Um estudo para avaliar a eficácia e segurança do RT001 em indivíduos com distrofia neuroaxonal infantil
6 de outubro de 2021 atualizado por: Retrotope, Inc.
Um estudo prospectivo aberto para avaliar a eficácia e a segurança do RT001 em indivíduos com distrofia neuroaxonal infantil
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança de RT001 em pacientes com Distrofia Neuroaxonal Infantil (INAD).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de braço único com uma observação estruturada de pacientes INAD tratados com RT001.
Os indivíduos inscritos serão submetidos a observação e testes para determinar o efeito do tratamento RT001.
Quinze a vinte indivíduos elegíveis serão tratados com RT001 para avaliação de longo prazo de eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Jacobs Levy Genomics and Research Program
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino 18 meses a 10 anos de idade
- Histórico médico consistente com os sintomas do INAD clássico (início dos sintomas entre as idades de 6 meses e 3 anos)
- Homozigoto para deficiência de PLA2G6 (alelos variantes podem ser heterozigotos mistos)
- Deve ter deficiência em pelo menos 2 das categorias avaliadas na linha de base
- Formulário de consentimento informado (TCLE) assinado antes da entrada no estudo
- Capaz de fornecer as amostras de sangue necessárias
Critério de exclusão:
- Recebeu tratamento com outras terapias experimentais nos últimos 30 dias antes da primeira dose
- Requer ventilação mecânica, além do suporte de pressão de ar positiva principalmente para mitigação da apnéia do sono.
- Ter uma expectativa de vida inferior a um ano
- Diagnóstico de NAD atípico (ANAD)
- Relutante ou incapaz de cumprir os requisitos deste protocolo, incluindo a presença de qualquer condição (física, mental ou social) que possa afetar a capacidade do sujeito de retornar às consultas conforme programado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: RT001
RT001, oral, 3,84 g/dia
|
RT001 é um homólogo sintético di-deutero encapsulado do éster etílico do ácido linoleico.
Cada cápsula contém 960 mg de RT001.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de Espasticidade de Ashworth Modificada
Prazo: 12 meses
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Mudança da linha de base na escala de espasticidade de Ashworth modificada.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Composto de Progressão INAD
Prazo: 12 meses
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Alteração da linha de base em uma pontuação composta do INAD para avaliar o efeito geral do tratamento nos aspectos mais progressivos da doença
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12 meses
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Tempo de Sobrevivência Livre de Progressão
Prazo: Todos os dados disponíveis
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Tempo de sobrevida livre de progressão (mortalidade ou pneumonia)
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Todos os dados disponíveis
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de Avaliação de Distrofia Neuroaxonal Infantil Modificada (mINAD-RS24)
Prazo: 12 meses
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Alteração na pontuação da linha de base derivada de um exame estruturado de desenvolvimento neurológico pediátrico adaptado para INAD, envolvendo elementos de atividades da vida diária e funções vitais.
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12 meses
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Escala de Avaliação Parental Modificada (mPRS22)
Prazo: 12 meses
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Mudança na pontuação da linha de base de uma escala de avaliação dos pais adaptada para INAD, envolvendo elementos de atividades da vida diária e funções vitais
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12 meses
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Escala Original de Avaliação de Distrofia Neuroaxonal Infantil (INAD-RS40)
Prazo: 12 meses
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Alteração na pontuação da linha de base derivada de um exame estruturado de desenvolvimento neurológico pediátrico adaptado para INAD, envolvendo elementos de atividades da vida diária e funções vitais.
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12 meses
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Escala Original de Classificação dos Pais (mPRS33)
Prazo: 12 meses
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Mudança na pontuação da linha de base de uma escala de avaliação dos pais adaptada para INAD, envolvendo elementos de atividades da vida diária e funções vitais
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12 meses
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 12 meses
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A incidência de eventos adversos emergentes do tratamento será apresentada por gravidade e relação com o medicamento do estudo.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de novembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
9 de agosto de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
30 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de junho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de junho de 2018
Primeira postagem (Real)
27 de junho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de outubro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de outubro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RT001-008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .