Estudio para evaluar el efecto del tratamiento a largo plazo con Voxelotor en participantes que completaron el tratamiento en el estudio GBT440-031 (034OLE)
5 de noviembre de 2025 actualizado por: Pfizer
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de Voxelotor (GBT440) administrado por vía oral a participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en ensayos clínicos de Voxelotor
Estudio de extensión de etiqueta abierta de los participantes del ensayo clínico de Voxelotor con enfermedad de células falciformes que participaron en los ensayos clínicos de Voxelotor
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este estudio multicéntrico de extensión abierta (OLE) se llevará a cabo en aproximadamente 100 sitios clínicos en todo el mundo y estará disponible para los participantes elegibles del estudio GBT440-031.
El estudio inscribirá participantes de GBT440-031 (aproximadamente 435) bajo cualquiera de las siguientes condiciones:
- El participante ha completado 72 semanas de tratamiento independientemente de la selección de dosis para GBT440-031
- Se ha producido una selección de dosis para GBT440-031 y el participante recibe una dosis no seleccionada en GBT440-031
- GBT440-031 se han producido análisis de datos provisionales y/o modificaciones del estudio
- Se completó el estudio GBT440-031
El objetivo de este estudio abierto de extensión (OLE) es evaluar la seguridad a largo plazo y el efecto del tratamiento de voxelotor en participantes que completaron el tratamiento en el estudio GBT440-031, utilizando los siguientes parámetros:
- Seguridad basada en AE, pruebas de laboratorio clínico, exámenes físicos (PE) y otras medidas clínicas.
- Frecuencia de complicaciones relacionadas con la enfermedad de células falciformes (ECF).
- Anemia hemolítica medida por parámetros hematológicos de laboratorio (p. hemoglobina, reticulocitos y bilirrubina no conjugada).
Todos los participantes recibirán tratamiento diario de voxelotor.
Los participantes pueden recibir el fármaco del estudio siempre que continúen recibiendo un beneficio clínico que supere el riesgo según lo determine el investigador y/o hasta que el participante tenga acceso a voxelotor de una fuente alternativa (es decir, comercialización o a través de un programa de acceso administrado).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
179
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Ya no está disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
-
-
-
-
-
Alexandria, Egipto
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
-
Alexandria, Egipto
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
-
Alsharkia, Egipto
- Zagazig University Hospital
-
Cairo, Egipto
- Ain Shams University Hospital
-
Cairo, Egipto, 11541
- Abu El Rich Hospital,Cairo University Hospital
-
Cairo, Egipto
- The Egyptian Thalassemia Association ( E.T.A)
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72204
- Arkansas Primary Care Clinic, PA
-
-
California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Jackson Memorial Hospital
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Jackson Memorial Hospital (Investigational Drug Services)
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics/SCCC, Research Pharmacy (Investigational Drug Services)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta - Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- St. Jude Affiliate Clinic Baton Rouge
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University/Sickle Cell Infusion Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Brigham and Women's Hospital Research Pharmacy
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore - Einstein Center for Cancer Care
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Unc Hospitals
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Clinical and Translational Research Center (CTRC)
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Investigational Drug Service, Duke University Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Lynn Health Science Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina - Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- Methodist Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Clinical Research Services Unit- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Hôpital Européen Georges Pompidou - Medecine Interne
-
-
-
-
Padova Veneto
-
Padua, Padova Veneto, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenia
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00101
- KEMRI/CRDR - Kenya Medical Research Insititute - Center for respiratory Disease Research
-
-
Kisumu County
-
Siaya, Kisumu County, Kenia
- Centres for Disease Control and Prevention
-
-
-
-
-
Beirut, Líbano
- American University of Beirut
-
Tripoli, Líbano
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Muscat, Omán, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Academic Medical Center(AMC)
-
Rotterdam, Países Bajos, 3015 CN
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
-
London, Reino Unido, WC1E 6AG
- McMillan Cancer Centre
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Reino Unido, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust
-
London, Greater London, Reino Unido, E9 6SR
- Homerton University Hospital NHS Foundation Trust
-
-
London
-
Great Maze Pond, London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys and St. Thomas Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Adana Acibadem Hospital
-
Kayseri, Turquía (Türkiye), 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
Mersin, Turquía (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Hastanesi
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos o femeninos del estudio con SCD que participaron y recibieron el tratamiento del estudio en el estudio GBT440-031.
Nota: Los participantes en GBT440-031 que suspendieron el fármaco del estudio debido a un EA, pero que permanecieron en el estudio pueden ser elegibles para el tratamiento en este estudio siempre que el EA no represente un riesgo para el tratamiento con voxelotor.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa antes de administrar la dosis el día 1.
- Las mujeres participantes en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Los participantes masculinos deben usar métodos anticonceptivos de barrera hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- El participante ha dado su consentimiento o asentimiento informado por escrito (el ICF debe ser revisado y firmado por cada participante; en el caso de los participantes pediátricos, se debe obtener tanto el consentimiento del representante legal o del tutor legal del participante como el asentimiento del participante).
Criterio de exclusión:
- Mujer que está amamantando o embarazada.
- El participante retiró el consentimiento del estudio GBT440-031.
- El participante se perdió durante el seguimiento del estudio GBT440-031.
- Participante que requiere diálisis crónica.
- Cualquier condición médica, psicológica, de seguridad o de comportamiento que, en opinión del Investigador, pueda confundir la interpretación de seguridad, interferir con el cumplimiento o impedir el consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Voxelotor
Los participantes recibirán voxelotor (GBT440) en la dosis más alta (ya sea 900 mg o 1500 mg) considerada segura por la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB).
|
Tableta de 300 mg o 500 mg, oral, con o sin alimentos
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs) Relacionados con la Anemia de Células Falciformes (ACF)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 300,7 semanas)
|
Un EA se definió como cualquier acontecimiento médico adverso asociado con el uso de un medicamento en humanos, independientemente de si se consideraba relacionado con el medicamento.
Los EAET se definieron como EA con inicio en o después de la fecha de consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del medicamento del estudio.
Los EAET relacionados con EDC incluyeron términos preferidos (TP) de anemia de células falciformes con crisis, síndrome torácico agudo (ACS), neumonía, priapismo y osteonecrosis.
El número de participantes con cualquier EAET relacionado con EDC se reportó en esta medida de resultado.
|
Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 300,7 semanas)
|
|
Número de participantes con EAET no relacionados con EDC
Periodo de tiempo: Desde la fecha de consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 300.7 semanas)
|
Una EA se definió como cualquier acontecimiento médico desfavorable asociado al uso de un medicamento en humanos, independientemente de que se considere relacionado con el fármaco o no.
Las EAT se definieron como EA con inicio en o después de la fecha de consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del medicamento del estudio.
Las EAT no relacionadas con EDC incluyeron todos los Términos Preferidos de EAT distintos de las EAT relacionadas con EDC.
En esta medida de resultado se reportó el número de participantes con cualquier EAT no relacionada con EDC.
|
Desde la fecha de consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 300.7 semanas)
|
|
Número de Participantes con Eventos Adversos Graves Emergentes del Tratamiento (EAGET) Relacionados con la DCS
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 300,7 semanas)
|
Una EA grave (SAE) es una EA a cualquier dosis que, según el investigador, resultó en alguno de los siguientes desenlaces: muerte; EA potencialmente mortal; hospitalización/prolongación de la hospitalización existente; incapacidad o discapacidad persistente/significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento y eventos médicos importantes (IME) que pueden no resultar en muerte, no ser inmediatamente potencialmente mortales o no requerir hospitalización, pueden considerarse graves cuando, según el criterio médico, puedan poner en peligro al participante del estudio y requieran intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los desenlaces enumerados en la definición.
Las TESAEs se definieron como SAEs con inicio en o después de la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
En esta medida de resultado se informó el número de participantes con TESAEs relacionados con la EDC.
|
Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 300,7 semanas)
|
|
Número de Participantes con TESAEs No Relacionados con MCS
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 300,7 semanas)
|
Una reacción adversa grave (SAE) es una reacción adversa (AE) a cualquier dosis que, según el criterio del investigador, resultó en alguno de los siguientes desenlaces: muerte; reacción adversa potencialmente mortal; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; incapacidad o discapacidad persistente/significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; y un evento médico importante (IME) que puede no resultar en muerte, no ser inmediatamente potencialmente mortal o no requerir hospitalización puede considerarse grave cuando, según el criterio médico, pueda poner en peligro al participante del estudio y pueda requerir intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los desenlaces enumerados en la definición.
Los TESAEs se definieron como SAEs con inicio en o después de la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del medicamento del estudio.
En esta medida de resultado se informó el número de participantes con TESAEs no relacionados con la enfermedad de células falciformes (SCD).
|
Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 300,7 semanas)
|
|
Tasa de Incidencia Anualizada (Eventos por Persona-Año) de Complicaciones Relacionadas con MCS
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta la más temprana de 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o la fecha de finalización del estudio (máximo hasta 300,7 semanas)
|
La tasa de incidencia anualizada se definió como el número total de eventos (es decir, complicaciones observadas para todos los participantes) dividido por el total de personas-año. Total de personas-año = suma del período de resumen del participante en años donde el período de resumen = fecha del consentimiento informado hasta la más temprana de 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o fecha de finalización del estudio. Las complicaciones relacionadas con la EDC incluyeron síndrome torácico agudo, accidente cerebrovascular, secuestro hepático, ictericia ocular, osteonecrosis, neumonía, priapismo, hipertensión pulmonar, retinopatía, anemia de células falciformes con crisis, úlcera cutánea y secuestro esplénico. El IC del 95% se basó en límites de confianza exactos de Poisson. La tasa de incidencia de todas las complicaciones relacionadas con la EDC se informa en esta medida de resultado.
|
Desde la fecha del consentimiento informado hasta la más temprana de 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o la fecha de finalización del estudio (máximo hasta 300,7 semanas)
|
|
Tasa de Incidencia Anualizada (Eventos VOC por Años Persona) de Crisis Vaso-oclusivas (VOC) en Tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 296.7 semanas)
|
La tasa de incidencia anualizada se definió como el número total de eventos de VOC dividido por el total de años-persona.
Total de años-persona = suma del período de resumen del participante en años donde el período de resumen = fecha del consentimiento informado hasta la última dosis del fármaco del estudio.
El VOC durante el período de tratamiento se definió como un compuesto de crisis dolorosa aguda o síndrome torácico agudo (ACS) e incluyó lo siguiente: dolor moderado a intenso que dura al menos 2 horas; ninguna explicación distinta al VOC; requería opioides orales o parenterales, ketorolaco u otros analgésicos recetados o dirigidos por un profesional sanitario.
El IC del 95% se basó en límites de confianza exactos de Poisson.
|
Desde la fecha del consentimiento informado hasta la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 296.7 semanas)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio Desde el Valor Basal en el Nivel de Hemoglobina a la Semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48
|
En esta medida de resultado se reportó el cambio desde el valor basal en hemoglobina en la Semana 48.
El valor basal se definió como el último valor disponible (incluyendo las visitas de la Semana 72, fin del tratamiento [FDT], o fin del estudio [FDE] en el estudio principal GBT440-031 [NCT03036813]) recogido en o antes de la primera dosis en GBT440-034.
|
Línea de base, Semana 48
|
|
Porcentaje de cambio desde el valor basal en el porcentaje de reticulocitos en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48
|
Se informó el cambio porcentual desde el valor basal en el porcentaje de reticulocitos en la Semana 48 en esta medida de resultado.
El valor basal se definió como el último valor disponible (incluidas las visitas de la Semana 72, EOT o EOS en el estudio principal GBT440-031 [NCT03036813]) recogido en o antes de la primera dosis en GBT440-034.
|
Línea de base, Semana 48
|
|
Cambio porcentual desde la línea basal en reticulocitos absolutos en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48
|
En esta medida de resultado se notificó el cambio porcentual desde el valor basal en reticulocitos absolutos en la Semana 48.
El valor basal se definió como el último valor disponible (incluidas las visitas de la Semana 72, EOT o EOS en el estudio principal GBT440-031 [NCT03036813]) recogido en o antes de la primera dosis en GBT440-034.
|
Línea de base, Semana 48
|
|
Cambio Porcentual Respecto al Valor Basal en Bilirrubina Indirecta a la Semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48
|
En esta medida de resultado se informó el cambio porcentual desde el valor basal en bilirrubina indirecta en la Semana 48.
El valor basal se definió como el último valor disponible (incluidas las visitas de la Semana 72, EOT o EOS en el estudio principal GBT440-031 [NCT03036813]) recogido en o antes de la primera dosis en GBT440-034.
|
Línea de base, Semana 48
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
12 de noviembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
12 de noviembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de mayo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de junio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
29 de junio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
18 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT440-034
- C5341022 (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .