rVWF I PROFYLAKSIS

Inklusionskriterier:

1. Deltageren har en dokumenteret diagnose af svær von Willebrands sygdom (VWD) (baseline Von Willebrand-faktor: Ristocetin-cofaktoraktivitet (VWF:RCo) mindre end (<) 20 internationale enheder/deciliter [IE/dL]) med en historie med behov for substitutionsterapi med von Willebrand faktorkoncentrat for at kontrollere blødning

   1. Type 1 (VWF:RCo <20 IE/dL) eller,
   2. Type 2A (som verificeret ved multimermønster), Type 2B (som diagnosticeret ved genotype), Type 2M eller,
   3. Type 3 (Von Willebrand faktor-antigen (VWF:Ag) mindre end eller lig med [< eller =] 3 IE/dL).
2. Diagnosen bekræftes ved genetisk testning og multimeranalyse, dokumenteret i patienthistorien eller ved screening.
3. For on-demand patientgruppe, deltager, der i øjeblikket modtager on-demand behandling, for hvem profylaktisk behandling anbefales af investigator.
4. For plasmaafledt von Willebrand faktor (pdVWF) produktskiftepatientgruppe har deltageren modtaget profylaktisk behandling af pdVWF-produkter i ikke mindre end 12 måneder før screening.
5. For on-demand patientgruppe har deltageren mere end eller lig med (>eller=) 3 dokumenterede spontane blødninger (ikke inklusive menorragi), der kræver von Willebrand faktor (VWF) behandling i løbet af de seneste 12 måneder.
6. Tilgængelighed af journaler til pålideligt at evaluere type, hyppighed og behandling af blødningsepisoder i mindst 12 måneder forud for tilmelding. Op til 24 måneders retrospektive data bør indsamles, hvis de er tilgængelige. Tilgængelighed af dosering og faktorforbrug i 12 måneders (op til 24 måneders) behandling forud for tilmelding er påkrævet for pdVWF switch-deltagere og ønskes (men ikke et krav) for on-demand-deltagere.
7. Deltageren er > eller = 18 år på screeningstidspunktet og har et body mass index > eller = 15, men <40 kg pr. kvadratmeter (kg/m^2).
8. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ blod/urin-graviditetstest ved screening og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed.
9. Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltageren er blevet diagnosticeret med Type 2N Von Willebrands sygdom (VWD), pseudo VWD eller en anden arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse end VWD (f.eks. kvalitative og kvantitative blodpladelidelser eller protrombintid [PT]/international normaliseret ratio [INR] større end [>]1.4).
2. Deltageren er i øjeblikket i profylaktisk behandling med mere end 5 infusioner om ugen.
3. Deltageren er i øjeblikket i profylaktisk behandling med en ugentlig dosis på over 240 IE/kg.
4. Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af en VWF-hæmmer ved screening.
5. Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af en faktor VIII (FVIII)-hæmmer med en titer ≥0,4 Bethesda-enheder (BU) (ved Nijmegen modificeret Bethesda-assay) eller > eller = 0,6 Bethesda-enhed (BU) (ved Bethesda-assay).
6. Deltageren har en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlerne, såsom muse- eller hamsterproteiner.
7. Deltageren har en sygehistorie med immunologiske lidelser, eksklusive sæsonbetinget allergisk rhinitis/konjunktivitis, mild astma, fødevareallergi eller dyreallergi.
8. Deltageren har en sygehistorie med en tromboembolisk hændelse.
9. Deltageren er human immundefektvirus (HIV) positiv med et absolut tal af hjælper T-celler (CD4) <200/kubikmillimeter (mm^3).
10. Deltageren er blevet diagnosticeret med signifikant leversygdom pr. investigators medicinske vurdering af deltagerens aktuelle tilstand eller sygehistorie eller som påvist af et af følgende: serum alanin aminotransferase (ALT) større end 5 gange den øvre grænse for normal; hypoalbuminæmi; portalvenehypertension (f.eks. tilstedeværelse af ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer).
11. Deltageren er blevet diagnosticeret med nyresygdom med et serumkreatinin (CR) niveau > eller = 2,5 milligram pr. deciliter (mg/dL).
12. Deltageren har et blodpladetal <100.000/milliliter (ml) ved screening.
13. Deltageren er blevet behandlet med et immunmodulerende lægemiddel, eksklusive topisk behandling (f.eks. salver, næsespray), inden for 30 dage før underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
14. Deltageren er gravid eller ammer på tidspunktet for tilmeldingen.
15. Patienten har livmoderhals- eller livmodersygdomme, der forårsager menorragi eller metrorragi (herunder infektion, dysplasi).
16. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et andet undersøgelsesprodukt (IP) eller undersøgelsesudstyr inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer en IP eller undersøgelsesudstyr i løbet af denne undersøgelse.
17. Deltageren har en progressiv dødelig sygdom og/eller forventet levetid på mindre end 15 måneder.
18. Deltageren er planlagt til et kirurgisk indgreb.
19. Deltageren identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer.
20. Deltageren har en psykisk tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller bevis på en usamarbejdsvillig holdning.
21. Deltageren er i fængsel eller tvangsfængsling i henhold til lovgivningsmæssig og/eller juridisk kendelse.
22. Deltageren er medlem af undersøgelsesteamet eller i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer, som omfatter nære pårørende (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende og forældre) samt ansatte.