Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RT001:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on infantiili neuroaksonaalinen dystrofia

keskiviikko 6. lokakuuta 2021 päivittänyt: Retrotope, Inc.

Tuleva avoin tutkimus RT001:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on infantiili neuroaksonaalinen dystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RT001:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on infantiili neuroaksonaalinen dystrofia (INAD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksihaarainen avoin tutkimus, jossa on jäsennelty havainnointi INAD-potilaista, joita hoidettiin RT001:llä. Ilmoittautuneita koehenkilöitä tarkkaillaan ja testataan RT001-hoidon vaikutuksen määrittämiseksi. Viidestätoista-kaksikymmentä soveltuvaa potilasta hoidetaan RT001:llä tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan pitkän aikavälin arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Jacobs Levy Genomics and Research Program

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen 18 kuukaudesta 10 vuoteen
  2. Klassisen INADin oireiden mukainen sairaushistoria (oireet alkavat 6 kuukauden ja 3 vuoden iässä)
  3. Homotsygoottinen PLA2G6-puutoksen vuoksi (alleelimuunnelmat voivat olla heterotsygootteja)
  4. Vähintään 2 arvioiduista luokista lähtötilanteessa on oltava vajaatoimintaa
  5. Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (ICF) ennen tutkimukseen tuloa
  6. Pystyy antamaan tarvittavat verinäytteet

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sai hoitoa muilla kokeellisilla hoidoilla viimeisten 30 päivän aikana ennen ensimmäistä annosta
  2. Vaatii mekaanista ilmanvaihtoa, muuta kuin ylipainetukea ensisijaisesti uniapnean lievittämiseksi.
  3. Elinajanodote on alle vuosi
  4. Epätyypillisen NAD:n (ANAD) diagnoosi
  5. Ei halua tai kykene noudattamaan tämän protokollan vaatimuksia, mukaan lukien minkä tahansa tilan (fyysinen, henkinen tai sosiaalinen) olemassaolo, joka todennäköisesti vaikuttaa potilaan kykyyn palata vierailuille aikataulun mukaisesti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RT001
RT001, suun kautta, 3,84 g/vrk
Lääke: RT001
RT001 on linolihappoetyyliesterin kapseloitu di-deutero-synteettinen homologi. Jokainen kapseli sisältää 960 mg RT001:tä.
Muut nimet:
  • Deuteroitu linolihappo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Modifioitu Ashworthin spastisuusasteikko
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos perusviivasta Modified Ashworthin spastisuusasteikolla.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
INAD Progression Composite
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta INAD-yhdistelmäpisteissä, jotta voidaan arvioida hoidon kokonaisvaikutusta taudin etenevimpiin aspekteihin
12 kuukautta
Etenemisvapaa selviytymisaika
Aikaikkuna: Kaikki saatavilla olevat tiedot
Etenemisvapaa eloonjäämisaika (kuolleisuus tai keuhkokuume)
Kaikki saatavilla olevat tiedot

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Modifioitu infantiilin neuroaksonaalisen dystrofian arviointiasteikko (mINAD-RS24)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos pistemäärässä lähtötasosta, joka on johdettu INAD:lle räätälöidystä strukturoidusta lasten neurologisesta kehitystutkimuksesta, joka sisältää päivittäisen elämän ja elintoimintojen osia.
12 kuukautta
Muokattu vanhempien luokitusasteikko (mPRS22)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos pistemäärässä lähtötasosta INADille räätälöidyn vanhempien luokitusasteikon perusteella, joka sisältää elementtejä päivittäisen elämän toiminnoista ja elintärkeistä toiminnoista
12 kuukautta
Alkuperäinen infantiilin neuroaksonaalisen dystrofian arviointiasteikko (INAD-RS40)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos pistemäärässä lähtötasosta, joka on johdettu INAD:lle räätälöidystä strukturoidusta lasten neurologisesta kehitystutkimuksesta, joka sisältää päivittäisen elämän ja elintoimintojen osia.
12 kuukautta
Alkuperäinen vanhempien luokitusasteikko (mPRS33)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos pistemäärässä lähtötasosta INADille räätälöidyn vanhempien luokitusasteikon perusteella, joka sisältää elementtejä päivittäisen elämän toiminnoista ja elintärkeistä toiminnoista
12 kuukautta
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus esitetään vakavuuden ja suhteen tutkimuslääkkeeseen mukaan.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Retrotope, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 9. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 27. kesäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RT001-008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Infantiili neuroaksonaalinen dystrofia

Kliiniset tutkimukset RT001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kenya

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa