Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное психометрическое исследование результатов, о которых сообщают пациенты (PRO) Инструмент для врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (cTTP, синдром Апшоу-Шульмана [USS], наследственная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура [hTTP]

15 марта 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire
Целью данного исследования является оценка психометрических свойств недавно разработанного инструмента оценки исходов, сообщаемых пациентами (PRO), специфичных для врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (cTTP).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

41

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1E 6HX
        • University College London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30308
        • AutoCruitment
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники будут выбраны для включения исследователем (врачом), и, если они заинтересованы в участии, их попросят предоставить информированное согласие (и согласие для подростков от 12 до 17 лет). Законно уполномоченный представитель (LAR) участвующих подростков cTTP (в возрасте от 12 до 17 лет) предоставит информированное согласие от имени подростка. Квалифицированный поставщик также будет использоваться для определения потенциально подходящих участников через различные сети.

Описание

Критерии включения:

  1. Участником является подросток в возрасте от 12 до 17 лет или взрослый в возрасте ≥18 лет;
  2. У участника была диагностирована врожденная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (cTTP), и в настоящее время он получает профилактическое лечение или лечение по требованию свежезамороженной плазмой (FFP), плазмой с растворителем-детергентом (S/D) или фактором Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF). /FVIII) концентраты;
  3. В случае, когда участник идентифицируется и набирается удаленно (набор напрямую пациенту (DtP)), требуется доступ к Интернету и наличие устройства для подключения к Интернету;
  4. Участник предоставил информированное согласие, а в случае, если участник является подростком, законный опекун предоставил информированное согласие, и подросток дал свое согласие.

Критерий исключения:

  1. Участник не может ни читать, ни писать;
  2. Участник не говорит по-английски;
  3. Участник в настоящее время участвует в клиническом испытании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники с цТТП - подростки
Подростки в возрасте от 12 до 17 лет
Другой: Без вмешательства
Это неинтервенционное исследование.
Участники с цТТП - взрослые
Взрослые в возрасте ≥18 лет
Другой: Без вмешательства
Это неинтервенционное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: инструмент PRO, специфичный для cTTP
Временное ограничение: День 1 и День 14
Опросник исходов, сообщаемых пациентами (PRO) для врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (cTTP), состоит из 26 вопросов, предназначенных для оценки ощущения пациентом утомляемости, болей в суставах, мышцах, животе и грудной клетке в течение предшествующих 24 часов, неврологических проявлений, кровоподтеков, чувство депрессии и изменения настроения, а также ограничение активности за последние 7 дней, а также отношение пациента, перенесенные побочные эффекты, пропуски работы/учебы и влияние поездок, связанные с лечением, полученным по поводу ТТП в течение предыдущих 2 недель.
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: PROMIS®-29
Временное ограничение: День 1 и День 14

Информационная система оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS®)-29, представляет собой набор кратких форм из 4 пунктов, оценивающих тревогу, депрессию, усталость, воздействие боли, физическую функцию, нарушение сна и способность участвовать в социальных ролях и деятельности. , а также один элемент интенсивности боли.

В этом исследовании будут использоваться индивидуальные шкалы для усталости, боли, беспокойства и депрессии, каждая из которых представляет собой 5-балльную шкалу Лайкерта, и один элемент интенсивности боли, числовая рейтинговая шкала от 0 до 10. Более высокий балл по всем этим шкалам указывает на более низкое качество жизни (ухудшение симптомов).
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: педиатрические подшкалы PROMIS® для подростков
Временное ограничение: День 1 и День 14

Информационная система оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS®)-29, представляет собой набор кратких форм из 4 пунктов, оценивающих тревогу, депрессию, усталость, воздействие боли, физическую функцию, нарушение сна и способность участвовать в социальных ролях и деятельности. , а также один элемент интенсивности боли. Подшкалы Pediatric PROMIS® будут использоваться для подростков.

В этом исследовании будут использоваться индивидуальные шкалы для усталости, боли, беспокойства и депрессии, каждая из которых представляет собой 5-балльную шкалу Лайкерта, и один элемент интенсивности боли, числовая рейтинговая шкала от 0 до 10. Более высокий балл по всем этим шкалам указывает на более низкое качество жизни (ухудшение симптомов).
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: HIT-6
Временное ограничение: День 1 и День 14
Тест воздействия головной боли (HIT)-6 представляет собой краткую шкалу, частично основанную на HIT из 54 пунктов и используемую для измерения влияния головных болей в течение последних 4 недель на способность функционировать на работе, в школе, в повседневной жизни. дома и в социальных ситуациях. Элементы оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 6 = никогда, 8 = редко, 10 = иногда, 11 = очень часто, 13 = всегда, с общим баллом от 36 до 78, более высокий балл указывает на худшее качество жизни. .
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: сокращенный опросник MCMDM-1VWD по кровотечениям: подшкала кровоподтеков
Временное ограничение: День 1 и День 14
Сокращенный опросник MCMDM-1VWD по кровотечениям представляет собой специальный опросник по кровотечениям, используемый для получения оценки кровотечения при болезни фон Виллебранда, который был разработан путем исключения всех деталей, не влияющих непосредственно на оценку кровотечения, из проверенного и расширенного опросника MCMDM-1VWD. В этом исследовании будут использоваться только 5 закрытых вопросов шкалы синяков. Эти 5 вопросов оценивают наличие кровоподтеков (да/нет), их расположение (открытые/не открытые участки) и средний размер (<1 см, от 1 до 5 см и >5 см), наличие минимальной травмы или ее отсутствие (да/нет), а также нуждалась в медицинской помощи (да/нет).
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: PDQ-5
Временное ограничение: День 1 и День 14
Опросник воспринимаемых дефицитов из 5 пунктов (PDQ-5) представляет собой подшкалу полноразмерного опросника воспринимаемых дефицитов (PDQ), разработанного специально для участников с рассеянным склерозом для оценки предполагаемых когнитивных дефицитов с точки зрения субъекта. В PDQ есть 4 подшкалы по 5 пунктов: внимание/концентрация, ретроспективная память, проспективная память и планирование/организация. PDQ-5 состоит из 5 пунктов PDQ, наиболее сильно коррелирующих с общим баллом PDQ; представлены элементы из всех 4 субшкал.
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: NEI-VFQ-25
Временное ограничение: День 1 и День 14
Опросник зрительных функций Национального института глаз (NEI-VFQ или VFQ)-25 является действительной и надежной версией опросника NEI-VFQ из 51 пункта, состоящего из 25 пунктов. Анкета измеряет влияние нарушений зрения на качество жизни, связанное со здоровьем (HRQL). В этом исследовании будут использоваться субшкалы общего зрения (1 пункт), зрения вблизи (3 пункта) и деятельности вдаль (3 пункта). Каждый пункт связан с 6-балльной шкалой Лайкерта в диапазоне от 1 (совсем нет трудностей) до 6 (прекратил делать это по другой причине или не заинтересован в этом), а глобальные баллы варьируются от 0 до 100, более высокий балл указывает лучше HRQL.
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: WPAI-GH
Временное ограничение: День 1 и День 14
Самостоятельный опросник «Производительность труда и нарушение активности — общее состояние здоровья» (WPAI-GH) представляет собой шкалу из 6 пунктов, измеряющую работу (5 пунктов) и повседневную деятельность (1 пункт). Баллы отражают процент ухудшения, поэтому более низкий балл означает большую производительность.
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: WPAI-GH плюс вопросы о нарушениях в классе для подростков
Временное ограничение: День 1 и День 14
Для подростков будет использоваться опросник о нарушениях производительности труда и активности (WPAI) и опросник о нарушениях в классе. Опросник WPAI plus Classroom Disairment измеряет посещаемость школы; уровни продуктивности в школе; и способность выполнять обычную повседневную деятельность. Опросник WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire представляет собой шкалу из 9 пунктов, измеряющую учебу/работу (8 пунктов) и повседневную деятельность (1 пункт). Баллы отражают процент ухудшения, поэтому более низкий балл означает большую производительность. Хотя инструкции от инструмента не будут изменены, участникам-подросткам будет предложено учитывать свою школьную работу и занятия при заполнении анкеты.
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: PGI-S
Временное ограничение: День 1 и День 14
Общее впечатление пациента о тяжести (PGI-S) представляет собой опросник из 1 пункта, предназначенный для оценки впечатления участника о тяжести заболевания, адаптированного к врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуре (cTTP). В пункте PGI-S респондента просят наилучшим образом описать степень тяжести симптомов cTTP в настоящее время. Оценки выставляются по 4-балльной шкале: «нормальная» (1), «легкая» (2), «умеренная» (3), или «тяжелый» (4).
День 1 и День 14
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: PGI-Change
Временное ограничение: День 1 и День 14
Общее впечатление пациента об изменениях (PGI-C) представляет собой единый вопросник из 1 пункта, в котором текущее состояние здоровья участника сравнивается с состоянием здоровья на момент начала лечения. Варианты ответа варьируются от 1 (значительно улучшилось) до 4 (без изменений) и до 7 (значительно хуже).
День 1 и День 14

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 июля 2018 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 апреля 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 апреля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 мая 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

9 мая 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 марта 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 281701

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться