rVWF I PROFYLAKSIS

Inklusjonskriterier:

1. Deltakeren har en dokumentert diagnose av alvorlig von Willebrands sykdom (VWD) (baseline Von Willebrand-faktor: Ristocetin-kofaktoraktivitet (VWF:RCo) mindre enn (<) 20 internasjonale enheter/desiliter [IE/dL]) med en historie med behov for substitusjonsterapi med von Willebrand faktorkonsentrat for å kontrollere blødninger

   1. Type 1 (VWF:RCo <20 IE/dL) eller,
   2. Type 2A (som bekreftet av multimermønster), Type 2B (som diagnostisert av genotype), Type 2M eller,
   3. Type 3 (Von Willebrand faktor antigen (VWF:Ag) mindre enn eller lik [< eller =] 3 IE/dL).
2. Diagnosen bekreftes ved genetisk testing og multimeranalyse, dokumentert i pasienthistorie eller ved screening.
3. For pasientgruppen på forespørsel, deltaker som for tiden mottar behandling på forespørsel, for hvem profylaktisk behandling anbefales av utrederen.
4. For plasmaderivert von Willebrand faktor (pdVWF) produktbytte pasientgruppe, har deltakeren mottatt profylaktisk behandling av pdVWF-produkter i ikke mindre enn 12 måneder før screening.
5. For pasientgrupper etter behov har deltakeren mer enn eller lik (>eller=) 3 dokumenterte spontane blødninger (ikke inkludert menorragi) som krever von Willebrand faktor (VWF) behandling i løpet av de siste 12 månedene.
6. Tilgjengelighet av journaler for pålitelig å evaluere type, frekvens og behandling av blødningsepisoder i løpet av minst 12 måneder før registrering. Opptil 24 måneders retrospektive data bør samles inn hvis tilgjengelig. Tilgjengelighet av dosering og faktorforbruk i løpet av 12 måneder (opptil 24 måneder) med behandling før påmelding er nødvendig for pdVWF-svitsjdeltakere og er ønsket (men ikke et krav) for on-demand-deltakere.
7. Deltakeren er > eller = 18 år gammel på tidspunktet for screening og har en kroppsmasseindeks > eller = 15 men <40 kilogram per kvadratmeter (kg/m^2).
8. Hvis en kvinne i fertil alder, viser deltakeren en negativ blod/urin-graviditetstest ved screening og samtykker i å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studiens varighet.
9. Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakeren har blitt diagnostisert med Type 2N Von Willebrand sykdom (VWD), pseudo VWD eller en annen arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse enn VWD (f.eks. kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser eller protrombintid [PT]/internasjonalt normalisert forhold [INR] større enn [>]1.4).
2. Deltakeren får for tiden profylaktisk behandling med mer enn 5 infusjoner per uke.
3. Deltakeren får for tiden profylaktisk behandling med en ukentlig dose over 240 IE/kg.
4. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en VWF-hemmer ved screening.
5. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en faktor VIII (FVIII)-hemmer med en titer ≥0,4 Bethesda-enheter (BU) (ved Nijmegen modifisert Bethesda-analyse) eller > eller = 0,6 Bethesda-enhet (BU) (ved Bethesda-analyse).
6. Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i studiemedikamentene, slik som muse- eller hamsterproteiner.
7. Deltakeren har en medisinsk historie med immunologiske lidelser, unntatt sesongmessig allergisk rhinitt/konjunktivitt, mild astma, matallergi eller dyreallergi.
8. Deltakeren har en sykehistorie med en tromboembolisk hendelse.
9. Deltakeren er positiv med humant immunsviktvirus (HIV) med et absolutt antall hjelpe-T-celler (CD4) <200/kubikkmillimeter (mm^3).
10. Deltakeren har blitt diagnostisert med betydelig leversykdom i henhold til etterforskerens medisinske vurdering av deltakerens nåværende tilstand eller medisinske historie eller som bevist av ett av følgende: serumalaninaminotransferase (ALT) større enn 5 ganger øvre normalgrense; hypoalbuminemi; portalvenehypertensjon (f.eks. tilstedeværelse av ellers uforklarlig splenomegali, historie med øsofagusvaricer).
11. Deltakeren har blitt diagnostisert med nyresykdom, med et serumkreatinin (CR) nivå > eller = 2,5 milligram per desiliter (mg/dL).
12. Deltakeren har et blodplateantall <100 000/ milliliter (mL) ved screening.
13. Deltakeren har blitt behandlet med et immunmodulerende medikament, unntatt lokal behandling (f.eks. salver, nesespray), innen 30 dager før det informerte samtykket ble signert.
14. Deltakeren er gravid eller ammer ved påmelding.
15. Pasienten har livmorhals- eller livmortilstander som forårsaker menoragi eller metrorragi (inkludert infeksjon, dysplasi).
16. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et annet undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før påmelding eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
17. Deltakeren har en progressiv dødelig sykdom og/eller forventet levealder på mindre enn 15 måneder.
18. Deltakeren planlegges for et kirurgisk inngrep.
19. Deltakeren er identifisert av etterforskeren som ikke i stand til eller uvillig til å samarbeide med studieprosedyrer.
20. Deltakeren har en psykisk tilstand som gjør ham/henne ute av stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien og/eller bevis på en lite samarbeidsvillig holdning.
21. Deltakeren er i fengsel eller tvangsfengsling etter forskriftsmessig og/eller rettslig ordre.
22. Deltakeren er medlem av studieteamet eller i et avhengig forhold til et av studieteamets medlemmer som inkluderer nære slektninger (dvs. barn, partner/ektefelle, søsken og foreldre) samt ansatte.