선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP, Upshaw-Schulman Syndrome [USS], 유전성 혈전성 혈소판감소성 자반병[hTTP]
2021년 3월 15일 업데이트: Baxalta now part of Shire
이 연구의 목적은 최근에 개발된 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반병(cTTP) 특정 환자 보고 결과(PRO) 도구의 정신측정학적 특성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
41
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
참가자는 조사자(의사)에 의해 포함되도록 식별되며, 참여에 관심이 있는 경우 정보에 입각한 동의(및 12~17세 청소년의 경우 동의)를 제공하도록 요청받을 것입니다.
참여하는 cTTP 청소년(12~17세)의 법적 권한을 위임받은 대리인(LAR)이 청소년을 대신하여 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
자격을 갖춘 공급업체는 또한 다양한 네트워크를 통해 잠재적으로 자격이 있는 참가자를 식별하는 데 사용됩니다.
설명
포함 기준:
- 참가자는 12~17세의 청소년 또는 ≥18세의 성인입니다.
- 참가자는 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반병(cTTP) 진단을 받았으며 현재 FFP(신선동결혈장), S/D(용제 세제) 혈장 또는 Von Willebrand Factor/Factor VIII(VWF)로 예방적 또는 주문형 치료를 받고 있습니다. /FVIII) 농축물;
- 참가자를 식별하고 원격으로 모집하는 경우(DtP(Direct-to-Patient) 모집) 인터넷에 액세스하고 인터넷 연결 장치를 소지해야 합니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의를 제공했으며, 참가자가 청소년인 경우 법적 보호자가 정보에 입각한 동의를 제공하고 청소년이 동의했습니다.
제외 기준:
- 참가자는 읽거나 쓸 수 없습니다.
- 참가자는 영어를 구사하지 않습니다.
- 참가자는 현재 임상 시험에 참여하고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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CTTP 참가자 - 청소년
만 12~17세 청소년
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이것은 비개입 연구입니다.
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CTTP 참가자 - 성인
만 18세 이상 성인
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이것은 비개입 연구입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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삶의 질(QoL) 결과 기준선에서 변경: cTTP 특정 PRO 도구
기간: 1일차, 14일차
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선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 특정 환자 보고 결과(PRO) 도구는 지난 24시간 동안 환자의 피로, 관절, 근육, 복통 및 흉통, 신경학적 증상, 타박상, 지난 7일 동안 우울감 및 기분 변화, 활동 제한, 환자의 태도, 경험한 부작용, 직장/학교 결석 및 지난 2주 동안 TTP 치료와 관련된 여행 영향.
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1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과 기준선으로부터의 변화: PROMIS®-29
기간: 1일차, 14일차
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PROMIS®(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)-29 프로필은 불안, 우울증, 피로, 통증 간섭, 신체 기능, 수면 장애, 사회적 역할 및 활동 참여 능력을 평가하는 4개 항목의 짧은 양식 모음입니다. , 뿐만 아니라 단일 통증 강도 항목. 본 연구에서는 피로, 통증 간섭, 불안 및 우울증에 대한 개별 척도(각각 5점 리커트 척도)와 단일 통증 강도 항목인 0~10 수치 등급 척도를 사용합니다. 이 모든 척도의 점수가 높을수록 HRQL이 좋지 않음(증상 악화)을 나타냅니다. |
1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과의 기준선으로부터의 변화: 청소년을 위한 소아 PROMIS® 하위 척도
기간: 1일차, 14일차
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PROMIS®(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)-29 프로필은 불안, 우울증, 피로, 통증 간섭, 신체 기능, 수면 장애, 사회적 역할 및 활동 참여 능력을 평가하는 4개 항목의 짧은 양식 모음입니다. , 뿐만 아니라 단일 통증 강도 항목. Pediatric PROMIS® 하위 척도는 청소년에게 사용됩니다. 본 연구에서는 피로, 통증 간섭, 불안 및 우울증에 대한 개별 척도(각각 5점 리커트 척도)와 단일 통증 강도 항목인 0~10 수치 등급 척도를 사용합니다. 이 모든 척도의 점수가 높을수록 HRQL이 좋지 않음(증상 악화)을 나타냅니다. |
1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과 기준선으로부터의 변화: HIT-6
기간: 1일차, 14일차
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두통 영향 테스트(HIT)-6은 54개 항목 HIT에서 부분적으로 파생된 짧은 형식의 척도이며 지난 4주 동안 직장, 학교, 가정과 사회적 상황에서.
항목은 6=전혀 없음, 8=드물게, 10=가끔, 11=매우 자주, 13=항상 범위의 5점 리커트 척도로 점수가 매겨지며, 전체 점수 범위는 36~78이며, 점수가 높을수록 HRQL이 더 나쁨을 나타냅니다. .
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1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과의 기준선으로부터의 변화: 축약된 MCMDM-1VWD 출혈 설문지: 타박상 하위 척도
기간: 1일차, 14일차
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요약된 MCMDM-1VWD 출혈 설문지는 폰 빌레브란트병에 대한 출혈 점수를 생성하는 데 사용되는 출혈 관련 설문지로, 검증되고 광범위한 MCMDM-1VWD 설문지에서 출혈 점수에 직접적으로 영향을 미치지 않는 모든 세부 사항을 제거하여 개발되었습니다.
이 연구에서는 타박상 척도의 5개 폐쇄형 질문만 사용합니다.
이 5가지 질문은 멍의 존재 여부(예/아니오), 위치(노출된/비노출된 부위) 및 평균 크기(<1cm, 1~5cm 및 >5cm), 최소한의 외상 유무(예/아니오), 의료 조치가 필요했습니다(예/아니오).
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1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과 기준선으로부터의 변화: PDQ-5
기간: 1일차, 14일차
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PDQ-5(Perceived Deficits Questionnaire 5-Item)는 전체 길이의 Perceived Deficits Questionnaire(PDQ)의 하위 척도로, 대상자의 관점에서 인지된 인지 결함을 평가하기 위해 다발성 경화증 참가자를 위해 특별히 개발되었습니다.
PDQ에는 주의/집중, 회고적 기억, 예상 기억, 계획/조직의 4개 5개 항목 하위 척도가 있습니다.
PDQ-5는 총 PDQ 점수와 가장 밀접한 관련이 있는 5개의 PDQ 항목으로 구성됩니다. 4개 하위 척도의 항목이 모두 표시됩니다.
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1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과 기준선에서 변경: NEI-VFQ-25
기간: 1일차, 14일차
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National Eye Institute Visual Function Questionnaire(NEI-VFQ 또는 VFQ)-25는 51개 항목 NEI-VFQ의 유효하고 신뢰할 수 있는 25개 항목 버전입니다.
설문지는 시각 장애가 건강 관련 삶의 질(HRQL)에 미치는 영향을 측정합니다.
일반 시력(1개 항목), 근거리 시력(3개 항목) 및 원거리 시력 활동(3개 항목) 하위 척도가 이 연구에서 사용됩니다.
각 항목은 1(전혀 어려움이 없음)에서 6(다른 이유로 이 작업을 중단했거나 관심이 없음)까지의 6점 리커트 척도와 연관되어 있으며 전체 점수 범위는 0에서 100까지입니다. 더 나은 HRQL.
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1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과 기준선에서 변경: WPAI-GH
기간: 1일차, 14일차
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자기 관리 작업 생산성 및 활동 장애-일반 건강(WPAI-GH)은 작업(5개 항목) 및 일상 활동(1개 항목)을 측정하는 6개 항목 척도입니다.
점수는 손상 비율을 나타내므로 점수가 낮을수록 생산성이 높음을 나타냅니다.
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1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과 기준선에서 변경: 청소년을 위한 WPAI-GH 및 교실 손상 질문
기간: 1일차, 14일차
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업무 생산성 및 활동 장애(WPAI)와 교실 장애 설문지가 청소년을 위해 사용됩니다.
WPAI 플러스 교실 장애 설문지는 학교 출석을 측정합니다. 학교에서의 생산성 수준; 그리고 규칙적인 일상 활동을 수행할 수 있는 능력.
WPAI 플러스 교실 장애 설문지는 학교/직장(8개 항목) 및 일상 활동(1개 항목)을 측정하는 9개 항목 척도입니다.
점수는 손상 비율을 나타내므로 점수가 낮을수록 생산성이 높음을 나타냅니다.
악기의 지침은 변경되지 않지만 청소년 참가자는 설문지를 작성할 때 학업과 활동을 고려하도록 지시받을 것입니다.
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1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과 기준선으로부터의 변화: PGI-S
기간: 1일차, 14일차
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PGI-S(Patient Global Impression of Severity)는 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반병(cTTP)에 적응된 질병 중증도에 대한 참가자의 인상을 평가하기 위해 고안된 1항목 설문지입니다.
PGI-S 항목은 응답자에게 현재 cTTP 증상의 심각도가 어느 정도인지 가장 잘 설명하도록 요청합니다. 점수는 "정상"(1), "가벼움"(2), "보통"(3), 또는 "심각한"(4).
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1일차, 14일차
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삶의 질(QoL) 결과 기준선으로부터의 변화: PGI-Change
기간: 1일차, 14일차
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PGI-C(Patient Global Impression of Change)는 참가자의 현재 건강 상태를 치료 시작 시점과 비교하는 단일 1개 항목 설문지입니다.
응답 옵션의 범위는 1(매우 많이 개선됨)에서 4(변화 없음)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지입니다.
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1일차, 14일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 12일
기본 완료 (실제)
2019년 4월 8일
연구 완료 (실제)
2019년 4월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 7일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2021년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 281701
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .