignisse, die am oder nach dem Datum und der Uhrzeit der Verabreichung der ersten Dosis der Studienmedikation auftraten. TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende UEs als auch nicht schwerwiegende UEs. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und schwerwiegenden TEAEs gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Anzahl der Teilnehmer basierend auf dem Schweregrad der TEAEs
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Ein UE ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem geistiges Eigentum verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. TEAEs waren Ereignisse, die am oder nach dem Datum und der Uhrzeit der Verabreichung der ersten Dosis der Studienmedikation auftraten. TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende UEs als auch nicht schwerwiegende UEs. Der Schweregrad der TEAEs wurde anhand der folgenden Definitionen bestimmt: Leicht: Keine Einschränkung der üblichen Aktivitäten; Mäßig: Einige Einschränkungen der üblichen Aktivitäten und können eine therapeutische Intervention erfordern; Schwerwiegend: Unfähigkeit, gewöhnliche Aktivitäten auszuführen, mit Folgen, die eine therapeutische Intervention erforderten. Die Teilnehmer wurden unter Berücksichtigung des maximalen Schweregrads von TEAEs gezählt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs-basierter Kausalität
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Ein AE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, dem IP verabreicht wurde, definiert, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. TEAEs waren Ereignisse, die am oder nach dem Datum und der Uhrzeit der Verabreichung der ersten Dosis der Studienmedikation auftraten. TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende UEs als auch nicht schwerwiegende UEs. Für jedes UE bewertete der Prüfarzt den kausalen Zusammenhang zwischen dem IP und dem UE basierend auf klinischem Fachwissen und Urteilsvermögen gemäß den folgenden Umständen des UE: Nicht verwandt, unwahrscheinlich verwandt, möglicherweise verwandt oder wahrscheinlich verwandt. Ein verwandtes TEAE wurde als jedes TEAE definiert, das als „möglicherweise verwandt“ oder „wahrscheinlich verwandt“ angegeben wurde. Anzahl der Teilnehmer mit TEAE-basierter Kausalität wurde angegeben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Thromboembolie definiert als Bildung eines Gerinnsels (Thrombus) in einem Blutgefäß, das sich löst und vom Blutstrom getragen wird und ein anderes Gefäß verstopfen könnte. Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen als TEAEs von besonderem Interesse wurde gemeldet. Es wurde ein breiter Standardsuchabfrageansatz verwendet (breite SMQ), um alle interessierenden potenziellen thromboembolischen Ereignisse zu identifizieren, die dann medizinisch bewertet wurden. Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen als TEAEs von besonderem Interesse wurde gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Überempfindlichkeit (auch als Überempfindlichkeitsreaktion oder Unverträglichkeit bezeichnet), definiert als unerwünschte Reaktionen, die durch das normale Immunsystem hervorgerufen werden, einschließlich Allergien und Autoimmunität. Potentielle Überempfindlichkeitsereignisse wurden anhand umfassender Suchkriterien identifiziert und dann medizinisch bewertet. Die Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen als TEAEs von besonderem Interesse wurde berechnet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Studienende (ca. 32 Monate)
Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen Von-Willebrand-Faktor (rVWF) und Faktor VIII (FVIII) entwickelten
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Drei funktionale VWF-Assays für die Kollagenbindung von Willebrand-Faktor (VWF:CB), von Willebrand-Faktor: Ristocetin-Cofaktor (VWF:RCo) und von Willebrand-Faktor VIII B (VWF:FVIIIB) wurden verwendet, um das Vorhandensein von neutralisierenden Anti-VWF-Antikörpern zu testen . Neutralisierende Antikörper gegen VWF:RCo-, VWF:CB- und VWF:FVIIIB-Aktivitäten wurden durch Tests gemessen, die auf dem Bethesda-Test basieren, der für die quantitative Analyse von FVIII-Inhibitoren etabliert ist (Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Tests). Nur bestätigte neutralisierende Anti-VWF-Antikörper wurden als Inhibitoren angesehen. Die Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen rVWF und FVIII entwickelten, wurde bewertet.
Baseline bis Monat 12
Anzahl der Teilnehmer, die Gesamt-Bindungsantikörper gegen Von-Willebrand-Faktor (rVWF) und Faktor VIII (FVIII) entwickelten
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Das Vorhandensein von gesamten bindenden Anti-VWF-Antikörpern wurde durch einen enzymgebundenen Immunadsorptionstest (ELISA) bestimmt, bei dem polyklonale Anti-Human-Immunglobulin (Ig)-Antikörper (IgG, IgM und IgA) verwendet wurden. Bindungsantikörper gegen FVIII wurden mit einem proprietären Enzymimmunoassay analysiert. Die Anzahl der Teilnehmer, die insgesamt bindende Antikörper gegen rVWF und FVIII entwickelten, wurde bestimmt.
Baseline bis Monat 12
Anzahl der Teilnehmer, die Bindungsantikörper gegen Eierstockproteine ​​des Chinesischen Hamsters (CHO), Maus-Immunglobulin G (IgG) und/oder rFurin entwickelten
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Die gesamten Ig-Antikörper (IgG, IgA, IgM) gegen CHO-Protein und menschliches Furin wurden unter Verwendung von ELISA analysiert. Zur Detektion und Quantifizierung von aus humanem Plasma stammenden IgG-Antikörpern, die gegen Maus-IgG gerichtet waren (HAMA: Human Anti-Maus-Antikörper), wurde mittels ELISA (Medac, Hamburg, Deutschland) bewertet. Die Anzahl der Teilnehmer, die bindende Antikörper gegen CHO-Proteine, Maus-IgG und/oder rFurin entwickelten, wurde bewertet.
Baseline bis Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (ca. 32 Monate)
Zu den Vitalfunktionen gehörten Blutdruck (systolisch und diastolisch), Pulsfrequenz, Atemfrequenz und Körpertemperatur. Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert wurde bewertet.
Baseline bis Studienende (ca. 32 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Änderung der klinischen Laborparameter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (ca. 32 Monate)
Zu den klinischen Laborparametern gehörten hämatologische und klinisch-chemische Untersuchungen. Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der klinischen Laborparameter gegenüber dem Ausgangswert wurde bewertet.
Baseline bis Studienende (ca. 32 Monate)
Bewertung der Pharmakokinetik (PK): Inkrementelle Wiederfindung (IR) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
IR bei der maximalen Plasmakonzentration der VWF:RCo-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet. Maßeinheit: Internationale Einheiten pro Deziliter/Internationale Einheiten pro Kilogramm ([IU/dL]/[IU/kg]).
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Inkrementelle Erholung (IR) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
IR basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Inkrementelle Erholung (IR) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
IR bei der maximalen Plasmakonzentration der VWF:CB-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Terminale Halbwertszeit (T1/2) Basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
T1/2 ist definiert als die Zeit in Stunden, die erforderlich ist, damit die Konzentration des Arzneimittels die Hälfte ihres ursprünglichen Werts erreicht. T1/2 basierend auf der VWF:Rco-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Terminale Halbwertszeit (T1/2) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
T1/2 ist definiert als die Zeit in Stunden, die erforderlich ist, damit die Konzentration des Arzneimittels die Hälfte ihres ursprünglichen Werts erreicht. T1/2 basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Terminale Halbwertszeit (T1/2) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
T1/2 ist definiert als die Zeit in Stunden, die erforderlich ist, damit die Konzentration des Arzneimittels die Hälfte ihres ursprünglichen Werts erreicht. T1/2 basierend auf der VWF:CB-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Mittlere Verweilzeit (MRT) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
MRT wurde berechnet als (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2, wobei T1 die Zeitdauer der Infusion darstellt, wobei AUMC die Fläche unter der Kurve des ersten Moments darstellt. MRT basierend auf der VWF:Rco-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Mittlere Verweilzeit (MRT) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
MRT wurde berechnet als (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2, wobei T1 die Zeitdauer der Infusion darstellt, wobei AUMC die Fläche unter der Kurve des ersten Moments darstellt. MRT basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Mittlere Verweilzeit (MRT) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
MRT wurde berechnet als (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2, wobei T1 die Zeitdauer der Infusion darstellt, wobei AUMC die Fläche unter der Kurve des ersten Moments darstellt. MRT basierend auf der VWF:CB-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Fläche unter der Kurve Plasmakonzentration versus Zeit von Zeit 0, extrapoliert bis unendlich (AUC0-∞), basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-∞ wurde basierend auf der VWF:Rco-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung angegeben. Maßeinheit: Internationale Einheiten*Stunde pro Deziliter (IU*h/dL).
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Fläche unter der Kurve der Plasmakonzentration gegenüber der Zeit vom Zeitpunkt 0, extrapoliert bis unendlich (AUC0-∞), basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-∞ basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Fläche unter der Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Kurve von Zeit 0, extrapoliert bis unendlich (AUC0-∞), basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-∞ basierend auf der VWF:CB-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Fläche unter der Kurve der Plasmakonzentration gegenüber der Zeit vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-tlast) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-tlast basierend auf der VWF:Rco-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Fläche unter der Plasmakonzentration-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-tlast) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-tlast basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Fläche unter der Kurve der Plasmakonzentration gegenüber der Zeit vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-tlast) basierend auf der Kollagenbindungsaktivität des Von-Willebrand-Faktors (VWF:CB).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-tlast basierend auf der VWF:CB-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmax basierend auf VWF:Rco bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben. Maßeinheit: Internationale Einheiten pro Deziliter (IU/dL).
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmax wurde basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmax wurde basierend auf der VWF:CB-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Mindestzeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Tmax basierend auf der VWF:Rco-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Mindestzeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Tmax basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Mindestzeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Tmax basierend auf der VWF:CB-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Das Verteilungsvolumen ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Plasmakonzentration eines Arzneimittels zu erreichen. Vss basierend auf der VWF:Rco-Aktivität bei der Erstbewertung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Das Verteilungsvolumen ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Plasmakonzentration eines Arzneimittels zu erreichen. Vss basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen Bewertung wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Das Verteilungsvolumen ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Plasmakonzentration eines Arzneimittels zu erreichen. Vss basierend auf der VWF:CB-Aktivität bei der Erstbeurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik: Clearance (CL) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Die Clearance ist definiert als ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der ein Arzneimittel aus dem Körper entfernt wird. CL basierend auf der VWF:Rco-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet. Maßeinheit: Deziliter pro Kilogramm pro Stunde (dL/kg/h).
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik: Clearance (CL) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Die Clearance ist definiert als ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der ein Arzneimittel aus dem Körper entfernt wird. CL basierend auf der VWF:Ag-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung: Clearance (CL) basierend auf der Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB) des Von-Willebrand-Faktors
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Die Clearance ist definiert als ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der ein Arzneimittel aus dem Körper entfernt wird. CL basierend auf der VWF:CB-Aktivität bei der anfänglichen PK-Beurteilung wurde berichtet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakodynamische (PD) Bewertung: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) basierend auf der Gerinnungsaktivität von Faktor VIII (FVIII:C).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmax basierend auf der FVIII:C-Aktivität bei der anfänglichen PD-Beurteilung durch den 1-Stufen-Gerinnungsassay wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakodynamische Bewertung: Mindestzeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) basierend auf der Gerinnungsaktivität von Faktor VIII (FVIII:C).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Tmax basierend auf der FVIII:C-Aktivität bei der anfänglichen PD-Beurteilung durch den 1-Stufen-Gerinnungsassay wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakodynamische Bewertung: Fläche unter der Kurve Plasmakonzentration versus Zeit vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-tlast) basierend auf der Gerinnungsaktivität von Faktor VIII (FVIII:C).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-tlast basierend auf der FVIII:C-Aktivität bei der anfänglichen PD-Beurteilung durch den 1-Stufen-Gerinnungsassay wurde angegeben.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung im Steady-State: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Ende des partiellen Dosierungsintervalls (AUC0-Tau;ss) Basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-tau;ss basierend auf der VWF:Rco-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde berichtet.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung im Steady-State: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Ende des partiellen Dosierungsintervalls (AUC0-Tau;ss) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-tau;ss basierend auf der VWF:Ag-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde berichtet.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakokinetische Bewertung im Steady-State: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Ende des partiellen Dosierungsintervalls (AUC0-Tau;ss) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-tau;ss basierend auf der VWF:CB-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde berichtet.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik im Steady-State: Maximale Plasmakonzentration während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady-State (Cmax;ss) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmax;ss basierend auf der VWF:Rco-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik im Steady-State: Maximale Plasmakonzentration während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady-State (Cmax;ss) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmax;ss basierend auf der VWF:Ag-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik im Steady-State: Maximale Plasmakonzentration während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady-State (Cmax;ss) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmax;ss basierend auf der VWF:CB-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik im Steady State: Mindestzeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration im Steady State (Tmax;ss) Basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Tmax;ss basierend auf der VWF:Rco-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik im Steady-State: Mindestzeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration im Steady-State (Tmax;ss) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Tmax;ss basierend auf der VWF:Ag-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Bewertung der Pharmakokinetik im Steady-State: Mindestzeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration im Steady-State (Tmax;ss) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Tmax;ss basierend auf der VWF:CB-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik im Steady State: Minimale Plasmakonzentration während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady State (Cmin;ss) Basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmin;ss basierend auf der VWF:Rco-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik im Steady-State: Minimale Plasmakonzentration während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady-State (Cmin;ss) basierend auf der Aktivität des Von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmin;ss basierend auf der VWF:Rco-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Beurteilung der Pharmakokinetik im Steady-State: Minimale Plasmakonzentration während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady-State (Cmin;ss) basierend auf der Von-Willebrand-Faktor-Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmin;ss basierend auf der VWF:CB-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakodynamische Bewertung im Steady-State: Fläche unter der Plasmakonzentration-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Ende des partiellen Dosierungsintervalls (AUC0-Tau;ss) basierend auf der Gerinnungsaktivität von Faktor VIII (FVIII:C).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
AUC0-tau;ss basierend auf der FVIII:C-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde berichtet.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakodynamische Bewertung im Steady State: Maximale Plasmakonzentration während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady State (Cmax;ss) basierend auf der Gerinnungsaktivität von Faktor VIII (FVIII:C).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmax;ss basierend auf der FVIII:C-Aktivität wurde im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) bestimmt und berichtet.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakodynamische Bewertung im Steady State: Mindestzeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration im Steady State (Tmax;ss) basierend auf der Gerinnungsaktivität von Faktor VIII (FVIII:C).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Tmax;ss basierend auf der FVIII:C-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Pharmakodynamische Bewertung im Steady State: Minimale Plasmakonzentration während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady State (Cmin;ss) basierend auf der Gerinnungsaktivität von Faktor VIII (FVIII:C).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Cmin;ss basierend auf der FVIII:C-Aktivität im Steady State am Ende der Studie (Monat 12) wurde angegeben.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Gerinnungsaktivität von Faktor VIII (FVIII).
Zeitfenster: In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden
Die Werte der FVIII-Gerinnungsaktivität (FVIII:C) wurden zu den vorab festgelegten PK-Zeitpunkten in Monat 12 bestimmt und berichtet.
In Monat 12: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion; und nach der Infusion nach 15, 30 Minuten und 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Mitarbeiter

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

16. November 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

6. Juli 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

6. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

25. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 071301
  • 2016-001478-14 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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