先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP、阿普肖-舒尔曼综合征 [USS]、遗传性血栓性血小板减少性紫癜 [hTTP]）患者报告结果 (PRO) 仪器的前瞻性心理测量评估研究
2021年3月15日 更新者：Baxalta now part of Shire
本研究的目的是评估最近开发的先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 特定患者报告结果 (PRO) 工具的心理测量特性。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
41
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
参与者将由研究者（医生）确定纳入，如果有兴趣参与，将要求他们提供知情同意（并同意 12 至 17 岁的青少年）。
参与 cTTP 青少年（12 至 17 岁）的合法授权代表 (LAR) 将代表青少年提供知情同意书。
合格的供应商也将用于通过各种网络识别潜在的合格参与者。
描述
纳入标准：
- 参与者是12至17岁的青少年或≥18岁的成年人；
- 参与者已被诊断出患有先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP)，目前正在接受新鲜冷冻血浆 (FFP)、溶剂洗涤剂 (S/D) 血浆或血管性血友病因子/因子 VIII (VWF) 的预防性或按需治疗/FVIII)浓缩物；
- 如果参与者被远程识别和招募（直接面向患者 (DtP) 招募），则需要访问互联网并拥有互联网连接设备；
- 参与者已提供知情同意书，如果参与者是青少年，则法定监护人已提供知情同意书且青少年已同意。
排除标准：
- 参与者不能读写；
- 参与者不会说英语；
- 参与者目前正在参加临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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CTTP 参与者 - 青少年
12至17岁的青少年
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这是一项非干预性研究。
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CTTP 参与者 - 成人
≥18岁的成年人
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这是一项非干预性研究。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生活质量 (QoL) 结果基线的变化：cTTP 特定 PRO 仪器
大体时间：第 1 天和第 14 天
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先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 特异性患者报告结果 (PRO) 工具包含 26 个问题，旨在评估患者在过去 24 小时内的疲劳、关节、肌肉、腹部和胸痛、神经系统表现、瘀伤、过去 7 天的抑郁和情绪变化以及活动受限的感觉，以及患者的态度、经历的副作用、工作/学校缺勤和与前 2 周接受的 TTP 治疗相关的旅行影响。
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第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果的基线变化：PROMIS®-29
大体时间：第 1 天和第 14 天
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患者报告的结果测量信息系统 (PROMIS®)-29 Profile 是一个包含 4 个项目的简短表格的集合，用于评估焦虑、抑郁、疲劳、疼痛干扰、身体机能、睡眠障碍以及参与社会角色和活动的能力，以及单个疼痛强度项目。 本研究将使用疲劳、疼痛干扰、焦虑和抑郁的个体量表，每个量表都是 5 点李克特量表，以及单一的疼痛强度项目，0 到 10 的数字评定量表。 所有这些量表的较高分数表明 HRQL 较差（症状较差）。 |
第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果基线的变化：青少年儿科 PROMIS® 子量表
大体时间：第 1 天和第 14 天
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患者报告的结果测量信息系统 (PROMIS®)-29 Profile 是一个包含 4 个项目的简短表格的集合，用于评估焦虑、抑郁、疲劳、疼痛干扰、身体机能、睡眠障碍以及参与社会角色和活动的能力，以及单个疼痛强度项目。 儿科 PROMIS® 分量表将用于青少年。 本研究将使用疲劳、疼痛干扰、焦虑和抑郁的个体量表，每个量表都是 5 点李克特量表，以及单一的疼痛强度项目，0 到 10 的数字评定量表。 所有这些量表的较高分数表明 HRQL 较差（症状较差）。 |
第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果基线的变化：HIT-6
大体时间：第 1 天和第 14 天
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头痛影响测试 (HIT)-6 是一个简短的量表，部分源自 54 项 HIT，用于衡量过去 4 周内头痛对工作、学校、生活能力的影响家庭和社交场合。
项目采用 5 点李克特量表评分，范围从 6 = 从不，8 = 很少，10 = 有时，11 = 经常，13 = 总是，总体得分范围为 36 至 78，得分越高表示 HRQL 越差.
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第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果相对于基线的变化：压缩 MCMDM-1VWD 出血问卷：瘀伤子量表
大体时间：第 1 天和第 14 天
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简明 MCMDM-1VWD 出血问卷是一种特定于出血的问卷，用于生成 von Willebrand 病的出血评分，该问卷是通过从经过验证的广泛 MCMDM-1VWD 问卷中删除所有不直接影响出血评分的细节而开发的。
本研究将仅使用瘀伤量表的 5 个封闭式问题。
这 5 个问题评估是否存在瘀伤（是/否）、位置（暴露/未暴露部位）和平均大小（<1 厘米、1 至 5 厘米和 >5 厘米）、是否存在轻微创伤（是/否）以及是否需要就医（是/否）。
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第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果基线的变化：PDQ-5
大体时间：第 1 天和第 14 天
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感知缺陷问卷 5 项 (PDQ-5) 是全长感知缺陷问卷 (PDQ) 的子量表，专门为患有多发性硬化症的参与者开发，以从受试者的角度评估感知的认知缺陷。
PDQ 有 4 个 5 项子量表：注意力/集中度、回顾性记忆、前瞻性记忆和计划/组织。
PDQ-5 由 5 个与 PDQ 总分相关性最强的 PDQ 项目组成；来自所有 4 个子量表的项目都有代表。
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第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果的基线变化：NEI-VFQ-25
大体时间：第 1 天和第 14 天
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国家眼科研究所视觉功能问卷（NEI-VFQ 或 VFQ）-25 是 51 项 NEI-VFQ 的有效且可靠的 25 项版本。
该问卷衡量视力障碍对健康相关生活质量 (HRQL) 的影响。
本研究将使用一般视力（1 项）、近视力（3 项）和远视力活动（3 项）子量表。
每个项目都与 6 点李克特量表相关联，范围从 1（完全没有困难）到 6（因为其他原因停止做这件事或不想做这件事），总分范围从 0 到 100，分数越高表明更好的 HRQL。
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第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果基线的变化：WPAI-GH
大体时间：第 1 天和第 14 天
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自我管理的工作效率和活动障碍-一般健康 (WPAI-GH) 是一个包含 6 项的量表，测量工作（5 项）和日常活动（1 项）。
分数表示损伤百分比，因此分数越低代表生产力越高。
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第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果基线的变化：WPAI-GH 加上针对青少年的课堂障碍问题
大体时间：第 1 天和第 14 天
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工作效率和活动障碍 (WPAI) 加上课堂障碍问卷将用于青少年。
WPAI plus 课堂障碍问卷衡量学校出勤率；学校的生产力水平；以及进行日常活动的能力。
WPAI plus 课堂障碍问卷是一个包含 9 个项目的量表，用于衡量学校/工作（8 个项目）和日常活动（1 个项目）。
分数表示损伤百分比，因此分数越低代表生产力越高。
虽然仪器的说明不会改变，但青少年参与者将被指示在完成问卷时考虑他们的学校作业和活动。
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第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果基线的变化：PGI-S
大体时间：第 1 天和第 14 天
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患者对严重程度的整体印象 (PGI-S) 是一份单项问卷，旨在评估参与者对适应先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的疾病严重程度的印象。
PGI-S 项目要求受访者最好地描述他们的 cTTP 症状严重程度现在如何 分数采用 4 分制评分为：“正常”(1)、“轻微”(2)、“中等”(3)、或“严重”(4)。
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第 1 天和第 14 天
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生活质量 (QoL) 结果基线的变化：PGI-Change
大体时间：第 1 天和第 14 天
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患者总体印象变化 (PGI-C) 是一个单项调查问卷，将参与者当前的健康状况与治疗开始时进行比较。
响应选项的范围从 1（非常好）到 4（没有变化）到 7（非常差）。
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第 1 天和第 14 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年7月12日
初级完成 (实际的)
2019年4月8日
研究完成 (实际的)
2019年4月8日
研究注册日期
首次提交
2018年4月23日
首先提交符合 QC 标准的
2018年5月7日
首次发布 (实际的)
2018年5月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月15日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 281701
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
无干预的临床试验
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University of Illinois at ChicagoShirley Ryan AbilityLab; Oakland University; Access Living主动，不招人
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University of Wisconsin, MadisonNational Cancer Institute (NCI); Northwestern University主动，不招人
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Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.Celerion完全的