Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RT001 bei Patienten mit infantiler neuroaxonaler Dystrophie
6. Oktober 2021 aktualisiert von: Retrotope, Inc.
Eine prospektive Open-Label-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RT001 bei Patienten mit infantiler neuroaxonaler Dystrophie
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RT001 bei Patienten mit infantiler neuroaxonaler Dystrophie (INAD).
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine einarmige Open-Label-Studie mit einer strukturierten Beobachtung von INAD-Patienten, die mit RT001 behandelt wurden.
Eingeschriebene Probanden werden Beobachtungen und Tests unterzogen, um die Wirkung der RT001-Behandlung zu bestimmen.
Fünfzehn bis zwanzig geeignete Probanden werden mit RT001 zur Langzeitbewertung von Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik behandelt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
19
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
- Jacobs Levy Genomics and Research Program
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 10 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich im Alter von 18 Monaten bis 10 Jahren
- Krankengeschichte im Einklang mit den Symptomen der klassischen INAD (Beginn der Symptome im Alter zwischen 6 Monaten und 3 Jahren)
- Homozygot für PLA2G6-Mangel (abweichende Allele können gemischt heterozygot sein)
- Muss zu Studienbeginn eine Beeinträchtigung in mindestens 2 der bewerteten Kategorien aufweisen
- Unterschriebene Einverständniserklärung (ICF) vor Eintritt in die Studie
- In der Lage, die erforderlichen Blutproben bereitzustellen
Ausschlusskriterien:
- Wurde innerhalb der letzten 30 Tage vor der ersten Dosis mit anderen experimentellen Therapien behandelt
- Erfordert eine mechanische Beatmung, abgesehen von positiver Luftdruckunterstützung, hauptsächlich zur Linderung von Schlafapnoe.
- Sie haben eine Lebenserwartung von weniger als einem Jahr
- Diagnose atypischer NAD (ANAD)
- Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Anforderungen dieses Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Vorhandenseins eines Zustands (körperlich, geistig oder sozial), der wahrscheinlich die Fähigkeit des Subjekts beeinträchtigt, wie geplant zu Besuchen zurückzukehren
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: RT001
RT001, oral, 3,84 g/Tag
|
RT001 ist ein eingekapseltes synthetisches Di-Deutero-Homolog von Linolsäureethylester.
Jede Kapsel enthält 960 mg RT001.
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Modifizierte Ashworth-Spastizitätsskala
Zeitfenster: 12 Monate
|
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der modifizierten Ashworth-Spastizitätsskala.
|
12 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
INAD-Progressionskomposit
Zeitfenster: 12 Monate
|
Änderung eines zusammengesetzten INAD-Scores gegenüber dem Ausgangswert, um die Gesamtwirkung der Behandlung auf die am stärksten fortschreitenden Aspekte der Krankheit zu bewerten
|
12 Monate
|
|
Progressionsfreie Überlebenszeit
Zeitfenster: Alle verfügbaren Daten
|
Progressionsfreie Überlebenszeit (Mortalität oder Lungenentzündung)
|
Alle verfügbaren Daten
|
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Modifizierte Bewertungsskala für infantile neuroaxonale Dystrophie (mINAD-RS24)
Zeitfenster: 12 Monate
|
Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert, abgeleitet aus einer strukturierten pädiatrischen neurologischen Entwicklungsuntersuchung, die auf INAD zugeschnitten ist und Elemente von Aktivitäten des täglichen Lebens und Vitalfunktionen umfasst.
|
12 Monate
|
|
Modifizierte Bewertungsskala der Eltern (mPRS22)
Zeitfenster: 12 Monate
|
Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert einer auf INAD zugeschnittenen Bewertungsskala für Eltern, die Elemente von Aktivitäten des täglichen Lebens und Vitalfunktionen umfasst
|
12 Monate
|
|
Ursprüngliche Bewertungsskala für infantile neuroaxonale Dystrophie (INAD-RS40)
Zeitfenster: 12 Monate
|
Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert, abgeleitet aus einer strukturierten pädiatrischen neurologischen Entwicklungsuntersuchung, die auf INAD zugeschnitten ist und Elemente von Aktivitäten des täglichen Lebens und Vitalfunktionen umfasst.
|
12 Monate
|
|
Original Parental Rating Scale (mPRS33)
Zeitfenster: 12 Monate
|
Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert einer auf INAD zugeschnittenen Bewertungsskala für Eltern, die Elemente von Aktivitäten des täglichen Lebens und Vitalfunktionen umfasst
|
12 Monate
|
|
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
|
Die Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse wird nach Schweregrad und Beziehung zum Studienmedikament dargestellt.
|
12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
5. November 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
9. August 2020
Studienabschluss (Voraussichtlich)
30. Juni 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. Juni 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
25. Juni 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. Juni 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
14. Oktober 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Oktober 2021
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RT001-008
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Unentschieden
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .