Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'évaluation psychométrique prospective d'un instrument de résultats rapportés par les patients (PRO) pour le purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (cTTP, syndrome d'Upshaw-Schulman [USS], purpura thrombotique thrombocytopénique héréditaire [hTTP]

15 mars 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire
Le but de cette étude est d'évaluer les propriétés psychométriques d'un instrument de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (cTTP) spécifique aux résultats rapportés par les patients (PRO).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

41

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6HX
        • University College London Hospital
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30308
        • AutoCruitment
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants seront identifiés pour inclusion par l'investigateur (médecin) et, s'ils sont intéressés à participer, il leur sera demandé de fournir un consentement éclairé (et l'assentiment pour les adolescents de 12 à 17 ans). Le représentant légalement autorisé (LAR) des adolescents participants au cTTP (âgés de 12 à 17 ans) fournira un consentement éclairé au nom de l'adolescent. Un fournisseur qualifié sera également utilisé pour identifier les participants potentiellement éligibles à travers divers réseaux.

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant est un adolescent âgé de 12 à 17 ans ou un adulte âgé de ≥ 18 ans ;
  2. Le participant a reçu un diagnostic de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTC) et reçoit actuellement un traitement prophylactique ou à la demande avec du plasma frais congelé (FFP), ou du plasma avec détergent solvant (S/D), ou le facteur Von Willebrand/facteur VIII (VWF /FVIII) concentrés ;
  3. Dans le cas où le participant est identifié et recruté à distance (recrutement Direct-to-Patient (DtP)), l'accès à internet et la possession d'un dispositif se connectant à internet sont requis ;
  4. Le participant a donné son consentement éclairé, et dans le cas où le participant est un adolescent, un tuteur légal a donné son consentement éclairé et l'adolescent a donné son consentement.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant ne sait ni lire ni écrire ;
  2. Le participant n'est pas anglophone ;
  3. Le participant participe actuellement à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants avec cTTP - adolescents
Adolescents de 12 à 17 ans
Autre: Aucune intervention
Il s'agit d'une étude non interventionnelle.
Participants avec cTTP - adultes
Adultes âgés de ≥18 ans
Autre: Aucune intervention
Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QoL) : instrument PRO spécifique au cTTP
Délai: Jour 1 et Jour 14
L'instrument des résultats rapportés par les patients (PRO) spécifiques au purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTC) se compose de 26 questions conçues pour évaluer l'expérience du patient en matière de fatigue, de douleurs articulaires, musculaires, abdominales et thoraciques au cours des 24 heures précédentes, de manifestations neurologiques, d'ecchymoses, les sentiments de dépression et les altérations de l'humeur, et la limitation des activités au cours des 7 derniers jours, et les attitudes du patient, les effets secondaires ressentis, les absences au travail/à l'école et l'impact des déplacements associés au traitement reçu pour le PTT au cours des 2 semaines précédentes.
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QdV) : PROMIS®-29
Délai: Jour 1 et Jour 14

Le profil du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS®)-29 est une collection de formulaires courts à 4 éléments évaluant l'anxiété, la dépression, la fatigue, l'interférence de la douleur, la fonction physique, les troubles du sommeil et la capacité à participer à des rôles et activités sociaux. , ainsi qu'un seul item d'intensité de la douleur.

Les échelles individuelles de fatigue, d'interférence de la douleur, d'anxiété et de dépression, chacune étant des échelles de Likert à 5 points, et l'élément unique d'intensité de la douleur, une échelle d'évaluation numérique de 0 à 10, seront utilisées dans cette étude. Un score plus élevé pour toutes ces échelles indique une QVLS plus faible (symptômes plus graves).
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QoL) : sous-échelles PROMIS® pédiatriques pour les adolescents
Délai: Jour 1 et Jour 14

Le profil du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS®)-29 est une collection de formulaires courts à 4 éléments évaluant l'anxiété, la dépression, la fatigue, l'interférence de la douleur, la fonction physique, les troubles du sommeil et la capacité à participer à des rôles et activités sociaux. , ainsi qu'un seul item d'intensité de la douleur. Les sous-échelles pédiatriques PROMIS® seront utilisées pour les adolescents.

Les échelles individuelles de fatigue, d'interférence de la douleur, d'anxiété et de dépression, chacune étant des échelles de Likert à 5 points, et l'élément unique d'intensité de la douleur, une échelle d'évaluation numérique de 0 à 10, seront utilisées dans cette étude. Un score plus élevé pour toutes ces échelles indique une QVLS plus faible (symptômes plus graves).
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QoL) : HIT-6
Délai: Jour 1 et Jour 14
Le Headache Impact Test (HIT)-6 est une échelle abrégée, partiellement dérivée du HIT de 54 items, et utilisée pour mesurer l'impact des maux de tête au cours des 4 dernières semaines sur la capacité de fonctionner au travail, à l'école, à à la maison et dans les situations sociales. Les items sont notés sur une échelle de Likert en 5 points allant de 6=Jamais, 8=Rarement, 10=Parfois, 11=Très souvent, 13=Toujours, avec un score global allant de 36 à 78, un score plus élevé indiquant une QVLS moins bonne .
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport au départ des résultats de la qualité de vie (QoL) : questionnaire condensé MCMDM-1VWD sur les saignements : sous-échelle des ecchymoses
Délai: Jour 1 et Jour 14
Le questionnaire condensé sur les saignements MCMDM-1VWD est un questionnaire spécifique aux saignements utilisé pour produire un score de saignement pour la maladie de von Willebrand, qui a été développé en éliminant tous les détails n'affectant pas directement le score de saignement du questionnaire MCMDM-1VWD validé et complet. Cette étude n'utilisera que les 5 questions fermées de l'échelle des ecchymoses. Ces 5 questions évaluent la présence d'ecchymoses (oui/non), la localisation (sites exposés/non exposés) et la taille moyenne (<1cm, 1 à 5cm et >5cm), la présence d'un traumatisme minime ou inexistant (oui/non), et si des soins médicaux étaient nécessaires (oui/non).
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QoL) : PDQ-5
Délai: Jour 1 et Jour 14
Le Perceived Deficits Questionnaire 5-Item (PDQ-5) est une sous-échelle du Perceived Deficits Questionnaire (PDQ) complet, développé spécifiquement pour les participants atteints de sclérose en plaques afin d'évaluer les déficits cognitifs perçus du point de vue du sujet. Le PDQ comporte 4 sous-échelles de 5 items : Attention/Concentration, Mémoire rétrospective, Mémoire prospective et Planification/Organisation. Le PDQ-5 comprend les 5 éléments PDQ les plus corrélés avec le score PDQ total ; les éléments des 4 sous-échelles sont représentés.
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QdV) : NEI-VFQ-25
Délai: Jour 1 et Jour 14
Le questionnaire sur la fonction visuelle du National Eye Institute (NEI-VFQ ou VFQ)-25 est une version valide et fiable à 25 éléments du NEI-VFQ à 51 éléments. Le questionnaire mesure l'impact de la déficience visuelle sur la qualité de vie liée à la santé (QVLS). Les sous-échelles de la vision générale (1 item), de la vision de près (3 items) et des activités de vision de loin (3 items) seront utilisées dans cette étude. Chaque item est associé à une échelle de Likert en 6 points allant de 1 (pas de difficulté du tout) à 6 (arrêté de le faire pour une autre raison ou pas intéressé à le faire), et les scores globaux vont de 0 à 100, un score plus élevé indiquant meilleure qualité de vie.
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QoL) : WPAI-GH
Délai: Jour 1 et Jour 14
L'auto-administré Work Productivity and Activity Impairment-General Health (WPAI-GH) est une échelle en 6 items mesurant le travail (5 items) et les activités quotidiennes (1 item). Les scores expriment le pourcentage de déficience, de sorte qu'un score inférieur représente une plus grande productivité.
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QoL) : WPAI-GH plus questions sur les troubles en classe pour les adolescents
Délai: Jour 1 et Jour 14
Le Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) plus Classroom Impairment Questionnaire sera utilisé pour les adolescents. Le questionnaire WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire mesure la fréquentation scolaire; niveaux de productivité à l'école; et la capacité d'effectuer des activités quotidiennes régulières. Le WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire est une échelle de 9 items mesurant l'école/le travail (8 items) et les activités quotidiennes (1 item). Les scores expriment le pourcentage de déficience, de sorte qu'un score inférieur représente une plus grande productivité. Bien que les instructions de l'instrument ne soient pas modifiées, les participants adolescents seront invités à tenir compte de leur travail et de leurs activités scolaires lorsqu'ils rempliront le questionnaire.
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QdV) : PGI-S
Délai: Jour 1 et Jour 14
Le Patient Global Impression of Severity (PGI-S) est un questionnaire à 1 élément conçu pour évaluer l'impression du participant sur la gravité de la maladie qui a été adaptée au purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (cTTP). L'item PGI-S demande au répondant de décrire au mieux la gravité actuelle de ses symptômes de CTTP ou "sévère" (4).
Jour 1 et Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QdV) : PGI-Change
Délai: Jour 1 et Jour 14
Le Patient Global Impression of Change (PGI-C) est un questionnaire à un seul élément qui compare l'état de santé actuel du participant au moment où le traitement a commencé. Les options de réponse vont de 1 (très amélioré) à 4 (aucun changement) à 7 (très pire).
Jour 1 et Jour 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

12 juillet 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

8 avril 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

8 avril 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 avril 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 mai 2018

Première publication (RÉEL)

9 mai 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

17 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 281701

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner