Studie k vyhodnocení transplantace astrocytů odvozených z lidských embryonálních kmenových buněk u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
14. ledna 2021 aktualizováno: Kadimastem
Otevřená klinická studie fáze I/IIa s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a terapeutických účinků transplantace astrocytů odvozených z lidských embryonálních kmenových buněk (hESC) u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
Jedná se o studii transplantace astrocytů pocházejících z lidských embryonálních kmenových buněk u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
V rutinní léčbě ALS u pacientů zařazených do studie nedojde k žádné změně. Léčba bude podávána navíc k odpovídající standardní péči.
Hypotézou studie je, že transplantace buněk Astrocyte (AstroRx) může kompenzovat špatné fungování vlastních astrocytů pacientů obnovením fyziologických schopností, jako je zpětné vychytávání nadměrného glutamátu, snížením oxidačního stresu, snížením dalších toxických sloučenin a také sekrecí různých neuroprotektivních faktorů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah Ein Kerem Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 68 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- El Escorial kritéria pro pravděpodobnou nebo definitivní ALS
- Muži a netěhotné ženy ve věku od 18 do 70 let
- Pacienti se skóre ALS-FRS-R alespoň 30 s diagnózou ALS dva roky nebo méně
- Žádná anamnéza aktivní psychiatrické poruchy. Mohou být zahrnuti pacienti užívající antidepresiva jako preventivní léčbu bez anamnézy aktivní psychiatrické poruchy.
- Pacient dobře rozumí studiu a povaze postupu
- Pacient poskytne písemný informovaný souhlas před jakýmkoliv postupem studie
- Pacienti by měli buď užívat stabilní dávku Riluzolu a/nebo Radicava® (pokud je to relevantní) po dobu alespoň 30 dnů, nebo by neměli být léčeni Riluzolem a/nebo Radicavou®
- Pacient je zdravotně schopen tolerovat imunosupresivní režim
- Přítomnost ochotného a schopného pečovatele, který chápe potřebu zúčastnit se všech následných návštěv, i když mobilita klesá
Hlavní kritéria vyloučení:
- Pacient má v minulosti infekci nebo má pozitivní test na HBV, HCV nebo HIV
- Pacient potřebuje podporu dýchání
- Pacient má méně než 10/12 respiračních parametrů ALS-FRS-R nebo méně než 70 % předpokládané pomalé vitální kapacity (SVC)
- Pacient má selhání ledvin
- Pacient má zhoršenou funkci jater
- Pacient má index tělesné hmotnosti (BMI) 30
- Pacient trpí závažným srdečním onemocněním, cukrovkou, autoimunitními chorobami, chronickou závažnou infekcí, maligním onemocněním nebo jakýmkoli jiným onemocněním nebo stavem, který může pacienta ohrozit nebo narušit schopnost interpretovat výsledky studie
- Pacient má systémový zánět nebo aktivní infekce
- Pacient byl dříve léčen jakoukoli terapií kmenovými buňkami
- Současné užívání imunosupresiv nebo užívání těchto léků do 6 týdnů od screeningové návštěvy (návštěva 0)
- Pacient se účastnil jiného klinického hodnocení léčby nebo dostával jiné experimentální léky mimo klinické hodnocení během 1 měsíce před zahájením této studie
- Jakýkoli známý syndrom imunodeficience
- Jakékoli doprovodné onemocnění nebo stav omezující bezpečnost pacienta při účasti
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AstroRx
|
Astrocyty odvozené z lidských embryonálních kmenových buněk
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE verze 4.03
Časové okno: 11 měsíců
|
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti bude založeno na nežádoucích účincích vzniklých při léčbě
|
11 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna na stupnici funkčního hodnocení ALS
Časové okno: 11 měsíců
|
Předběžné hodnocení účinnosti pro měření odpovědi na léčbu nebo progrese onemocnění.
Škála obsahuje 12 otázek souvisejících s úkoly.
Každý úkol byl hodnocen na pětibodové škále od 0 = nezvládnutí úkolu do 4 = normální schopnost.
Skóre jednotlivých položek se sečtou, aby se získalo hlášené skóre mezi 0 = nejhorší a 48 = nejlepší.
|
11 měsíců
|
|
Změna předpokládané pomalé vitální kapacity (%SVC)
Časové okno: 11 měsíců
|
Předběžné hodnocení účinnosti pro měření síly dýchacích svalů
|
11 měsíců
|
|
Změna hodnocení svalové síly pomocí síly úchopu JAMAR
Časové okno: 11 měsíců
|
Předběžné hodnocení účinnosti pro měření síly stisku ruky
|
11 měsíců
|
|
Změna hodnocení svalové síly pomocí ručního dynamometru (HHD)
Časové okno: 11 měsíců
|
Předběžné hodnocení účinnosti pro měření svalové síly ve svalech končetin
|
11 měsíců
|
|
Dotazník změny kvality života (ALSAQ-40)
Časové okno: 11 měsíců
|
Předběžné hodnocení účinnosti pro měření subjektivní pohody pacientů
|
11 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. dubna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
22. června 2020
Dokončení studie (Aktuální)
22. června 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. března 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. března 2018
První zveřejněno (Aktuální)
29. března 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. ledna 2021
Naposledy ověřeno
1. ledna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ASTRO-001-IL
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .