Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prospectieve psychometrische evaluatiestudie van een door de patiënt gerapporteerd resultaat (PRO)-instrument voor congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP, Upshaw-Schulman-syndroom [USS], erfelijke trombotische trombocytopenische purpura [hTTP]

15 maart 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire
Het doel van deze studie is het beoordelen van de psychometrische eigenschappen van een recent ontwikkeld instrument voor congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP)-specifiek, door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

41

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6HX
        • University College London Hospital
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30308
        • AutoCruitment
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers worden geïdentificeerd voor deelname door de onderzoeker (arts) en, indien geïnteresseerd om deel te nemen, zal hen worden gevraagd om geïnformeerde toestemming te geven (en instemming voor adolescenten van 12 tot 17 jaar). De wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) van deelnemende cTTP-adolescenten (leeftijd 12 tot 17 jaar) zal namens de adolescent geïnformeerde toestemming geven. Een gekwalificeerde leverancier zal ook worden gebruikt om mogelijk in aanmerking komende deelnemers via verschillende netwerken te identificeren.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De deelnemer is een adolescent van 12 tot 17 jaar of een volwassene van ≥18 jaar;
  2. De deelnemer is gediagnosticeerd met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) en krijgt momenteel een profylactische of on-demand behandeling met vers ingevroren plasma (FFP), of solvent detergent (S/D) plasma, of Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF). /FVIII) concentraten;
  3. In het geval dat de deelnemer op afstand wordt geïdentificeerd en geworven (Direct-to-Patient (DtP)-werving), is toegang tot internet en het bezit van een apparaat met internetverbinding vereist;
  4. De deelnemer heeft geïnformeerde toestemming gegeven, en in het geval dat de deelnemer een adolescent is, heeft een wettelijke voogd geïnformeerde toestemming gegeven en heeft de adolescent toestemming gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  1. De deelnemer kan niet lezen of schrijven;
  2. De deelnemer spreekt geen Engels;
  3. De deelnemer neemt momenteel deel aan een klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deelnemers met cTTP - adolescenten
Jongeren van 12 tot 17 jaar
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een niet-interventionele studie.
Deelnemers met cTTP - volwassenen
Volwassenen van ≥18 jaar
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een niet-interventionele studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de baseline van de resultaten van kwaliteit van leven (QoL): cTTP-specifiek PRO-instrument
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
Het instrument voor congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP)-specifieke patiëntgerapporteerde uitkomsten (PRO) bestaat uit 26 vragen die zijn ontworpen om de ervaringen van de patiënt met vermoeidheid, gewrichts-, spier-, buik- en borstpijn in de afgelopen 24 uur, neurologische manifestaties, blauwe plekken, gevoelens van depressie en stemmingswisselingen en beperking van activiteiten in de afgelopen 7 dagen, en de houding van de patiënt, ervaren bijwerkingen, werk-/schoolafwezigheid en reisimpact in verband met de behandeling die hij de afgelopen 2 weken voor TTP heeft ontvangen.
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van de baseline van de kwaliteit van leven (QoL)-uitkomsten: PROMIS®-29
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14

Het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29 Profile is een verzameling van 4-item korte formulieren die angst, depressie, vermoeidheid, pijninterferentie, fysiek functioneren, slaapstoornissen en het vermogen om deel te nemen aan sociale rollen en activiteiten beoordelen , evenals een enkel pijnintensiteitsitem.

De individuele schalen voor vermoeidheid, pijninterferentie, angst en depressie, die elk 5-punts Likert-schalen zijn, en het enkele pijnintensiteitsitem, een 0 tot 10 numerieke beoordelingsschaal, zullen in dit onderzoek worden gebruikt. Een hogere score voor al deze schalen duidt op een slechtere HRQL (slechtere symptomen).
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de kwaliteit van leven (QoL)-uitkomsten: pediatrische PROMIS®-subschalen voor adolescenten
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14

Het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29 Profile is een verzameling van 4-item korte formulieren die angst, depressie, vermoeidheid, pijninterferentie, fysiek functioneren, slaapstoornissen en het vermogen om deel te nemen aan sociale rollen en activiteiten beoordelen , evenals een enkel pijnintensiteitsitem. De pediatrische PROMIS®-subschalen worden gebruikt voor adolescenten.

De individuele schalen voor vermoeidheid, pijninterferentie, angst en depressie, die elk 5-punts Likert-schalen zijn, en het enkele pijnintensiteitsitem, een 0 tot 10 numerieke beoordelingsschaal, zullen in dit onderzoek worden gebruikt. Een hogere score voor al deze schalen duidt op een slechtere HRQL (slechtere symptomen).
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van baseline van uitkomsten voor kwaliteit van leven (QoL): HIT-6
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
De Headache Impact Test (HIT)-6 is een verkorte schaal, gedeeltelijk afgeleid van de 54-item HIT, en wordt gebruikt om de impact van hoofdpijn in de afgelopen 4 weken op het vermogen om te functioneren op het werk, op school, op het werk te meten. thuis en in sociale situaties. Items worden gescoord op een 5-punts Likertschaal variërend van 6=nooit, 8=zelden, 10=soms, 11=heel vaak, 13=altijd, met een globale score variërend van 36 tot 78, waarbij een hogere score een slechtere HRQL aangeeft .
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de kwaliteit van leven (QoL)-uitkomsten: gecondenseerde MCMDM-1VWD-vragenlijst bloedingen: subschaal blauwe plekken
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
De Condensed MCMDM-1VWD Bleeding Questionnaire is een bloedingsspecifieke vragenlijst die wordt gebruikt om een ​​bloedingsscore voor de ziekte van von Willebrand op te stellen. Deze vragenlijst is ontwikkeld door alle details die niet direct van invloed zijn op de bloedingsscore uit de gevalideerde en uitgebreide MCMDM-1VWD-vragenlijst te verwijderen. In dit onderzoek worden alleen de 5 gesloten vragen van de kneuzingsschaal gebruikt. Deze 5 vragen beoordelen de aanwezigheid van blauwe plekken (ja/nee), locatie (blootgestelde/niet-blootgestelde plaatsen) en gemiddelde grootte (<1cm, 1 tot 5cm en >5cm), aanwezigheid van minimaal of geen trauma (ja/nee), en of medische hulp nodig was (ja/nee).
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van baseline van uitkomsten voor kwaliteit van leven (QoL): PDQ-5
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
De Waargenomen Tekorten Vragenlijst 5-Item (PDQ-5) is een subschaal van de volledige Waargenomen Tekorten Vragenlijst (PDQ), speciaal ontwikkeld voor deelnemers met Multiple Sclerose om waargenomen cognitieve tekorten te beoordelen vanuit het perspectief van de proefpersoon. De PDQ heeft 4 subschalen van 5 items: Aandacht/Concentratie, Retrospectief Geheugen, Prospectief Geheugen en Planning/Organisatie. De PDQ-5 bestaat uit de 5 PDQ-items die het sterkst correleren met de totale PDQ-score; items van alle 4 de subschalen zijn vertegenwoordigd.
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van de baseline van de kwaliteit van leven (QoL)-uitkomsten: NEI-VFQ-25
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
De National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ of VFQ)-25 is een geldige en betrouwbare versie met 25 items van de NEI-VFQ met 51 items. De vragenlijst meet de impact van visuele beperkingen op de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL). De subschalen algemeen zicht (1 item), dichtbij zien (3 items) en activiteiten voor veraf zien (3 items) zullen in dit onderzoek worden gebruikt. Elk item is gekoppeld aan een 6-punts Likertschaal variërend van 1 (helemaal geen moeite) tot 6 (hiermee gestopt om een ​​andere reden of niet geïnteresseerd in dit te doen), en globale scores lopen van 0 tot 100, waarbij een hogere score aangeeft betere HRQL.
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van de baseline van de resultaten van kwaliteit van leven (QoL): WPAI-GH
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
De zelfingevulde Work Productivity and Activity Impairment-General Health (WPAI-GH) is een schaal van 6 items die werk (5 items) en dagelijkse activiteiten (1 item) meet. Scores drukken het stoornispercentage uit, dus een lagere score staat voor meer productiviteit.
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van baseline van de kwaliteit van leven (QoL)-uitkomsten: WPAI-GH plus Classroom Impairment-vragen voor adolescenten
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
De Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) plus Classroom Impairment Questionnaire zal worden gebruikt voor adolescenten. De WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire meet het schoolbezoek; productiviteitsniveaus op school; en het vermogen om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren. De WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire is een schaal van 9 items die school/werk (8 items) en dagelijkse activiteiten (1 item) meet. Scores drukken het stoornispercentage uit, dus een lagere score staat voor meer productiviteit. Hoewel de instructies van het instrument niet worden gewijzigd, krijgen adolescente deelnemers de instructie om bij het invullen van de vragenlijst rekening te houden met hun schoolwerk en activiteiten.
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de resultaten van kwaliteit van leven (QoL): PGI-S
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
De Patient Global Impression of Severity (PGI-S) is een 1-item vragenlijst die is ontworpen om de indruk van de deelnemer van de ernst van de ziekte te beoordelen die is aangepast aan congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP). Bij het PGI-S-item wordt de respondent gevraagd om zo goed mogelijk te beschrijven hoe de ernst van hun cTTP-symptomen nu is. Scores worden op een 4-puntsschaal gescoord als: "normaal" (1), "mild" (2), "matig" (3), of "ernstig" (4).
Dag 1 en dag 14
Verandering ten opzichte van baseline van de resultaten van kwaliteit van leven (QoL): PGI-Change
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
De Patient Global Impression of Change (PGI-C) is een enkele vragenlijst van 1 item die de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer vergelijkt met het moment waarop de behandeling werd gestart. De antwoordmogelijkheden variëren van 1 (zeer veel verbeterd) via 4 (geen verandering) tot 7 (zeer veel slechter).
Dag 1 en dag 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

12 juli 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

8 april 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

8 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 mei 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

9 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

17 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 281701

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren