乳児神経軸索ジストロフィーの被験者におけるRT001の有効性と安全性を評価するための研究
2021年10月6日 更新者：Retrotope, Inc.
乳児神経軸索ジストロフィーの被験者におけるRT001の有効性と安全性を評価するための前向き非盲検研究
この研究の目的は、乳児神経軸索ジストロフィー (INAD) 患者における RT001 の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、RT001で治療されたINAD患者の構造化された観察による単一アーム非盲検研究です。
登録された被験者は、RT001治療の効果を判断するために観察とテストを受けます。
有効性、安全性、忍容性、および薬物動態の長期評価のために、15 ～ 20 人の適格な被験者が RT001 で治療されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Jacobs Levy Genomics and Research Program
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1歳半～10歳の男女
- -古典的なINADの症状と一致する病歴（6か月から3歳までの症状の発症）
- PLA2G6欠乏症のホモ接合体（バリアント対立遺伝子はヘテロ接合体が混在している可能性があります）
- -ベースラインで評価されたカテゴリの少なくとも2つに障害がある必要があります
- -研究に入る前に署名されたインフォームドコンセントフォーム（ICF）
- 必要な血液サンプルを提供できる
除外基準:
- -最初の投与前の過去30日以内に他の実験的治療による治療を受けた
- 主に睡眠時無呼吸を軽減するための陽圧サポート以外に、人工呼吸器が必要です。
- 平均余命が1年未満であること
- 非定型NAD（ANAD）の診断
- -このプロトコルの要件を順守したくない、または順守できない（身体的、精神的、または社会的）スケジュールどおりに訪問する被験者の能力に影響を与える可能性がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：RT001
RT001、経口、3.84 g/日
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RT001 はカプセル化されたリノール酸エチルエステルの二重水素合成同族体です。
1カプセルに960mgのRT001が含まれています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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修正アッシュワース痙性尺度
時間枠：12ヶ月
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変更されたアッシュワース痙性スケールのベースラインからの変化。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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INAD プログレッション コンポジット
時間枠：12ヶ月
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疾患の最も進行性の側面に対する全体的な治療効果を評価するためのINAD複合スコアのベースラインからの変化
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12ヶ月
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無進行生存時間
時間枠：利用可能なすべてのデータ
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無増悪生存期間（死亡または肺炎）
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利用可能なすべてのデータ
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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修正乳児神経軸索ジストロフィー評価尺度 (mINAD-RS24)
時間枠：12ヶ月
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日常生活の活動と重要な機能の要素を含む、INAD 用に調整された構造化された小児神経発達検査から得られたベースラインからのスコアの変化。
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12ヶ月
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修正保護者評価尺度 (mPRS22)
時間枠：12ヶ月
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日常生活の活動と重要な機能の要素を含む、INAD 用に調整された親の評価スケールからのベースラインからのスコアの変化
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12ヶ月
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オリジナル乳児神経軸索ジストロフィー評価尺度 (INAD-RS40)
時間枠：12ヶ月
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日常生活の活動と重要な機能の要素を含む、INAD 用に調整された構造化された小児神経発達検査から得られたベースラインからのスコアの変化。
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12ヶ月
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元の親の評価スケール (mPRS33)
時間枠：12ヶ月
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日常生活の活動と重要な機能の要素を含む、INAD 用に調整された親の評価スケールからのベースラインからのスコアの変化
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12ヶ月
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治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：12ヶ月
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治療に伴う有害事象の発生率は、重症度および治験薬との関係によって提示されます。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Peter Milner, MD、Chief Medical Officer
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年11月5日
一次修了 (実際)
2020年8月9日
研究の完了 (予想される)
2022年6月30日
試験登録日
最初に提出
2018年6月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月25日
最初の投稿 (実際)
2018年6月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年10月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月6日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。