Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az RT001 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére infantilis neuroaxonális disztrófiában szenvedő betegeknél

2021. október 6. frissítette: Retrotope, Inc.

Prospektív nyílt vizsgálat az RT001 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére infantilis neuroaxonális disztrófiában szenvedő betegeknél

E vizsgálat célja az RT001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése infantilis neuroaxonális disztrófiában (INAD) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egykarú, nyílt vizsgálat, amely az RT001-gyel kezelt INAD-betegek strukturált megfigyelését tartalmazza. A beiratkozott alanyokat megfigyelésnek és tesztelésnek vetik alá, hogy meghatározzák az RT001-kezelés hatását. Tizenöt-húsz alkalmas alanyt kezelnek RT001-gyel a hatékonyság, a biztonságosság, a tolerálhatóság és a farmakokinetika hosszú távú értékelése céljából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Jacobs Levy Genomics and Research Program

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő 18 hónapostól 10 éves korig
  2. A klasszikus INAD tüneteinek megfelelő kórtörténet (a tünetek 6 hónapos és 3 éves kor között jelentkeznek)
  3. Homozigóta PLA2G6-hiány miatt (az allélváltozatok kevert heterozigóták lehetnek)
  4. A kiinduláskor a vizsgált kategóriák közül legalább 2 károsodásnak kell lennie
  5. Aláírt informált beleegyezési űrlap (ICF) a vizsgálatba való belépés előtt
  6. Képes a szükséges vérmintákat biztosítani

Kizárási kritériumok:

  1. Más kísérleti terápiákkal kezelték az első adag beadását megelőző 30 napon belül
  2. Gépi lélegeztetést igényel, kivéve a pozitív légnyomás támogatását, elsősorban az alvási apnoe enyhítésére.
  3. A várható élettartam kevesebb, mint egy év
  4. Az atipikus NAD (ANAD) diagnózisa
  5. Nem hajlandó vagy nem képes megfelelni a jelen protokoll követelményeinek, beleértve bármely olyan (fizikai, mentális vagy szociális) állapot jelenlétét, amely valószínűleg befolyásolja az alany azon képességét, hogy a tervezett látogatásokra visszatérjen.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RT001
RT001, szájon át, 3,84 g/nap
Drog: RT001
Az RT001 a linolsav-etil-észter kapszulázott di-deutero szintetikus homológja. Minden kapszula 960 mg RT001-et tartalmaz.
Más nevek:
  • Deuterált linolsav

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Módosított Ashworth Spaszticitás Skála
Időkeret: 12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a Modified Ashworth spaszticitási skálán.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
INAD Progression Composite
Időkeret: 12 hónap
Változás a kiindulási értékhez képest egy INAD összetett pontszámban, hogy értékelje a kezelés általános hatását a betegség legprogresszívebb aspektusaira
12 hónap
Progressziómentes túlélési idő
Időkeret: Minden elérhető adat
Progressziómentes túlélési idő (halálozás vagy tüdőgyulladás)
Minden elérhető adat

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Módosított csecsemőkori neuroaxonális disztrófiát értékelő skála (mINAD-RS24)
Időkeret: 12 hónap
Az INAD-ra szabott, strukturált gyermekneurológiai fejlődési vizsgálatból származó pontszám változása az alapvonalhoz képest, amely magában foglalja a mindennapi élet és az életfunkciók elemeit.
12 hónap
Módosított szülői besorolási skála (mPRS22)
Időkeret: 12 hónap
Az INAD-ra szabott szülői besorolási skála pontszámának változása a kiindulási értékhez képest, amely magában foglalja a mindennapi élet és az életfunkciók elemeit
12 hónap
Eredeti infantilis neuroaxonális disztrófiát értékelő skála (INAD-RS40)
Időkeret: 12 hónap
Az INAD-ra szabott, strukturált gyermekneurológiai fejlődési vizsgálatból származó pontszám változása az alapvonalhoz képest, amely magában foglalja a mindennapi élet és az életfunkciók elemeit.
12 hónap
Eredeti szülői besorolási skála (mPRS33)
Időkeret: 12 hónap
Az INAD-ra szabott szülői besorolási skála pontszámának változása a kiindulási értékhez képest, amely magában foglalja a mindennapi élet és az életfunkciók elemeit
12 hónap
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 12 hónap
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulási gyakorisága a súlyosság és a vizsgált gyógyszerhez való viszony alapján kerül bemutatásra.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Retrotope, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 9.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. június 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 25.

Első közzététel (Tényleges)

2018. június 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 6.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RT001-008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Infantilis neuroaxonális disztrófia

Klinikai vizsgálatok a RT001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in France

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel