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예방의 rVWF

2021년 8월 5일 업데이트: Takeda

중증 폰 빌레브란트 질환에서 rVWF를 사용한 예방의 효능 및 안전성에 대한 전향적, 3상, 공개 라벨, 국제 멀티센터 연구

이번 임상 3상 연구의 목적은 재조합 폰빌레브란트 인자를 이용한 예방적 치료의 면역원성, 혈전성 및 과민반응을 포함한 효능 및 안전성, 약동학(PK), 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 및 약리경제학을 조사하는 것이다. rVWF)(vonicog alfa)는 중증 폰빌레브란트병(vWD)이 있는 성인 참가자의 경우입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

29

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • 독일
      • Duisburg, 독일, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
      • Frankfurt, 독일, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hannover, 독일, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, 독일, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • 러시아 연방
      • Barnaul, 러시아 연방, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, 러시아 연방, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, 러시아 연방, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
      • Kirov, 러시아 연방, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • 미국
    • Colorado
      • Loveland, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, 미국, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Aurora, Indiana, 미국, 80045
        • University of Colorado Health
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
  • 스페인
      • Alicante, 스페인, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, 이탈리아, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa - Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, 칠면조, 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, 칠면조, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, 칠면조, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • 캐나다
      • Hamilton, 캐나다, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
  • 프랑스
      • Bron cedex, 프랑스, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen cedex 9, 프랑스, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Dijon cedex, 프랑스, 21079
        • Chu Dijon - Hopital Du Bocage
      • Lille Cedex, 프랑스, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Finistere
      • Brest, Finistere, 프랑스, 29609
        • Hopital Morvan

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 대체 요법이 필요한 병력이 있는 심각한 폰빌레브란트병(VWD)(기준 폰빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자 활동(VWF:RCo)이 20 국제 단위/데시리터[IU/dL] 미만)의 문서화된 진단을 받았습니다. 출혈 조절을 위한 von Willebrand 인자 농축액 사용

    1. 유형 1(VWF:RCo <20 IU/dL) 또는,
    2. 유형 2A(멀티머 패턴으로 확인됨), 유형 2B(유전자형으로 진단됨), 유형 2M 또는,
    3. 유형 3(Von Willebrand 인자 항원(VWF:Ag)이 [< 또는 =] 3 IU/dL 이하).
  2. 진단은 환자 병력 또는 스크리닝 시 문서화된 유전자 검사 및 다합체 분석에 의해 확인됩니다.
  3. 주문형 환자 그룹의 경우, 연구자가 예방적 치료를 권장하는 현재 주문형 치료를 받고 있는 참가자.
  4. 혈장 유래 폰 빌레브란트 인자(pdVWF) 제품 전환 환자 그룹의 경우, 참가자는 스크리닝 전 12개월 이상 동안 pdVWF 제품의 예방적 치료를 받았습니다.
  5. 주문형 환자 그룹의 경우, 참가자는 지난 12개월 동안 폰 빌레브란트 인자(VWF) 치료를 필요로 하는 자발적 출혈(월경과다 제외)이 3회 이상 기록되었습니다(>또는=).
  6. 등록 전 최소 12개월 동안 출혈 에피소드의 유형, 빈도 및 치료를 안정적으로 평가할 수 있는 기록의 가용성. 가능한 경우 최대 24개월 후향적 데이터를 수집해야 합니다. pdVWF 전환 참여자에게는 등록 전 12개월(최대 24개월) 동안 투여 및 인자 소비의 가용성이 필요하며 주문형 참여자에게는 바람직합니다(요구 사항은 아님).
  7. 참가자는 스크리닝 당시 > 또는 = 18세이고 체질량 지수가 > 또는 = 15이지만 < 40kg/㎡(kg/m^2)입니다.
  8. 가임 여성인 경우, 참가자는 스크리닝 시 음성 혈액/소변 임신 검사를 제시하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 사용하는 데 동의합니다.
  9. 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 참가자는 유형 2N 폰 빌레브란트병(VWD), 가성 vWD 또는 VWD 이외의 다른 유전적 또는 후천적 응고 장애(예: 질적 및 양적 혈소판 장애 또는 프로트롬빈 시간[PT]/국제 정상화 비율[INR]이 [>]1.4).
  2. 참가자는 현재 주당 5회 이상의 주입으로 예방 치료를 받고 있습니다.
  3. 참가자는 현재 주간 용량이 240 IU/kg을 초과하는 예방적 치료를 받고 있습니다.
  4. 참가자는 스크리닝 시 VWF 억제제의 병력 또는 존재가 있습니다.
  5. 참가자는 역가가 ≥0.4 Bethesda 단위(BU)(Nijmegen 수정된 Bethesda 분석 기준) 또는 > 또는 = 0.6 Bethesda 단위(BU)(Bethesda 분석 기준)인 인자 VIII(FVIII) 억제제의 병력 또는 존재가 있습니다.
  6. 참가자는 마우스 또는 햄스터 단백질과 같은 연구 약물의 구성 요소에 대해 알려진 과민성을 가지고 있습니다.
  7. 참가자는 계절성 알레르기성 비염/결막염, 경미한 천식, 음식 알레르기 또는 동물 알레르기를 제외한 면역 장애의 병력이 있습니다.
  8. 참가자는 혈전 색전증 사건의 병력이 있습니다.
  9. 참가자는 절대 도우미 T 세포(CD4) 수가 200/세제곱 밀리미터(mm^3) 미만인 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성입니다.
  10. 참가자는 참가자의 현재 상태 또는 병력에 대한 조사자의 의학적 평가에 따라 또는 다음 중 하나에 의해 입증되는 바와 같이 심각한 간 질환으로 진단되었습니다: 정상 상한치의 5배를 초과하는 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT); 저알부민혈증; 문맥 고혈압(예: 달리 설명되지 않는 비종대의 존재, 식도 정맥류 병력).
  11. 참가자는 혈청 크레아티닌(CR) 수치가 > 또는 = 2.5 밀리그램/데시리터(mg/dL)인 신장 질환 진단을 받았습니다.
  12. 참가자는 스크리닝 시 혈소판 수가 <100,000/밀리리터(mL)입니다.
  13. 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 30일 이내에 국소 치료(예: 연고, 비강 스프레이)를 제외한 면역 조절 약물로 치료를 받았습니다.
  14. 참가자는 등록 당시 임신 또는 수유 중입니다.
  15. 환자에게 월경과다 또는 자궁출혈(감염, 이형성증 포함)을 유발하는 자궁경부 또는 자궁 상태가 있습니다.
  16. 참가자는 등록 전 30일 이내에 다른 조사 제품(IP) 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 IP 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
  17. 참가자는 진행성 치명적인 질병 및/또는 기대 수명이 15개월 미만입니다.
  18. 참가자는 외과 적 개입이 예정되어 있습니다.
  19. 참가자는 연구 절차에 협력할 수 없거나 협력할 의사가 없는 것으로 조사관에 의해 식별됩니다.
  20. 참가자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과 및/또는 비협조적인 태도의 증거를 이해할 수 없는 정신 상태를 가지고 있습니다.
  21. 참가자가 규제 및/또는 법적 명령에 의해 감옥에 있거나 강제 구금된 경우.
  22. 참가자는 연구 팀의 구성원이거나 가까운 친척(예: 자녀, 파트너/배우자, 형제자매 및 부모) 및 직원을 포함하는 연구 팀 구성원 중 한 명과 부양 관계에 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 연구 참여자
참가자는 주문형(OD) 코호트(이전에 OD로 치료함) 및 pdVWF 전환 코호트(pdVWF로 예방적 치료에서 전환한 참가자)의 두 코호트에서 rVWF로 예방을 받게 됩니다.
생물학적: 폰 빌레브란트 인자(재조합)
OD 참가자는 최소 12개월에서 최대 15개월 동안 일주일에 두 번(2회 주입) 킬로그램당 50 +/- 10 국제 단위(IU/kg)의 초기 예방 용량으로 정맥 주사(IV) rVWF:RCo를 받게 되며 최대 80IU/kg까지 증가했습니다. pdVWF 전환 코호트 참가자는 pdVWF로 예방적 치료를 받는 동안 받는 주간 VWF 용량에 상응하는 rVWF:RCo(±10%)를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 박스 111
  • rVWF
  • 보니코그 알파
  • 본벤디
  • BAX111
생물학적: 항혈우병 인자(재조합)
예방 기간 동안 출혈을 조절하기 위해 VWF 농축액으로 대체 요법이 필요한 모든 출혈 에피소드는 ADVATE와 함께 또는 ADVATE 없이 rVWF로 치료됩니다. 참가자는 돌발 출혈의 OD 치료 또는 수술 전후에 필요한 경우 rFVIII IV를 받게 됩니다. 용량은 출혈 유형 및 중증도에 따라 결정되며 임상 반응에 따라 조정됩니다.
다른 이름들:
  • 어드베이트
  • rFVIII
  • 재조합 인자 VIII

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월까지 rVWF를 사용한 예방적 치료 동안 조사자가 평가한 자발 출혈 에피소드(BE)에 대한 연간 출혈률(ABR)의 비율(연구 중 ABR/역사적 ABR)
기간: 최대 12개월
치료 기간/관찰 기간(년)의 12개월까지 rVWF로 예방적 치료를 받는 동안 치료된 자발적 BE에 대한 ABR, 여기서 관찰 기간 = (완료/종료 날짜 - 첫 번째 투여 날짜 + 1)/365.2425. 첫 번째 출혈이 시작된 후 24시간 이내에 동일한 해부학적 위치에서 동일한 원인으로 출혈이 발생한 경우 단일 출혈로 간주했습니다. 동일한 부상과 관련된 여러 위치에서 발생한 출혈은 단일 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 과거 BE에 대한 과거 관찰 기간은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 365일이었습니다. 연구 중 관찰 기간은 연구 약물의 첫 번째 투여일에 시작하여 연구 완료/중단일까지 계속됩니다. rVWF로 예방적 치료를 하는 동안 자발 출혈 에피소드(외상과 관련 없음)에 대한 2개의 ABR(연구 중 및 과거)의 비교는 평균 ABR(연구 중 ABR:역사적 ABR)의 비율로 보고되었습니다.
최대 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이전 주문형 참가자의 비율 12개월 동안 자발적인 ABR 비율 감소 성공 달성
기간: 최대 12개월
이전 온디맨드 참가자의 경우 자발적 ABR 퍼센트 감소 성공은 rVWF(vonicog alfa) 예방의 첫 12개월 동안 참가자 자신에 비해 치료된 자발적(외상과 관련 없음) BE에 대한 ABR의 최소 25% 감소로 정의되었습니다. 역사적으로 처리된 자발적 ABR. 온디맨드 코호트에 대한 ABR 비율 감소 성공률을 보인 참가자 비율이 보고되었습니다.
최대 12개월
12개월 동안 자발적인 ABR 보존 성공을 거둔 스위치 참가자의 비율
기간: 최대 12개월
전환 참가자의 경우, 자발적 ABR 보존 성공은 rVWF(vonicog alfa) 예방의 첫 12개월 동안 치료된 자발 BE에 대한 ABR을 달성하는 것으로 정의되었으며, 이는 pdVWF로 예방적 치료 동안 치료된 자발 BE에 대한 참가자 자신의 과거 ABR보다 크지 않았습니다. 스위치 코호트에서 ABR 보존에 성공한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
최대 12개월
12개월까지 분류된 자발적 ABR(sABR)을 기반으로 한 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
SABR은 자발 출혈의 수를 관찰 기간(년)으로 나눈 값으로, 관찰 기간 = (종료일/종료일-첫 번째 투여일 + 1)/365.2425.sABR 12개월까지 rVWF(vonicog alfa)로 예방적 치료를 하는 동안 BE의 수를 기준으로 0, 초과(>) 0에서 2, >2에서 5, >5로 분류되었습니다. 동일한 부상과 관련된 여러 위치에서의 출혈은 단일 출혈 에피소드로 계산되었습니다. 원인을 알 수 없는 BE는 자발적인 출혈로 계산했습니다. 과거 BE에 대한 관찰 기간은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 365일이었습니다. 치료된 BE에 대한 기준선 sABR은 과거 BE 데이터를 기반으로 했으며 연구 중 sABR은 rVWF로 예방하는 동안 12개월까지 치료된 자발적 BE를 기반으로 했습니다. 연구 중 관찰 기간은 연구 약물의 첫 번째 투여일에 시작하여 날짜까지 계속됩니다. 연구 완료/중단. 분류된 sABR을 기준으로 참가자 수를 계산하고 보고했습니다.
기준선부터 12개월까지
12개월까지 rVWF를 사용한 예방적 치료 동안 참가자당 투여된 총 주입 횟수
기간: 최대 12개월
각 참가자에 대해, 총 주입 횟수는 투여 날짜 및 시간에 관계없이 사전 동의 날짜와 연구 종료 사이에 투여된 rVWF 고유 주입의 총 횟수로 계산되었습니다. 연구 동안 투여된 총 주입 수는 전자 사례 기록 양식(eCRF)에 입력되었고 ERT 시스템에 기록되었습니다. 12개월까지 rVWF로 예방적 치료를 하는 동안 참여자당 투여된 총 주입 횟수를 계산했습니다.
최대 12개월
12개월까지 rVWF로 예방적 치료를 받는 동안 참여자당 주당 평균 주입 횟수
기간: 최대 12개월
12개월 동안 rVWF로 예방적 치료를 하는 동안 참가자당 주당 평균 주입 횟수를 계산했습니다.
최대 12개월
12개월 동안 예방적 치료 동안 참가자당 rVWF의 총 체중 조정 소비량
기간: 최대 12개월
각 참가자에 대해, 체중 조정 용량(IU/kg)은 주입 전 rVWF 단위(IU)를 마지막으로 가능한 체중(킬로그램[kg])으로 나눈 값으로 도출되었습니다. 예방적 치료 동안 참가자당 rVWF(vonicog alfa)의 총 체중 조절 소비량이 보고되었습니다.
최대 12개월
12개월까지 rVWF로 예방적 치료를 받는 동안 출혈 부위별 치료된 자연 BE의 수
기간: 최대 12개월
RVWF로 예방적 치료를 받는 동안 출혈 위치(예: 구강 및 기타 점막, 월경과다, 혈관절증 등)에 따른 치료된 자발적 BE의 수가 보고되었습니다.
최대 12개월
하나 이상의 치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE를 보고한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
유해 사례(AE)는 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 참여자 관리 IP에서 발생하는 뜻밖의 의료 사건으로 정의됩니다. TEAE는 연구 약물의 첫 용량을 투여한 날짜 및 시간 또는 그 이후에 발생한 사건이었습니다. TEAE에는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다. TEAE 및 심각한 TEAE가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
TEAE의 심각도에 따른 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
AE는 반드시 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닌 참여자가 IP를 관리한 경우에 발생하는 뜻밖의 의료 사건으로 정의됩니다. TEAE는 연구 약물의 첫 용량을 투여한 날짜 및 시간 또는 그 이후에 발생한 사건이었습니다. TEAE에는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다. TEAE의 중증도는 다음 정의에 따라 결정되었습니다. 약함: 일상 활동에 제한 없음; 중등도: 일상적인 활동에 약간의 제한이 있으며 치료적 개입이 필요할 수 있습니다. 중증: 치료 개입이 필요한 후유증으로 일상적인 활동을 수행할 수 없음. 참가자는 TEAE의 최대 심각도를 고려하여 계산되었습니다.
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
TEAE 기반 인과 관계가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
AE는 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 참여자 관리 IP에서 임의의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. TEAE는 연구 약물의 첫 용량을 투여한 날짜 및 시간 또는 그 이후에 발생한 사건이었습니다. TEAE에는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다. 각 AE에 대해 조사자는 AE의 다음 상황에 따른 임상 전문 지식 및 판단에 기초하여 IP와 AE 사이의 인과 관계를 평가했습니다: 관련 없음, 관련 가능성이 낮음, 관련 가능성 있음 또는 아마도 관련됨. 관련 TEAE는 '아마도 관련이 있는' 또는 '아마 관련이 있는' 것으로 표시된 모든 TEAE로 정의되었습니다. TEAE 기반 인과 관계가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
Thromboembolic 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
혈전색전증은 느슨해져 혈류에 의해 운반되어 다른 혈관을 막을 수 있는 혈전(혈전)이 혈관에서 형성되는 것으로 정의됩니다. 특별한 관심의 TEAE로서 혈전색전증 사건이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다. 광범위한 표준 검색 쿼리 접근 방식(광범위한 SMQ)을 사용하여 관심 있는 모든 잠재적 혈전색전증 이벤트를 식별한 다음 의학적으로 평가했습니다. 특별한 관심의 TEAE로서 혈전색전증 사건이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
과민 반응이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
과민성(과민성 반응 또는 과민증이라고도 함)은 알레르기 및 자가면역을 포함하여 정상적인 면역 체계에 의해 생성되는 바람직하지 않은 반응으로 정의됩니다. 잠재적인 과민 반응은 광범위한 검색 기준으로 식별된 후 의학적으로 평가되었습니다. 특별한 관심 대상인 TEAE로서 과민 반응이 있는 참가자의 수를 계산했습니다.
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 종료까지(약 32개월)
폰 빌레브란트 인자(rVWF) 및 인자 VIII(FVIII)에 대한 중화 항체를 개발한 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB), 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조 인자(VWF:RCo) 및 폰 빌레브란트 인자 VIII B(VWF:FVIIIB)에 대한 3가지 기능적 VWF 분석을 사용하여 중화 항-VWF 항체의 존재를 테스트했습니다. . VWF:RCo, VWF:CB 및 VWF:FVIIIB 활성에 대한 중화 항체는 FVIII 억제제의 정량 분석을 위해 확립된 Bethesda 분석법(Bethesda 분석법의 Nijmegen 변형)에 기초한 분석법으로 측정되었습니다. 확인된 중화 항-VWF 항체만이 억제제로 간주되었습니다. rVWF 및 FVIII에 대한 중화 항체를 개발한 참가자의 수를 평가했습니다.
기준선부터 12개월까지
폰 빌레브란트 인자(rVWF) 및 인자 VIII(FVIII)에 대한 총 결합 항체를 개발한 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
전체 결합 항-VWF 항체의 존재는 폴리클로날 항-인간 면역글로불린(Ig) 항체(IgG, IgM 및 IgA)를 사용하는 효소 결합 면역흡착 검정(ELISA)에 의해 결정되었다. FVIII에 대한 결합 항체는 독점 효소 면역측정법을 사용하여 분석되었습니다. rVWF 및 FVIII에 대한 전체 결합 항체가 발생한 참가자의 수를 평가했습니다.
기준선부터 12개월까지
중국 햄스터 난소(CHO) 단백질, 마우스 면역글로불린 G(IgG) 및/또는 rFurin에 대한 결합 항체를 개발한 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
CHO 단백질 및 인간 푸린에 대한 총 Ig 항체(IgG, IgA, IgM)를 ELISA를 사용하여 분석하였다. 마우스-IgG(HAMA: 인간 항-마우스 항체)에 대한 인간 혈장 유래 IgG 항체의 검출 및 정량화를 위해 ELISA(Medac, Hamburg, Germany)를 사용하여 평가했습니다. CHO 단백질, 마우스 IgG 및/또는 rFurin에 대한 결합 항체를 개발한 참가자의 수를 평가했습니다.
기준선부터 12개월까지
활력 징후의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 연구 종료까지의 기준선(약 32개월)
활력 징후에는 혈압(수축기 및 이완기), 맥박수, 호흡수 및 체온이 포함됩니다. 활력 징후의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 수를 평가했습니다.
연구 종료까지의 기준선(약 32개월)
임상 실험실 매개변수의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 연구 종료까지의 기준선(약 32개월)
임상 실험실 매개변수에는 혈액학 및 임상 화학 평가가 포함되었습니다. 임상 실험실 매개변수에서 기준선으로부터 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 수를 평가했습니다.
연구 종료까지의 기준선(약 32개월)
약동학(PK) 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 회복 증가(IR)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:RCo 활성의 최대 혈장 농도에서의 IR이 보고되었습니다. 측정 단위: 데시리터당 국제 단위/킬로그램당 국제 단위([IU/dL]/[IU/kg]).
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학적 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 회복 증가(IR)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Ag 활성에 기반한 IR이 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 회복 증가(IR)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:CB 활성의 최대 혈장 농도에서의 IR이 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 말기 반감기(T1/2)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
T1/2는 약물 농도가 원래 값의 절반에 도달하는 데 필요한 시간으로 정의됩니다. 초기 PK 평가에서 VWF:Rco 활성에 기반한 T1/2가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학적 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 말기 반감기(T1/2)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
T1/2는 약물 농도가 원래 값의 절반에 도달하는 데 필요한 시간으로 정의됩니다. 초기 PK 평가에서 VWF:Ag 활성에 기반한 T1/2가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 말기 반감기(T1/2)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
T1/2는 약물 농도가 원래 값의 절반에 도달하는 데 필요한 시간으로 정의됩니다. 초기 PK 평가에서 VWF:CB 활성에 기반한 T1/2가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자에 기초한 평균 체류 시간(MRT): 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
MRT는 (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2로 계산되었습니다. 여기서 T1은 주입 시간을 나타내고 AUMC는 1차 모멘트 곡선 아래의 면적을 나타냅니다. 초기 PK 평가에서 VWF:Rco 활동에 기초한 MRT가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 평균 체류 시간(MRT)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
MRT는 (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2로 계산되었습니다. 여기서 T1은 주입 시간을 나타내고 AUMC는 1차 모멘트 곡선 아래의 면적을 나타냅니다. 초기 PK 평가에서 VWF:Ag 활성에 기반한 MRT가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 평균 체류 시간(MRT)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
MRT는 (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2로 계산되었습니다. 여기서 T1은 주입 시간을 나타내고 AUMC는 1차 모멘트 곡선 아래의 면적을 나타냅니다. 초기 PK 평가에서 VWF:CB 활동에 기초한 MRT가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활동에 기초한 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적 0부터 무한대로 외삽(AUC0-∞)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Rco 활동에 기초한 AUC0-∞가 보고되었습니다. 측정 단위: 국제 단위*데시리터당 시간(IU*h/dL).
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활동에 기초하여 시간 0에서 무한대로 외삽된 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-∞)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Ag 활성에 기초한 AUC0-∞가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초하여 시간 0에서 무한대로 외삽된 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-∞)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:CB 활동에 기초한 AUC0-∞가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 시간 0부터 마지막 ​​측정 가능한 농도(AUC0-tlast)까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Rco 활성에 기반한 AUC0-tlast가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 시간 0부터 마지막 ​​측정 가능한 농도(AUC0-tlast)까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Ag 활성에 기초한 AUC0-tlast가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 시간 0부터 마지막 ​​측정 가능한 농도(AUC0-tlast)까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:CB 활성에 기초한 AUC0-tlast가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자에 기초한 최대 혈장 농도(Cmax): 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Rco에 기초한 Cmax가 보고되었습니다. 측정 단위: 데시리터당 국제 단위(IU/dL).
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Ag 활성에 기초한 Cmax가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:CB 활성을 기반으로 한 Cmax가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하기 위한 최소 시간
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Rco 활성에 기초한 Tmax가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하기 위한 최소 시간
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:Ag 활성에 기초한 Tmax가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하기 위한 최소 시간
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
초기 PK 평가에서 VWF:CB 활성에 기초한 Tmax가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학적 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
분포 용적은 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다. 초기 평가에서 VWF:Rco 활동에 기반한 Vss가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
분포 용적은 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다. 초기 평가에서 VWF:Ag 활동에 기반한 Vss가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
분포 용적은 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다. 초기 평가에서 VWF:CB 활동을 기반으로 한 Vss가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 제거(CL)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
클리어런스는 약물 물질이 신체에서 제거되는 속도의 정량적 측정으로 정의됩니다. 초기 PK 평가에서 VWF:Rco 활성에 기반한 CL이 보고되었습니다. 측정 단위: 시간당 킬로그램당 데시리터(dL/kg/h).
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학적 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 클리어런스(CL)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
클리어런스는 약물 물질이 신체에서 제거되는 속도의 정량적 측정으로 정의됩니다. 초기 PK 평가에서 VWF:Ag 활성에 기반한 CL이 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 클리어런스(CL)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
클리어런스는 약물 물질이 신체에서 제거되는 속도의 정량적 측정으로 정의됩니다. 초기 PK 평가에서 VWF:CB 활성에 기반한 CL이 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약력학(PD) 평가: 인자 VIII 응고(FVIII:C) 활성에 기초한 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
1단계 응고 분석에 의한 초기 PD 평가에서 FVIII:C 활성을 기반으로 한 Cmax가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약력학적 평가: 인자 VIII 응고(FVIII:C) 활성에 기초한 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하기 위한 최소 시간
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
1단계 응고 검정에 의한 초기 PD 평가에서 FVIII:C 활성을 기반으로 한 Tmax가 보고되었습니다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
약력학적 평가: 인자 VIII 응고(FVIII:C) 활동에 기초한 시간 0부터 마지막 ​​측정 가능한 농도(AUC0-tlast)까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
1단계 응고 검정에 의한 초기 PD 평가에서 FVIII:C 활성에 기초한 AUC0-tlast가 보고되었다.
기준선에서: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서의 약동학적 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 시간 0부터 부분 투여 간격의 종료까지(AUC0- Tau;ss) 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:Rco 활성에 기초한 AUC0-tau;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서의 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 시간 0부터 부분 투약 간격의 종료(AUC0- Tau;ss)까지 시간 곡선에 대한 혈장 농도 아래 면적
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:Ag 활성에 기초한 AUC0-tau;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서의 약동학적 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 시간 0부터 부분 투약 간격의 종료까지(AUC0- Tau;ss) 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:CB 활동에 기초한 AUC0-tau;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서의 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 정상 상태에서의 부분 투약 간격 동안의 최대 혈장 농도(Cmax;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:Rco 활성에 기초한 Cmax;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 정상 상태(Cmax;ss)에서 부분 투약 간격 동안 최대 혈장 농도
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:Ag 활성에 기초한 Cmax;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 정상 상태(Cmax;ss)에서 부분 투약 간격 동안 최대 혈장 농도
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:CB 활성에 기초한 Cmax;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 정상 상태에서 최대 혈장 농도에 도달하는 최소 시간(Tmax;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:Rco 활성을 기반으로 한 Tmax;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 정상 상태에서 최대 혈장 농도(Tmax;ss)에 도달하기 위한 최소 시간
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:Ag 활성을 기반으로 한 Tmax;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서의 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 정상 상태에서 최대 혈장 농도에 도달하기 위한 최소 시간(Tmax;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:CB 활성을 기반으로 한 Tmax;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자: 리스토세틴 보조인자(VWF:Rco) 활성에 기초한 정상 상태에서 부분 투약 간격 동안의 최소 혈장 농도(Cmin;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:Rco 활동에 기초한 Cmin;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag) 활성에 기초한 정상 상태에서 부분 투약 간격 동안의 최소 혈장 농도(Cmin;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:Rco 활동에 기초한 Cmin;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약동학 평가: 폰 빌레브란트 인자 콜라겐 결합(VWF:CB) 활성에 기초한 정상 상태에서 부분 투약 간격 동안의 최소 혈장 농도(Cmin;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 VWF:CB 활동에 기초한 Cmin;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서의 약력학적 평가: 인자 VIII 응고(FVIII:C) 활동에 기반한 시간 0부터 부분 투약 간격 종료까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0- Tau;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 FVIII:C 활성을 기반으로 AUC0-tau;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약력학적 평가: 인자 VIII 응고(FVIII:C) 활성에 기초한 정상 상태에서 부분 투약 간격 동안 최대 혈장 농도(Cmax;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 FVIII:C 활성을 기반으로 한 Cmax;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서의 약력학적 평가: 인자 VIII 응고(FVIII:C) 활동에 기초한 정상 상태에서 최대 혈장 농도에 도달하는 최소 시간(Tmax;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 FVIII:C 활성을 기반으로 한 Tmax;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
정상 상태에서 약력학적 평가: 인자 VIII 응고(FVIII:C) 활성에 기초한 정상 상태에서 부분 투약 간격 동안의 최소 혈장 농도(Cmin;ss)
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
연구 종료(12개월) 동안 정상 상태에서 FVIII:C 활동을 기반으로 한 Cmin;ss가 보고되었습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
인자 VIII(FVIII) 응고 활동
기간: 12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후
FVIII 응고 활성(FVIII:C) 수준을 평가하고 12개월에 사전 지정된 PK 시점에 따라 보고했습니다.
12개월: 주입 전 30분 이내; 및 15, 30분 및 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96시간에 주입 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

협력자

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 16일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 6일

연구 완료 (실제)

2020년 7월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 11월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 11월 22일

처음 게시됨 (추정)

2016년 11월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 5일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 071301
  • 2016-001478-14 (EUDRACT_NUMBER)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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