Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne psychometryczne badanie oceniające wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) Instrument dotyczący wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP, zespół Upshawa-Schulmana [USS], dziedziczna zakrzepowa plamica małopłytkowa [hTTP]

15 marca 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire
Celem tego badania jest ocena właściwości psychometrycznych niedawno opracowanego instrumentu do oceny wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30308
        • AutoCruitment
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6HX
        • University College London Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy zostaną zidentyfikowani do włączenia przez Badacza (lekarza), a jeśli będą zainteresowani udziałem, zostaną poproszeni o wyrażenie świadomej zgody (oraz zgody w przypadku młodzieży w wieku od 12 do 17 lat). Prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR) młodzieży uczestniczącej w programie cTTP (w wieku od 12 do 17 lat) udzieli świadomej zgody w imieniu nastolatka. Kwalifikowany dostawca zostanie również wykorzystany do zidentyfikowania potencjalnie kwalifikujących się uczestników za pośrednictwem różnych sieci.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnikiem jest młodzież w wieku od 12 do 17 lat lub osoba dorosła w wieku ≥18 lat;
  2. U uczestnika zdiagnozowano wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową (cTTP) i obecnie otrzymuje profilaktyczne lub na żądanie leczenie za pomocą świeżo mrożonego osocza (FFP) lub osocza rozpuszczalnikowo-detergentowego (S/D) lub czynnika Von Willebranda/czynnika VIII (VWF /FVIII) koncentraty;
  3. W przypadku, gdy uczestnik jest identyfikowany i rekrutowany zdalnie (rekrutacja Direct-to-Patient (DtP)) wymagany jest dostęp do internetu i posiadanie urządzenia łączącego się z internetem;
  4. Uczestnik wyraził świadomą zgodę, a w przypadku, gdy uczestnik jest nieletni, opiekun prawny wyraził świadomą zgodę, a nastolatek wyraził zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik nie potrafi czytać ani pisać;
  2. Uczestnik nie mówi po angielsku;
  3. Uczestnik obecnie uczestniczy w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z cTTP - młodzież
Młodzież w wieku od 12 do 17 lat
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.
Uczestnicy z cTTP - dorośli
Dorośli w wieku ≥18 lat
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: instrument PRO specyficzny dla cTTP
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
Narzędzie do oceny wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) specyficzne dla wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP) składa się z 26 pytań opracowanych w celu oceny odczuwanego przez pacjenta zmęczenia, bólu stawów, mięśni, brzucha i klatki piersiowej w ciągu ostatnich 24 godzin, objawów neurologicznych, siniaków, uczucia depresji i zmian nastroju oraz ograniczenia aktywności w ciągu ostatnich 7 dni, a także postawy pacjenta, doświadczane działania niepożądane, nieobecności w pracy/szkole i wpływ podróży związany z leczeniem otrzymanym z powodu TTP w ciągu ostatnich 2 tygodni.
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: PROMIS®-29
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14

System informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS®)-29 Profile to zbiór 4-punktowych krótkich formularzy oceniających lęk, depresję, zmęczenie, zakłócenia bólu, sprawność fizyczną, zaburzenia snu oraz zdolność do uczestniczenia w rolach i aktywnościach społecznych , jak również pojedynczą pozycję dotyczącą intensywności bólu.

W tym badaniu zostaną wykorzystane indywidualne skale zmęczenia, interferencji bólu, lęku i depresji, z których każda jest 5-punktową skalą Likerta, oraz pojedyncza pozycja natężenia bólu, numeryczna skala oceny od 0 do 10. Wyższy wynik we wszystkich tych skalach wskazuje na gorszą HRQL (gorsze objawy).
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: podskale pediatryczne PROMIS® dla młodzieży
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14

System informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS®)-29 Profile to zbiór 4-punktowych krótkich formularzy oceniających lęk, depresję, zmęczenie, zakłócenia bólu, sprawność fizyczną, zaburzenia snu oraz zdolność do uczestniczenia w rolach i aktywnościach społecznych , jak również pojedynczą pozycję dotyczącą intensywności bólu. Pediatryczne podskale PROMIS® będą stosowane w przypadku młodzieży.

W tym badaniu zostaną wykorzystane indywidualne skale zmęczenia, interferencji bólu, lęku i depresji, z których każda jest 5-punktową skalą Likerta, oraz pojedyncza pozycja natężenia bólu, numeryczna skala oceny od 0 do 10. Wyższy wynik we wszystkich tych skalach wskazuje na gorszą HRQL (gorsze objawy).
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: HIT-6
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
Headache Impact Test (HIT)-6 to skrócona skala, częściowo wywodząca się z 54-itemowego kwestionariusza HIT, służąca do pomiaru wpływu bólów głowy w ciągu ostatnich 4 tygodni na zdolność funkcjonowania w pracy, szkole, w domu i w sytuacjach towarzyskich. Pozycje są oceniane na 5-punktowej skali Likerta od 6=Nigdy, 8=Rzadko, 10=Czasami, 11=Bardzo często, 13=Zawsze, z ogólnym wynikiem w zakresie od 36 do 78, wyższy wynik wskazuje na gorszą HRQL .
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: Skondensowany kwestionariusz krwawienia MCMDM-1VWD: Podskala siniaków
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
Skondensowany kwestionariusz krwawienia MCMDM-1VWD jest kwestionariuszem specyficznym dla krwawienia, używanym do tworzenia oceny krwawienia w chorobie von Willebranda, który został opracowany przez wyeliminowanie wszystkich szczegółów, które nie mają bezpośredniego wpływu na punktację krwawienia ze zweryfikowanego i obszernego kwestionariusza MCMDM-1VWD. W tym badaniu wykorzystamy tylko 5 pytań zamkniętych ze skali siniaków. Te 5 pytań ocenia obecność siniaków (tak/nie), lokalizację (miejsca odsłonięte/nienaświetlone) i średni rozmiar (<1 cm, 1 do 5 cm i >5 cm), obecność minimalnego urazu lub jego brak (tak/nie) oraz czy wymagana była pomoc medyczna (tak/nie).
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: PDQ-5
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
5-punktowy Kwestionariusz Postrzeganych Deficytów (PDQ-5) jest podskalą pełnometrażowego Kwestionariusza Postrzeganych Deficytów (PDQ), opracowanego specjalnie dla uczestników ze stwardnieniem rozsianym w celu oceny postrzeganych deficytów poznawczych z perspektywy podmiotu. PDQ ma 4 5-itemowe podskale: uwaga/koncentracja, pamięć retrospektywna, pamięć prospektywna i planowanie/organizacja. Kwestionariusz PDQ-5 składa się z 5 pozycji PDQ najsilniej korelujących z całkowitym wynikiem PDQ; reprezentowane są pozycje ze wszystkich 4 podskal.
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: NEI-VFQ-25
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
Kwestionariusz funkcji wzrokowych National Eye Institute (NEI-VFQ lub VFQ)-25 jest ważną i wiarygodną 25-itemową wersją 51-itemowego kwestionariusza NEI-VFQ. Kwestionariusz mierzy wpływ upośledzenia wzroku na jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQL). W tym badaniu zostaną wykorzystane podskale widzenia ogólnego (1 pozycja), widzenia do bliży (3 pozycje) i czynności widzenia na odległość (3 pozycje). Każda pozycja jest powiązana z 6-punktową skalą Likerta od 1 (brak trudności) do 6 (przestałem to robić z innego powodu lub nie jestem tym zainteresowany), a wyniki globalne wahają się od 0 do 100, wyższy wynik wskazuje lepsze HRQL.
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: WPAI-GH
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
Samodzielna Skala Produktywności Pracy i Upośledzenia Aktywności – Ogólny Stan Zdrowia (WPAI-GH) to 6-punktowa skala mierząca pracę (5 pozycji) i codzienne czynności (1 pozycja). Wyniki wyrażają procent upośledzenia, więc niższy wynik oznacza większą produktywność.
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyników jakości życia (QoL): WPAI-GH plus pytania dotyczące upośledzenia w klasie dla młodzieży
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
W przypadku młodzieży zostanie zastosowany Kwestionariusz Upośledzenia Produktywności i Aktywności w Pracy (WPAI) oraz Kwestionariusz Upośledzenia w Klasie. Kwestionariusz upośledzenia w klasie WPAI plus mierzy frekwencję w szkole; poziom produktywności w szkole; i zdolność do wykonywania regularnych codziennych czynności. Kwestionariusz upośledzenia w klasie WPAI plus to 9-punktowa skala mierząca szkołę/pracę (8 pozycji) i codzienne czynności (1 pozycja). Wyniki wyrażają procent upośledzenia, więc niższy wynik oznacza większą produktywność. Chociaż instrukcje z instrumentu nie zostaną zmienione, nastoletni uczestnicy zostaną poinstruowani, aby podczas wypełniania kwestionariusza wziąć pod uwagę swoją pracę szkolną i zajęcia.
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: PGI-S
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
Ogólne wrażenie nasilenia choroby (PGI-S) to jednopunktowy kwestionariusz przeznaczony do oceny wrażenia pacjenta na temat ciężkości choroby, który został dostosowany do wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP). Pozycja PGI-S prosi respondenta o jak najlepsze opisanie, w jakim stopniu nasilenie objawów cTTP jest obecnie. Wyniki są na 4-punktowej skali ocenianej jako: „normalna” (1), „łagodna” (2), „umiarkowana” (3), lub „poważne” (4).
Dzień 1 i dzień 14
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: PGI-Change
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 14
Globalne wrażenie zmiany pacjenta (PGI-C) to jednopunktowy kwestionariusz, który porównuje aktualny stan zdrowia uczestnika z momentem rozpoczęcia leczenia. Możliwości odpowiedzi wahają się od 1 (bardzo duża poprawa) poprzez 4 (brak zmian) do 7 (bardzo dużo gorzej).
Dzień 1 i dzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

12 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

8 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

8 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 maja 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

9 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

17 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 281701

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj