유아 신경축삭 이영양증 대상자에서 RT001의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2021년 10월 6일 업데이트: Retrotope, Inc.
영아 신경축삭 이영양증 대상자에서 RT001의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 전향적 오픈 라벨 연구
본 연구의 목적은 INAD(Infantile Neuroaxonal Dystrophy) 환자에서 RT001의 효능과 안전성을 평가하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
이것은 RT001로 치료받은 INAD 환자를 구조적으로 관찰한 단일 암 개방 라벨 연구입니다.
등록된 대상자는 RT001 치료의 효과를 결정하기 위해 관찰 및 테스트를 받게 됩니다.
15~20명의 적격 피험자가 효능, 안전성, 내약성 및 약동학의 장기 평가를 위해 RT001로 치료받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Jacobs Levy Genomics and Research Program
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18개월에서 10세까지의 남성 또는 여성
- 전형적인 INAD의 증상과 일치하는 병력(6개월에서 3세 사이에 증상이 시작됨)
- PLA2G6 결핍에 대한 동형접합체(변형 대립유전자는 혼합된 이형접합체일 수 있음)
- 기준선에서 평가된 범주 중 최소 2개에서 장애가 있어야 합니다.
- 연구에 참여하기 전에 사전 동의서(ICF) 서명
- 필요한 혈액 샘플 제공 가능
제외 기준:
- 첫 번째 투여 전 마지막 30일 이내에 다른 실험적 요법으로 치료를 받은 자
- 주로 수면 무호흡증 완화를 위해 양압 지원 이외의 기계적 환기가 필요합니다.
- 기대 수명이 1년 미만인 경우
- 비정형 NAD(ANAD)의 진단
- 예정대로 방문을 위해 돌아올 수 있는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 상태(신체적, 정신적 또는 사회적)의 존재를 포함하여 이 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않거나 준수할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: RT001
RT001, 경구, 3.84g/일
|
RT001은 리놀레산 에틸 에스테르의 캡슐화된 이중 합성 동족체입니다.
각 캡슐에는 960mg의 RT001이 들어 있습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
수정된 애쉬워스 경직 척도
기간: 12 개월
|
Modified Ashworth spasticity scale의 기준선에서 변경.
|
12 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
INAD 진행 합성물
기간: 12 개월
|
질병의 가장 진행성 측면에 대한 전반적인 치료 효과를 평가하기 위한 INAD 종합 점수의 기준선으로부터의 변화
|
12 개월
|
|
무진행 생존 시간
기간: 사용 가능한 모든 데이터
|
무진행 생존 기간(사망 또는 폐렴)
|
사용 가능한 모든 데이터
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
수정된 영아 신경축삭 이영양증 평가 척도(mINAD-RS24)
기간: 12 개월
|
INAD에 맞게 조정된 구조화된 소아 신경학적 발달 시험에서 파생된 기준선에서 점수의 변화, 일상 생활 활동 및 필수 기능 요소 포함.
|
12 개월
|
|
수정된 부모 평가 척도(mPRS22)
기간: 12 개월
|
일상 생활 활동 및 필수 기능 요소를 포함하는 INAD에 맞게 조정된 부모 등급 척도의 기준선에서 점수 변화
|
12 개월
|
|
원래 영아 신경축삭 이영양증 평가 척도(INAD-RS40)
기간: 12 개월
|
INAD에 맞게 조정된 구조화된 소아 신경학적 발달 시험에서 파생된 기준선에서 점수의 변화, 일상 생활 활동 및 필수 기능 요소 포함.
|
12 개월
|
|
원본 부모 평가 척도(mPRS33)
기간: 12 개월
|
일상 생활 활동 및 필수 기능 요소를 포함하는 INAD에 맞게 조정된 부모 등급 척도의 기준선에서 점수 변화
|
12 개월
|
|
치료-응급 부작용의 발생률
기간: 12 개월
|
치료 관련 부작용의 발생률은 중증도 및 연구 약물과의 관계에 따라 제시될 것입니다.
|
12 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 5일
기본 완료 (실제)
2020년 8월 9일
연구 완료 (예상)
2022년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 25일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2021년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
영아 신경축삭 이영양증에 대한 임상 시험
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)초대로 등록비대성 심근병증(HCM) | 긴 QT 증후군(LQTS) | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥(CPVT) | 유전성 심장 부정맥 | 브루가다 증후군(BrS) | 조기 재분극 증후군(ERS) | 부정맥성 심근병증(AC, ARVD/C) | 확장성 심근병증(DCM) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 정상 대조군 대상미국
RT001에 대한 임상 시험
-
Revance Therapeutics, Inc.완전한
-
Revance Therapeutics, Inc.완전한