Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere effekten av langtidsbehandling med Voxelotor hos deltakere som har fullført behandling i studie GBT440-031 (034OLE)

5. november 2025 oppdatert av: Pfizer

En åpen etikettutvidelsesstudie av Voxelotor (GBT440) administrert oralt til deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i Voxelotor kliniske studier

Open Label Extension Study av deltakere i Voxelotor kliniske forsøk med sigdcellesykdom som deltok i Voxelotor kliniske studier

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne multisenterstudien med åpen etikett (OLE) vil bli utført på omtrent 100 kliniske steder globalt og vil være tilgjengelig for kvalifiserte deltakere fra studien GBT440-031.

Studien vil registrere deltakere fra GBT440-031 (omtrent 435) under noen av følgende forhold:

  • Deltakeren har fullført 72 ukers behandling uavhengig av dosevalg for GBT440-031
  • Dosevalg har skjedd for GBT440-031 og deltakeren er på ikke-valgt dose på GBT440-031
  • GBT440-031 interim dataanalyse og/eller studiemodifikasjoner har skjedd
  • GBT440-031-studien er fullført

Målet med denne åpne utvidelsesstudien (OLE) er å vurdere den langsiktige sikkerheten og behandlingseffekten av voxelotor hos deltakere som har fullført behandling i studien GBT440-031, ved å bruke følgende parametere:

  1. Sikkerhet basert på AE, kliniske laboratorietester, fysiske undersøkelser (PE) og andre kliniske tiltak.
  2. Hyppighet av sigdcellesykdom (SCD)-relaterte komplikasjoner.
  3. Hemolytisk anemi målt ved hematologiske laboratorieparametre (f. hemoglobin, retikulocytter og ukonjugert bilirubin).

Alle deltakere vil få daglig voxelotorbehandling.

Deltakere kan motta studiemedikamenter så lenge de fortsetter å motta kliniske fordeler som oppveier risiko som bestemt av etterforskeren og/eller inntil deltakeren har tilgang til voxelotor fra en alternativ kilde (dvs. kommersialisering eller gjennom et program med administrert tilgang).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

179

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Egypt
      • Alexandria, Egypt
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Alexandria, Egypt
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
      • Alsharkia, Egypt
        • Zagazig University Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University Hospital
      • Cairo, Egypt, 11541
        • Abu El Rich Hospital,Cairo University Hospital
      • Cairo, Egypt
        • The Egyptian Thalassemia Association ( E.T.A)
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72204
        • Arkansas Primary Care Clinic, PA
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Jackson Memorial Hospital (Investigational Drug Services)
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics/SCCC, Research Pharmacy (Investigational Drug Services)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta - Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Science System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • University Medical Center New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sickle Cell Infusion Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Brigham and Women's Hospital Research Pharmacy
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore - Einstein Center for Cancer Care
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Unc Hospitals
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Clinical and Translational Research Center (CTRC)
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Investigational Drug Service, Duke University Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Lynn Health Science Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - Comprehensive Sickle Cell Clinic
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38104
        • Methodist Comprehensive Sickle Cell Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Clinical Research Services Unit- Virginia Commonwealth University
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou - Medecine Interne
  • Italia
    • Padova Veneto
      • Padua, Padova Veneto, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya
        • Gertrude's Children's Hospital
      • Nairobi, Kenya, 00101
        • KEMRI/CRDR - Kenya Medical Research Insititute - Center for respiratory Disease Research
    • Kisumu County
      • Siaya, Kisumu County, Kenya
        • Centres for Disease Control and Prevention
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academic Medical Center(AMC)
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • ErasmusMC
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Storbritannia, WC1E 6AG
        • McMillan Cancer Centre
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Greater London, Storbritannia, E9 6SR
        • Homerton University Hospital NHS Foundation Trust
    • London
      • Great Maze Pond, London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guys and St. Thomas Hospital NHS Foundation Trust
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Kayseri, Tyrkia (Türkiye), 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Tyrkia (Türkiye), 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Hastanesi

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige studiedeltakere med SCD som deltok og mottok studiebehandling i studie GBT440-031.

Merk: Deltakere i GBT440-031 som avbrøt studiemedikamentet på grunn av en AE, men som forble i studien, kan være kvalifisert for behandling i denne studien forutsatt at AE ikke utgjør en risiko for behandling med voxelotor.

  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest før dosering på dag 1.
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder må bruke svært effektive prevensjonsmetoder til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Mannlige deltakere må bruke barriereprevensjonsmetoder til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Deltakeren har gitt skriftlig informert samtykke eller samtykke (ICF må gjennomgås og signeres av hver deltaker; i tilfelle av pediatriske deltakere må både samtykke fra deltakerens juridiske representant eller verge og deltakerens samtykke innhentes).

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinne som ammer eller er gravid.
  • Deltaker trakk tilbake samtykke fra studie GBT440-031.
  • Deltakeren gikk tapt for oppfølging fra studie GBT440-031.
  • Deltaker som trenger kronisk dialyse.
  • Eventuelle medisinske, psykologiske, sikkerhetsmessige eller atferdsmessige forhold som, etter etterforskerens mening, kan forvirre sikkerhetstolkning, forstyrre overholdelse eller utelukke informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Voxelotor
Deltakerne vil motta voxelotor (GBT440) i den høyeste dosen (enten 900 mg eller 1500 mg) som anses som trygg av Data Safety Monitoring Board (DSMB).
Legemiddel: Voxelotor
300 mg eller 500 mg tablett, oralt, med eller uten mat
Andre navn:
  • GBT440

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med sigdcelleanemi-relaterte behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 300,7 uker)
En bivirkning ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse assosiert med bruk av et legemiddel hos mennesker, uavhengig av om det ble ansett som legemiddelrelatert. Behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) ble definert som bivirkninger med debut på eller etter dato for informert samtykke inntil 28 dager etter siste dose av studielegemiddelet. SCD-relaterte TEAEs inkluderte foretrukne termer (PTs) for sigdcelleanemi med krise, akutt brystsyndrom (ACS), lungebetennelse, priapisme og osteonekrose. Antall deltakere med noen SCD-relaterte TEAEs ble rapportert i denne resultatmålingen.
Fra dato for informert samtykke opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 300,7 uker)
Antall deltakere med TEAE-er ikke relatert til SCD
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke opp til 28 dager etter siste dose av studiemidlet (maksimalt opp til 300,7 uker)
En bivirkning ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse assosiert med bruk av et legemiddel hos mennesker, uavhengig av om det ble ansett som legemiddelrelatert. Behandlingsrelaterte bivirkninger ble definert som bivirkninger med debut på eller etter dato for informert samtykke inntil 28 dager etter siste dose av studielegemiddelet. Ikke-SCD-relaterte behandlingsrelaterte bivirkninger inkluderte alle de prefererte termene for behandlingsrelaterte bivirkninger bortsett fra SCD-relaterte behandlingsrelaterte bivirkninger. Antall deltakere med eventuelle ikke-SCD-relaterte behandlingsrelaterte bivirkninger ble rapportert i denne resultatmålingen.
Fra dato for informert samtykke opp til 28 dager etter siste dose av studiemidlet (maksimalt opp til 300,7 uker)
Antall deltakere med SCD-relaterte behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet (maksimalt opptil 300,7 uker)
En SAE er en bivirkning ved enhver dose som, etter forskerens vurdering, resulterte i en av følgende utfall: død; livstruende bivirkning; innleggelse på sykehus/forlengelse av eksisterende innleggelse; vedvarende/betydelig funksjonshemming eller funksjonsnedsettelse; medfødt anomali/fødselsdefekt og viktige medisinske hendelser (IME) som kanskje ikke fører til død, er umiddelbart livstruende; eller krever innleggelse kan anses som alvorlige når de basert på medisinsk skjønn kan true studiedeltakeren og kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført i definisjonen. TESAEs ble definert som SAEs med debut på eller etter dato for informert samtykke inntil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Antall deltakere med SCD-relaterte TESAEs ble rapportert i denne resultatmålingen.
Fra dato for informert samtykke opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet (maksimalt opptil 300,7 uker)
Antall deltakere med ikke-SCD-relaterte TESAEr
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 300,7 uker)
En SAE er en AE ved enhver dose som etter forskerens vurdering førte til et av følgende utfall: død; livstruende AE; innleggelse på sykehus/forlenget eksisterende innleggelse; vedvarende/betydelig funksjonshemming eller invaliditet; en medfødt anomali/fødselsdefekt og IME som ikke nødvendigvis medfører død, er umiddelbart livstruende eller krever innleggelse kan anses som alvorlig når det etter medisinsk skjønn kan true studiedeltakeren og kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene nevnt i definisjonen. TESAEr ble definert som SAEer med debut på eller etter dato for informert samtykke inntil 28 dager etter siste dose av studiemiddelet. Antall deltakere med ikke-SCD-relaterte TESAEr ble rapportert i denne utfallsmålingen.
Fra dato for informert samtykke opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 300,7 uker)
Årlig insidensrate (hendelser per personår) for SCD-relaterte komplikasjoner
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke til tidligste av 28 dager etter siste dose av studiemedikament eller sluttdato for studien (maksimalt opptil 300,7 uker)
Årlig insidensrate ble definert som totalt antall hendelser (dvs. komplikasjoner observert for alle deltakere) delt på totalt personår. Totalt personår = summen av deltakersammendragsperiode i år der sammendragsperiode = dato for informert samtykke til den tidligste av 28 dager etter siste dose av studiemedikament eller sluttdato for studien. SCD-relaterte komplikasjoner inkluderte akutt brystsyndrom, cerebrovaskulær ulykke, hepatisk sekvestering, okulær ikterus, osteonekrose, lungebetennelse, priapisme, pulmonal hypertensjon, retinopati, sigdcelleanemi med krise, hudulcus og splenisk sekvestering. 95 % KI var basert på eksakte Poisson-konfidensgrenser. Insidensrate for alle SCD-relaterte komplikasjoner er rapportert i denne resultatmålingen.
Fra dato for informert samtykke til tidligste av 28 dager etter siste dose av studiemedikament eller sluttdato for studien (maksimalt opptil 300,7 uker)
Årlig forekomstrate (VOC-hendelser per personår) av vaso-okklusiv krise (VOC) under behandling
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke til siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 296,7 uker)
Årlig insidensrate ble definert som totalt antall VOC-hendelser delt på totalt antall personår. Totalt antall personår = summen av deltakers oppsummeringsperiode i år der oppsummeringsperiode = dato for informert samtykke til siste dose av studielegemidlet. VOC under behandlingsperioden ble definert som en sammensetning av akutt smertekrise eller akutt brystsyndrom (ACS) og inkluderte følgende: moderat til alvorlig smerte som varte i minst 2 timer; ingen annen forklaring enn VOC; krevde orale eller parenterale opioider, ketorolac eller andre smertestillende midler foreskrevet eller veiledet av en helsepersonell. 95% KI var basert på eksakte Poisson konfidensgrenser.
Fra dato for informert samtykke til siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 296,7 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hemoglobinverdi ved uke 48
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 48
Endring fra baseline i hemoglobin ved uke 48 ble rapportert i denne utfallsmålingen. Baseline-verdi ble definert som den siste tilgjengelige verdien (inkludert uke 72, slutten av behandling [EOT] eller slutten av studien [EOS] i foreldrestudien GBT440-031 [NCT03036813]) innhentet på eller før første dose i GBT440-034.
Utgangspunkt, uke 48
Prosentvis endring fra utgangsnivå i retikulocyttprosent ved uke 48
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 48
Prosentvis endring fra utgangsnivå i retikulocytterprosent ved uke 48 ble rapportert i denne resultatmålingen. Utgangsverdien ble definert som den sist tilgjengelige verdien (inkludert uke 72, EOT eller EOS-visitter i hovedstudien GBT440-031 [NCT03036813]) innhentet på eller før første dose i GBT440-034.
Utgangspunkt, uke 48
Prosentvis endring fra utgangspunkt i absolutte retikulocytter ved uke 48
Tidsramme: Baseline, uke 48
Prosentvis endring fra baseline i absolutte retikulocytter ved uke 48 ble rapportert i denne utfallsmålingen. Baseline-verdien ble definert som den siste tilgjengelige verdien (inkludert uke 72, EOT eller EOS-visitter i hovedstudien GBT440-031 [NCT03036813]) innhentet på eller før første dose i GBT440-034.
Baseline, uke 48
Prosentvis endring fra baseline i indirekte bilirubin ved uke 48
Tidsramme: Baseline, uke 48
Prosentvis endring fra utgangsverdien i indirekte bilirubin ved uke 48 ble rapportert i denne resultatmålingen. Utgangsverdien ble definert som den sist tilgjengelige verdien (inkludert uke 72, EOT eller EOS-visitter i hovedstudien GBT440-031 [NCT03036813]) innhentet på eller før første dose i GBT440-034.
Baseline, uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

12. november 2024

Studiet fullført (Faktiske)

12. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2018

Først lagt ut (Faktiske)

29. juni 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

18. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-034
  • C5341022 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere