Estudo para avaliar o efeito do tratamento de longo prazo com Voxelotor em participantes que concluíram o tratamento no estudo GBT440-031 (034OLE)
5 de novembro de 2025 atualizado por: Pfizer
Um estudo de extensão aberta do Voxelotor (GBT440) administrado por via oral a participantes com doença falciforme que participaram de ensaios clínicos do Voxelotor
Estudo de extensão aberta de participantes de ensaios clínicos com Voxelotor com doença falciforme que participaram de ensaios clínicos com Voxelotor
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo multicêntrico de extensão aberta (OLE) será conduzido em aproximadamente 100 locais clínicos em todo o mundo e estará disponível para participantes elegíveis do estudo GBT440-031.
O estudo inscreverá participantes do GBT440-031 (aproximadamente 435) sob qualquer uma das seguintes condições:
- O participante completou 72 semanas de tratamento, independentemente da seleção de dose para GBT440-031
- A seleção de dose ocorreu para GBT440-031 e o participante está em dose não selecionada em GBT440-031
- Análise interina de dados do estudo GBT440-031 e/ou modificações no estudo ocorreram
- O estudo GBT440-031 foi concluído
O objetivo deste estudo de extensão aberta (OLE) é avaliar a segurança a longo prazo e o efeito do tratamento do voxelotor em participantes que concluíram o tratamento no estudo GBT440-031, usando os seguintes parâmetros:
- Segurança baseada em EAs, testes laboratoriais clínicos, exames físicos (PE) e outras medidas clínicas.
- Frequência de complicações relacionadas à doença falciforme (DF).
- Anemia hemolítica medida por parâmetros laboratoriais hematológicos (por exemplo, hemoglobina, reticulócitos e bilirrubina não conjugada).
Todos os participantes receberão tratamento voxelotor diário.
Os participantes podem receber o medicamento do estudo desde que continuem a receber benefício clínico que supere o risco conforme determinado pelo investigador e/ou até que o participante tenha acesso ao voxelotor de uma fonte alternativa (ou seja, comercialização ou por meio de um programa de acesso gerenciado).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
179
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Não está mais disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
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Alexandria, Egito
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
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Alexandria, Egito
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
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Alsharkia, Egito
- Zagazig University Hospital
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Cairo, Egito
- Ain Shams University Hospital
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Cairo, Egito, 11541
- Abu El Rich Hospital,Cairo University Hospital
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Cairo, Egito
- The Egyptian Thalassemia Association ( E.T.A)
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72204
- Arkansas Primary Care Clinic, PA
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Jackson Memorial Hospital
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Jackson Memorial Hospital (Investigational Drug Services)
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics/SCCC, Research Pharmacy (Investigational Drug Services)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta - Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science System
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- St. Jude Affiliate Clinic Baton Rouge
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- University Medical Center New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University/Sickle Cell Infusion Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Brigham and Women's Hospital Research Pharmacy
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore - Einstein Center for Cancer Care
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Unc Hospitals
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Clinical and Translational Research Center (CTRC)
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Investigational Drug Service, Duke University Hospital
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-
Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Lynn Health Science Institute
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina - Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- Methodist Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Clinical Research Services Unit- Virginia Commonwealth University
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Paris, França, 75015
- Hôpital Européen Georges Pompidou - Medecine Interne
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Academic Medical Center(AMC)
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Rotterdam, Holanda, 3015 CN
- ErasmusMC
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Padova Veneto
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Padua, Padova Veneto, Itália, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Beirut, Líbano
- American University of Beirut
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Tripoli, Líbano
- Nini Hospital
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Muscat, Omã, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Nairobi, Quênia
- Gertrude's Children's Hospital
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Nairobi, Quênia, 00101
- KEMRI/CRDR - Kenya Medical Research Insititute - Center for respiratory Disease Research
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Kisumu County
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Siaya, Kisumu County, Quênia
- Centres for Disease Control and Prevention
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6AG
- McMillan Cancer Centre
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust
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London, Greater London, Reino Unido, E9 6SR
- Homerton University Hospital NHS Foundation Trust
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London
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Great Maze Pond, London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys and St. Thomas Hospital NHS Foundation Trust
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Adana Acibadem Hospital
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Kayseri, Turquia (Türkiye), 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Mersin, Turquia (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Hastanesi
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes masculinos ou femininos do estudo com SCD que participaram e receberam o tratamento do estudo no Estudo GBT440-031.
Nota: Os participantes no GBT440-031 que descontinuaram o medicamento do estudo devido a um EA, mas que permaneceram no estudo podem ser elegíveis para tratamento neste estudo, desde que o EA não represente um risco para o tratamento com voxelotor.
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo antes da administração no Dia 1.
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Os participantes do sexo masculino devem usar métodos contraceptivos de barreira até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo.
- O participante forneceu consentimento informado ou consentimento por escrito (o TCLE deve ser revisado e assinado por cada participante; no caso de participantes pediátricos, tanto o consentimento do representante legal ou responsável legal do participante quanto o consentimento do participante devem ser obtidos).
Critério de exclusão:
- Mulher que está amamentando ou grávida.
- O participante retirou o consentimento do Estudo GBT440-031.
- O participante foi perdido no acompanhamento do Estudo GBT440-031.
- Participante que requer diálise crônica.
- Quaisquer condições médicas, psicológicas, de segurança ou comportamentais que, na opinião do investigador, possam confundir a interpretação de segurança, interferir na conformidade ou impedir o consentimento informado.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Voxelotor
Os participantes receberão voxelotor (GBT440) na dose mais alta (900 mg ou 1500 mg) considerada segura pelo Data Safety Monitoring Board (DSMB).
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Comprimido de 300mg ou 500mg, oral, com ou sem alimentos
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET) Relacionados com a Doença das Células Falciformes (DCF)
Prazo: Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Um AE foi definido como qualquer ocorrência médica adversa associada ao uso de um medicamento em seres humanos, quer fosse ou não considerada relacionada com o medicamento.
Os TEAEs foram definidos como AEs com início na data do consentimento informado ou após esta, até 28 dias após a última dose do medicamento em estudo.
Os TEAEs relacionados com a DFC incluíram termos preferenciais (PTs) de anemia falciforme com crise, síndrome torácica aguda (ACS), pneumonia, priapismo e osteonecrose.
O número de participantes com quaisquer TEAEs relacionados com a DFC foi relatado nesta medida de resultado.
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Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Número de Participantes com TEAEs Não Relacionados com DCA
Prazo: Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em seres humanos, independentemente de ser considerada relacionada com o medicamento.
Os EATs foram definidos como EAs com início na data do consentimento informado ou após esta data, até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Os EATs não relacionados com DCS incluíram todos os TPs dos EATs, exceto os EATs relacionados com DCS.
O número de participantes com quaisquer EATs não relacionados com DCS foi reportado nesta medida de resultado.
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Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Número de Participantes com Eventos Adversos Sérios Emergentes do Tratamento Relacionados com DCC
Prazo: Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Uma SAE é uma AE a qualquer dose, na opinião do investigador, que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte; AE com risco de vida; hospitalização/prolongamento de hospitalização existente; incapacidade ou deficiência persistente/significativa; uma anomalia congénita/defeito de nascença e eventos médicos importantes (IME) que podem não resultar em morte, não serem imediatamente com risco de vida; ou requerer hospitalização podem ser considerados graves quando, com base no julgamento médico, podem colocar em risco o participante do estudo e podem requerer intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados listados na definição.
As TESAEs foram definidas como SAEs com início na data do consentimento informado ou após esta até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo.
O número de participantes com TESAEs Relacionados com DAC foi reportado nesta medida de resultado.
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Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Número de Participantes com TESAEs não Relacionados a MSC
Prazo: Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Um evento adverso grave (EAG) é um evento adverso a qualquer dose, na opinião do investigador, que resultou em qualquer dos seguintes resultados: morte; evento adverso com risco de vida; hospitalização/prolongamento de hospitalização existente; incapacidade ou deficiência persistente/significativa; anomalia congénita/defeito de nascença e eventos médicos importantes que podem não resultar em morte, não serem imediatamente ameaçadores de vida; ou requerer hospitalização podem ser considerados graves quando, com base no julgamento médico, podem colocar em risco o participante do estudo e podem requerer intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados listados na definição.
Os EAGTs foram definidos como EAGs com início na data do consentimento informado ou após esta, até 28 dias após a última dose do medicamento em estudo.
O número de participantes com EAGTs não relacionados com a doença falciforme foi reportado nesta medida de resultado.
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Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Taxa de Incidência Anualizada (Eventos Por Pessoa-Ano) de Complicações Relacionadas à MCS
Prazo: Desde a data do consentimento informado até à data mais próxima de 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou data de fim do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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A taxa de incidência anualizada foi definida como o número total de eventos (ou seja, complicações observadas em todos os participantes) dividido pelo total de pessoas-ano. Total de pessoas-ano = soma do período de resumo do participante em anos, onde o período de resumo = data do consentimento informado até a data mais próxima de 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou data de fim do estudo. As complicações relacionadas com a DFC incluíam síndrome torácica aguda, acidente cerebrovascular, sequestração hepática, icterícia ocular, osteonecrose, pneumonia, priapismo, hipertensão pulmonar, retinopatia, anemia falciforme com crise, úlcera cutânea e sequestração esplénica. O IC de 95% baseou-se nos limites de confiança exatos de Poisson. A taxa de incidência de todas as complicações relacionadas com a DFC é reportada nesta medida de resultado.
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Desde a data do consentimento informado até à data mais próxima de 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou data de fim do estudo (máximo até 300,7 semanas)
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Taxa de Incidência Anualizada (Eventos VOC por Pessoa-Ano) de Crise Vaso-oclusiva (VOC) Durante o Tratamento
Prazo: Desde a data do consentimento informado até à última dose do medicamento em estudo (máximo de até 296,7 semanas)
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A taxa de incidência anualizada foi definida como o número total de eventos de VOC dividido pelo total de anos-pessoa.
Total de anos-pessoa = soma do período de resumo do participante em anos, onde o período de resumo = data do consentimento informado até à última dose do medicamento do estudo.
O VOC durante o período de tratamento foi definido como um compósito de crise dolorosa aguda ou síndrome torácica aguda (ACS) e incluiu o seguinte: dor moderada a grave com duração de pelo menos 2 horas; nenhuma explicação além do VOC; exigiu opióides orais ou parenterais, cetorolaco, ou outros analgésicos prescritos ou direcionados por um profissional de saúde.
O IC de 95% foi baseado em limites exatos de confiança de Poisson.
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Desde a data do consentimento informado até à última dose do medicamento em estudo (máximo de até 296,7 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração em Relação à Linha de Base no Nível de Hemoglobina na Semana 48
Prazo: Linha de Base, Semana 48
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A alteração em relação ao valor basal da hemoglobina na Semana 48 foi reportada nesta medida de resultado.
O valor basal foi definido como o último valor disponível (incluindo as visitas da Semana 72, fim do tratamento [FDT] ou fim do estudo [FDE] no estudo principal GBT440-031 [NCT03036813]) recolhido até e incluindo a primeira dose no estudo GBT440-034.
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Linha de Base, Semana 48
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Alteração Percentual em Relação à Linha de Base na Percentagem de Reticulócitos na Semana 48
Prazo: Linha de Base, Semana 48
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A variação percentual em relação ao valor basal da percentagem de reticulócitos na Semana 48 foi relatada nesta medida de resultado.
O valor basal foi definido como o último valor disponível (incluindo as visitas da Semana 72, EOT ou EOS no estudo principal GBT440-031 [NCT03036813]) recolhido até à primeira dose no estudo GBT440-034.
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Linha de Base, Semana 48
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Variação Percentual em Relação à Linha de Base nos Reticulócitos Absolutos na Semana 48
Prazo: Linha de Base, Semana 48
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A percentagem de alteração em relação ao valor basal nos reticulócitos absolutos na Semana 48 foi reportada nesta medida de resultado.
O valor basal foi definido como o último valor disponível (incluindo as visitas da Semana 72, EOT ou EOS no estudo principal GBT440-031 [NCT03036813]) recolhido na data da primeira dose ou antes desta no estudo GBT440-034.
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Linha de Base, Semana 48
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Percentagem de Variação em Relação à Linha de Base na Bilirrubina Indireta na Semana 48
Prazo: Linha de Base, Semana 48
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A alteração percentual em relação ao valor basal da bilirrubina indireta na Semana 48 foi relatada nesta medida de resultado.
O valor basal foi definido como o último valor disponível (incluindo as visitas da Semana 72, EOT ou EOS no estudo principal GBT440-031 [NCT03036813]) recolhido até ao momento da primeira dose no estudo GBT440-034.
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Linha de Base, Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de junho de 2018
Conclusão Primária (Real)
12 de novembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
12 de novembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de maio de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de junho de 2018
Primeira postagem (Real)
29 de junho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
18 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT440-034
- C5341022 (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .