Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prospektiv psykometrisk evalueringsstudie av et pasientrapportert utfall (PRO)-instrument for medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP, Upshaw-Schulman-syndrom [USS], arvelig trombotisk trombocytopenisk purpura [hTTP]

15. mars 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
Hensikten med denne studien er å vurdere de psykometriske egenskapene til et nylig utviklet medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP)-spesifikt instrument for pasientrapportert utfall (PRO).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

41

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30308
        • AutoCruitment
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Storbritannia, WC1E 6HX
        • University College London Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakerne vil bli identifisert for inkludering av etterforskeren (legen), og hvis de er interessert i å delta, vil de bli bedt om å gi informert samtykke (og samtykke for ungdom 12 til 17 år). Den lovlig autoriserte representanten (LAR) for deltakende cTTP-ungdom (i alderen 12 til 17 år) vil gi informert samtykke på ungdommens vegne. En kvalifisert leverandør vil også bli brukt til å identifisere potensielt kvalifiserte deltakere gjennom ulike nettverk.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er en ungdom i alderen 12 til 17 år eller en voksen i alderen ≥18 år;
  2. Deltakeren har blitt diagnostisert med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP) og mottar for tiden profylaktisk eller on-demand behandling med fersk frossen plasma (FFP), eller løsemiddelvaskemiddel (S/D) plasma, eller Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF) /FVIII) konsentrater;
  3. I tilfellet at deltakeren identifiseres og rekrutteres eksternt (Direct-to-Patient (DtP) rekruttering), kreves tilgang til internett og besittelse av en Internett-tilkoblingsenhet;
  4. Deltakeren har gitt informert samtykke, og i det tilfellet deltakeren er en ungdom, har en verge gitt informert samtykke og ungdommen har gitt samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren kan ikke lese eller skrive;
  2. Deltakeren er ikke-engelsktalende;
  3. Deltakeren deltar for tiden i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med cTTP - ungdom
Ungdom i alderen 12 til 17 år
Annen: Ingen inngrep
Dette er en ikke-intervensjonell studie.
Deltakere med cTTP - voksne
Voksne i alderen ≥18 år
Annen: Ingen inngrep
Dette er en ikke-intervensjonell studie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for livskvalitet (QoL) utfall: cTTP-spesifikt PRO-instrument
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Instrumentet med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP)-spesifikk pasientrapportert utfall (PRO) består av 26 spørsmål designet for å vurdere pasientens opplevelse av tretthet, ledd-, muskel-, mage- og brystsmerter de siste 24 timene, nevrologiske manifestasjoner, blåmerker, følelser av depresjon og humørsvingninger, og aktivitetsbegrensning de siste 7 dagene, og pasientens holdninger, opplevde bivirkninger, fravær fra jobb/skole og reisepåvirkning knyttet til behandling mottatt for TTP i løpet av de siste 2 ukene.
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline for livskvalitetsutfall (QoL): PROMIS®-29
Tidsramme: Dag 1 og dag 14

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29-profilen er en samling av 4-elements korte skjemaer som vurderer angst, depresjon, tretthet, smerteforstyrrelser, fysisk funksjon, søvnforstyrrelser og evnen til å delta i sosiale roller og aktiviteter , samt et enkelt element med smerteintensitet.

De individuelle skalaene for tretthet, smerteinterferens, angst og depresjon, som hver er 5-punkts Likert-skalaer, og det enkelte smerteintensitetselementet, en numerisk vurderingsskala fra 0 til 10, vil bli brukt i denne studien. En høyere poengsum for alle disse skalaene indikerer dårligere HRQL (verre symptomer).
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline av livskvalitetsresultater (QoL): Pediatrisk PROMIS®-underskala for ungdom
Tidsramme: Dag 1 og dag 14

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29-profilen er en samling av 4-elements korte skjemaer som vurderer angst, depresjon, tretthet, smerteforstyrrelser, fysisk funksjon, søvnforstyrrelser og evnen til å delta i sosiale roller og aktiviteter , samt et enkelt element med smerteintensitet. Pediatric PROMIS® Subscales vil bli brukt for ungdom.

De individuelle skalaene for tretthet, smerteinterferens, angst og depresjon, som hver er 5-punkts Likert-skalaer, og det enkelte smerteintensitetselementet, en numerisk vurderingsskala fra 0 til 10, vil bli brukt i denne studien. En høyere poengsum for alle disse skalaene indikerer dårligere HRQL (verre symptomer).
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline for livskvalitetsutfall (QoL): HIT-6
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Headache Impact Test (HIT)-6 er en kortskala, delvis avledet fra 54-elements HIT, og brukes til å måle effekten av hodepine de siste 4 ukene på evnen til å fungere på jobb, på skolen, kl. hjemme og i sosiale situasjoner. Elementer scores på en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra 6=Aldri, 8=Sjelden, 10=Noen ganger, 11=Svært ofte, 13=Alltid, med en global poengsum fra 36 til 78, en høyere poengsum som indikerer en dårligere HRQL .
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline av livskvalitetsutfall (QoL): Kondensert MCMDM-1VWD Blødning Spørreskjema: Blåmerker Subscale
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Condensed MCMDM-1VWD Bleeding Questionnaire er et blødningsspesifikt spørreskjema som brukes til å produsere en blødningsscore for von Willebrands sykdom, som ble utviklet ved å eliminere alle detaljer som ikke direkte påvirker blødningsskåren fra det validerte og omfattende MCMDM-1VWD-spørreskjemaet. Denne studien vil kun bruke de 5 lukkede spørsmålene i blåmerkeskalaen. Disse 5 spørsmålene vurderer tilstedeværelsen av blåmerker (ja/nei), plassering (eksponerte/ueksponerte steder) og gjennomsnittlig størrelse (<1cm, 1 til 5cm og >5cm), tilstedeværelse av minimale eller ingen traumer (ja/nei), og om legehjelp var nødvendig (ja/nei).
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline av livskvalitetsutfall (QoL): PDQ-5
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
The Perceived Deficits Questionnaire 5-Item (PDQ-5) er en underskala av full-lengde Perceived Deficits Questionnaire (PDQ), utviklet spesielt for deltakere med multippel sklerose for å vurdere opplevde kognitive defekter fra fagets perspektiv. PDQ har 4 5-elements underskalaer: Oppmerksomhet/konsentrasjon, retrospektiv hukommelse, prospektiv hukommelse og planlegging/organisasjon. PDQ-5 består av de 5 PDQ-elementene som korrelerer sterkest med den totale PDQ-poengsummen; elementer fra alle 4 underskalaer er representert.
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline av livskvalitetsutfall (QoL): NEI-VFQ-25
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ eller VFQ)-25 er en gyldig og pålitelig versjon med 25 elementer av NEI-VFQ med 51 elementer. Spørreskjemaet måler effekten av synshemming på helserelatert livskvalitet (HRQL). Underskalaene for generell syn (1 element), nærsyn (3 elementer) og fjernsynsaktiviteter (3 elementer) vil bli brukt i denne studien. Hvert element er assosiert med en 6-punkts Likert-skala som strekker seg fra 1 (ingen problemer i det hele tatt) til 6 (sluttet å gjøre dette av andre grunner eller ikke interessert i å gjøre dette), og globale poengsum varierer fra 0 til 100, en høyere poengsum indikerer bedre HRQL.
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline av livskvalitet (QoL) utfall: WPAI-GH
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Den selvadministrerte Work Productivity and Activity Impairment-General Health (WPAI-GH) er en 6-delt skala som måler arbeid (5 elementer) og daglige aktiviteter (1 element). Poeng uttrykker nedskrivningsprosenten, så en lavere poengsum representerer mer produktivitet.
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): WPAI-GH pluss spørsmål om klasseromssvikt for ungdom
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) pluss Classroom Impairment Questionnaire vil bli brukt for ungdom. Spørreskjemaet WPAI pluss Classroom Impairment Questionnaire måler skoledeltakelse; produktivitetsnivåer på skolen; og evne til å utføre vanlige daglige aktiviteter. WPAI pluss Classroom Impairment Questionnaire er en 9-elements skala som måler skole/arbeid (8 elementer) og daglige aktiviteter (1 element). Poeng uttrykker nedskrivningsprosenten, så en lavere poengsum representerer mer produktivitet. Selv om instruksjonene fra instrumentet ikke vil bli endret, vil ungdomsdeltakere bli bedt om å vurdere skolearbeidet og aktiviteter når de fyller ut spørreskjemaet.
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline for livskvalitet (QoL) utfall: PGI-S
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S) er et 1-elements spørreskjema designet for å vurdere deltakerens inntrykk av sykdommens alvorlighetsgrad, tilpasset medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP). PGI-S-elementet ber respondenten best beskrive hvordan deres cTTP-symptomer er alvorlighetsgraden nå. Poeng er på en 4-punkts skala skåret som: "normal" (1), "mild" (2), "moderat" (3), eller "alvorlig" (4).
Dag 1 og dag 14
Endring fra baseline av livskvalitet (QoL) utfall: PGI-Change
Tidsramme: Dag 1 og dag 14
Patient Global Impression of Change (PGI-C) er et enkelt 1-element spørreskjema som sammenligner deltakerens nåværende helsetilstand med da behandlingen ble startet. Svaralternativer varierer fra 1 (svært mye bedre) til 4 (ingen endring) til 7 (veldig dårligere).
Dag 1 og dag 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. juli 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

8. april 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

8. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

9. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

17. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 281701

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere