先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP、アップショー・シュルマン症候群[USS]、遺伝性血栓性血小板減少性紫斑病[hTTP]の患者報告アウトカム（PRO）機器の前向き心理測定評価研究
2021年3月15日 更新者：Baxalta now part of Shire
この研究の目的は、最近開発された先天性血栓性血小板減少性紫斑病 (cTTP) 固有の患者報告アウトカム (PRO) 機器の心理測定特性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
41
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
参加者は、治験責任医師（医師）によって含めるために特定され、参加に関心がある場合は、インフォームドコンセント（および12〜17歳の青年の場合は同意）を提供するよう求められます。
cTTP に参加している青少年 (12 歳から 17 歳) の法定代理人 (LAR) は、青少年に代わってインフォームド コンセントを提供します。
認定ベンダーは、さまざまなネットワークを通じて潜在的に適格な参加者を特定するためにも使用されます。
説明
包含基準:
- 参加者は 12 歳から 17 歳までの青年または 18 歳以上の成人です。
- 参加者は先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）と診断されており、現在、新鮮凍結血漿（FFP）、溶媒洗浄剤（S / D）血漿、またはフォン・ウィルブランド因子/因子VIII（VWF）による予防的またはオンデマンド治療を受けています。 /FVIII) 濃縮物;
- 参加者が特定され、リモートで募集される場合 (直接患者 (DtP) 募集)、インターネットへのアクセスとインターネット接続デバイスの所持が必要です。
- 参加者はインフォームド コンセントを提供しており、参加者が青年である場合は、法定後見人がインフォームド コンセントを提供し、青年が同意した。
除外基準:
- 参加者は読み書きできません。
- 参加者は英語を話せません。
- 参加者は現在臨床試験に参加しています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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CTTP の参加者 - 青少年
12～17歳の青少年
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これは非介入研究です。
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CTTP の参加者 - 大人
18歳以上の成人
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これは非介入研究です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生活の質 (QoL) の結果のベースラインからの変化: cTTP 固有の PRO 手段
時間枠：1日目、14日目
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先天性血栓性血小板減少性紫斑病 (cTTP) 固有の患者報告アウトカム (PRO) 機器は、過去 24 時間の疲労、関節、筋肉、腹部および胸部の痛み、神経学的症状、打撲、過去 7 日間の抑うつ感と気分の変化、活動制限、および過去 2 週間に受けた TTP の治療に関連した患者の態度、経験した副作用、仕事/学校の欠席、旅行への影響。
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1日目、14日目
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生活の質 (QoL) アウトカムのベースラインからの変化: PROMIS®-29
時間枠：1日目、14日目
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS®)-29 プロファイルは、不安、抑うつ、疲労、疼痛障害、身体機能、睡眠障害、社会的役割や活動への参加能力を評価する 4 項目の短い形式のコレクションです。 、および単一の痛みの強さの項目。 疲労、痛みの干渉、不安、抑うつの個々のスケール (それぞれ 5 点のリッカート スケール) と、単一の痛みの強さの項目 (0 ～ 10 の数値評価スケール) がこの研究で使用されます。 これらすべてのスケールのスコアが高いほど、HRQL が低い (症状が悪化) ことを示します。 |
1日目、14日目
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生活の質 (QoL) アウトカムのベースラインからの変化: 青年期の小児 PROMIS® サブスケール
時間枠：1日目、14日目
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS®)-29 プロファイルは、不安、抑うつ、疲労、疼痛障害、身体機能、睡眠障害、社会的役割や活動への参加能力を評価する 4 項目の短い形式のコレクションです。 、および単一の痛みの強さの項目。 Pediatric PROMIS® Subscales は、青少年に使用されます。 疲労、痛みの干渉、不安、抑うつの個々のスケール (それぞれ 5 点のリッカート スケール) と、単一の痛みの強さの項目 (0 ～ 10 の数値評価スケール) がこの研究で使用されます。 これらすべてのスケールのスコアが高いほど、HRQL が低い (症状が悪化) ことを示します。 |
1日目、14日目
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生活の質 (QoL) の結果のベースラインからの変化: HIT-6
時間枠：1日目、14日目
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Headache Impact Test (HIT)-6 は、54 項目の HIT から部分的に派生した短い形式の尺度であり、過去 4 週間の頭痛が職場、学校、および職場で機能する能力に与える影響を測定するために使用されます。家でも社交の場でも。
項目は、6 = まったくない、8 = ほとんどない、10 = 時々、11 = 非常に頻繁、13 = いつもの 5 段階のリッカート スケールでスコア付けされます。グローバル スコアは 36 ～ 78 の範囲で、スコアが高いほど HRQL が悪いことを示します。 .
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1日目、14日目
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生活の質 (QoL) アウトカムのベースラインからの変化: Condensed MCMDM-1VWD 出血に関するアンケート: あざのサブスケール
時間枠：1日目、14日目
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Condensed MCMDM-1VWD Bleeding Questionnaire は、フォン ヴィレブランド病の出血スコアを生成するために使用される出血に特化したアンケートであり、検証済みの広範な MCMDM-1VWD アンケートから出血スコアに直接影響しないすべての詳細を削除することによって開発されました。
この研究では、あざのスケールの 5 つのクローズドエンドの質問のみを使用します。
これらの 5 つの質問は、あざの有無 (はい/いいえ)、場所 (露出した/露出していない部位) と平均サイズ (<1cm、1 ～ 5cm、および >5cm)、最小限またはまったく外傷の有無 (はい/いいえ)、および医師の診察が必要でした (はい/いいえ)。
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1日目、14日目
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生活の質 (QoL) アウトカムのベースラインからの変化: PDQ-5
時間枠：1日目、14日目
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認知障害アンケート 5 項目 (PDQ-5) は、完全長の認知障害アンケート (PDQ) のサブスケールであり、多発性硬化症の参加者のために特別に開発され、被験者の視点から認識障害を評価します。
PDQ には 4 つの 5 項目サブスケールがあります: 注意/集中力、回想記憶、将来記憶、および計画/組織。
PDQ-5 は、合計 PDQ スコアと最も強く相関する 5 つの PDQ 項目で構成されます。 4 つのサブスケールすべての項目が表示されます。
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1日目、14日目
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生活の質 (QoL) の結果のベースラインからの変化: NEI-VFQ-25
時間枠：1日目、14日目
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National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ または VFQ)-25 は、51 項目の NEI-VFQ の有効で信頼できる 25 項目のバージョンです。
アンケートは、視覚障害が健康関連の生活の質 (HRQL) に与える影響を測定します。
一般視力（1項目）、近見視力（3項目）、および遠見活動（3項目）のサブスケールがこの研究で使用されます。
各項目は、1 (まったく困難がない) から 6 (他の理由でこれをやめた、またはこれを行うことに興味がない) までの 6 段階のリッカート スケールに関連付けられており、グローバル スコアは 0 から 100 の範囲であり、スコアが高いほどより良いHRQL。
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1日目、14日目
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生活の質 (QoL) アウトカムのベースラインからの変化: WPAI-GH
時間枠：1日目、14日目
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自己管理型の仕事の生産性と活動の障害 - 一般的な健康 (WPAI-GH) は、仕事 (5 項目) と日常活動 (1 項目) を測定する 6 項目スケールです。
スコアは障害の割合を表すため、スコアが低いほど生産性が高いことを表します。
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1日目、14日目
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生活の質 (QoL) の結果のベースラインからの変化: WPAI-GH と思春期の学級障害に関する質問
時間枠：1日目、14日目
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仕事の生産性と活動の障害 (WPAI) と教室の障害アンケートは、青少年に使用されます。
WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire は、学校への出席を測定します。学校での生産性レベル;定期的な日常活動を行う能力。
WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire は、学校/仕事 (8 項目) と日常活動 (1 項目) を測定する 9 項目スケールです。
スコアは障害の割合を表すため、スコアが低いほど生産性が高いことを表します。
機器からの指示は変更されませんが、思春期の参加者は、アンケートに回答する際に、学校の課題と活動を考慮するように指示されます。
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1日目、14日目
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生活の質 (QoL) アウトカムのベースラインからの変化: PGI-S
時間枠：1日目、14日目
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重症度の患者全体の印象 (PGI-S) は、先天性血栓性血小板減少性紫斑病 (cTTP) に適応した疾患の重症度に対する参加者の印象を評価するために設計された 1 項目のアンケートです。
PGI-S 項目では、cTTP 症状の重症度が現在どのようになっているのかを回答者に最もよく説明するように求めます。スコアは、「正常」(1)、「軽度」(2)、「中等度」(3)、または「重度」（4）。
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1日目、14日目
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生活の質 (QoL) の結果のベースラインからの変化: PGI-Change
時間枠：1日目、14日目
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患者全体の変化の印象 (PGI-C) は、参加者の現在の健康状態を治療開始時と比較する 1 項目のアンケートです。
回答オプションの範囲は、1 (非常に改善) から 4 (変化なし)、7 (非常に悪い) までです。
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1日目、14日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月12日
一次修了 (実際)
2019年4月8日
研究の完了 (実際)
2019年4月8日
試験登録日
最初に提出
2018年4月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月7日
最初の投稿 (実際)
2018年5月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月15日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 281701
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。