Studie k posouzení účinku dlouhodobé léčby Voxelotorem u účastníků, kteří dokončili léčbu ve studii GBT440-031 (034OLE)
5. listopadu 2025 aktualizováno: Pfizer
Otevřená rozšiřující studie Voxelotoru (GBT440) podávaného ústně účastníkům se srpkovitou anémií, kteří se zúčastnili klinických zkoušek Voxelotoru
Otevřená rozšiřující studie účastníků klinického hodnocení Voxelotoru se srpkovitou anémií, kteří se účastnili klinických studií Voxelotoru
Přehled studie
Detailní popis
Tato multicentrická studie otevřeného rozšíření (OLE) bude provedena na přibližně 100 klinických pracovištích po celém světě a bude k dispozici způsobilým účastníkům studie GBT440-031.
Do studie budou zapsáni účastníci z GBT440-031 (přibližně 435) za kterékoli z následujících podmínek:
- Účastník dokončil 72 týdnů léčby bez ohledu na výběr dávky pro GBT440-031
- Pro GBT440-031 došlo k výběru dávky a účastník je na nevybrané dávce na GBT440-031
- Došlo k analýze průběžných dat studie GBT440-031 a/nebo úpravám studie
- Studie GBT440-031 byla dokončena
Cílem této otevřené rozšířené studie (OLE) je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinek léčby voxelotorem u účastníků, kteří dokončili léčbu ve studii GBT440-031, pomocí následujících parametrů:
- Bezpečnost založená na AE, klinických laboratorních testech, fyzikálních vyšetřeních (PE) a dalších klinických měřeních.
- Frekvence komplikací souvisejících se srpkovitou anémií (SCD).
- Hemolytická anémie měřená hematologickými laboratorními parametry (např. hemoglobin, retikulocyty a nekonjugovaný bilirubin).
Všichni účastníci budou denně dostávat léčbu voxelotorem.
Účastníci mohou dostávat studovaný lék, dokud budou nadále dostávat klinický přínos, který převáží riziko, jak určí zkoušející, a/nebo dokud účastník nebude mít přístup k voxelotoru z alternativního zdroje (tj. komercializace nebo prostřednictvím programu řízeného přístupu).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
179
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Již není k dispozici mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Alexandria, Egypt
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
-
Alexandria, Egypt
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
-
Alsharkia, Egypt
- Zagazig University Hospital
-
Cairo, Egypt
- Ain Shams University Hospital
-
Cairo, Egypt, 11541
- Abu El Rich Hospital,Cairo University Hospital
-
Cairo, Egypt
- The Egyptian Thalassemia Association ( E.T.A)
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Hôpital Européen Georges Pompidou - Medecine Interne
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Academic Medical Center(AMC)
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 CN
- ErasmusMC
-
-
-
-
Padova Veneto
-
Padua, Padova Veneto, Itálie, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
-
-
-
-
-
Nairobi, Keňa
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Keňa, 00101
- KEMRI/CRDR - Kenya Medical Research Insititute - Center for respiratory Disease Research
-
-
Kisumu County
-
Siaya, Kisumu County, Keňa
- Centres for Disease Control and Prevention
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut
-
Tripoli, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Muscat, Omán, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
-
London, Spojené království, WC1E 6AG
- McMillan Cancer Centre
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, E1 1BB
- Barts Health Nhs Trust
-
London, Greater London, Spojené království, E9 6SR
- Homerton University Hospital NHS Foundation Trust
-
-
London
-
Great Maze Pond, London, Spojené království, SE1 9RT
- Guys and St. Thomas Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72204
- Arkansas Primary Care Clinic, PA
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Jackson Memorial Hospital
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Jackson Memorial Hospital (Investigational Drug Services)
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics/SCCC, Research Pharmacy (Investigational Drug Services)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta - Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
-
Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
- St. Jude Affiliate Clinic Baton Rouge
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University/Sickle Cell Infusion Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Brigham and Women's Hospital Research Pharmacy
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Montefiore - Einstein Center for Cancer Care
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- UNC Hospitals
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- Clinical and Translational Research Center (CTRC)
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Investigational Drug Service, Duke University Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
- Lynn Health Science Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina - Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38104
- Methodist Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Clinical Research Services Unit- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01130
- Adana Acibadem Hospital
-
Kayseri, Turecko (Türkiye), 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
Mersin, Turecko (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Hastanesi
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy účastníci studie s SCD, kteří se účastnili studie GBT440-031 a dostávali ji.
Poznámka: Účastníci v GBT440-031, kteří přerušili studovaný lék kvůli AE, ale zůstali ve studii, mohou mít nárok na léčbu v této studii za předpokladu, že AE nepředstavuje riziko pro léčbu voxelotorem.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči před podáním dávky v den 1.
- Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinné metody antikoncepce do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Muži musí používat bariérové metody antikoncepce do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
- Účastník poskytl písemný informovaný souhlas nebo souhlas (ICF musí být přezkoumán a podepsán každým účastníkem; v případě pediatrických účastníků musí být získán jak souhlas zákonného zástupce nebo zákonného zástupce účastníka, tak souhlas účastníka).
Kritéria vyloučení:
- Žena, která kojí nebo je těhotná.
- Účastník stáhl souhlas se studií GBT440-031.
- Účastník byl ztracen ve sledování ze studie GBT440-031.
- Účastník vyžadující chronickou dialýzu.
- Jakékoli zdravotní, psychologické, bezpečnostní nebo behaviorální stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou zmást výklad bezpečnosti, narušovat dodržování předpisů nebo bránit informovanému souhlasu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Voxelotor
Účastníci obdrží voxelotor (GBT440) v nejvyšší dávce (buď 900 mg nebo 1500 mg), kterou považuje Rada pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) za bezpečnou.
|
300 mg nebo 500 mg tableta, perorálně, s jídlem nebo bez jídla
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími se srpkovitou anémií (SCD) vyskytujícími se během léčby (TEAEs)
Časové okno: Od data informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 300,7 týdne)
|
Nepříznivá událost (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská příhoda spojená s užíváním léčiva u lidí, bez ohledu na to, zda byla považována za související s léčivem.
Léčbou emergentní nepříznivé události (TEAEs) byly definovány jako AE s nástupem v den nebo po dni informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva.
SCD-související TEAEs zahrnovaly preferované termíny (PTs) srpkovité anémie s krizí, akutní hrudní syndrom (ACS), zápal plic, priapismus a osteonekrózu.
Počet účastníků s jakýmikoliv SCD-souvisejícími TEAEs byl uveden v tomto výsledkovém měřítku.
|
Od data informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 300,7 týdne)
|
|
Počet účastníků s TEAE nesouvisejícími s SCD
Časové okno: Od data informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva (maximálně až 300,7 týdne)
|
AE byla definována jako jakýkoli nepříznivý medicínský výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, bez ohledu na to, zda byl považován za související s léčivem.
TEAE byly definovány jako AE s počátkem v den nebo po dni informovaného souhlasu až do 28 dnů po podání poslední dávky studijního léčiva.
Netýkající se SCD TEAE zahrnovaly všechny PT TEAE kromě TEAE souvisejících se SCD.
Počet účastníků s jakýmikoli netýkajícími se SCD TEAE byl uveden v tomto výsledkovém měřítku.
|
Od data informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva (maximálně až 300,7 týdne)
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s srpkovitou anémií (SCD) vznikajícími během léčby (TESAEs)
Časové okno: Od data informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 300,7 týdne)
|
SAE je nežádoucí příhoda (AE) v jakékoli dávce, která podle názoru vyšetřovatele vedla k některému z následujících výsledků: úmrtí; život ohrožující AE; hospitalizace/prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající/významná neschopnost nebo postižení; vrozená anomálie/vrozená vada a důležité lékařské události (IME), které nemusí vést k úmrtí, být okamžitě život ohrožující; nebo vyžadovat hospitalizaci mohou být považovány za závažné, pokud na základě lékařského úsudku mohou ohrozit účastníka studie a mohou vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok k prevenci jednoho z výsledků uvedených v definici.
TESAEs byly definovány jako SAEs s počátkem v den nebo po dni informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva.
V tomto výsledkovém měřítku byl uveden počet účastníků se SCD-souvisejícími TESAEs.
|
Od data informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 300,7 týdne)
|
|
Počet účastníků s nesouvisejícími TESAEs s náhlou srdeční smrtí
Časové okno: Od data informovaného souhlasu do 28 dní po poslední dávce studijního léčiva (maximálně až 300,7 týdnů)
|
SAE je nežádoucí příhoda při jakékoli dávce, která podle posouzení vyšetřovatele vedla k některému z následujících výsledků: úmrtí; život ohrožující nežádoucí příhoda; hospitalizace/prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající/významná neschopnost nebo invalidita; vrozená anomálie/vrozená vada a IME, která nemusí vést k úmrtí, nemusí být bezprostředně život ohrožující; nebo může vyžadovat hospitalizaci může být považována za závažnou, pokud na základě lékařského úsudku mohou ohrozit účastníka studie a mohou vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo některému z výsledků uvedených v definici.
TESAEs byly definovány jako SAEs s počátkem v den nebo po dni informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva.
V tomto výsledkovém měřítku byl hlášen počet účastníků s nesouvisejícími TESAEs s SCD.
|
Od data informovaného souhlasu do 28 dní po poslední dávce studijního léčiva (maximálně až 300,7 týdnů)
|
|
Roční incidence (událostí na osobu-rok) komplikací souvisejících s náhlou srdeční smrtí
Časové okno: Od data informovaného souhlasu až do dřívějšího z následujících: 28 dní po poslední dávce studijního léku nebo data ukončení studie (maximálně až 300,7 týdne)
|
Roční incidence byla definována jako celkový počet událostí (tj. komplikací pozorovaných u všech účastníků) dělený celkovými osoboroky. Celkové osoboroky = součet souhrnných období účastníků v letech, kde souhrnné období = datum informovaného souhlasu až do dřívějšího z těchto dat: 28 dní po poslední dávce studijního léku nebo datum ukončení studie. Komplikace související se srpkovitou anémií zahrnovaly akutní hrudní syndrom, cévní mozkovou příhodu, jaterní sekvestraci, oční ikterus, osteonekrózu, pneumonii, priapismus, plicní hypertenzi, retinopatii, srpkovitou anémii s krizí, kožní vředy a splenickou sekvestraci. 95% CI bylo založeno na exaktních Poissonových mezích spolehlivosti. Incidence všech komplikací souvisejících se srpkovitou anémií je uvedena v tomto výsledkovém měřítku.
|
Od data informovaného souhlasu až do dřívějšího z následujících: 28 dní po poslední dávce studijního léku nebo data ukončení studie (maximálně až 300,7 týdne)
|
|
Roční míra incidence (případy VOC na osobu-rok) vazo-okluzivní krize (VOC) během léčby
Časové okno: Od data informovaného souhlasu do poslední dávky studijního léčiva (maximálně až 296,7 týdne)
|
Roční incidence byla definována jako celkový počet VOC událostí dělený celkovými osoboroky.
Celkové osoboroky = součet souhrnného období účastníků v letech, kde souhrnné období = datum informovaného souhlasu do poslední dávky studijního léku.
VOC během léčebného období byla definována jako kombinace akutní bolestivé krize nebo akutního hrudního syndromu (ACS) a zahrnovala následující: středně silnou až silnou bolest trvající alespoň 2 hodiny; žádné jiné vysvětlení než VOC; vyžadovala perorální nebo parenterální opioidy, ketorolak nebo jiné analgetika předepsané nebo doporučené zdravotnickým pracovníkem.
95% CI bylo založeno na přesných Poissonových limitech spolehlivosti.
|
Od data informovaného souhlasu do poslední dávky studijního léčiva (maximálně až 296,7 týdne)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna oproti výchozí hodnotě hladiny hemoglobinu v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, 48. týden
|
Změna oproti výchozí hodnotě hemoglobinu v týdnu 48 byla hlášena v tomto výsledkovém měřítku.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota (včetně návštěv v týdnu 72, na konci léčby [EOT] nebo na konci studie [EOS] v nadřazené studii GBT440-031 [NCT03036813]) získaná v den podání první dávky nebo před ním ve studii GBT440-034.
|
Výchozí stav, 48. týden
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v procentuálních retikulocytech v týdnu 48
Časové okno: Výchozí hodnota, 48. týden
|
V tomto výsledkovém měřítku byla hlášena procentní změna od výchozí hodnoty v procentu retikulocytů v 48. týdnu.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota (včetně návštěv v 72. týdnu, EOT nebo EOS v nadřazené studii GBT440-031 [NCT03036813]) získaná v den podání první dávky v GBT440-034 nebo před ním.
|
Výchozí hodnota, 48. týden
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty absolutních retikulocytů v týdnu 48
Časové okno: Výchozí hodnota, 48. týden
|
V tomto výsledkovém ukazateli byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty v absolutních retikulocytech v týdnu 48.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota (včetně návštěv v týdnu 72, EOT nebo EOS v nadřazené studii GBT440-031 [NCT03036813]) získaná v den podání první dávky v studii GBT440-034 nebo před ním.
|
Výchozí hodnota, 48. týden
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty nepřímého bilirubinu v týdnu 48
Časové okno: Výchozí hodnota, 48. týden
|
V tomto výsledkovém ukazateli byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty nepřímého bilirubinu v týdnu 48.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota (včetně návštěv v týdnu 72, EOT nebo EOS v mateřské studii GBT440-031 [NCT03036813]) získaná v den podání první dávky v studii GBT440-034 nebo před ním.
|
Výchozí hodnota, 48. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. června 2018
Primární dokončení (Aktuální)
12. listopadu 2024
Dokončení studie (Aktuální)
12. listopadu 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. května 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. června 2018
První zveřejněno (Aktuální)
29. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
18. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GBT440-034
- C5341022 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .