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Estudo Prospectivo de Avaliação Psicométrica de um Instrumento de Resultados Relatados pelo Paciente (PRO) para Púrpura Trombocitopênica Trombótica Congênita (cTTP, Síndrome de Upshaw-Schulman [USS], Púrpura Trombocitopênica Trombótica Hereditária [hTTP]

15 de março de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire
O objetivo deste estudo é avaliar as propriedades psicométricas de um instrumento de resultados relatados pelo paciente (PRO) específico para púrpura trombocitopênica trombótica congênita recentemente desenvolvido.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

41

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
        • AutoCruitment
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Reino Unido, WC1E 6HX
        • University College London Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes serão identificados para inclusão pelo Investigador (médico) e, caso tenham interesse em participar, será solicitado o consentimento informado (e consentimento para adolescentes de 12 a 17 anos). O representante legalmente autorizado (LAR) dos adolescentes participantes do cTTP (idades de 12 a 17 anos) fornecerá consentimento informado em nome do adolescente. Um fornecedor qualificado também será usado para identificar participantes potencialmente qualificados por meio de várias redes.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante é um adolescente de 12 a 17 anos ou um adulto com idade ≥18 anos;
  2. O participante foi diagnosticado com púrpura trombocitopênica trombótica congênita (cTTP) e está atualmente recebendo tratamento profilático ou sob demanda com plasma fresco congelado (FFP), plasma em detergente solvente (S/D) ou fator Von Willebrand/fator VIII (VWF /FVIII) concentrados;
  3. No caso de o participante ser identificado e recrutado remotamente (recrutamento Direct-to-Patient (DtP)), é necessário ter acesso à Internet e possuir um dispositivo de ligação à Internet;
  4. O participante forneceu consentimento informado e, no caso de o participante ser um adolescente, um responsável legal forneceu consentimento informado e o adolescente deu consentimento.

Critério de exclusão:

  1. O participante não sabe ler nem escrever;
  2. O participante não fala inglês;
  3. O participante está atualmente participando de um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Participantes com cTTP - adolescentes
Adolescentes de 12 a 17 anos
Outro: Sem intervenção
Este é um estudo não intervencional.
Participantes com cTTP - adultos
Adultos com idade ≥18 anos
Outro: Sem intervenção
Este é um estudo não intervencional.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): instrumento PRO específico para cTTP
Prazo: Dia 1 e Dia 14
O instrumento de resultados relatados pelo paciente (PRO) específico da púrpura trombocitopênica trombótica congênita (cTTP) consiste em 26 perguntas destinadas a avaliar a experiência do paciente de fadiga, dores articulares, musculares, abdominais e torácicas nas 24 horas anteriores, manifestações neurológicas, hematomas, sentimentos de depressão e alterações de humor e limitação de atividade nos últimos 7 dias, e atitudes do paciente, efeitos colaterais experimentados, ausências no trabalho/escola e impacto de viagens associados ao tratamento recebido para PTT durante as 2 semanas anteriores.
Dia 1 e Dia 14
Alteração da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): PROMIS®-29
Prazo: Dia 1 e Dia 14

O Perfil do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS®)-29 é uma coleção de formulários curtos de 4 itens que avaliam ansiedade, depressão, fadiga, interferência da dor, função física, distúrbios do sono e a capacidade de participar de papéis e atividades sociais , bem como um único item de intensidade de dor.

As escalas individuais para fadiga, interferência da dor, ansiedade e depressão, cada uma sendo escalas de Likert de 5 pontos, e o item de intensidade de dor única, uma escala numérica de 0 a 10, serão usados ​​neste estudo. Uma pontuação mais alta para todas essas escalas indica pior QVRS (piores sintomas).
Dia 1 e Dia 14
Mudança da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): subescalas pediátricas do PROMIS® para adolescentes
Prazo: Dia 1 e Dia 14

O Perfil do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS®)-29 é uma coleção de formulários curtos de 4 itens que avaliam ansiedade, depressão, fadiga, interferência da dor, função física, distúrbios do sono e a capacidade de participar de papéis e atividades sociais , bem como um único item de intensidade de dor. As Subescalas Pediátricas do PROMIS® serão usadas para adolescentes.

As escalas individuais para fadiga, interferência da dor, ansiedade e depressão, cada uma sendo escalas de Likert de 5 pontos, e o item de intensidade de dor única, uma escala numérica de 0 a 10, serão usados ​​neste estudo. Uma pontuação mais alta para todas essas escalas indica pior QVRS (piores sintomas).
Dia 1 e Dia 14
Mudança da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): HIT-6
Prazo: Dia 1 e Dia 14
O Headache Impact Test (HIT)-6 é uma escala curta, parcialmente derivada do HIT de 54 itens, e usada para medir o impacto das dores de cabeça nas últimas 4 semanas na capacidade de funcionar no trabalho, na escola, em casa e em situações sociais. Os itens são pontuados em uma escala Likert de 5 pontos variando de 6=Nunca, 8=Raramente, 10=Algumas vezes, 11=Muito frequentemente, 13=Sempre, com uma pontuação global variando de 36 a 78, uma pontuação mais alta indica uma pior QVRS .
Dia 1 e Dia 14
Alteração da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): Questionário de sangramento MCMDM-1VWD condensado: subescala de hematomas
Prazo: Dia 1 e Dia 14
O Condensed MCMDM-1VWD Bleeding Questionnaire é um questionário específico para sangramento usado para produzir uma pontuação de sangramento para a doença de von Willebrand, que foi desenvolvido eliminando todos os detalhes que não afetam diretamente a pontuação de sangramento do extenso e validado questionário MCMDM-1VWD. Este estudo usará apenas as 5 questões fechadas da escala de contusões. Essas 5 questões avaliam a presença de hematoma (sim/não), localização (locais expostos/não expostos) e tamanho médio (<1cm, 1 a 5cm e >5cm), presença de trauma mínimo ou nenhum (sim/não) e se necessitou de atendimento médico (sim/não).
Dia 1 e Dia 14
Mudança da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): PDQ-5
Prazo: Dia 1 e Dia 14
O Questionário de Déficits Percebidos 5-Item (PDQ-5) é uma subescala do Questionário de Déficits Percebidos (PDQ) completo, desenvolvido especificamente para participantes com Esclerose Múltipla para avaliar déficits cognitivos percebidos da perspectiva do sujeito. O PDQ tem 4 subescalas de 5 itens: Atenção/Concentração, Memória Retrospectiva, Memória Prospectiva e Planejamento/Organização. O PDQ-5 consiste nos 5 itens do PDQ que se correlacionam mais fortemente com a pontuação total do PDQ; itens de todas as 4 subescalas são representados.
Dia 1 e Dia 14
Mudança da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): NEI-VFQ-25
Prazo: Dia 1 e Dia 14
O National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ ou VFQ)-25 é uma versão válida e confiável de 25 itens do NEI-VFQ de 51 itens. O questionário mede o impacto da deficiência visual na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS). As subescalas de visão geral (1 item), visão de perto (3 itens) e atividades de visão distante (3 itens) serão utilizadas neste estudo. Cada item está associado a uma escala Likert de 6 pontos variando de 1 (nenhuma dificuldade) a 6 (parou de fazer isso por outro motivo ou não tem interesse em fazer isso), e os escores globais variam de 0 a 100, uma pontuação mais alta indica melhor QVRS.
Dia 1 e Dia 14
Alteração da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): WPAI-GH
Prazo: Dia 1 e Dia 14
A Produtividade no Trabalho auto-administrada e Prejuízo na Atividade-Saúde Geral (WPAI-GH) é uma escala de 6 itens que mede o trabalho (5 itens) e as atividades diárias (1 item). As pontuações expressam a porcentagem de comprometimento, portanto, uma pontuação mais baixa representa mais produtividade.
Dia 1 e Dia 14
Mudança da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): WPAI-GH mais perguntas sobre comprometimento em sala de aula para adolescentes
Prazo: Dia 1 e Dia 14
O Questionário de Produtividade no Trabalho e Incapacidade de Atividade (WPAI) mais o Questionário de Incapacidade em Sala de Aula será usado para adolescentes. O Questionário WPAI mais Classroom Impairment mede a frequência escolar; níveis de produtividade na escola; e capacidade de realizar atividades diárias regulares. O WPAI mais Classroom Impairment Questionnaire é uma escala de 9 itens que mede escola/trabalho (8 itens) e atividades diárias (1 item). As pontuações expressam a porcentagem de comprometimento, portanto, uma pontuação mais baixa representa mais produtividade. Embora as instruções do instrumento não sejam alteradas, os participantes adolescentes serão instruídos a considerar seus trabalhos e atividades escolares ao preencher o questionário.
Dia 1 e Dia 14
Mudança da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): PGI-S
Prazo: Dia 1 e Dia 14
O Patient Global Impression of Severity (PGI-S) é um questionário de 1 item projetado para avaliar a impressão do participante sobre a gravidade da doença que foi adaptado para púrpura trombocitopênica trombótica congênita (cTTP). O item PGI-S pede ao entrevistado para descrever melhor como está a gravidade dos sintomas de cTTP agora. As pontuações estão em uma escala de 4 pontos pontuadas como: "normal" (1), "leve" (2), "moderado" (3), ou "grave" (4).
Dia 1 e Dia 14
Mudança da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): PGI-Change
Prazo: Dia 1 e Dia 14
A Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C) é um questionário de 1 item único que compara o estado de saúde atual do participante com quando o tratamento foi iniciado. As opções de resposta variam de 1 (muito melhor) a 4 (sem alteração) a 7 (muito pior).
Dia 1 e Dia 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

12 de julho de 2018

Conclusão Primária (REAL)

8 de abril de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

8 de abril de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de abril de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de maio de 2018

Primeira postagem (REAL)

9 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

17 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 281701

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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