Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa RT001 u pacjentów z dziecięcą dystrofią neuroaksonalną

6 października 2021 zaktualizowane przez: Retrotope, Inc.

Prospektywne otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa RT001 u pacjentów z dziecięcą dystrofią neuroaksonalną

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa RT001 u pacjentów z dziecięcą dystrofią neuroaksonalną (INAD).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne badanie otwarte z ustrukturyzowaną obserwacją pacjentów INAD leczonych RT001. Zakwalifikowani pacjenci zostaną poddani obserwacji i testom w celu określenia efektu leczenia RT001. Piętnaście do dwudziestu kwalifikujących się pacjentów będzie leczonych RT001 w celu długoterminowej oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Jacobs Levy Genomics and Research Program

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 miesięcy do 10 lat
  2. Wywiad chorobowy zgodny z objawami klasycznego INAD (wystąpienie objawów w wieku od 6 miesięcy do 3 lat)
  3. Homozygota pod względem niedoboru PLA2G6 (warianty alleli mogą być mieszanymi heterozygotami)
  4. Musi mieć upośledzenie w co najmniej 2 ocenianych kategoriach na początku badania
  5. Podpisany formularz świadomej zgody (ICF) przed przystąpieniem do badania
  6. Możliwość dostarczenia niezbędnych próbek krwi

Kryteria wyłączenia:

  1. Otrzymał leczenie innymi terapiami eksperymentalnymi w ciągu ostatnich 30 dni przed podaniem pierwszej dawki
  2. Wymagające wentylacji mechanicznej, innej niż wspomaganie dodatnim ciśnieniem powietrza, głównie w celu złagodzenia bezdechu sennego.
  3. Mieć oczekiwaną długość życia krótszą niż rok
  4. Diagnostyka atypowego NAD (ANAD)
  5. Niechęć lub niezdolność do spełnienia wymagań niniejszego protokołu, w tym obecność jakiegokolwiek stanu (fizycznego, psychicznego lub społecznego), który może wpłynąć na zdolność podmiotu do powrotu na zaplanowane wizyty

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RT001
RT001, doustnie, 3,84 g/dzień
Lek: RT001
RT001 jest kapsułkowanym di-deutero syntetycznym homologiem estru etylowego kwasu linolowego. Każda kapsułka zawiera 960 mg RT001.
Inne nazwy:
  • Deuterowany kwas linolowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmodyfikowana Skala Spastyczności Ashwortha
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali spastyczności Ashwortha.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kompozyt progresywny INAD
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w złożonej punktacji INAD w celu oceny ogólnego wpływu leczenia na najbardziej postępujące aspekty choroby
12 miesięcy
Czas przeżycia bez progresji
Ramy czasowe: Wszystkie dostępne dane
Czas przeżycia bez progresji choroby (śmiertelność lub zapalenie płuc)
Wszystkie dostępne dane

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmodyfikowana skala oceny dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej (mINAD-RS24)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej uzyskana z ustrukturyzowanego badania rozwoju neurologicznego dzieci dostosowanego do INAD, obejmującego elementy codziennych czynności i funkcji życiowych.
12 miesięcy
Zmodyfikowana Skala Oceny Rodzicielskiej (mPRS22)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej z rodzicielskiej skali oceny dostosowanej do INAD, obejmującej elementy czynności życia codziennego i funkcji życiowych
12 miesięcy
Oryginalna skala oceny dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej (INAD-RS40)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej uzyskana z ustrukturyzowanego badania rozwoju neurologicznego dzieci dostosowanego do INAD, obejmującego elementy codziennych czynności i funkcji życiowych.
12 miesięcy
Oryginalna skala ocen rodzicielskich (mPRS33)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej z rodzicielskiej skali oceny dostosowanej do INAD, obejmującej elementy czynności życia codziennego i funkcji życiowych
12 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem zostanie przedstawiona według ciężkości i związku z badanym lekiem.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RT001-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RT001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj