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代替治療の選択肢がない鎌状赤血球症患者のための Voxelotor へのアクセスの拡大

2023年7月14日 更新者：Pfizer

代替治療の選択肢がない鎌状赤血球症患者のための非盲検拡張アクセスプロトコル

このオープンラベルの多施設拡張アクセス プログラム (EAP) の目的は、市場承認前に voxelotor への早期アクセスを提供することです。

調査の概要

状態

利用できない

条件

介入・治療

詳細な説明

このプログラムの目的は、代替治療の選択肢を使い果たし、積極的にボクセロレーターの臨床試験を募集する資格がない鎌状赤血球症患者に、ボクセロターへの早期アクセスを提供することです。

この EAP は、voxelotor が市販されるまで、またはスポンサーが voxelotor EAP を中止するまで継続できます。 個々の参加者または医師またはスポンサーの医療モニターが治療を中止することを決定した場合、中止が早期に発生する可能性があります。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 個々の患者

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35211
        • Alabama Oncology
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36693
        • University of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • University Medical Center New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • The John Hopkins Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901-1914
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • Jamaica、New York、アメリカ、11432
        • Queens Hospital Center
      • The Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Montefiore Medical Center PRIME
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Health System
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • VCU Health

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  1. -スクリーニング中の臨床検査によって確認された、あらゆる遺伝子型の鎌状赤血球症の文書化された診断
  2. voxelotor の臨床研究を積極的に募集する資格がない、または参加できない
  3. -スクリーニング中のヘモグロビン（Hb）≤10.5 g / dL
  4. -治療する研究者の判断に代替治療の選択肢がない
  5. -女性で妊娠の可能性がある参加者は、研究開始からボクセロレーターの最終投与後30日まで非常に効果的な避妊方法を使用することに同意し、男性の場合は研究開始から30日までバリア避妊法を使用することに同意しますボクセロレーターの最後の投与後
  6. -患者は文書化されたインフォームドコンセントを提供しています（インフォームドコンセントフォーム[ICF]は、各参加者が確認して署名する必要があります）、または18歳未満の参加者の場合、親/法定後見人の同意と参加者の同意に署名しました。

除外基準

  1. 授乳中または妊娠中の女性
  2. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 4×ULNを特徴とする肝機能障害

  3. -治療を必要とする臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症の患者：

    • 抗生物質の使用を必要とする急性細菌感染症の患者は、抗生物質療法が完了するまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。
    • -既知の活動性A型、B型、またはC型肝炎の患者、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られている患者
  4. 腎透析
  5. -3か月を超えて生存する可能性が低いSCDの非SCD状態または合併症、治療する治験責任医師の意見
  6. 胃や小腸を含む大手術など、薬物の吸収に影響を与える状態 (事前の胆嚢摘出術は許容されます)
  7. -30日以内に治験薬（または医療機器）の別の臨床試験に参加したまたはインフォームドコンセントの日付から5半減期のいずれか長い方、または現在治験薬（または医療機器）の別の試験に参加している
  8. -治験責任医師の意見では、安全な参加を妨げる可能性がある、コンプライアンスを妨げる、またはインフォームドコンセントを妨げる可能性のある医学的、心理的、または行動的状態

スポンサー メディカル モニターは、患者の登録を唯一かつ最終的に決定します。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2019年5月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年5月7日

最初の投稿 (実際)

2019年5月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月14日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GBT440-037
  • C5341044 (その他の識別子：Alias Study Number)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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