研究GBT440-031で治療を完了した参加者におけるVoxelotorによる長期治療の効果を評価するための研究 (034OLE)
2025年11月5日 更新者：Pfizer
Voxelotor 臨床試験に参加した鎌状赤血球症の参加者に経口投与された Voxelotor (GBT440) の非盲検拡張試験
Voxelotor 臨床試験に参加した鎌状赤血球症の Voxelotor 臨床試験参加者の非盲検拡張研究
調査の概要
詳細な説明
この非盲検延長 (OLE) 多施設試験は、世界中の約 100 の臨床施設で実施され、試験 GBT440-031 から適格な参加者が利用できるようになります。
この研究では、以下の条件のいずれかに該当する GBT440-031 (約 435 人) の参加者を登録します。
- GBT440-031の用量選択に関係なく、参加者は72週間の治療を完了しました
- GBT440-031 の用量選択が行われ、参加者は GBT440-031 の選択されていない用量を使用しています
- GBT440-031 研究の中間データ分析および/または研究の修正が行われた
- GBT440-031 調査完了
この非盲検延長 (OLE) 研究の目的は、GBT440-031 研究で治療を完了した参加者におけるボクセロレーターの長期的な安全性と治療効果を、次のパラメーターを使用して評価することです。
- 有害事象、臨床検査、身体検査 (PE)、およびその他の臨床的測定に基づく安全性。
- 鎌状赤血球症 (SCD) 関連の合併症の頻度。
- 血液学的検査パラメータによって測定される溶血性貧血（例： ヘモグロビン、網状赤血球および非抱合型ビリルビン)。
すべての参加者は、毎日ボクセロレーター治療を受けます。
参加者は、治験責任医師が決定したリスクを上回る臨床的利益を受け続ける限り、および/または参加者が代替ソースからボクセロレーターにアクセスできるようになるまで (すなわち、商業化または管理されたアクセスプログラムを通じて)、治験薬を受け取ることができます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
179
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用できない 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72204
- Arkansas Primary Care Clinic, PA
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Jackson Memorial Hospital
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Jackson Memorial Hospital (Investigational Drug Services)
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Hospital & Clinics/SCCC, Research Pharmacy (Investigational Drug Services)
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Children's Healthcare of Atlanta - Scottish Rite
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois Hospital and Health Science System
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70809
- Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
- St. Jude Affiliate Clinic Baton Rouge
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- University Medical Center New Orleans
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University/Sickle Cell Infusion Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Brigham and Women's Hospital Research Pharmacy
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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Newark、New Jersey、アメリカ、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
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The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Montefiore - Einstein Center for Cancer Care
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- Unc Hospitals
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- Clinical and Translational Research Center (CTRC)
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Investigational Drug Service, Duke University Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
- Lynn Health Science Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina - Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38104
- Methodist Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Clinical Research Services Unit- Virginia Commonwealth University
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London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital
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London、イギリス、W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
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London、イギリス、WC1E 6AG
- McMillan Cancer Centre
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Greater London
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London、Greater London、イギリス、E1 1BB
- Barts Health NHS Trust
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London、Greater London、イギリス、E9 6SR
- Homerton University Hospital NHS Foundation Trust
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London
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Great Maze Pond、London、イギリス、SE1 9RT
- Guys and St. Thomas Hospital NHS Foundation Trust
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Padova Veneto
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Padua、Padova Veneto、イタリア、35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Alexandria、エジプト
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
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Alexandria、エジプト
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
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Alsharkia、エジプト
- Zagazig University Hospital
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Cairo、エジプト
- Ain Shams University Hospital
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Cairo、エジプト、11541
- Abu El Rich Hospital,Cairo University Hospital
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Cairo、エジプト
- The Egyptian Thalassemia Association ( E.T.A)
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Muscat、オマーン、123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Academic Medical Center(AMC)
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Rotterdam、オランダ、3015 CN
- ErasmusMC
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
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Nairobi、ケニア
- Gertrude's Children's Hospital
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Nairobi、ケニア、00101
- KEMRI/CRDR - Kenya Medical Research Insititute - Center for respiratory Disease Research
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Kisumu County
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Siaya、Kisumu County、ケニア
- Centres for Disease Control and Prevention
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Adana Acibadem Hospital
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Kayseri、トルコ（Türkiye）、38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Mersin、トルコ（Türkiye）、33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Hastanesi
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Européen Georges Pompidou - Medecine Interne
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Beirut、レバノン
- American University of Beirut
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Tripoli、レバノン
- Nini Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究GBT440-031に参加し、研究治療を受けたSCDの男性または女性の研究参加者。
注: AE のために治験薬を中止したが、治験を継続した GBT440-031 の参加者は、AE がボクセロターによる治療のリスクをもたらさないという条件で、この治験の治療に適格である可能性があります。
- 出産の可能性のある女性は、1日目の投与前に尿妊娠検査で陰性である必要があります。
- -出産の可能性のある女性参加者は、治験薬の最終投与から30日後まで、非常に効果的な避妊方法を使用する必要があります。 男性参加者は、治験薬の最終投与から30日後まで避妊のバリア法を使用する必要があります。
- 参加者は、書面によるインフォームド コンセントまたは同意を提供している (ICF は、各参加者が確認して署名する必要があります。小児科の参加者の場合、参加者の法定代理人または法定後見人の同意と、参加者の同意の両方を取得する必要があります)。
除外基準:
- 授乳中または妊娠中の女性。
- 参加者は GBT440-031 試験への同意を撤回した。
- 参加者は、研究 GBT440-031 からのフォローアップに失敗しました。
- -慢性透析を必要とする参加者。
- -治験責任医師の意見では、安全性の解釈を混乱させ、コンプライアンスを妨げ、またはインフォームドコンセントを妨げる可能性がある、医学的、心理的、安全性、または行動状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：ボクセロトール
参加者は、データ安全監視委員会 (DSMB) によって安全と見なされた最高用量 (900 mg または 1500 mg) でボクセロター (GBT440) を受け取ります。
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300mg または 500mg 錠剤、経口、食事の有無にかかわらず
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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鎌状赤血球症（SCD）関連の治療 emergent 有害事象（TEAE）が発生した参加者数
時間枠：インフォームドコンセント取得日から最終試験薬投与後28日目まで（最大300.7週間）
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AEは、薬剤との関連の有無にかかわらず、ヒトにおける薬剤使用に伴うあらゆる好ましくない医学的事象と定義された。
TEAEは、インフォームドコンセント取得日以降から最終投与後28日までに発症したAEと定義された。
SCD関連TEAEには、鎌状赤血球症クリーゼ、急性胸症候群（ACS）、肺炎、持続勃起症、および骨壊死の優先語（PT）が含まれた。
このアウトカム指標では、SCD関連TEAEを発現した参加者数が報告された。
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インフォームドコンセント取得日から最終試験薬投与後28日目まで（最大300.7週間）
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非SCD関連のTEAEを有する参加者数
時間枠：インフォームドコンセント取得日から研究薬最終投与後28日まで（最大300.7週間）
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AEは、薬剤関連性の有無にかかわらず、ヒトにおける薬剤使用に伴うあらゆる好ましくない医学的事象と定義されました。
TEAEは、インフォームドコンセント取得日以降、最終投与後28日目までに発現したAEと定義されました。
非SCD関連TEAEは、SCD関連TEAE以外の全てのTEAEのPTを含みました。
このアウトカム指標では、非SCD関連TEAEを発現した参加者数が報告されました。
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インフォームドコンセント取得日から研究薬最終投与後28日まで（最大300.7週間）
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SCD関連の治療 emergent 重篤な有害事象（TESAEs）が発生した参加者数
時間枠：インフォームドコンセント取得日から最終投与後28日まで（最大300.7週間）
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SAEとは、投与量に関係なく、研究者の判断により以下の結果のいずれかを引き起こした有害事象を指します：死亡；生命を脅かす有害事象；入院／既存の入院期間の延長；持続的／著しい機能不全または障害；先天性異常／出生時欠損、および死亡に至らない、直ちに生命を脅かすわけではない、または入院を必要としない場合もある重要な医療上の出来事（IME）は、医学的判断に基づき、研究参加者を危険にさらす可能性があり、定義に記載された結果のいずれかを防ぐために医療または外科的処置を必要とする場合、重篤と見なされることがあります。
TESAEsは、インフォームドコンセントの日以降から研究薬最終投与後28日までに発症したSAEと定義されました。
このアウトカム指標では、鎌状赤血球症関連TESAEsを有する参加者数が報告されました。
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インフォームドコンセント取得日から最終投与後28日まで（最大300.7週間）
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非SCD関連TEAEが発現した参加者数
時間枠：インフォームドコンセント取得日から最終投与後28日目まで（最長300.7週間）
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SAE（重篤な有害事象）とは、あらゆる用量において、研究者の判断により以下の結果のいずれかを引き起こした有害事象を指します：死亡；生命を脅かす有害事象；入院または既存の入院期間の延長；持続的／著しい機能不全または障害；先天異常／出生時欠損、および死亡に至らず、直ちに生命を脅かすものではない、または入院を必要としない重要な医療上の有害事象（IME）であっても、医学的判断に基づき、研究参加者を危険にさらす可能性があり、定義に記載された結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とする場合、重篤と見なされることがあります。
TESAEs（治療期重篤な有害事象）は、インフォームドコンセントの日以降から研究薬最終投与後28日までに発現したSAEと定義されました。
このアウトカム指標では、SCD関連ではないTESAEsを有する参加者数が報告されました。
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インフォームドコンセント取得日から最終投与後28日目まで（最長300.7週間）
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年間発生率（人年当たりイベント数）におけるSCD関連合併症
時間枠：インフォームドコンセント取得日から、研究薬最終投与後28日または研究終了日のいずれか早い方まで（最大300.7週間）
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年間発症率は、総イベント数（すなわち全参加者で観察された合併症）を総人年数で除したものとして定義されました。総人年数＝参加者の要約期間（年単位）の合計であり、要約期間＝インフォームドコンセントの日から、研究薬最終投与後28日または研究終了日のいずれか早い方までの期間です。鎌状赤血球症関連合併症には、急性胸部症候群、脳血管障害、肝臓 sequestration、眼球黄疸、骨壊死、肺炎、陰茎持続勃起症、肺高血圧症、網膜症、鎌状赤血球貧血（クリーゼを伴う）、皮膚潰瘍、脾臓 sequestrationが含まれます。95％CIは正確なポアソン信頼限界に基づいています。全ての鎌状赤血球症関連合併症の発症率は、このアウトカム指標で報告されています。
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インフォームドコンセント取得日から、研究薬最終投与後28日または研究終了日のいずれか早い方まで（最大300.7週間）
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年間発生率（治療中血管閉塞性危機（VOCs）の患者年当たり発生件数）
時間枠：インフォームドコンセント取得日から研究薬最終投与日まで（最大296.7週間）
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年間発生率は、VOCイベント総数を総人年で割ったものと定義されました。
総人年＝参加者の要約期間の合計（年単位）、ここで要約期間＝インフォームドコンセントの日から研究薬の最終投与日まで。
治療期間中のVOCは、急性疼痛発作または急性胸部症候群（ACS）の複合と定義され、以下を含みました：少なくとも2時間持続する中等度から重度の疼痛；VOC以外の説明がない；経口または非経口オピオイド、ケトロラク、または医療専門家によって処方または指示されたその他の鎮痛剤を必要とする。
95％CIは正確なポアソン信頼限界に基づいていました。
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インフォームドコンセント取得日から研究薬最終投与日まで（最大296.7週間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48週目におけるヘモグロビンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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このアウトムカム指標では、第48週におけるヘモグロビンのベースラインからの変化が報告されました。
ベースラインバリューは、GBT440-034での初回投与前または初回投与日に収集された最終利用可能値（親試験GBT440-031 [NCT03036813]の第72週、治療終了[EOT]、または試験終了[EOS]訪問を含む）として定義されました。
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ベースライン、48週目
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週48における網状赤血球率のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、48週目
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このアウトムカム指標において、ベースラインからの網状赤血球率の変化率（48週時点）が報告されました。ベースライン値は、GBT440-034試験における初回投与前または同日に収集された最終利用可能値（親試験GBT440-031 [NCT03036813]の72週時点、EOT、またはEOS時の値を含む）と定義されました。
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ベースライン、48週目
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ベースラインからの絶対的網状赤血球数変化率（48週目）
時間枠：ベースライン、48週目
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このアウトカム指標では、ベースラインからの絶対的網状赤血球数の週48時点におけるパーセント変化が報告されました。
ベースライン値は、GBT440-034研究における初回投与前または同日に収集された最終利用可能な値（親研究GBT440-031 [NCT03036813]の週72、EOT、またはEOS時の値を含む）と定義されました。
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ベースライン、48週目
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ベースラインからの間接ビリルビンのパーセント変化（48週目）
時間枠：ベースライン、48週
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このアウトムカム指標では、間接ビリルビンのベースラインからのパーセント変化が第48週に報告されました。
ベースライン値は、GBT440-034での初回投与前または同日に収集された最終利用可能値（親試験GBT440-031 [NCT03036813]における第72週、EOT、またはEOSの来院を含む）として定義されました。
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ベースライン、48週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月6日
一次修了 (実際)
2024年11月12日
研究の完了 (実際)
2024年11月12日
試験登録日
最初に提出
2018年5月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月28日
最初の投稿 (実際)
2018年6月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月5日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GBT440-034
- C5341022 (その他の識別子：Alias Study Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。