Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv psykometrisk evalueringsundersøgelse af et patientrapporteret udfaldsinstrument (PRO) til medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP, Upshaw-Schulman syndrom [USS], arvelig trombotisk trombocytopenisk purpura [hTTP]

15. marts 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere de psykometriske egenskaber af et nyligt udviklet medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP)-specifikt patient-rapporteret udfald (PRO) instrument.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

41

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6HX
        • University College London Hospital
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
        • AutoCruitment
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne vil blive identificeret med henblik på inklusion af investigator (læge), og hvis de er interesserede i at deltage, vil de blive bedt om at give informeret samtykke (og samtykke for unge 12 til 17 år). Den lovligt autoriserede repræsentant (LAR) for deltagende cTTP-unge (i alderen 12 til 17 år) vil give informeret samtykke på den unges vegne. En kvalificeret leverandør vil også blive brugt til at identificere potentielt kvalificerede deltagere gennem forskellige netværk.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er en teenager i alderen 12 til 17 år eller en voksen i alderen ≥18 år;
  2. Deltageren er blevet diagnosticeret med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP) og modtager i øjeblikket profylaktisk eller on-demand behandling med frisk frossen plasma (FFP), eller opløsningsmiddel detergent (S/D) plasma eller Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF) /FVIII) koncentrater;
  3. I det tilfælde, at deltageren identificeres og rekrutteres eksternt (Direct-to-Patient (DtP) rekruttering), kræves adgang til internettet og besiddelse af en internetforbindelsesenhed;
  4. Deltageren har givet informeret samtykke, og i det tilfælde, at deltageren er en teenager, har en værge givet informeret samtykke, og den unge har givet samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren kan ikke læse eller skrive;
  2. Deltageren er ikke-engelsktalende;
  3. Deltageren deltager i øjeblikket i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med cTTP - unge
Unge i alderen 12 til 17 år
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.
Deltagere med cTTP - voksne
Voksne i alderen ≥18 år
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): cTTP-specifikt PRO-instrument
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Det medfødte trombotiske trombocytopeniske purpura (cTTP)-specifikke patientrapporterede udfaldsinstrument (PRO) består af 26 spørgsmål designet til at vurdere patientens oplevelse af træthed, led-, muskel-, mave- og brystsmerter inden for de foregående 24 timer, neurologiske manifestationer, blå mærker, følelser af depression og humørsvingninger og aktivitetsbegrænsning inden for de seneste 7 dage, og patientens holdninger, oplevede bivirkninger, fravær fra arbejde/skole og rejsepåvirkning forbundet med behandling modtaget for TTP i løbet af de foregående 2 uger.
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): PROMIS®-29
Tidsramme: Dag 1 og dag 14

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29 Profile er en samling af 4-element korte formularer, der vurderer angst, depression, træthed, smerteinterferens, fysisk funktion, søvnforstyrrelser og evnen til at deltage i sociale roller og aktiviteter , samt et enkelt smerteintensitetselement.

De individuelle skalaer for træthed, smerteinterferens, angst og depression, som hver er 5-punkts Likert-skalaer, og det enkelte smerteintensitetselement, en numerisk vurderingsskala fra 0 til 10, vil blive brugt i denne undersøgelse. En højere score for alle disse skalaer indikerer dårligere HRQL (værre symptomer).
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): Pædiatrisk PROMIS®-underskala for unge
Tidsramme: Dag 1 og dag 14

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29 Profile er en samling af 4-element korte formularer, der vurderer angst, depression, træthed, smerteinterferens, fysisk funktion, søvnforstyrrelser og evnen til at deltage i sociale roller og aktiviteter , samt et enkelt smerteintensitetselement. Pædiatriske PROMIS®-underskalaerne vil blive brugt til teenagere.

De individuelle skalaer for træthed, smerteinterferens, angst og depression, som hver er 5-punkts Likert-skalaer, og det enkelte smerteintensitetselement, en numerisk vurderingsskala fra 0 til 10, vil blive brugt i denne undersøgelse. En højere score for alle disse skalaer indikerer dårligere HRQL (værre symptomer).
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): HIT-6
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Headache Impact Test (HIT)-6 er en skala i kort form, delvist afledt af 54 punkters HIT, og bruges til at måle virkningen af ​​hovedpine i de seneste 4 uger på evnen til at fungere på arbejde, i skolen, kl. hjemme og i sociale situationer. Elementer scores på en 5-punkts Likert-skala fra 6=Aldrig, 8=Sjældent, 10=Nogle gange, 11=Meget ofte, 13=Altid, med en global score fra 36 til 78, en højere score, der indikerer en dårligere HRQL .
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): Kondenseret MCMDM-1VWD Blødning Spørgeskema: Blå mærker Subskala
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Condensed MCMDM-1VWD Bleeding Questionnaire er et blødningsspecifikt spørgeskema, der bruges til at producere en blødningsscore for von Willebrands sygdom, som blev udviklet ved at eliminere alle detaljer, der ikke direkte påvirker blødningsscore, fra det validerede og omfattende MCMDM-1VWD spørgeskema. Denne undersøgelse vil kun bruge de 5 lukkede spørgsmål i blå mærker skalaen. Disse 5 spørgsmål vurderer tilstedeværelsen af ​​blå mærker (ja/nej), placering (eksponerede/ueksponerede steder) og gennemsnitsstørrelse (<1 cm, 1 til 5 cm og >5 cm), tilstedeværelse af minimalt eller intet traume (ja/nej), og om lægehjælp var påkrævet (ja/nej).
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): PDQ-5
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Perceived Deficits Questionnaire 5-Item (PDQ-5) er en underskala af Perceived Deficits Questionnaire (PDQ) i fuld længde, udviklet specifikt til deltagere med multipel sklerose for at vurdere opfattede kognitive defekter fra forsøgspersonens perspektiv. PDQ'en har 4 5-element underskalaer: Opmærksomhed/koncentration, retrospektiv hukommelse, fremtidshukommelse og planlægning/organisation. PDQ-5 består af de 5 PDQ-elementer, der korrelerer stærkest med den samlede PDQ-score; elementer fra alle 4 underskalaer er repræsenteret.
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): NEI-VFQ-25
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ eller VFQ)-25 er en gyldig og pålidelig version med 25 elementer af NEI-VFQ med 51 elementer. Spørgeskemaet måler virkningen af ​​synsnedsættelse på sundhedsrelateret livskvalitet (HRQL). Underskalaerne for generel syn (1 element), nærsyn (3 elementer) og fjernsynsaktiviteter (3 elementer) vil blive brugt i denne undersøgelse. Hvert emne er forbundet med en 6-punkts Likert-skala, der går fra 1 (ingen vanskelighed overhovedet) til 6 (ophørte med at gøre dette af anden grund eller ikke interesseret i at gøre dette), og globale scorer spænder fra 0 til 100, en højere score indikerer bedre HRQL.
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): WPAI-GH
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Den selvadministrerede Work Productivity and Activity Impairment-General Health (WPAI-GH) er en 6-trins skala, der måler arbejde (5 elementer) og daglige aktiviteter (1 element). Score udtrykker værdiforringelsesprocenten, så en lavere score repræsenterer mere produktivitet.
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): WPAI-GH plus spørgsmål om handicap i klasseværelset til unge
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) plus Classroom Impairment Questionnaire vil blive brugt til unge. WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire måler skoledeltagelse; produktivitetsniveauer i skolen; og evnen til at udføre regelmæssige daglige aktiviteter. WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire er en 9-element skala, der måler skole/arbejde (8 elementer) og daglige aktiviteter (1 element). Score udtrykker værdiforringelsesprocenten, så en lavere score repræsenterer mere produktivitet. Selvom instruktionerne fra instrumentet ikke vil blive ændret, vil de unge deltagere blive bedt om at overveje deres skolearbejde og aktiviteter, når de udfylder spørgeskemaet.
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): PGI-S
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) er et 1-element spørgeskema designet til at vurdere deltagerens indtryk af sygdommens sværhedsgrad, som var tilpasset medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP). PGI-S-emnet beder respondenten bedst muligt beskrive, hvordan deres cTTP-symptomers sværhedsgrad nu er. Scoringerne er på en 4-trins skala scoret som: "normal" (1), "mild" (2), "moderat" (3), eller "alvorlig" (4).
Dag 1 og dag 14
Ændring fra baseline for livskvalitet (QoL) resultater: PGI-Change
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Patient Global Impression of Change (PGI-C) er et enkelt 1-punkts spørgeskema, der sammenligner deltagerens aktuelle helbredstilstand med, hvornår behandlingen blev startet. Svarmuligheder spænder fra 1 (meget forbedret) til 4 (ingen ændring) til 7 (meget værre).
Dag 1 og dag 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. juli 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

8. april 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

8. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2018

Først opslået (FAKTISKE)

9. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 281701

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner