Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní psychometrická hodnotící studie nástroje pro kongenitální trombotickou trombocytopenickou purpuru (cTTP, Upshaw-Schulmanův syndrom [USS], hereditární trombotická trombocytopenická purpura [hTTP] pacientem hlášených výsledků) (PRO)

15. března 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
Účelem této studie je zhodnotit psychometrické vlastnosti nedávno vyvinutého nástroje pro vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpuru (cTTP) specifického pro pacienty hlášené výsledky (PRO).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

41

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Spojené království, WC1E 6HX
        • University College London Hospital
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
        • AutoCruitment
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci budou identifikováni k zařazení vyšetřovatelem (lékařem) a v případě zájmu o účast budou požádáni o poskytnutí informovaného souhlasu (a souhlasu pro dospívající ve věku 12 až 17 let). Zákonný zástupce (LAR) zúčastněných cTTP dospívajících (ve věku 12 až 17 let) poskytne informovaný souhlas jménem dospívajícího. Kvalifikovaný prodejce bude také použit k identifikaci potenciálně způsobilých účastníků prostřednictvím různých sítí.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníkem je dospívající ve věku 12 až 17 let nebo dospělá osoba ve věku ≥18 let;
  2. Účastníkovi byla diagnostikována vrozená trombotická trombocytopenická purpura (cTTP) a v současné době dostává profylaktickou léčbu nebo léčbu na vyžádání čerstvě zmrazenou plazmou (FFP) nebo plazmou s rozpouštědlem a detergentem (S/D) nebo Von Willebrandovým faktorem/faktorem VIII (VWF /FVIII) koncentráty;
  3. V případě, že je účastník identifikován a přijat na dálku (nábor přímo k pacientovi (DtP), je vyžadován přístup k internetu a vlastnictví zařízení pro připojení k internetu;
  4. Účastník poskytl informovaný souhlas a v případě, že je účastníkem mladistvý, zákonný zástupce poskytl informovaný souhlas a mladistvý souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník nemůže číst ani psát;
  2. Účastník nemluví anglicky;
  3. Účastník se v současné době účastní klinického hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s cTTP - adolescenti
Dospívající ve věku 12 až 17 let
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.
Účastníci s cTTP - dospělí
Dospělí ve věku ≥ 18 let
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): cTTP-specifický PRO nástroj
Časové okno: Den 1 a Den 14
Nástroj kongenitální trombotické trombocytopenické purpury (cTTP) specifických pacientem hlášených výsledků (PRO) se skládá z 26 otázek určených k posouzení pacientovy zkušenosti s únavou, bolestmi kloubů, svalů, břicha a na hrudi v předchozích 24 hodinách, neurologickými projevy, modřinami, pocity deprese a změny nálady a omezení aktivity v posledních 7 dnech a postoje pacienta, prožívané vedlejší účinky, absence v práci/škole a dopad na cestování související s léčbou pro TTP během předchozích 2 týdnů.
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): PROMIS®-29
Časové okno: Den 1 a Den 14

The Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29 Profile je soubor 4-položkových krátkých formulářů hodnotících úzkost, depresi, únavu, interferenci bolesti, fyzické funkce, poruchy spánku a schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivit. a také jednu položku intenzity bolesti.

V této studii budou použity jednotlivé škály pro únavu, interferenci bolesti, úzkost a depresi, z nichž každá je 5-bodová Likertova škála a jediná položka intenzity bolesti, 0 až 10 číselné hodnocení. Vyšší skóre pro všechny tyto škály ukazuje na horší HRQL (horší symptomy).
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): Pediatrické subškály PROMIS® pro adolescenty
Časové okno: Den 1 a Den 14

The Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29 Profile je soubor 4-položkových krátkých formulářů hodnotících úzkost, depresi, únavu, interferenci bolesti, fyzické funkce, poruchy spánku a schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivit. a také jednu položku intenzity bolesti. Pediatrické subškály PROMIS® budou použity pro dospívající.

V této studii budou použity jednotlivé škály pro únavu, interferenci bolesti, úzkost a depresi, z nichž každá je 5-bodová Likertova škála a jediná položka intenzity bolesti, 0 až 10 číselné hodnocení. Vyšší skóre pro všechny tyto škály ukazuje na horší HRQL (horší symptomy).
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): HIT-6
Časové okno: Den 1 a Den 14
Headache Impact Test (HIT)-6 je zkrácená škála, částečně odvozená z 54-položkového HIT a používaná k měření dopadu bolestí hlavy za poslední 4 týdny na schopnost fungovat v práci, ve škole, doma a v sociálních situacích. Položky jsou hodnoceny na 5bodové Likertově stupnici v rozsahu od 6=nikdy, 8=zřídka, 10=někdy, 11=velmi často, 13=vždy, s celkovým skóre v rozmezí od 36 do 78, vyšší skóre znamená horší HRQL .
Den 1 a Den 14
Změna od výchozí hodnoty výsledků kvality života (QoL): Condensed MCMDM-1VWD Krvácení Dotazník: Subškála modřin
Časové okno: Den 1 a Den 14
Condensed MCMDM-1VWD Bleeding Questionnaire je dotazník specifický pro krvácení používaný k vytvoření skóre krvácení pro von Willebrandovu chorobu, který byl vyvinut odstraněním všech detailů, které přímo neovlivňují skóre krvácení z validovaného a rozsáhlého dotazníku MCMDM-1VWD. Tato studie bude používat pouze 5 uzavřených otázek stupnice modřin. Těchto 5 otázek hodnotí přítomnost modřin (ano/ne), umístění (exponovaná/neexponovaná místa) a průměrnou velikost (<1 cm, 1 až 5 cm a >5 cm), přítomnost minimálního nebo žádného traumatu (ano/ne) a zda bylo vyžadováno lékařské ošetření (ano/ne).
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): PDQ-5
Časové okno: Den 1 a Den 14
Dotazník o vnímaných deficitech 5-položka (PDQ-5) je podškála úplného dotazníku o vnímaných deficitech (PDQ), vyvinutá speciálně pro účastníky s roztroušenou sklerózou za účelem posouzení vnímaných kognitivních deficitů z pohledu subjektu. PDQ má 4 5-položkové subškály: Pozornost/Koncentrace, Retrospektivní paměť, Prospektivní paměť a Plánování/Organizace. PDQ-5 se skládá z 5 položek PDQ, které nejsilněji korelují s celkovým skóre PDQ; zastoupeny jsou položky ze všech 4 subškál.
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): NEI-VFQ-25
Časové okno: Den 1 a Den 14
Dotazník vizuální funkce Národního očního institutu (NEI-VFQ nebo VFQ)-25 je platná a spolehlivá verze 25 položek NEI-VFQ s 51 položkami. Dotazník měří dopad zrakového postižení na kvalitu života související se zdravím (HRQL). V této studii budou použity subškály obecné vidění (1 položka), vidění na blízko (3 položky) a aktivity vidění na dálku (3 položky). Každá položka je spojena s 6bodovou Likertovou stupnicí v rozsahu od 1 (vůbec žádná obtížnost) do 6 (přestali to dělat z jiného důvodu nebo o to nemají zájem) a globální skóre se pohybuje od 0 do 100, což znamená vyšší skóre lepší HRQL.
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): WPAI-GH
Časové okno: Den 1 a Den 14
Samostatně spravovaná pracovní produktivita a zhoršení aktivity – obecné zdraví (WPAI-GH) je 6-položková stupnice měřící práci (5 položek) a denní aktivity (1 položka). Skóre vyjadřuje procento poškození, takže nižší skóre představuje vyšší produktivitu.
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): WPAI-GH plus otázky týkající se zhoršení třídy pro adolescenty
Časové okno: Den 1 a Den 14
Pro dospívající se bude používat Dotazník snížení pracovní produktivity a aktivity (WPAI) plus Classroom Impairment Questionnaire. WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire měří školní docházku; úrovně produktivity ve škole; a schopnost vykonávat běžné denní činnosti. WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire je devítipoložková škála měřící školu/práci (8 položek) a denní aktivity (1 položka). Skóre vyjadřuje procento poškození, takže nižší skóre představuje vyšší produktivitu. Zatímco pokyny z nástroje se nezmění, dospívající účastníci budou instruováni, aby při vyplňování dotazníku zvážili svou školní práci a aktivity.
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): PGI-S
Časové okno: Den 1 a Den 14
Pacientský globální dojem závažnosti (PGI-S) je 1-položkový dotazník určený k posouzení dojmu účastníka o závažnosti onemocnění, který byl přizpůsoben vrozené trombotické trombocytopenické purpure (cTTP). Položka PGI-S žádá respondenta, aby co nejlépe popsal, jak je nyní jejich závažnost příznaků cTTP Skóre na 4bodové škále hodnoceno jako: „normální“ (1), „mírné“ (2), „střední“ (3), nebo „těžké“ (4).
Den 1 a Den 14
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): PGI-Change
Časové okno: Den 1 a Den 14
Globální dojem změny pacienta (PGI-C) je jednopoložkový dotazník, který porovnává aktuální zdravotní stav účastníka s tím, kdy byla zahájena léčba. Možnosti odezvy se pohybují od 1 (Velmi vylepšeno) přes 4 (Žádná změna) až po 7 (Velmi mnohem horší).
Den 1 a Den 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

12. července 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

8. dubna 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

8. dubna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

9. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 281701

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit