筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者におけるヒト胚性幹細胞由来の星状細胞の移植を評価する研究
2021年1月14日 更新者：Kadimastem
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者における、ヒト胚性幹細胞（hESC）由来のアストロサイト移植の安全性、忍容性、および治療効果を評価するための第 I/IIa 相、非盲検、用量漸増臨床試験
これは、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者における、ヒト胚性幹細胞由来の星状細胞の移植に関する研究です。
研究に登録された患者の通常の ALS 治療に変更はありません。 治療は、適切な標準治療に加えて実施されます。
研究の仮説は、星状細胞 (AstroRx) 細胞の移植は、過剰なグルタミン酸の再取り込み、酸化ストレスの減少、他の毒性化合物の減少、およびさまざまな神経保護因子の分泌などの生理学的能力の回復によって、患者自身の星状細胞の機能不全を補うことができるというものです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Jerusalem、イスラエル
- Hadassah Ein Kerem Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～68年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- ALSの可能性または確定のエル・エスコリアル基準
- 18歳から70歳までの男性および妊娠していない女性
- ALS-FRS-R スコアが 30 以上で、ALS と診断されてから 2 年以内の患者
- アクティブな精神障害の病歴はありません。 予防的治療として抗うつ薬を受けており、活動的な精神障害の病歴がない患者が含まれる場合があります。
- 患者は研究と手順の性質をよく理解している
- -患者は、研究手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供します
- 患者は、安定した用量のリルゾールおよび/またはラジカバ®（該当する場合）を少なくとも30日間服用するか、リルゾールおよび/またはラジカバ®で治療されないようにする必要があります
- -患者は医学的に免疫抑制レジメンに耐えることができます
- 可動性が低下しても、すべてのフォローアップ訪問に参加する必要性を理解している、意欲的で有能な介護者の存在
主な除外基準:
- -患者は過去に感染したか、HBV、HCV、またはHIVの陽性検査を受けています
- 患者は呼吸補助を必要としています
- -患者のALS-FRS-R呼吸パラメータが10/12未満、または予測された緩徐肺活量（SVC）の70％未満
- 腎不全の患者
- 肝機能障害のある患者
- 患者の体格指数 (BMI) は 30 です
- -患者は重大な心臓病、糖尿病、自己免疫疾患、慢性重度の感染症、悪性疾患、または患者を危険にさらしたり、研究結果を解釈する能力を妨げたりする可能性のあるその他の疾患または状態に苦しんでいます
- 患者は全身性炎症または活動性感染症を患っている
- -患者は以前に幹細胞療法で治療されました
- -免疫抑制薬の現在の使用、またはスクリーニング訪問から6週間以内のそのような薬の使用（訪問0）
- -患者は別の臨床治療試験に参加したか、この試験開始前の1か月以内に臨床試験以外の他の実験的薬物療法を受けました
- 既知の免疫不全症候群
- -参加する患者の安全を制限する付随する疾患または状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アストロRx
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ヒト胚性幹細胞由来のアストロサイト
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE バージョン 4.03 によって評価された、治療に伴う有害事象が発生した参加者の数
時間枠：11ヶ月
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安全性と忍容性の評価は、治療で発生した有害事象に基づいて行われます
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11ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ALS機能評価尺度の変化
時間枠：11ヶ月
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治療に対する反応または疾患の進行を測定するための予備的な有効性評価。
スケールには、タスクに関連する 12 の質問が含まれています。
各タスクは、0 = タスクを実行できない、4 = 通常の能力の 5 段階で評価されます。
個々の項目のスコアが合計され、0 = 最悪から 48 = 最高の範囲のスコアが報告されます。
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11ヶ月
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予測される遅い肺活量 (%SVC) の変化
時間枠：11ヶ月
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呼吸筋力を測定するための予備的な有効性評価
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11ヶ月
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JAMAR握力による筋力グレードの変化
時間枠：11ヶ月
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ハンドグリップ強度を測定するための予備的な有効性評価
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11ヶ月
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ハンドヘルドダイナモメーター（HHD）による筋力グレーディングの変化
時間枠：11ヶ月
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四肢の筋肉の筋力を測定するための予備的な有効性評価
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11ヶ月
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生活の質の変化アンケート (ALSAQ-40)
時間枠：11ヶ月
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患者の主観的な健康状態を測定するための予備的な有効性評価
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11ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月12日
一次修了 (実際)
2020年6月22日
研究の完了 (実際)
2020年6月22日
試験登録日
最初に提出
2018年3月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年3月22日
最初の投稿 (実際)
2018年3月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年1月14日
最終確認日
2021年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。