Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van RT001 te beoordelen bij proefpersonen met infantiele neuroaxonale dystrofie

6 oktober 2021 bijgewerkt door: Retrotope, Inc.

Een prospectief open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van RT001 te beoordelen bij proefpersonen met infantiele neuroaxonale dystrofie

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van RT001 bij patiënten met infantiele neuroaxonale dystrofie (INAD).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmig open-label onderzoek met een gestructureerde observatie van INAD-patiënten behandeld met RT001. Geregistreerde proefpersonen zullen worden geobserveerd en getest om het effect van de RT001-behandeling te bepalen. Vijftien tot twintig in aanmerking komende proefpersonen zullen worden behandeld met RT001 voor langetermijnevaluatie van werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Jacobs Levy Genomics and Research Program

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw van 18 maanden tot 10 jaar
  2. Medische geschiedenis consistent met de symptomen van klassieke INAD (begin van symptomen tussen de leeftijd van 6 maanden en 3 jaar)
  3. Homozygoot voor PLA2G6-deficiëntie (variante allelen kunnen gemengde heterozygoten zijn)
  4. Moet bij baseline een beperking hebben in ten minste 2 van de beoordeelde categorieën
  5. Getekend toestemmingsformulier (ICF) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  6. In staat om de nodige bloedmonsters te verstrekken

Uitsluitingscriteria:

  1. Kreeg een behandeling met andere experimentele therapieën in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis
  2. Vereist mechanische ventilatie, anders dan positieve luchtdrukondersteuning, voornamelijk voor het verminderen van slaapapneu.
  3. Heb een levensverwachting van minder dan een jaar
  4. Diagnose van atypische NAD (ANAD)
  5. Niet bereid of niet in staat om te voldoen aan de vereisten van dit protocol, inclusief de aanwezigheid van een aandoening (fysiek, mentaal of sociaal) die waarschijnlijk van invloed is op het vermogen van de proefpersoon om terug te keren voor geplande bezoeken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RT001
RT001, oraal, 3,84 g/dag
Geneesmiddel: RT001
RT001 is een ingekapselde di-deutero synthetische homoloog van linolzuur-ethylester. Elke capsule bevat 960 mg RT001.
Andere namen:
  • Gedeutereerd linolzuur

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gewijzigde Ashworth-spasticiteitsschaal
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemodificeerde Ashworth-spasticiteitsschaal.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
INAD Progressie Composiet
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in een samengestelde INAD-score om het algehele behandelingseffect op de meest progressieve aspecten van de ziekte te beoordelen
12 maanden
Progressievrije overlevingstijd
Tijdsspanne: Alle beschikbare gegevens
Progressievrije overlevingstijd (mortaliteit of longontsteking)
Alle beschikbare gegevens

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aangepaste beoordelingsschaal voor infantiele neuroaxonale dystrofie (mINAD-RS24)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in score ten opzichte van baseline afgeleid van een gestructureerd pediatrisch neurologisch ontwikkelingsonderzoek op maat gemaakt voor INAD, waarbij elementen van activiteiten van het dagelijks leven en vitale functies betrokken zijn.
12 maanden
Gewijzigde ouderlijke beoordelingsschaal (mPRS22)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in score ten opzichte van de uitgangswaarde van een ouderlijke beoordelingsschaal op maat gemaakt voor INAD, waarbij elementen van activiteiten van het dagelijks leven en vitale functies betrokken zijn
12 maanden
Originele beoordelingsschaal voor infantiele neuroaxonale dystrofie (INAD-RS40)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in score ten opzichte van baseline afgeleid van een gestructureerd pediatrisch neurologisch ontwikkelingsonderzoek op maat gemaakt voor INAD, waarbij elementen van activiteiten van het dagelijks leven en vitale functies betrokken zijn.
12 maanden
Oorspronkelijke ouderlijke beoordelingsschaal (mPRS33)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in score ten opzichte van de uitgangswaarde van een ouderlijke beoordelingsschaal op maat gemaakt voor INAD, waarbij elementen van activiteiten van het dagelijks leven en vitale functies betrokken zijn
12 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
De incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zal worden gepresenteerd op basis van ernst en relatie met het onderzoeksgeneesmiddel.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 augustus 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

30 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juni 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RT001-008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op RT001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren