Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de RT001 en sujetos con distrofia neuroaxonal infantil
6 de octubre de 2021 actualizado por: Retrotope, Inc.
Un estudio prospectivo abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de RT001 en sujetos con distrofia neuroaxonal infantil
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de RT001 en pacientes con Distrofia Neuroaxonal Infantil (INAD).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de un solo brazo con una observación estructurada de pacientes con INAD tratados con RT001.
Los sujetos inscritos se someterán a observación y pruebas para determinar el efecto del tratamiento con RT001.
Quince a veinte sujetos elegibles serán tratados con RT001 para la evaluación a largo plazo de la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
19
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Jacobs Levy Genomics and Research Program
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de 18 meses a 10 años de edad
- Historial médico consistente con los síntomas de INAD clásica (inicio de los síntomas entre las edades de 6 meses y 3 años)
- Homocigoto para la deficiencia de PLA2G6 (los alelos variantes pueden ser heterocigotos mixtos)
- Debe tener deterioro en al menos 2 de las categorías evaluadas al inicio
- Formulario de consentimiento informado (ICF) firmado antes de ingresar al estudio
- Capaz de proporcionar las muestras de sangre necesarias.
Criterio de exclusión:
- Recibió tratamiento con otras terapias experimentales en los últimos 30 días antes de la primera dosis
- Requerir ventilación mecánica, que no sea soporte de presión de aire positiva principalmente para mitigar la apnea del sueño.
- Tener una esperanza de vida de menos de un año.
- Diagnóstico de NAD atípica (ANAD)
- No querer o no poder cumplir con los requisitos de este protocolo, incluida la presencia de cualquier condición (física, mental o social) que pueda afectar la capacidad del sujeto para regresar a las visitas programadas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: RT001
RT001, oral, 3,84 g/día
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RT001 es un homólogo sintético di-deutero encapsulado del éster etílico del ácido linoleico.
Cada cápsula contiene 960 mg de RT001.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala de espasticidad de Ashworth modificada
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio desde el inicio en la escala de espasticidad de Ashworth modificada.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Compuesto de progresión INAD
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio desde el inicio en una puntuación compuesta INAD para evaluar el efecto general del tratamiento en los aspectos más progresivos de la enfermedad
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12 meses
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Tiempo de supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Todos los datos disponibles
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Tiempo de supervivencia libre de progresión (mortalidad o neumonía)
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Todos los datos disponibles
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala de calificación de distrofia neuroaxonal infantil modificada (mINAD-RS24)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en la puntuación desde el inicio derivado de un examen de desarrollo neurológico pediátrico estructurado diseñado para INAD, que involucra elementos de actividades de la vida diaria y funciones vitales.
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12 meses
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Escala de calificación parental modificada (mPRS22)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en la puntuación desde el inicio de una escala de calificación de los padres adaptada para INAD, que incluye elementos de actividades de la vida diaria y funciones vitales
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12 meses
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Escala de calificación de distrofia neuroaxonal infantil original (INAD-RS40)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en la puntuación desde el inicio derivado de un examen de desarrollo neurológico pediátrico estructurado diseñado para INAD, que involucra elementos de actividades de la vida diaria y funciones vitales.
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12 meses
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Escala de evaluación parental original (mPRS33)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en la puntuación desde el inicio de una escala de calificación de los padres adaptada para INAD, que incluye elementos de actividades de la vida diaria y funciones vitales
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12 meses
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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La incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento se presentará por gravedad y relación con el fármaco del estudio.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de noviembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
9 de agosto de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de junio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de junio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
27 de junio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2021
Última verificación
1 de octubre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RT001-008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .