Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti RT001 u subjektů s infantilní neuroaxonální dystrofií

6. října 2021 aktualizováno: Retrotope, Inc.

Prospektivní otevřená studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti RT001 u subjektů s infantilní neuroaxonální dystrofií

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost RT001 u pacientů s infantilní neuroaxonální dystrofií (INAD).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná otevřená studie se strukturovaným pozorováním pacientů s INAD léčených RT001. Zařazené subjekty podstoupí pozorování a testování, aby se určil účinek léčby RT001. Patnáct až dvacet vhodných subjektů bude léčeno RT001 pro dlouhodobé hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Jacobs Levy Genomics and Research Program

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 18 měsíců až 10 let
  2. Lékařská anamnéza odpovídající symptomům klasické INAD (nástup symptomů ve věku od 6 měsíců do 3 let)
  3. Homozygot pro nedostatek PLA2G6 (variantní alely mohou být smíšené heterozygoty)
  4. Musí mít snížení hodnoty alespoň ve 2 z hodnocených kategorií na začátku
  5. Podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) před vstupem do studie
  6. Schopnost poskytnout potřebné vzorky krve

Kritéria vyloučení:

  1. Během posledních 30 dnů před první dávkou byla léčena jinými experimentálními terapiemi
  2. Vyžaduje mechanickou ventilaci, jinou než podporu pozitivního tlaku vzduchu, primárně pro zmírnění spánkové apnoe.
  3. Mít očekávanou délku života kratší než jeden rok
  4. Diagnostika atypického NAD (ANAD)
  5. Neochota nebo neschopnost splnit požadavky tohoto protokolu, včetně přítomnosti jakéhokoli stavu (fyzického, duševního nebo sociálního), který pravděpodobně ovlivní schopnost subjektu vrátit se na plánované návštěvy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RT001
RT001, orálně, 3,84 g/den
Lék: RT001
RT001 je zapouzdřený di-deuterosyntetický homolog ethylesteru kyseliny linolové. Jedna tobolka obsahuje 960 mg RT001.
Ostatní jména:
  • Deuterovaná kyselina linolová

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modifikovaná Ashworthova stupnice spasticity
Časové okno: 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty na stupnici Modified Ashworth spasticity.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
INAD Progression Composite
Časové okno: 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty ve složeném skóre INAD k posouzení celkového účinku léčby na nejprogresivnější aspekty onemocnění
12 měsíců
Doba přežití bez progrese
Časové okno: Všechna dostupná data
Doba přežití bez progrese (úmrtnost nebo zápal plic)
Všechna dostupná data

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modifikovaná stupnice hodnocení dětské neuroaxonální dystrofie (mINAD-RS24)
Časové okno: 12 měsíců
Změna skóre oproti výchozímu stavu odvozená ze strukturovaného vyšetření pediatrického neurologického vývoje přizpůsobeného pro INAD, zahrnující prvky činností každodenního života a životní funkce.
12 měsíců
Upravená stupnice rodičovského hodnocení (mPRS22)
Časové okno: 12 měsíců
Změna skóre oproti výchozí hodnotě z rodičovské hodnotící škály přizpůsobené pro INAD, zahrnující prvky činností každodenního života a životní funkce
12 měsíců
Původní stupnice hodnocení dětské neuroaxonální dystrofie (INAD-RS40)
Časové okno: 12 měsíců
Změna skóre oproti výchozímu stavu odvozená ze strukturovaného vyšetření pediatrického neurologického vývoje přizpůsobeného pro INAD, zahrnující prvky činností každodenního života a životní funkce.
12 měsíců
Původní stupnice rodičovského hodnocení (mPRS33)
Časové okno: 12 měsíců
Změna skóre oproti výchozí hodnotě z rodičovské hodnotící škály přizpůsobené pro INAD, zahrnující prvky činností každodenního života a životní funkce
12 měsíců
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 12 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou bude prezentován podle závažnosti a vztahu ke studovanému léčivu.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Retrotope, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

9. srpna 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

30. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

27. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RT001-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RT001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit