En undersøgelse for at vurdere effektivitet og sikkerhed af RT001 hos personer med infantil neuroaksonal dystrofi
6. oktober 2021 opdateret af: Retrotope, Inc.
En prospektiv åben-label undersøgelse for at vurdere effektivitet og sikkerhed af RT001 hos forsøgspersoner med infantil neuroaksonal dystrofi
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af RT001 hos patienter med infantil neuroaksonal dystrofi (INAD).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et enkeltarms åbent studie med en struktureret observation af INAD-patienter behandlet med RT001.
Tilmeldte forsøgspersoner vil gennemgå observation og test for at bestemme effekten af RT001-behandling.
Femten til tyve berettigede forsøgspersoner vil blive behandlet med RT001 til langsigtet evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
19
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
- Jacobs Levy Genomics and Research Program
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 10 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde i alderen 18 måneder til 10 år
- Sygehistorie i overensstemmelse med symptomerne på klassisk INAD (symptomerindtræden mellem 6 måneder og 3 år)
- Homozygot for PLA2G6-mangel (variante alleler kan være blandede heterozygoter)
- Skal have værdiforringelse i mindst 2 af de vurderede kategorier ved baseline
- Underskrevet informeret samtykkeformular (ICF) før deltagelse i undersøgelsen
- Kan give de nødvendige blodprøver
Ekskluderingskriterier:
- Modtog behandling med andre eksperimentelle terapier inden for de sidste 30 dage før den første dosis
- Kræver mekanisk ventilation, bortset fra positivt lufttryk, primært for at lindre søvnapnø.
- Har en forventet levetid på mindre end et år
- Diagnose af atypisk NAD (ANAD)
- Uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i denne protokol, herunder tilstedeværelsen af enhver tilstand (fysisk, mental eller social), der sandsynligvis vil påvirke forsøgspersonens evne til at vende tilbage til besøg som planlagt
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: RT001
RT001, oral, 3,84 g/dag
|
RT001 er indkapslet di-deutero syntetisk homolog af linolsyreethylester.
Hver kapsel indeholder 960 mg RT001.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Modificeret Ashworth Spasticitetsskala
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring fra baseline i Modified Ashworth spasticitetsskalaen.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
INAD Progression Composite
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring fra baseline i en INAD sammensat score for at vurdere den samlede behandlingseffekt på de mest progressive aspekter af sygdommen
|
12 måneder
|
|
Progressionsfri overlevelsestid
Tidsramme: Alle tilgængelige data
|
Progressionsfri overlevelsestid (dødelighed eller lungebetændelse)
|
Alle tilgængelige data
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Modificeret infantil neuroaksonal dystrofivurderingsskala (mINAD-RS24)
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i score fra baseline afledt af en struktureret pædiatrisk neurologisk udviklingsundersøgelse skræddersyet til INAD, der involverer elementer af daglige aktiviteter og vitale funktioner.
|
12 måneder
|
|
Ændret forældrevurderingsskala (mPRS22)
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i score fra baseline fra en forældrevurderingsskala skræddersyet til INAD, der involverer elementer af daglige aktiviteter og vitale funktioner
|
12 måneder
|
|
Original Infantil Neuroaxonal Dystrophy Rating Scale (INAD-RS40)
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i score fra baseline afledt af en struktureret pædiatrisk neurologisk udviklingsundersøgelse skræddersyet til INAD, der involverer elementer af daglige aktiviteter og vitale funktioner.
|
12 måneder
|
|
Original forældrevurderingsskala (mPRS33)
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i score fra baseline fra en forældrevurderingsskala skræddersyet til INAD, der involverer elementer af daglige aktiviteter og vitale funktioner
|
12 måneder
|
|
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
|
Hyppigheden af behandlingsfremkaldte bivirkninger vil blive præsenteret efter sværhedsgrad og forhold til undersøgelseslægemidlet.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. november 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
9. august 2020
Studieafslutning (Forventet)
30. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. juni 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. juni 2018
Først opslået (Faktiske)
27. juni 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. oktober 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. oktober 2021
Sidst verificeret
1. oktober 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RT001-008
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .