Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

rVWF NA PROFILAXIA

5 de agosto de 2021 atualizado por: Takeda

UM ESTUDO MULTICENTRADO PROSPECTIVO, FASE 3, ABERTO, INTERNACIONAL SOBRE A EFICÁCIA E SEGURANÇA DA PROFILAXIA COM rVWF NA DOENÇA GRAVE DE VON WILLEBRAND

O objetivo deste estudo de fase 3 é investigar a eficácia e segurança, incluindo imunogenicidade, trombogenicidade e reações de hipersensibilidade, bem como farmacocinética (PK), qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) e farmacoeconomia do tratamento profilático com fator de von Willebrand recombinante ( rVWF) (vonicog alfa) em participantes adultos com doença de von Willebrand (VWD) grave.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Duisburg, Alemanha, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Alemanha, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Canadá
      • Hamilton, Canadá, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
  • Espanha
      • Alicante, Espanha, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Loveland, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Aurora, Indiana, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Health
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
  • Federação Russa
      • Barnaul, Federação Russa, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Federação Russa, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Federação Russa, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
      • Kirov, Federação Russa, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • França
      • Bron cedex, França, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen cedex 9, França, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Dijon cedex, França, 21079
        • Chu Dijon - Hopital Du Bocage
      • Lille Cedex, França, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Finistere
      • Brest, Finistere, França, 29609
        • Hopital Morvan
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Itália
      • Firenze, Itália, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Itália, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Peru
      • Istanbul, Peru, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa - Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Peru, 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Peru, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Peru, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante tem um diagnóstico documentado de doença de von Willebrand (VWD) grave (fator de Von Willebrand basal: atividade do cofator Ristocetin (VWF:RCo) inferior a (<) 20 Unidades Internacionais/Decilitro [IU/dL]) com histórico de necessidade de terapia de substituição com concentrado de fator de von Willebrand para controlar o sangramento

    1. Tipo 1 (VWF:RCo <20 UI/dL) ou,
    2. Tipo 2A (conforme verificado pelo padrão multímero), Tipo 2B (conforme diagnosticado pelo genótipo), Tipo 2M ou,
    3. Tipo 3 (antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag) menor ou igual a [< ou =] 3 UI/dL).
  2. O diagnóstico é confirmado por testes genéticos e análise de multímeros, documentados no histórico do paciente ou na triagem.
  3. Para o grupo de pacientes sob demanda, o participante atualmente recebendo tratamento sob demanda para o qual o tratamento profilático é recomendado pelo investigador.
  4. Para o grupo de pacientes com troca de produto de fator de von Willebrand derivado de plasma (pdVWF), o participante recebeu tratamento profilático de produtos pdVWF por pelo menos 12 meses antes da triagem.
  5. Para o grupo de pacientes sob demanda, o participante tem mais ou igual a (> ou =) 3 sangramentos espontâneos documentados (não incluindo menorragia) que requerem tratamento com fator de von Willebrand (VWF) durante os últimos 12 meses.
  6. Disponibilidade de registros para avaliar de forma confiável o tipo, frequência e tratamento de episódios hemorrágicos durante pelo menos 12 meses antes da inscrição. Dados retrospectivos de até 24 meses devem ser coletados, se disponíveis. A disponibilidade de dosagem e consumo de fator durante 12 meses (até 24 meses) de tratamento antes da inscrição é necessária para participantes de troca de pdVWF e é desejável (mas não um requisito) para participantes sob demanda.
  7. O participante tem > ou = 18 anos no momento da triagem e tem um índice de massa corporal > ou = 15, mas <40 quilogramas por metro quadrado (kg/m^2).
  8. Se for mulher em idade fértil, a participante apresentar um teste de gravidez de sangue/urina negativo na triagem e concordar em empregar medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo.
  9. O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

  1. O participante foi diagnosticado com doença de Von Willebrand tipo 2N (VWD), pseudo-VWD ou outro distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido diferente de VWD (por exemplo, distúrbios plaquetários qualitativos e quantitativos ou tempo de protrombina [PT]/razão normalizada internacional [INR] maior que [>]1.4).
  2. O participante está atualmente recebendo tratamento profilático com mais de 5 infusões por semana.
  3. O participante está atualmente recebendo tratamento profilático com uma dose semanal superior a 240 UI/kg.
  4. O participante tem um histórico ou presença de um inibidor de VWF na triagem.
  5. O participante tem um histórico ou presença de um inibidor do fator VIII (FVIII) com um título ≥0,4 unidades Bethesda (BU) (pelo ensaio Bethesda modificado de Nijmegen) ou > ou = 0,6 unidade Bethesda (BU) (pelo ensaio Bethesda).
  6. O participante tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes das drogas do estudo, como proteínas de camundongos ou hamsters.
  7. O participante tem um histórico médico de distúrbios imunológicos, excluindo rinite/conjuntivite alérgica sazonal, asma leve, alergias alimentares ou alergias a animais.
  8. O participante tem um histórico médico de um evento tromboembólico.
  9. O participante é positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) com uma contagem absoluta de células T Helper (CD4) <200/milímetro cúbico (mm^3).
  10. O participante foi diagnosticado com doença hepática significativa por avaliação médica do investigador da condição atual do participante ou histórico médico ou conforme evidenciado por qualquer um dos seguintes: alanina aminotransferase (ALT) sérica maior que 5 vezes o limite superior do normal; hipoalbuminemia; hipertensão da veia porta (por exemplo, presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas).
  11. O participante foi diagnosticado com doença renal, com nível de creatinina sérica (CR) > ou = 2,5 miligramas por decilitro (mg/dL).
  12. O participante tem uma contagem de plaquetas <100.000/mililitro (mL) na triagem.
  13. O participante foi tratado com um medicamento imunomodulador, excluindo tratamento tópico (por exemplo, pomadas, sprays nasais), no prazo de 30 dias antes da assinatura do consentimento informado.
  14. A participante está grávida ou amamentando no momento da inscrição.
  15. O paciente tem condições cervicais ou uterinas que causam menorragia ou metrorragia (incluindo infecção, displasia).
  16. O participante participou de outro estudo clínico envolvendo outro produto experimental (IP) ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
  17. O participante tem uma doença fatal progressiva e/ou expectativa de vida inferior a 15 meses.
  18. O participante está agendado para uma intervenção cirúrgica.
  19. O participante é identificado pelo investigador como incapaz ou indisposto a cooperar com os procedimentos do estudo.
  20. O participante tem uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou a evidência de uma atitude não cooperativa.
  21. O participante encontra-se preso ou detido compulsivamente por ordem regulamentar e/ou judicial.
  22. O participante é membro da equipe do estudo ou tem um relacionamento de dependência com um dos membros da equipe do estudo, que inclui parentes próximos (ou seja, filhos, parceiro/cônjuge, irmãos e pais), bem como funcionários.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: PREVENÇÃO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Todos os participantes do estudo
Os participantes receberão profilaxia com rVWF em duas coortes: coorte sob demanda (OD) (previamente tratada com OD) e coorte de troca de pdVWF (participantes mudando do tratamento profilático com pdVWF).
Biológico: fator de von Willebrand (recombinante)
Os participantes OD receberão rVWF:RCo intravenoso (IV) em uma dose profilática inicial de 50 +/- 10 Unidades Internacionais por Quilograma (UI/kg) duas vezes (duas infusões) por semana por pelo menos 12 meses até 15 meses e podem ser aumentou até 80 UI/kg. Os participantes da coorte de troca de pdVWF receberão rVWF:RCo equivalente (± 10%) à dose semanal de VWF recebida durante o tratamento profilático com pdVWF.
Outros nomes:
  • BAX 111
  • rVWF
  • vonicog alfa
  • VONVENDI
  • BAX111
Biológico: Fator anti-hemofílico (recombinante)
Durante o período de profilaxia, quaisquer episódios hemorrágicos que requeiram terapia de substituição com concentrado de VWF para controlar a hemorragia serão tratados com rVWF com ou sem ADVATE. Os participantes receberão rFVIII IV, se necessário, para tratamento OD de sangramentos ou para perioperatório. A dose será de acordo com o tipo e gravidade do sangramento e será ajustada à resposta clínica.
Outros nomes:
  • ADVATE
  • rFVIII
  • Fator VIII recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizado (ABR) para episódios de sangramento espontâneo (BEs) (ABR no estudo / ABR histórico) avaliado pelo investigador durante o tratamento profilático com rVWF até o mês 12
Prazo: Até 12 meses
ABR para BEs espontâneos tratados durante o tratamento profilático com rVWF até o mês 12 do período de tratamento/período de observação (em anos), onde um período de observação = (data de conclusão/término - data da primeira dose + 1)/365.2425. Os sangramentos ocorridos no mesmo local anatômico com a mesma etiologia até 24 horas após o início do primeiro sangramento foram considerados sangramento único. O sangramento ocorrido em vários locais relacionados à mesma lesão foi considerado como um único episódio de sangramento. O período de observação histórica para BEs históricos foi de 365 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo. O período de observação no estudo começou no dia da primeira administração do medicamento do estudo e continuou até a data de conclusão/descontinuação do estudo. A comparação dos dois ABRs (em estudo e históricos) para episódios de sangramento espontâneo (não relacionados a trauma) durante o tratamento profilático com rVWF foi relatada como uma razão de ABRs médios (ABR em estudo: ABR histórico).
Até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes sob demanda anteriores que obtiveram sucesso na redução percentual espontânea de ABR até o mês 12
Prazo: Até 12 meses
Para participantes sob demanda anteriores, o sucesso da redução percentual de ABR espontâneo foi definido como redução de pelo menos 25% do ABR para BEs espontâneos tratados (não relacionados a trauma) durante os primeiros 12 meses de profilaxia de rVWF (vonicog alfa) em relação ao próprio participante PEATE espontâneo tratado histórico. Foi relatada a porcentagem de participantes com sucesso na redução percentual de ABR para coorte sob demanda.
Até 12 meses
Porcentagem de participantes de troca com sucesso espontâneo de preservação de ABR até o mês 12
Prazo: Até 12 meses
Para os participantes de troca, o sucesso da preservação espontânea do ABR foi definido como a obtenção de um ABR para BEs espontâneos tratados durante os primeiros 12 meses de profilaxia de rVWF (vonicog alfa) que não era maior do que o próprio ABR histórico do participante para BEs espontâneos tratados durante o tratamento profilático com pdVWF. A porcentagem de participantes com sucesso na preservação do ABR na coorte de troca foi relatada.
Até 12 meses
Número de participantes com base no ABR espontâneo categorizado (sABR) até o mês 12
Prazo: Linha de base até o mês 12
O sABR foi o número de sangramentos espontâneos dividido pelo período de observação em anos, onde um período de observação = (data de conclusão/término-data da primeira dose+1)/365.2425.sABR foi categorizado com base no número de BEs como 0, maior que (>) 0 a 2,>2 a 5,>5 durante o tratamento profilático com rVWF (vonicog alfa) por 12 meses. O sangramento em vários locais relacionados à mesma lesão foi contado como um único episódio de sangramento. EBs de causa desconhecida foram contados como sangramentos espontâneos. O período de observação para BEs históricos foi de 365 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo. O sABR de linha de base para BEs tratados foi baseado em dados históricos de BE e o sABR no estudo foi baseado em BEs espontâneos tratados durante a profilaxia com rVWF até o mês 12. O período de observação no estudo começou no dia da primeira administração do medicamento do estudo continuando até a data de conclusão/descontinuação do estudo. O número de participantes com base no sABR categorizado foi calculado e relatado.
Linha de base até o mês 12
Número total de infusões administradas por participante durante o tratamento profilático com rVWF até o mês 12
Prazo: Até 12 meses
Para cada participante, o número total de infusões foi contado como o número total de infusões únicas de rVWF que foram administradas entre as datas de consentimento informado e término do estudo, inclusive, independentemente da data e hora da administração. O número total de infusões administradas durante o estudo foi inserido no formulário eletrônico de registro de caso (eCRF) e registrado no sistema ERT. Foi calculado o número total de infusões administradas por participante durante o tratamento profilático com rVWF ao longo de 12 meses.
Até 12 meses
Número médio de infusões por semana por participante durante o tratamento profilático com rVWF até o mês 12
Prazo: Até 12 meses
Foi calculado o número médio de infusões por semana por participante durante o tratamento profilático com rVWF ao longo de 12 meses.
Até 12 meses
Consumo total de peso ajustado de rVWF por participante durante o tratamento profilático até o mês 12
Prazo: Até 12 meses
Para cada participante, a dose ajustada ao peso corporal (UI/kg) foi derivada como o número de unidades de rVWF infundidas (UI) divididas pelo último peso corporal disponível (quilograma [kg]) antes da infusão. O consumo ajustado de peso total de rVWF (vonicog alfa) por participante durante o tratamento profilático foi relatado.
Até 12 meses
Número de EBs espontâneos tratados por localização do sangramento durante o tratamento profilático com rVWF até o mês 12
Prazo: Até 12 meses
Foi relatado o número de BEs espontâneos tratados por localização do sangramento (por exemplo: mucosa oral e outras, menorragia, hemartrose, etc.) durante o tratamento profilático com rVWF.
Até 12 meses
Número de participantes que relataram um ou mais eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e TEAEs graves
Prazo: Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Um evento adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um IP administrado a um participante que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. TEAEs foram eventos que ocorreram na ou após a data e hora da administração da primeira dose da medicação do estudo. Os TEAEs incluíram EAs graves e EAs não graves. O número de participantes com TEAEs e TEAEs graves foi relatado.
Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Número de participantes com base na gravidade dos TEAEs
Prazo: Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um IP administrado a um participante que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. TEAEs foram eventos que ocorreram na ou após a data e hora da administração da primeira dose da medicação do estudo. Os TEAEs incluíram EAs graves e EAs não graves. A gravidade dos TEAEs foi determinada pelas seguintes definições: Leve: Sem limitação das atividades habituais; Moderado: Alguma limitação das atividades habituais e pode requerer intervenção terapêutica; Grave: Incapacidade de realizar atividades habituais com sequelas, o que exigiu intervenção terapêutica. Os participantes foram contados considerando a gravidade máxima dos TEAEs.
Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Número de participantes com causalidade baseada em TEAEs
Prazo: Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um IP administrado a um participante que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. TEAEs foram eventos que ocorreram na ou após a data e hora da administração da primeira dose da medicação do estudo. Os TEAEs incluíram EAs graves e EAs não graves. Para cada AE, o investigador avaliou a relação causal entre o IP e o AE com base na experiência clínica e julgamento de acordo com as seguintes circunstâncias do AE: Não relacionado, Improvavelmente relacionado, Possivelmente relacionado ou Provavelmente relacionado. Um TEAE relacionado foi definido como qualquer TEAE indicado como 'possivelmente relacionado' ou 'provavelmente relacionado'. O número de participantes com causalidade baseada em TEAEs foi relatado.
Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Número de participantes com eventos tromboembólicos
Prazo: Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Tromboembolismo definido como a formação em um vaso sanguíneo de um coágulo (trombo) que se solta e é transportado pela corrente sanguínea e pode obstruir outro vaso. Número de participantes com eventos tromboembólicos como TEAEs de interesse especial foi relatado. Uma abordagem de consulta de pesquisa padrão ampla foi usada (SMQ ampla) para identificar todos os possíveis eventos tromboembólicos de interesse que foram então avaliados clinicamente. Número de participantes com eventos tromboembólicos como TEAEs de interesse especial foi relatado.
Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Número de participantes com reações de hipersensibilidade
Prazo: Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Hipersensibilidade (também chamada de reação de hipersensibilidade ou intolerância) definida como reações indesejáveis ​​produzidas pelo sistema imunológico normal, incluindo alergias e autoimunidade. Os eventos potenciais de hipersensibilidade foram identificados por critérios de pesquisa amplos e, em seguida, avaliados clinicamente. Foi calculado o número de participantes com reações de hipersensibilidade como TEAEs de interesse especial.
Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Número de participantes que desenvolveram anticorpos neutralizantes para o fator Von Willebrand (rVWF) e fator VIII (FVIII)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Três ensaios funcionais de VWF para ligação ao colágeno do fator de von Willebrand (VWF:CB), fator de von Willebrand: Cofator Ristocetina (VWF:RCo) e fator VIII B de von Willebrand (VWF:FVIIIB) foram usados ​​para testar a presença de anticorpos anti-VWF neutralizantes . Anticorpos neutralizantes para as atividades de VWF:RCo, VWF:CB e VWF:FVIIIB foram medidos por ensaios baseados no ensaio de Bethesda estabelecido para análise quantitativa de inibidores de FVIII (modificação de Nijmegen do ensaio de Bethesda). Apenas os anticorpos anti-VWF neutralizantes confirmados foram considerados inibidores. O número de participantes que desenvolveram anticorpos neutralizantes para rVWF e FVIII foi avaliado.
Linha de base até o mês 12
Número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação total ao fator Von Willebrand (rVWF) e ao fator VIII (FVIII)
Prazo: Linha de base até o mês 12
A presença de anticorpos anti-VWF de ligação total foi determinada por um ensaio de imunoabsorção enzimática (ELISA) empregando anticorpos policlonais anti-imunoglobulina humana (Ig) (IgG, IgM e IgA). Os anticorpos de ligação contra o FVIII foram analisados ​​usando um imunoensaio enzimático patenteado. Foi avaliado o número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação total para rVWF e FVIII.
Linha de base até o mês 12
Número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação para proteínas de ovário de hamster chinês (CHO), imunoglobulina G de camundongo (IgG) e/ou rFurina
Prazo: Linha de base até o mês 12
Anticorpos Ig totais (IgG, IgA, IgM) contra proteína CHO e furina humana foram analisados ​​usando ELISA. Para detecção e quantificação de anticorpos IgG originários de plasma humano que foram direcionados contra camundongo-IgG (HAMA: anticorpos humanos anti-camundongo) foi avaliado por ELISA (Medac, Hamburgo, Alemanha). Foi avaliado o número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação às proteínas CHO, IgG de camundongo e/ou rFurin.
Linha de base até o mês 12
Número de participantes com alteração clinicamente significativa desde a linha de base nos sinais vitais
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Os sinais vitais incluíram pressão arterial (sistólica e diastólica), frequência cardíaca, frequência respiratória e temperatura corporal. Foi avaliado o número de participantes com alteração clinicamente significativa desde a linha de base nos sinais vitais.
Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base nos parâmetros do laboratório clínico
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Parâmetros laboratoriais clínicos incluíram avaliações de hematologia e química clínica. O número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base nos parâmetros laboratoriais clínicos foi avaliado.
Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 32 meses)
Avaliação Farmacocinética (PK): Recuperação Incremental (IR) Baseada no Fator de Von Willebrand: Atividade do Cofator Ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Relatou-se IR na concentração plasmática máxima da atividade de VWF:RCo na avaliação farmacocinética inicial. Unidade de medida: Unidades Internacionais por decilitro/Unidades Internacionais por quilograma ([IU/dL]/[IU/kg]).
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação Farmacocinética: Recuperação Incremental (IR) Baseada na Atividade do Antígeno do Fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Relatou-se IR baseada na atividade de VWF:Ag na avaliação farmacocinética inicial.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação Farmacocinética: Recuperação Incremental (IR) Baseada na Atividade de Ligação do Colágeno do Fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Relatou-se IR na concentração plasmática máxima de atividade de VWF:CB na avaliação farmacocinética inicial.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Meia-vida terminal (T1/2) com base no Fator de Von Willebrand: Atividade do Cofator Ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
T1/2 definido como o tempo em horas necessário para que a concentração do fármaco atinja a metade do seu valor original. T1/2 com base na atividade de VWF:Rco na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: meia-vida terminal (T1/2) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
T1/2 definido como o tempo em horas necessário para que a concentração do fármaco atinja a metade do seu valor original. T1/2 com base na atividade de VWF:Ag na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: meia-vida terminal (T1/2) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
T1/2 definido como o tempo em horas necessário para que a concentração do fármaco atinja a metade do seu valor original. T1/2 com base na atividade de VWF:CB na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Tempo Médio de Residência (MRT) Baseado no Fator de Von Willebrand: Atividade do Cofator Ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
MRT foi calculado como (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2 onde T1 representou o tempo de duração da infusão, onde AUMC representou a área sob a curva do primeiro momento. MRT com base na atividade de VWF:Rco na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Tempo Médio de Residência (MRT) Baseado na Atividade do Antígeno do Fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
MRT foi calculado como (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2 onde T1 representou o tempo de duração da infusão, onde AUMC representou a área sob a curva do primeiro momento. MRT com base na atividade de VWF:Ag na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Tempo Médio de Residência (MRT) Baseado na Atividade de Ligação ao Colágeno do Fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
MRT foi calculado como (AUMC0-∞/AUC0-∞) - T1/2 onde T1 representou o tempo de duração da infusão, onde AUMC representou a área sob a curva do primeiro momento. MRT com base na atividade de VWF:CB na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 extrapolado para o infinito (AUC0-∞) com base no fator de Von Willebrand: atividade do cofator de ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-∞ com base na atividade de VWF:Rco na avaliação farmacocinética inicial foi relatada. Unidade de medida: Unidades Internacionais*hora por decilitro (UI*h/dL).
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo desde o tempo 0 extrapolado até o infinito (AUC0-∞) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-∞ com base na atividade de VWF:Ag na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 extrapolado para o infinito (AUC0-∞) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-∞ com base na atividade de VWF:CB na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo desde o tempo 0 até a última concentração mensurável (AUC0-tlast) com base no fator de Von Willebrand: atividade do cofator de ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
A AUC0-tlast com base na atividade de VWF:Rco na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo desde o tempo 0 até a última concentração mensurável (AUC0-último) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-tlast com base na atividade de VWF:Ag na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo desde o tempo 0 até a última concentração mensurável (AUC0-tlast) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-tlast com base na atividade de VWF:CB na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Concentração plasmática máxima (Cmax) com base no fator de Von Willebrand: atividade do cofator de ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmax com base em VWF:Rco na avaliação farmacocinética inicial foi relatada. Unidade de medida: Unidades Internacionais por decilitro (IU/dL).
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: concentração plasmática máxima (Cmax) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmax com base na atividade de VWF:Ag na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Concentração plasmática máxima (Cmax) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmax com base na atividade de VWF:CB na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação Farmacocinética: Tempo Mínimo para Alcançar a Concentração Máxima no Plasma (Tmax) Baseado no Fator de Von Willebrand: Atividade do Cofator Ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
O Tmax baseado na atividade de VWF:Rco na avaliação farmacocinética inicial foi relatado.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: tempo mínimo para atingir a concentração plasmática máxima (Tmax) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
O Tmax baseado na atividade de VWF:Ag na avaliação farmacocinética inicial foi relatado.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: tempo mínimo para atingir a concentração plasmática máxima (Tmax) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
O Tmax baseado na atividade de VWF:CB na avaliação farmacocinética inicial foi relatado.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação Farmacocinética: Volume de Distribuição no Estado Estacionário (Vss) Baseado no Fator de Von Willebrand: Atividade do Cofator Ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
O volume de distribuição é definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco precisaria ser uniformemente distribuída para produzir a concentração plasmática desejada de um fármaco. Vss com base na atividade de VWF:Rco na avaliação inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Volume de distribuição no estado estacionário (Vss) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
O volume de distribuição é definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco precisaria ser uniformemente distribuída para produzir a concentração plasmática desejada de um fármaco. Vss com base na atividade de VWF:Ag na avaliação inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Volume de distribuição no estado estacionário (Vss) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
O volume de distribuição é definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco precisaria ser uniformemente distribuída para produzir a concentração plasmática desejada de um fármaco. Vss com base na atividade de VWF:CB na avaliação inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: Depuração (CL) com base no Fator de Von Willebrand: Atividade do Cofator Ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
A depuração é definida como uma medida quantitativa da taxa na qual uma substância medicamentosa é removida do corpo. CL com base na atividade de VWF:Rco na avaliação farmacocinética inicial foi relatada. Unidade de medida: decilitro por quilo por hora (dL/kg/h).
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: depuração (CL) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
A depuração é definida como uma medida quantitativa da taxa na qual uma substância medicamentosa é removida do corpo. CL com base na atividade de VWF:Ag na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética: depuração (CL) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
A depuração é definida como uma medida quantitativa da taxa na qual uma substância medicamentosa é removida do corpo. CL com base na atividade de VWF:CB na avaliação farmacocinética inicial foi relatada.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação Farmacodinâmica (PD): Concentração Máxima no Plasma (Cmax) Baseada na Atividade de Coagulação do Fator VIII (FVIII:C)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmax com base na atividade de FVIII:C na avaliação inicial de DP pelo ensaio de coagulação de 1 estágio foi relatado.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacodinâmica: Tempo mínimo para atingir a concentração plasmática máxima (Tmax) com base na atividade de coagulação do fator VIII (FVIII:C)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
O Tmax baseado na atividade de FVIII:C na avaliação inicial de DP pelo ensaio de coagulação de 1 estágio foi relatado.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacodinâmica: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo desde o tempo 0 até a última concentração mensurável (AUC0-tlast) com base na atividade de coagulação do fator VIII (FVIII:C)
Prazo: Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-tlast com base na atividade de FVIII:C na avaliação inicial de DP pelo ensaio de coagulação de 1 estágio foi relatado.
Na linha de base: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 ao final do intervalo de dosagem parcial (AUC0-Tau;ss) com base no fator de Von Willebrand: atividade do cofator de ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-tau;ss com base na atividade de VWF:Rco no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatada.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: área sob a concentração plasmática versus curva de tempo desde o tempo 0 até o final do intervalo de dosagem parcial (AUC0-Tau;ss) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-tau;ss com base na atividade de VWF:Ag no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatada.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: área sob a concentração plasmática versus curva de tempo desde o tempo 0 até o final do intervalo de dosagem parcial (AUC0-Tau;ss) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-tau;ss com base na atividade de VWF:CB em estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatada.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: concentração plasmática máxima durante o intervalo de dosagem parcial no estado estacionário (Cmax;ss) com base no fator de Von Willebrand: atividade do cofator de ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmax;ss com base na atividade de VWF:Rco no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatado.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: concentração plasmática máxima durante o intervalo de dosagem parcial no estado estacionário (Cmax;ss) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmax;ss com base na atividade de VWF:Ag no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatado.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: concentração plasmática máxima durante o intervalo de dosagem parcial no estado estacionário (Cmax;ss) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmax;ss com base na atividade de VWF:CB em estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatado.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: tempo mínimo para atingir a concentração plasmática máxima no estado estacionário (Tmax;ss) com base no fator de Von Willebrand: atividade do cofator de ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Tmax;ss com base na atividade de VWF:Rco no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatado.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: tempo mínimo para atingir a concentração plasmática máxima no estado estacionário (Tmax;ss) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Tmax;ss com base na atividade de VWF:Ag no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatado.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: tempo mínimo para atingir a concentração plasmática máxima no estado estacionário (Tmax;ss) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Tmax;ss com base na atividade de VWF:CB em estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatado.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação Farmacocinética no Estado Estacionário: Concentração Plasmática Mínima Durante o Intervalo de Dosagem Parcial no Estado Estacionário (Cmin;ss) Baseado no Fator de Von Willebrand: Atividade do Cofator Ristocetina (VWF:Rco)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmin;ss com base na atividade de VWF:Rco no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatada.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: concentração plasmática mínima durante o intervalo de dosagem parcial no estado estacionário (Cmin;ss) com base na atividade do antígeno do fator Von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmin;ss com base na atividade de VWF:Rco no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatada.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacocinética no estado estacionário: concentração plasmática mínima durante o intervalo de dosagem parcial no estado estacionário (Cmin;ss) com base na atividade de ligação do colágeno do fator Von Willebrand (VWF:CB)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmin;ss com base na atividade de VWF:CB em estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatada.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacodinâmica no estado estacionário: área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 ao final do intervalo de dosagem parcial (AUC0-Tau;ss) com base na atividade de coagulação do fator VIII (FVIII:C)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
AUC0-tau;ss com base na atividade de FVIII:C no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatada.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacodinâmica no estado estacionário: concentração plasmática máxima durante o intervalo de dosagem parcial no estado estacionário (Cmax;ss) com base na atividade de coagulação do fator VIII (FVIII:C)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmax;ss com base na atividade de FVIII:C foi avaliada em estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12).
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacodinâmica no estado estacionário: tempo mínimo para atingir a concentração plasmática máxima no estado estacionário (Tmax;ss) com base na atividade de coagulação do fator VIII (FVIII:C)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Tmax;ss com base na atividade de FVIII:C no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatado.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Avaliação farmacodinâmica no estado estacionário: concentração plasmática mínima durante o intervalo de dosagem parcial no estado estacionário (Cmin;ss) com base na atividade de coagulação do fator VIII (FVIII:C)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Cmin;ss com base na atividade de FVIII:C no estado estacionário durante o final do estudo (Mês 12) foi relatado.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Atividade de coagulação do fator VIII (FVIII)
Prazo: No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas
Os níveis de atividade de coagulação do FVIII (FVIII:C) foram avaliados e relatados de acordo com os pontos de tempo PK pré-especificados no Mês 12.
No Mês 12: Dentro de 30 minutos pré-infusão; e pós-infusão em 15, 30 minutos e 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

16 de novembro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

6 de julho de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

6 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de novembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de novembro de 2016

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

25 de novembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

6 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de agosto de 2021

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 071301
  • 2016-001478-14 (EUDRACT_NUMBER)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever