Prospektiivinen psykometrinen arviointitutkimus potilaan ilmoittamien tulosten (PRO) instrumentista synnynnäiselle tromboottiselle trombosytopeeniselle purppuralle (cTTP, Upshaw-Schulmanin oireyhtymä [USS], perinnöllinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura [hTTP]
maanantai 15. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida äskettäin kehitetyn synnynnäisen tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (cTTP) -spesifisen potilasraportoitujen tulosten (PRO) instrumentin psykometrisiä ominaisuuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
41
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6HX
- University College London Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
- AutoCruitment
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkija (lääkäri) tunnistaa osallistujat sisällyttämistä varten, ja jos he ovat kiinnostuneita osallistumaan, heitä pyydetään antamaan tietoinen suostumus (ja suostumus 12–17-vuotiaille nuorille).
Osallistuvien cTTP-nuorten (12–17-vuotiaat) laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) antaa tietoisen suostumuksen nuoren puolesta.
Pätevää toimittajaa käytetään myös potentiaalisten osallistujien tunnistamiseen eri verkostojen kautta.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on 12–17-vuotias nuori tai ≥18-vuotias aikuinen;
- Osallistujalla on diagnosoitu synnynnäinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura (cTTP) ja hän saa tällä hetkellä ennaltaehkäisevää tai tarvittaessa hoitoa tuoreella pakasteplasmalla (FFP) tai liuotinpesuaineplasmalla (S/D) tai Von Willebrandin tekijä/tekijä VIII:lla (VWF). /FVIII) konsentraatit;
- Siinä tapauksessa, että osallistuja tunnistetaan ja rekrytoidaan etänä (Direct-to-Patient (DtP) -rekrytointi), vaaditaan pääsy Internetiin ja Internet-yhteyslaitteen hallussapito;
- Osallistuja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen, ja jos osallistuja on nuori, laillinen huoltaja on antanut tietoisen suostumuksen ja nuori on antanut suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja ei osaa lukea eikä kirjoittaa;
- Osallistuja ei puhu englantia;
- Osallistuja osallistuu parhaillaan kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Osallistujat, joilla on cTTP - nuoret
12-17-vuotiaat nuoret
|
Tämä on ei-interventiotutkimus.
|
|
Osallistujat, joilla on cTTP - aikuiset
≥18-vuotiaat aikuiset
|
Tämä on ei-interventiotutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: cTTP-spesifinen PRO-instrumentti
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Synnynnäisen tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (cTTP) -spesifinen potilasraportoitujen tulosten (PRO) instrumentti koostuu 26 kysymyksestä, jotka on suunniteltu arvioimaan potilaan kokemusta väsymyksestä, nivel-, lihas-, vatsa- ja rintakipuista viimeisen 24 tunnin aikana, neurologisia oireita, mustelmia, masennuksen tunteet ja mielialan vaihtelut ja aktiivisuuden rajoitukset viimeisen 7 päivän aikana sekä potilaan asenteet, kokeneet sivuvaikutukset, työ-/koulupoissaolot ja matkustusvaikutukset, jotka liittyvät TTP-hoitoon viimeisen 2 viikon aikana.
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: PROMIS®-29
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS®)-29 -profiili on kokoelma 4-osaisia lyhyitä lomakkeita, jotka arvioivat ahdistusta, masennusta, väsymystä, kipuhäiriöitä, fyysistä toimintaa, unihäiriöitä ja kykyä osallistua sosiaalisiin rooleihin ja aktiviteetteihin. , sekä yksittäinen kivun voimakkuustuote. Tässä tutkimuksessa käytetään yksittäisiä väsymyksen, kivun häiriöiden, ahdistuneisuuden ja masennuksen asteikkoja, joista jokainen on 5-pisteinen Likert-asteikko, ja yksittäistä kivun intensiteetin asteikkoa, 0-10 numeerista arviointiasteikkoa. Korkeampi pistemäärä kaikilla näillä asteikoilla tarkoittaa huonompaa HRQL:ää (huonompia oireita). |
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: Pediatric PROMIS® -alaasteikot nuorille
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS®)-29 -profiili on kokoelma 4-osaisia lyhyitä lomakkeita, jotka arvioivat ahdistusta, masennusta, väsymystä, kipuhäiriöitä, fyysistä toimintaa, unihäiriöitä ja kykyä osallistua sosiaalisiin rooleihin ja aktiviteetteihin. , sekä yksittäinen kivun voimakkuustuote. Pediatric PROMIS® -alaasteikkoja käytetään nuorille. Tässä tutkimuksessa käytetään yksittäisiä väsymyksen, kivun häiriöiden, ahdistuneisuuden ja masennuksen asteikkoja, joista jokainen on 5-pisteinen Likert-asteikko, ja yksittäistä kivun intensiteetin asteikkoa, 0-10 numeerista arviointiasteikkoa. Korkeampi pistemäärä kaikilla näillä asteikoilla tarkoittaa huonompaa HRQL:ää (huonompia oireita). |
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: HIT-6
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Headache Impact Test (HIT)-6 on lyhytmuotoinen asteikko, joka on osittain johdettu 54 pisteen HIT:stä ja jota käytetään mittaamaan viimeisen 4 viikon aikana esiintyneiden päänsärkyjen vaikutusta toimintakykyyn työssä, koulussa, kotona ja sosiaalisissa tilanteissa.
Kohteet pisteytetään 5 pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 6 = ei koskaan, 8 = harvoin, 10 = joskus, 11 = hyvin usein, 13 = aina, kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 36 - 78, korkeampi pistemäärä osoittaa huonompaa HRQL:ää .
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: Tiivistetty MCMDM-1VWD -verenvuotokysely: Mustelmien alaasteikko
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Tiivistetty MCMDM-1VWD Bleeding Questionnaire on verenvuotokohtainen kyselylomake, jota käytetään verenvuotopisteiden tuottamiseen von Willebrandin taudille ja joka kehitettiin eliminoimalla validoidusta ja laajasta MCMDM-1VWD-kyselystä kaikki tiedot, jotka eivät suoraan vaikuttaneet verenvuotopisteisiin.
Tässä tutkimuksessa käytetään vain mustelma-asteikon viittä suljettua kysymystä.
Nämä 5 kysymystä arvioivat mustelmien esiintymistä (kyllä/ei), sijaintia (altistuneita/valottamattomia kohtia) ja keskikokoa (<1 cm, 1–5 cm ja >5 cm), minimaalisen vai ei-vamman olemassaoloa (kyllä/ei) ja sitä, onko tarvittiin lääkärinhoitoa (kyllä/ei).
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: PDQ-5
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Perceived Deficits Questionnaire 5-item (PDQ-5) on täyspitkän havaittujen puutteiden kyselylomakkeen (PDQ) alaasteikko, joka on kehitetty erityisesti multippeliskleroosia sairastaville osallistujille arvioimaan havaittuja kognitiivisia puutteita koehenkilön näkökulmasta.
PDQ:ssa on 4 5-osan ala-asteikkoa: Huomio/keskittyminen, Retrospektiivinen muisti, Tuleva muisti ja Suunnittelu/organisaatio.
PDQ-5 koostuu viidestä PDQ-kohdasta, jotka korreloivat vahvimmin PDQ-kokonaispisteiden kanssa; Kaikki 4 alaasteikon kohteet ovat edustettuina.
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: NEI-VFQ-25
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ tai VFQ)-25 on pätevä ja luotettava 25 kohdan versio 51 kohdan NEI-VFQ:sta.
Kyselyllä mitataan näkövamman vaikutusta terveyteen liittyvään elämänlaatuun (HRQL).
Tässä tutkimuksessa käytetään yleisnäön (1 kohde), lähinäön (3 kohdetta) ja kaukonäkötoimintojen (3 kohtaa) alaasteikkoa.
Jokainen kohde liittyy 6-pisteiseen Likert-asteikkoon, joka vaihtelee 1:stä (ei ollenkaan vaikeuksia) 6:een (lokasin tämän tekemästä muusta syystä tai en ole kiinnostunut tekemään tätä), ja yleiset pisteet vaihtelevat välillä 0-100, korkeampi pistemäärä osoittaa parempi HRQL.
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: WPAI-GH
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Työn tuottavuuden ja aktiviteetin yleisen terveydentila (WPAI-GH) on 6-osainen asteikko, joka mittaa työtä (5 kohdetta) ja päivittäisiä toimintoja (1 kohta).
Pisteet ilmaisevat heikkenemisprosentin, joten pienempi pistemäärä edustaa parempaa tuottavuutta.
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: WPAI-GH ja luokkahuoneen vajaatoimintaa koskevat kysymykset nuorille
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemiskyselyä (WPAI) sekä luokkahuonevammakyselyä käytetään nuorille.
WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire mittaa koulunkäyntiä; tuottavuustaso koulussa; ja kyky suorittaa säännöllisiä päivittäisiä toimintoja.
WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire on 9 kohdan asteikko, joka mittaa koulua/työtä (8 kohdetta) ja päivittäisiä toimintoja (1 kohta).
Pisteet ilmaisevat heikkenemisprosentin, joten pienempi pistemäärä edustaa parempaa tuottavuutta.
Laitteen ohjeita ei muuteta, mutta nuoria ohjataan ottamaan huomioon koulutyönsä ja -toimintansa kyselyä täytettäessä.
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: PGI-S
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Potilaan yleisvaikutelma vaikeusasteesta (PGI-S) on yhden kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan käsitystä sairauden vakavuudesta, joka on mukautettu synnynnäiseen tromboottiseen trombosytopeeniseen purppuraan (cTTP).
PGI-S-kohdassa vastaajaa pyydetään kuvaamaan parhaiten, kuinka hänen cTTP-oireensa vakavuus on nyt. Pisteet ovat 4-pisteen asteikolla: "normaali" (1), "lievä" (2), "kohtalainen" (3), tai "vakava" (4).
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
|
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: PGI-muutos
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 14
|
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) on yhden kohdan kyselylomake, jossa verrataan osallistujan nykyistä terveydentilaa hoidon aloittamiseen.
Vastausvaihtoehdot vaihtelevat 1 (erittäin parantunut) - 4 (ei muutosta) ja 7 (erittäin huonompi) välillä.
|
Päivä 1 ja päivä 14
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 12. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 8. huhtikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 8. huhtikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. toukokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 9. toukokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 17. maaliskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. maaliskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. maaliskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 281701
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .