Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di RT001 in soggetti con distrofia neuroassonale infantile
6 ottobre 2021 aggiornato da: Retrotope, Inc.
Uno studio prospettico in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di RT001 in soggetti con distrofia neuroassonale infantile
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di RT001 in pazienti con distrofia neuroassonale infantile (INAD).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in aperto a braccio singolo con un'osservazione strutturata di pazienti INAD trattati con RT001.
I soggetti iscritti saranno sottoposti a osservazione e test per determinare l'effetto del trattamento RT001.
Da quindici a venti soggetti idonei saranno trattati con RT001 per la valutazione a lungo termine di efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
19
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Jacobs Levy Genomics and Research Program
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età compresa tra 18 mesi e 10 anni
- Anamnesi coerente con i sintomi dell'INAD classico (insorgenza dei sintomi tra i 6 mesi e i 3 anni)
- Omozigote per deficit di PLA2G6 (gli alleli varianti possono essere eterozigoti misti)
- Deve avere una compromissione in almeno 2 delle categorie valutate al basale
- Modulo di consenso informato (ICF) firmato prima dell'ingresso nello studio
- In grado di fornire i campioni di sangue necessari
Criteri di esclusione:
- - Ricevuto trattamento con altre terapie sperimentali negli ultimi 30 giorni prima della prima dose
- Necessità di ventilazione meccanica, oltre al supporto della pressione dell'aria positiva principalmente per la mitigazione dell'apnea notturna.
- Avere un'aspettativa di vita inferiore a un anno
- Diagnosi di NAD atipico (ANAD)
- Riluttanza o impossibilità a rispettare i requisiti del presente protocollo, inclusa la presenza di qualsiasi condizione (fisica, mentale o sociale) che possa influire sulla capacità del soggetto di tornare per le visite come programmato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: RT001
RT001, orale, 3,84 g/giorno
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RT001 è un omologo sintetico di-deutero incapsulato dell'estere etilico dell'acido linoleico.
Ogni capsula contiene 960 mg di RT001.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala di spasticità di Ashworth modificata
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione rispetto al basale nella scala di spasticità di Ashworth modificata.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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INAD progressione composita
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione rispetto al basale in un punteggio composito INAD per valutare l'effetto complessivo del trattamento sugli aspetti più progressivi della malattia
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12 mesi
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Tempo di sopravvivenza senza progressione
Lasso di tempo: Tutti i dati disponibili
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Tempo di sopravvivenza libera da progressione (mortalità o polmonite)
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Tutti i dati disponibili
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala di valutazione della distrofia neuroassonale infantile modificata (mINAD-RS24)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione del punteggio rispetto al basale derivato da un esame di sviluppo neurologico pediatrico strutturato su misura per INAD, che coinvolge elementi delle attività della vita quotidiana e delle funzioni vitali.
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12 mesi
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Scala di valutazione parentale modificata (mPRS22)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione del punteggio rispetto al basale da una scala di valutazione dei genitori su misura per INAD, che coinvolge elementi delle attività della vita quotidiana e delle funzioni vitali
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12 mesi
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Scala di valutazione della distrofia neuroassonale infantile originale (INAD-RS40)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione del punteggio rispetto al basale derivato da un esame di sviluppo neurologico pediatrico strutturato su misura per INAD, che coinvolge elementi delle attività della vita quotidiana e delle funzioni vitali.
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12 mesi
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Scala di valutazione genitoriale originale (mPRS33)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione del punteggio rispetto al basale da una scala di valutazione dei genitori su misura per INAD, che coinvolge elementi delle attività della vita quotidiana e delle funzioni vitali
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12 mesi
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento sarà presentata in base alla gravità e alla relazione con il farmaco in studio.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 novembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
9 agosto 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
30 giugno 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 giugno 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 giugno 2018
Primo Inserito (Effettivo)
27 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 ottobre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 ottobre 2021
Ultimo verificato
1 ottobre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RT001-008
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .